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Relever les défis du développement précoce : Points à retenir du panel BIO
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Michael Day, Ph.D
Les entreprises de biotechnologie sont confrontées à des défis nouveaux et de longue date, qu’il s’agisse d’obtenir un financement suffisant, de l’incertitude réglementaire et politique, de l’état de préparation de la fabrication ou de l’harmonisation de la stratégie de développement mondial.
En collaborant et en partageant des expériences, l’industrie de la biotechnologie a trouvé des moyens de surmonter bon nombre de ces défis et de faire progresser ses innovations. Le principal lieu de discussions de ce genre a longtemps été le congrès international BIO. Cette année, BIO s’est tenu à Boston, où plus de 17 000 participants de plus de 2 300 entreprises, représentant 68 pays, se sont réunis pour réseauter, s’associer et partager des idées tout au long du cycle de vie du développement de produits.1
Un examen manuel et une analyse de la liste des délégués montrent que les participants provenaient d’un mélange dynamique de développeurs, avec environ 18% du développement précoce – c’est-à-dire de la phase préclinique à la phase 2; 40% au stade commercial et 37% non classifiés, représentant probablement des entreprises de sciences de la vie en mode furtif ou de niche.
Des séances explorant de nombreuses tendances de l’industrie ont eu lieu au cours de l’événement de quatre jours, qui s’est tenu du 16 au 19 juin. Une table ronde, que j’ai animée, s’est penchée sur les premiers défis du développement auxquels sont confrontés les innovateurs en biotechnologie. Bien que la rapidité de développement et, en fin de compte, de mise sur le marché soit une priorité, le séquençage intelligent, la clarté stratégique et la crédibilité scientifique dans des délais serrés et une surveillance accrue sont tout aussi importants.
Un examen manuel et une analyse de la liste des délégués montrent que les participants provenaient d’un mélange dynamique de développeurs, avec environ 18% du développement précoce – c’est-à-dire de la phase préclinique à la phase 2; 40% au stade commercial et 37% non classifiés, représentant probablement des entreprises de sciences de la vie en mode furtif ou de niche.
Des séances explorant de nombreuses tendances de l’industrie ont eu lieu au cours de l’événement de quatre jours, qui s’est tenu du 16 au 19 juin. Une table ronde, que j’ai animée, s’est penchée sur les premiers défis du développement auxquels sont confrontés les innovateurs en biotechnologie. Bien que la rapidité de développement et, en fin de compte, de mise sur le marché soit une priorité, le séquençage intelligent, la clarté stratégique et la crédibilité scientifique dans des délais serrés et une surveillance accrue sont tout aussi importants.
La discussion a exploré plusieurs thèmes clés auxquels les innovateurs doivent faire face. Cet article se penche sur certaines questions clés et points à retenir de la table ronde.
S’attaquer à la surveillance commune avec le développement de thérapies cellulaires et géniques à un stade précoce
Nous avons vu des développeurs aux prises avec des défis liés à la sélection des donateurs et, notamment, à la CMC lorsqu’ils passent du matériel de qualité recherche à celui de qualité clinique, en particulier en ce qui concerne les ententes de qualité avec les fournisseurs.
Un panéliste a identifié une tendance chez les startups à négliger la documentation fondamentale de la thérapie cellulaire et génique, l’admissibilité des donneurs et la planification de la comparabilité. Pour atténuer les problèmes potentiels, il est essentiel d’établir un partenariat précoce avec des fournisseurs expérimentés et d’accords de qualité proactifs.
Un panéliste a identifié une tendance chez les startups à négliger la documentation fondamentale de la thérapie cellulaire et génique, l’admissibilité des donneurs et la planification de la comparabilité. Pour atténuer les problèmes potentiels, il est essentiel d’établir un partenariat précoce avec des fournisseurs expérimentés et d’accords de qualité proactifs.
Défis liés à l’élaboration d’une stratégie mondiale de développement pour les maladies neurodégénératives
Tout programme de développement mondial nécessite une stratégie claire, mais les programmes de maladies neurodégénératives peuvent relever des défis réglementaires et opérationnels uniques. Pour les petites et moyennes entreprises, il existe une pression croissante pour positionner efficacement les stratégies cliniques précoces pour les partenariats mondiaux et en préparation du développement à un stade ultérieur.
Un panéliste a souligné l’importance de trouver une harmonisation entre les principales autorités sanitaires lors de la gestion des programmes cliniques pour les maladies neurodégénératives, ce qui peut être difficile étant donné que ces programmes nécessitent des paramètres spécifiques à chaque région, une validation des biomarqueurs et des conceptions d’essais évolutives. L’un des principaux points à retenir est d’interagir avec les autorités sanitaires dès le début pour renforcer la confiance des organismes de réglementation et des investisseurs.
Un panéliste a souligné l’importance de trouver une harmonisation entre les principales autorités sanitaires lors de la gestion des programmes cliniques pour les maladies neurodégénératives, ce qui peut être difficile étant donné que ces programmes nécessitent des paramètres spécifiques à chaque région, une validation des biomarqueurs et des conceptions d’essais évolutives. L’un des principaux points à retenir est d’interagir avec les autorités sanitaires dès le début pour renforcer la confiance des organismes de réglementation et des investisseurs.
Faire le lien entre la stratégie réglementaire et la stratégie d’entreprise
Outre la nécessité de gérer les exigences réglementaires mondiales, il est important d’harmoniser ces exigences avec la stratégie de l’entreprise dès le début.
