Article
Libérer le potentiel des données nordiques du monde réel pour les évaluations PICO dans l’ETS européenne
Étant donné que la complexité des PICO joue un rôle important dans le processus de la JCA, l’utilité de l’utilisation de la RWD, en particulier à partir des riches données de registre dans les pays nordiques, pour éclairer les PICO devrait être explorée.
L’accent accru mis sur les PICO
En 2025, l’Union européenne s’est orientée vers un cadre centralisé d’évaluation des technologies de la santé (ETS) par le biais du processus d’évaluation clinique conjointe (JCA), qui fonctionne parallèlement aux procédures réglementaires, qui vise à accélérer et à normaliser l’accès aux médicaments et aux dispositifs médicaux dans les États membres. Les premières catégories à passer par la JCA sont les produits oncologiques et les médicaments de thérapie avancée (ATMP). À ce jour, plusieurs présentations sont en cours d’évaluation dans le cadre du nouveau processus.
Le résultat escompté de la JCA est d’établir l’efficacité et l’innocuité relatives d’une nouvelle technologie de la santé par rapport aux technologies nouvelles ou existantes. Cela commence par un processus d’établissement de la portée PICO (Population, Intervention, Comparator, Outcome) pour déterminer quelles questions de recherche doivent être abordées dans la trousse de soumission et, par conséquent, déterminer les données qui seront demandées.
Le résultat escompté de la JCA est d’établir l’efficacité et l’innocuité relatives d’une nouvelle technologie de la santé par rapport aux technologies nouvelles ou existantes. Cela commence par un processus d’établissement de la portée PICO (Population, Intervention, Comparator, Outcome) pour déterminer quelles questions de recherche doivent être abordées dans la trousse de soumission et, par conséquent, déterminer les données qui seront demandées.
Les PICO définitifs seront élaborés en fonction des commentaires des États membres pour s’assurer que les questions de recherche reflètent les politiques nationales. Notamment, il n’y a pas de dialogue entre les fabricants et les organismes de réglementation ni de prise en compte des données probantes disponibles pendant la phase d’établissement de la portée du PICO. Cela souligne l’importance de la production proactive de données probantes pour correspondre aux PICO finaux, où les données du monde réel (RWD) peuvent jouer un rôle important.
Les registres de santé nordiques exploreront les PICO
La possibilité d’explorer les PICO à l’aide de la RWD pourrait être un outil puissant. Les données recueillies pourraient aider les fabricants à anticiper les exigences réglementaires et à rationaliser l’ensemble des données probantes, ce qui est fondamental pour le succès d’une présentation dans le contexte de la JCA.
Les pays nordiques sont réputés pour leurs registres de santé complets, de haute qualité et à long terme, couvrant souvent des décennies. Ces registres ont le potentiel d’agir comme des sources essentielles de RWD, soutenant les évaluations PICO pour les produits pharmaceutiques et les instruments médicaux. Il est important de noter que le numéro d’identification personnel utilisé dans les pays nordiques permet une intégration transparente des données à travers plusieurs sources et facilite les analyses multivariables au niveau individuel.
Les pays nordiques sont réputés pour leurs registres de santé complets, de haute qualité et à long terme, couvrant souvent des décennies. Ces registres ont le potentiel d’agir comme des sources essentielles de RWD, soutenant les évaluations PICO pour les produits pharmaceutiques et les instruments médicaux. Il est important de noter que le numéro d’identification personnel utilisé dans les pays nordiques permet une intégration transparente des données à travers plusieurs sources et facilite les analyses multivariables au niveau individuel.
Comment RWD peut-il prendre en charge chaque dimension PICO?
La RWD a le potentiel d’éclairer toutes les dimensions du PICO de diverses façons. En plus d’une épidémiologie détaillée, une compréhension de la prise en charge clinique (p. ex. parcours du patient, habitudes d’utilisation des médicaments, complications et comorbidités) peut fournir des informations sur la (P)opulation et la (C)omparator pertinentes. Si l’on accède à la DRW à temps pour agir sur le résultat, les données recueillies peuvent guider la nécessité et la conception d’études futures dans le cadre du programme d’essai prévu ou d’études complémentaires concernant, par exemple, les paramètres pertinents (p. ex. (O)utcome). Pour la dimension del’innovation, la RWD peut également être utilisée pour les activités post-lancement (p. ex., études probantes [RWE] du monde réel sur l’impact de la mise en œuvre du traitement dans la routine clinique et études de suivi sur l’efficacité et l’innocuité demandées par les organismes de réglementation et/ou de remboursement). Il est important de planifier en temps opportun l’utilisation de la RWD pendant le processus d’élaboration, en particulier compte tenu du délai potentiel d’accès aux données selon l’étendue et la portée.
Dans quelle mesure la RWD nordique est-elle utile pour soutenir une évaluation générale du PICO?
