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Perspectives de RWE : La contribution des données allemandes sur les revendications à la production de preuves scientifiques
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Christian Jacob, PhD
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Svitlana Schnaidt, MSc
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Christopher Maas, MSc
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Sebastian Braun, PhD
Découvrez comment le Health Data Lab allemand élargit l'accès aux données probantes du monde réel et ce que cela signifie pour les décisions relatives au cycle de vie des produits, les cadres réglementaires et l'évaluation des technologies de santé en Europe.
Au cours des deux dernières décennies, les preuves du monde réel (RWE) dérivées de données du monde réel (RWD) recueillies lors des soins cliniques de routine sont devenues une ressource indispensable pour évaluer l’innocuité et l’efficacité des médicaments. Les applications couvrent l’ensemble du cycle de vie du produit, de l’évaluation précoce du marché et du développement clinique à la prise de décision réglementaire et à la génération de preuves après le lancement. La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et l’Agence européenne des médicaments (EMA) ont toutes deux publié des cadres d’orientation pour l’utilisation de la RWD et de l’RWE, et leur rôle s’élargit encore avec l’introduction du Règlement européen sur l’évaluation des technologies de la santé (HTAR) et des évaluations cliniques conjointes.
En Allemagne, l’accès aux données sur les demandes de remboursement à grande échelle a été considérablement amélioré depuis octobre 2025, lorsque le Health Data Lab (HDL; Forschungsdatenzentrum Gesundheit – FDZ), qui fait partie de l’Institut fédéral des médicaments et des dispositifs médicaux (BfArM), a commencé à fournir un accès centralisé aux données sur les demandes de remboursement d’assurance maladie légale (SHI) couvrant environ 90% de la population allemande. Les chercheurs des établissements enregistrés peuvent accéder à un environnement de traitement sécurisé (EPS) à des fins de recherche approuvées, telles que définies à l’article 303e, paragraphe 2, SGB V.
En Allemagne, l’accès aux données sur les demandes de remboursement à grande échelle a été considérablement amélioré depuis octobre 2025, lorsque le Health Data Lab (HDL; Forschungsdatenzentrum Gesundheit – FDZ), qui fait partie de l’Institut fédéral des médicaments et des dispositifs médicaux (BfArM), a commencé à fournir un accès centralisé aux données sur les demandes de remboursement d’assurance maladie légale (SHI) couvrant environ 90% de la population allemande. Les chercheurs des établissements enregistrés peuvent accéder à un environnement de traitement sécurisé (EPS) à des fins de recherche approuvées, telles que définies à l’article 303e, paragraphe 2, SGB V.
Au lancement, la base de données HDL englobait 15 ans de données longitudinales (2009-2023), les données de 2024 étant attendues d’ici la fin de 2026 et des mises à jour préliminaires trimestrielles prévues par la suite, ce qui représente l’un des ensembles de données sur les sinistres les plus complets d’Europe.
Données sur les sinistres en Allemagne
L'Allemagne est l'un des plus grands marchés pharmaceutiques d'Europe, avec une population de 83,6 millions d'habitants, dont environ 90% sont couverts par l'assurance maladie obligatoire (SHI). Tous les fonds de l’IHS offrent un ensemble d’avantages sociaux standardisé et complet, quel que soit l’employeur, fournissant un paysage de données longitudinales et cohérent unique pour la recherche. Les données allemandes sur les demandes de remboursement sont applicables à l’ensemble du cycle de vie du produit pharmaceutique et offrent des informations sur les populations de patients, y compris les enfants, les personnes âgées et les personnes gravement malades, qui sont généralement sous-représentées dans les essais cliniques randomisés.
L’ampleur et la profondeur de ces données permettent aux chercheurs, aux prestataires de soins de santé et aux autorités nationales de mieux comprendre les modèles de traitement du monde réel, le fardeau de la maladie et l’utilisation des ressources de soins de santé au niveau de la population et de la sous-population.
Contenu des données allemandes sur les sinistres
Les données sur les demandes de remboursement en Allemagne consistent en des données longitudinales et anonymes au niveau des patients couplables entre les secteurs des soins de santé. Les principaux domaines de données comprennent :
Âge, sexe, date de naissance, région de résidence, statut d’assurance (participant/retraité/famille) et dates de début et de fin de la couverture.