Malheureusement, certaines décisions de développement qui sont sous-estimées dès le début peuvent avoir de graves ramifications plus tard. Parmi ceux-ci, a noté un panéliste, figurent la stratégie de drogue nouvelle expérimentale (IND), le calendrier des réunions préalables à l’IND et la conception du protocole mondial. Les transitions harmonieuses entre la phase préclinique et la clinique nécessitent un alignement étroit entre les responsables de programme et les équipes de réglementation.
Naviguer dans l’environnement politique et réglementaire unique de l’Union européenne
L’UE offre à la fois un marché important et un marché complexe, et il est conseillé aux entreprises de biotechnologie en démarrage de se préparer à des changements de politique dès que possible.
L’une des plus notables est l’évaluation clinique conjointe (ACM), qui est maintenant requise en vertu du règlement sur l’évaluation des technologies de la santé (ETS) pour tous les nouveaux médicaments de thérapie avancée (PTI) et les traitements contre le cancer. L’Agence européenne des médicaments (EMA) appuie le nouveau cadre d’ETS et fournira des renseignements pertinents tirés de ses propres évaluations réglementaires.2 L’EMA collaborera également avec le Groupe de coordination de l’ETS dans le cadre de consultations scientifiques conjointes (CSM) parallèles, démontrant un partenariat accru entre le processus d’ETS et le processus réglementaire.
Cependant, comme l’a fait remarquer un panéliste, l’évolution des cadres de la JCA et des données probantes du monde réel exige une planification plus précoce des paramètres et des comparateurs, et l’alignement EMA/ETS influencera les emplacements des essais, la conception et l’état de préparation à la mise sur le marché.
L’une des plus notables est l’évaluation clinique conjointe (ACM), qui est maintenant requise en vertu du règlement sur l’évaluation des technologies de la santé (ETS) pour tous les nouveaux médicaments de thérapie avancée (PTI) et les traitements contre le cancer. L’Agence européenne des médicaments (EMA) appuie le nouveau cadre d’ETS et fournira des renseignements pertinents tirés de ses propres évaluations réglementaires.2 L’EMA collaborera également avec le Groupe de coordination de l’ETS dans le cadre de consultations scientifiques conjointes (CSM) parallèles, démontrant un partenariat accru entre le processus d’ETS et le processus réglementaire.
Cependant, comme l’a fait remarquer un panéliste, l’évolution des cadres de la JCA et des données probantes du monde réel exige une planification plus précoce des paramètres et des comparateurs, et l’alignement EMA/ETS influencera les emplacements des essais, la conception et l’état de préparation à la mise sur le marché.
Tenir compte de l’écart entre le développement scientifique précoce et la préparation commerciale
Une question clé qui se pose est de savoir comment les innovations se traduiront par des produits qui pourront être commercialisés sur les marchés mondiaux. Les pressions sur les prix de politiques telles que l’Inflation Reduction Act (IRA) et Most Favored Nation (MFN) poussent les promoteurs à intégrer plus tôt la stratégie d’accès et de remboursement, a souligné un panéliste. La signalisation commerciale devient aussi essentielle que la conception clinique.
Une rencontre d’esprits tout au long du développement précoce
La table ronde a offert beaucoup de matière à réflexion avec un message clé : Les premières victoires en matière de développement ne proviennent pas seulement de l’innovation, mais aussi de l’intégration de la stratégie, de la science et de la prospective.
Avec l’industrie de la biotechnologie qui subit une nouvelle transformation – comme en témoigne le nombre croissant d’entreprises en phase de développement précoce qui participent à la BIO de cette année – on ne saurait trop insister sur l’importance d’être préparé. Un message constant dans l’ensemble du panel était que les sociétés de biotechnologie recherchent plus que l’exécution réglementaire, mais aussi des partenaires stratégiques. Ils recherchent une intégration de la prospective réglementaire, des directives techniques du CMC et de l’engagement des autorités sanitaires mondiales dès le début de l’élaboration afin d’atténuer les risques liés aux programmes et d’améliorer la confiance des organismes de réglementation et des investisseurs.
Les entreprises en démarrage ne préparent plus les dépôts réglementaires uniquement pour satisfaire les agences, elles les préparent à inspirer la confiance des investisseurs. Un engagement proactif et crédible avec les autorités sanitaires mondiales indique qu’une biotechnologie est non seulement saine sur le plan du développement, mais aussi commercialement viable.
Avec l’industrie de la biotechnologie qui subit une nouvelle transformation – comme en témoigne le nombre croissant d’entreprises en phase de développement précoce qui participent à la BIO de cette année – on ne saurait trop insister sur l’importance d’être préparé. Un message constant dans l’ensemble du panel était que les sociétés de biotechnologie recherchent plus que l’exécution réglementaire, mais aussi des partenaires stratégiques. Ils recherchent une intégration de la prospective réglementaire, des directives techniques du CMC et de l’engagement des autorités sanitaires mondiales dès le début de l’élaboration afin d’atténuer les risques liés aux programmes et d’améliorer la confiance des organismes de réglementation et des investisseurs.
Les entreprises en démarrage ne préparent plus les dépôts réglementaires uniquement pour satisfaire les agences, elles les préparent à inspirer la confiance des investisseurs. Un engagement proactif et crédible avec les autorités sanitaires mondiales indique qu’une biotechnologie est non seulement saine sur le plan du développement, mais aussi commercialement viable.
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Bibliographie
1 Congrès international BIO. https://convention.bio.org/bio-2025
2 Les nouvelles règles de l’UE pour les évaluations des technologies de la santé entrent en vigueur, EMA. https://www.ema.europa.eu/en/news/new-eu-rules-health-technology-assessments-become-effective
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