Les registres nordiques de données sur la santé sont largement reconnus pour leurs possibilités uniques de mener des recherches basées sur des registres, mais dans quelle mesure une étude RWE basée sur les pays nordiques serait-elle applicable pour prédire les PICO pour la JCA? Eh bien, plusieurs aspects prouvent qu’une étude nordique pourrait en effet être utile pour améliorer les ensembles de données probantes afin de s’aligner sur les attentes réglementaires centrales :
- Couverture complète : Les registres de qualité spécifiques aux maladies, en Suède en particulier, soutiennent un large éventail de domaines thérapeutiques, de l’oncologie et de l’orthopédie à la psychiatrie et à l’endocrinologie.
- Couplage : L’utilisation de numéros d’identité personnels permet le couplage entre les registres, ce qui améliore la profondeur et la fiabilité des données.
- Généralisabilité : Bien qu’enracinées dans le contexte nordique, les données sont suffisamment robustes pour soutenir des études plus larges sur la population européenne. Les registres nationaux et de nombreux registres communs dans les pays nordiques couvrent une très grande population totale (la population totale des pays nordiques s’élève à près de 30 000 000 de personnes).
- Efficacité : Grâce à la configuration de sources de données et d’un protocole RWD, les PICO peuvent être mis à jour continuellement avec un minimum d’effort, assurant un alignement continu avec les données probantes actuelles.
- Le volume et la granularité des registres de qualité spécifiques aux maladies (en particulier en Suède) fournissent des données détaillées qui peuvent améliorer considérablement les évaluations d’ETS, en particulier pour les instruments médicaux où les habitudes d’utilisation et les résultats varient considérablement.
Une étude pour explorer la disponibilité et la capacité des registres de santé nordiques
Un examen des registres disponibles dans les cinq pays nordiques afin d’évaluer leur applicabilité à chaque dimension de PICO a été effectué pour deux produits hypothétiques : un médicament oncologique (Cenpicomab) et un dispositif de remplacement de la hanche (Cenpicohip). Un exercice de prédiction PICO basé sur l’hypothétique Cenpicomab avait déjà été effectué et présenté à l’ISPOR en 2024, tandis que Cenpicohip a été défini pour cette étude.
Constatations générales
Tous les registres évalués ont été classés par domaine thérapeutique (alternativement, tous les diagnostics/aucun diagnostic/autre) (figure 1).
Graphique 1. Registres de santé nordiques par domaine thérapeutique
Graphique 1. Registres de santé nordiques par domaine thérapeutique
Graphique 2. Registres nordiques de données sur la santé par pays
Graphique 2. Registres nordiques de données sur la santé par pays
Le nombre de registres par spécialité évaluée a été agrégé par pays. Le Danemark et la Suède avaient la plus forte représentation dans tous les domaines thérapeutiques (figure 2). Notamment, la Suède avait des registres couvrant tous les domaines thérapeutiques évalués. Par la suite, une étude à plusieurs niveaux sur la RWD pourrait probablement être appuyée par des registres suédois pour la plupart des maladies.
Ensuite, les registres pertinents ont été évalués pour leur capacité à soutenir la caractérisation de la population, le suivi des interventions, l’identification des comparateurs et la mesure des résultats pour les deux thérapies hypothétiques.
Des sources de données de registre à l’appui d’une évaluation PICO pour les produits fictifs d’oncologie et d’instruments médicaux ont été identifiées dans chacun des pays nordiques. Il existait sept registres pertinents pour le produit oncologique (Cenpicomab), dont quatre étaient disponibles dans tous les pays nordiques et un était un registre de qualité spécifique à une maladie disponible dans trois pays.
Pour l’instrument médical (Cenpicohip), il y avait quatre registres pertinents, dont un était disponible dans tous les pays et deux étaient des registres de qualité spécifiques au domaine thérapeutique disponibles dans trois pays.
Ensuite, les registres pertinents ont été évalués pour leur capacité à soutenir la caractérisation de la population, le suivi des interventions, l’identification des comparateurs et la mesure des résultats pour les deux thérapies hypothétiques.
Des sources de données de registre à l’appui d’une évaluation PICO pour les produits fictifs d’oncologie et d’instruments médicaux ont été identifiées dans chacun des pays nordiques. Il existait sept registres pertinents pour le produit oncologique (Cenpicomab), dont quatre étaient disponibles dans tous les pays nordiques et un était un registre de qualité spécifique à une maladie disponible dans trois pays.
Pour l’instrument médical (Cenpicohip), il y avait quatre registres pertinents, dont un était disponible dans tous les pays et deux étaient des registres de qualité spécifiques au domaine thérapeutique disponibles dans trois pays.
Graphique 2. Registres nordiques de données sur la santé par pays
Utilité pour les dimensions respectives du PICO
(P)opulation
Pour explorer la population cible, des registres tels que le Registre national des patients (NPR), le Registre des médicaments prescrits (RDP) et divers registres cliniques (RC) ont été trouvés. Pour le Cenpicomab, d’autres sources comme les registres du cancer (CaR), les RC du cancer du poumon et les RC des soins palliatifs pourraient fournir des renseignements spécifiques à la maladie. Pour Cenpicohip, les RC d’arthroplastie de la hanche et les registres d’implants médicaux étaient des sources clés.