Procédures et Classification internationale des maladies, dixième révision, modification allemande (CIM-10-GM) diagnostics (trimestriels) dans toutes les spécialités ambulatoires, couvrant les examens, les diagnostics, les vaccinations et les chirurgies ambulatoires; les procédures enregistrées quotidiennement avec les coûts remboursés.
Admissions à l’hôpital avec les codes CIM-10-GM (primaire/secondaire), les codes du groupe allemand lié au diagnostic (G-DRG), la durée du séjour, la raison de l’admission, les procédures opératoires, la mortalité à l’hôpital et les coûts au niveau du GRD.
Médicaments délivrés identifiés par Pharmazentralnummer (mis en correspondance avec les codes de la classification anatomique thérapeutique et chimique [ATC] ), y compris les doses quotidiennes définies, les dates d’ordonnance et de délivrance, les coûts de la perspective de l’IHS et la spécialité du médecin prescripteur.
Type, code, quantité, fournisseur de soins, dates de début et de fin et coûts des remèdes (p. ex., physiothérapie, orthophonie) et des appareils/aides (p. ex., fauteuils roulants, appareils de mesure).
Diagnostics de la CIM-10-GM par épisode de congé de maladie, durée de l’épisode, dates de début et de fin des congés de maladie et paiements, type de médecin et coûts connexes.
Sujets de recherche potentiels
German SHI affirme que les données ouvrent un éventail remarquablement large de possibilités de recherche qui vont bien au-delà de ce que les essais cliniques randomisés traditionnels peuvent offrir. Dans les soins quotidiens, les résultats du traitement sont souvent très différents de ceux observés dans les conditions d’essais contrôlés, et c’est précisément là que la valeur unique des études basées sur l’EVR devient évidente. Qu’il s’agisse de l’évaluation de l’impact des programmes nationaux d’immunisation à l’échelle de la population ou de l’évaluation de l’efficacité comparative des traitements anticoagulants en pratique courante, les données sur les demandes de remboursement allemandes ont prouvé leur capacité à générer des informations solides à l’échelle de la population qui complètent et élargissent les résultats des essais cliniques.
Les analyses des habitudes de traitement quotidiennes, de l’observance et de la persistance révèlent comment les patients naviguent dans le système de soins de santé et utilisent leurs thérapies en dehors des environnements contrôlés. Les études sur les calendriers de vaccination, les thérapies biologiques dans le rhumatisme psoriasique et les traitements modificateurs de la maladie dans la sclérose en plaques illustrent constamment que même les traitements très efficaces ne sont souvent pas à la hauteur de leur plein potentiel dans les soins de routine, ce qui indique clairement la nécessité de stratégies ciblées d’aide aux patients et d’optimisation des parcours de traitement.
Les analyses des habitudes de traitement quotidiennes, de l’observance et de la persistance révèlent comment les patients naviguent dans le système de soins de santé et utilisent leurs thérapies en dehors des environnements contrôlés. Les études sur les calendriers de vaccination, les thérapies biologiques dans le rhumatisme psoriasique et les traitements modificateurs de la maladie dans la sclérose en plaques illustrent constamment que même les traitements très efficaces ne sont souvent pas à la hauteur de leur plein potentiel dans les soins de routine, ce qui indique clairement la nécessité de stratégies ciblées d’aide aux patients et d’optimisation des parcours de traitement.
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Le domaine de l’innocuité des médicaments est également bien desservi par les données sur les demandes de remboursement, ce qui permet une surveillance post-commercialisation à grande échelle de populations de patients diversifiées et vulnérables. Par exemple, l’analyse des interactions médicamenteuses chez les patients recevant un traitement antirétroviral et l’évaluation de la tolérabilité des traitements de la dépendance à l’alcool. Les deux études soulignent comment les données sur les soins de routine peuvent faire apparaître des signaux d’innocuité cliniquement significatifs qui peuvent ne pas être détectables dans l’environnement contrôlé d’un essai clinique.
Enfin, les études sur le fardeau de la maladie, les besoins non satisfaits et l’utilisation des ressources de soins de santé mettent l’accent sur les conséquences sociétales et économiques plus larges de la maladie. Dans un éventail de conditions, de la maladie chronique du foie aux maladies métaboliques rares à la maladie cœliaque et à la maladie grave à coronavirus 2019 (COVID-19), les analyses fondées sur les demandes de remboursement ont quantifié l’impact substantiel de la maladie sur les patients et les systèmes de santé et ont identifié des lacunes critiques où les options de traitement actuelles demeurent insuffisantes. Ensemble, ces domaines de recherche établissent les données sur les demandes de remboursement en Allemagne comme l’un des instruments les plus puissants disponibles dans la recherche contemporaine sur les services de santé et les politiques de santé fondées sur des données probantes.