(I)nintervention
Les activités post-lancement pourraient être éclairées par les NPR, les CR et les PDR. Pour le médicament oncologique, les RC du cancer du poumon étaient particulièrement pertinents, tandis que les registres d’arthroplastie de la hanche et d’implants de grande valeur étaient pertinents pour le dispositif de remplacement de la hanche.
(C)Omparator
Pour identifier les comparateurs appropriés, les mêmes registres applicables à une population fournissent des données sur l’utilisation des médicaments et la prise en charge clinique.
(O)utcome
Une évaluation des résultats pertinents exigerait que les registres déclarent les données pertinentes. Pour le Cenpicomab, les données sur les résultats peuvent être extraites de NPR, PDR, CaR, RC du cancer du poumon, des registres de causes de décès et de pathologie. Pour Cenpicohip, les sources qui se chevauchent étaient pertinentes (NPR, PDR et RC), mais pour évaluer des résultats spécifiques, les RC de l’arthroplastie de la hanche sont adaptées à l’objectif.
Remarques finales
Les pays nordiques continuent d’établir la norme de référence en matière d’infrastructure RWD. Leurs registres de santé offrent une profondeur, une couverture et une couplage inégalées, ce qui les rend idéaux pour éclairer les évaluations PICO dans les processus d’ETS. Alors que l’Europe s’oriente vers une plus grande harmonisation par l’entremise de la JCA, l’état de préparation à l’exigence de preuve pourrait mener à un processus rapide et efficace. En fin de compte, cela contribue à améliorer l’accès des patients à des thérapies et à des dispositifs innovants dans toute l’Europe, ce qui est d’ailleurs l’intention même du nouveau processus.
Cet article résume la compréhension du sujet par Cencora sur la base d’informations accessibles au public au moment de la rédaction (voir les sources énumérées) et de l’expertise des auteurs dans ce domaine. Les recommandations formulées dans l’article peuvent ne pas s’appliquer à toutes les situations et ne constituent pas des conseils juridiques. Les lecteurs ne doivent pas se fier à l’article pour prendre des décisions liées aux sujets abordés.
Entrez en contact avec notre équipe
Notre équipe d’experts de la valeur se consacre à la transformation des données probantes, des informations sur les politiques et des renseignements sur le marché en stratégies efficaces d’accès au marché mondial. Laissez-nous vous aider à naviguer dans le paysage complexe des soins de santé d’aujourd’hui en toute confiance. Contactez-nous pour découvrir comment nous pouvons vous aider à atteindre vos objectifs.
Bibliographie
- Direction générale de la santé et de la salubrité des aliments. Mise à jour : Liste des évaluations cliniques conjointes en cours. https://health.ec.europa.eu/latest-updates/updated-list-ongoing-joint-clinical-assessments-2025-09-02_en
- Commission européenne. Évaluations cliniques conjointes. https://health.ec.europa.eu/health-technology-assessment/implementation-regulation-health-technology-assessment/joint-clinical-assessments_en
- Joline Schmidt K, Konstanski M, Sauer A-K, et coll. Comprendre les exigences de détermination de la portée de l’évaluation clinique conjointe en oncologie : résultats d’un exercice de prédiction rapide de PICO par l’intermédiaire d’un réseau d’experts interne. https://www.ispor.org/docs/default-source/euro2024/isporeurope24hta200posterfinal145403-pdf.pdf?sfvrsn=323db99a_0
- Laugesen K, Ludvigsson JF, Schmidt M, et al. Recherche nordique basée sur les registres de santé : un examen des systèmes de soins de santé et des registres clés. Clin Epidemiol. 2021;533-554.
- Groupe de coordination des États membres sur l’ETS (HTACG). 2024. Conseils sur le processus d’établissement de la portée.
- Nordforsk. Registres nordiques communs et biobanques : une mine d’or pour la recherche sur la santé et le bien-être. https://www.nordforsk.org/2014/joint-nordic-registers-and-biobanks-goldmine-health-and-welfare-research
- Le Conseil suédois de recherches (s.d.). Guide till register- och hälsodata. https://dataguiden.se/
Cencora.com fournit des traductions automatiques pour faciliter la lecture du site Web dans des langues autres que l’anglais. Pour ces traductions, des efforts raisonnables ont été faits pour fournir une traduction précise, cependant, aucune traduction automatique n’est parfaite et n’est pas destinée à remplacer les traducteurs humains. Ces traductions sont fournies à titre de service aux utilisateurs de Cencora.com et sont fournies « en l’état ». Aucune garantie d’aucune sorte, expresse ou implicite, n’est donnée quant à l’exactitude, la fiabilité ou l’exactitude de l’une ou l’autre de ces traductions effectuées de l’anglais vers une autre langue. Certains contenus (tels que les images, les vidéos, Flash, etc.) peuvent ne pas être traduits avec précision en raison des limitations du logiciel de traduction.
Toute divergence ou différence créée lors de la traduction de ce contenu de l’anglais vers une autre langue n’est pas contraignante et n’a aucun effet juridique pour la conformité, l’application ou toute autre fin. Si des erreurs sont identifiées, veuillez nouscontacter. Si vous avez des questions concernant l’exactitude des informations contenues dans ces traductions, veuillez vous référer à la version anglaise de la page.