Enfin, les études sur le fardeau de la maladie, les besoins non satisfaits et l’utilisation des ressources de soins de santé mettent l’accent sur les conséquences sociétales et économiques plus larges de la maladie. Dans un éventail de conditions, de la maladie chronique du foie aux maladies métaboliques rares à la maladie cœliaque et à la maladie grave à coronavirus 2019 (COVID-19), les analyses fondées sur les demandes de remboursement ont quantifié l’impact substantiel de la maladie sur les patients et les systèmes de santé et ont identifié des lacunes critiques où les options de traitement actuelles demeurent insuffisantes. Ensemble, ces domaines de recherche établissent les données sur les demandes de remboursement en Allemagne comme l’un des instruments les plus puissants disponibles dans la recherche contemporaine sur les services de santé et les politiques de santé fondées sur des données probantes.
En conclusion
Les données allemandes sur les demandes de remboursement de SHI représentent une ressource unique et précieuse pour la génération de RWE, offrant une couverture longitudinale et représentative de la population de l’utilisation des soins de santé dans tous les principaux secteurs. L’étendue des données disponibles, couvrant les soins ambulatoires et hospitaliers, la distribution en pharmacie, les dispositifs médicaux et les congés de maladie, permet une enquête rigoureuse sur l’épidémiologie de la maladie, les modèles de traitement, les résultats cliniques et le fardeau économique de la santé.
L’établissement du HDL en tant que point d’accès centralisé pour les données SHI à l’échelle nationale marque un grand pas en avant dans la facilitation de la recherche systématique et reproductible à grande échelle. Combiné à l’évolution du paysage européen de la réglementation et de l’évaluation des technologies de la santé (ETS), y compris l’HTAR et l’Espace européen des données sur la santé, la communauté scientifique est bien placée pour produire des données probantes solides et évaluées par des pairs qui peuvent éclairer de manière significative la pratique clinique, les politiques de santé et les soins aux patients.
À mesure que les méthodes d’analyse des données sur les sinistres à grande échelle continuent de mûrir, la rigueur méthodologique, la transparence et la reproductibilité demeureront essentielles à la crédibilité et à l’utilité des données sur les demandes d’indemnisation dans les contextes réglementaires et d’ETS. La collaboration continue entre les chercheurs, les détenteurs de données, les organismes de réglementation et les organismes d’ETS sera essentielle pour réaliser le plein potentiel des données allemandes sur les demandes d’indemnisation pour la prise de décisions fondées sur des données probantes.
L’établissement du HDL en tant que point d’accès centralisé pour les données SHI à l’échelle nationale marque un grand pas en avant dans la facilitation de la recherche systématique et reproductible à grande échelle. Combiné à l’évolution du paysage européen de la réglementation et de l’évaluation des technologies de la santé (ETS), y compris l’HTAR et l’Espace européen des données sur la santé, la communauté scientifique est bien placée pour produire des données probantes solides et évaluées par des pairs qui peuvent éclairer de manière significative la pratique clinique, les politiques de santé et les soins aux patients.
À mesure que les méthodes d’analyse des données sur les sinistres à grande échelle continuent de mûrir, la rigueur méthodologique, la transparence et la reproductibilité demeureront essentielles à la crédibilité et à l’utilité des données sur les demandes d’indemnisation dans les contextes réglementaires et d’ETS. La collaboration continue entre les chercheurs, les détenteurs de données, les organismes de réglementation et les organismes d’ETS sera essentielle pour réaliser le plein potentiel des données allemandes sur les demandes d’indemnisation pour la prise de décisions fondées sur des données probantes.
Remarque : Sources énumérées ci-dessous
Avis de non-responsabilité :
Les renseignements fournis dans cet article ne constituent pas des conseils juridiques. Cencora, Inc. encourage fortement les lecteurs à consulter les informations disponibles sur les sujets abordés et à se fier à leur propre expérience et expertise pour prendre des décisions à cet égard.
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