Se lancer dans la mise en œuvre du HTAR de l’UE : Principaux enseignements tirés de la première des six lois de mise en œuvre
Moins d’un an avant la mise en œuvre du règlement de l’Union européenne sur l’évaluation des technologies de la santé (EU HTAR), l’industrie et les organismes nationaux d’ETS manquent toujours de clarté sur les procédures de consultation scientifique conjointe (JSC) et d’évaluation clinique conjointe (JCA). Le premier acte d’exécution de JCA vient d’être publié, mais répond-il aux préoccupations des parties prenantes ?
Le projet tant attendu d’acte d’exécution relatif aux règles de procédure pour les JCA des médicaments a été publié en mars 2024 (Commission européenne, 2024). La loi confirme essentiellement les délais et les procédures précédemment établis par la Commission européenne (CE) et les modèles de dossier et de rapport du JCA établis par EUnetHTA 21. Entre-temps, la période de consultation publique a été finalisée et l’acte d’application a été approuvé lors de la réunion du Comité de comitologie de l’ETS le 26 avril. L’acte d’exécution entrera en vigueur dès que les traductions dans toutes les langues des États membres seront disponibles.
Échéanciers
Le règlement d’application précise que « afin de laisser suffisamment de temps pour une autorisation d’autorisation de mise sur le marché de haute qualité », l’évaluation clinique doit commencer en même temps que la procédure d’autorisation de mise sur le marché et, plus précisément, dès la confirmation par l’Agence européenne des médicaments (EMA) d’une soumission valide d’une demande d’autorisation de mise sur le marché. En outre, le rapport final de l’ACM doit être approuvé par le groupe de coordination de l’ETS (HTACG) au plus tard 30 jours après l’adoption de la décision de la CE accordant l’autorisation de mise sur le marché du médicament en cours d’évaluation. La CE confirme ainsi le processus entièrement parallèle avec l’EMA, et la loi souligne en outre l’étroite collaboration et l’échange d’informations avec l’autorité de régulation tout au long de l’évaluation. Si des changements surviennent au cours du processus réglementaire, tels que des changements dans l’indication thérapeutique par rapport à l’indication initialement soumise ou une modification des conditions de l’autorisation de mise sur le marché existante, les délais de mise en œuvre de la JCA peuvent être considérablement retardés, en fonction de l’ampleur de l’impact de ces changements. Dans certains cas, cela peut même impliquer la préparation d’un nouveau champ d’évaluation sur décision du sous-groupe de la JCA.
Implication des fabricants
Comme on pouvait s’y attendre sur la base des directives précédentes, la participation du fabricant prévue dans le projet d’acte d’exécution au cours du processus de détermination de la portée de la JCA a été minimale. Au moment de la soumission de la demande d’autorisation de mise sur le marché, le fabricant doit soumettre au secrétariat de l’ETS les informations pertinentes pour l’élaboration de la portée de l’évaluation, y compris le résumé des caractéristiques du produit et la section de présentation clinique du dossier de soumission à l’EMA. Le sous-groupe JCA finalisera ensuite la portée de l’évaluation au plus tard 10 jours après l’adoption par le comité des médicaments à usage humain de sa liste de questions. Les parties prenantes de l’industrie ont déjà demandé une plus grande implication dans la préparation de la portée de l’évaluation, c’est-à-dire la définition des PICO (population, intervention, comparateur(s), résultats). Toutefois, le projet d’acte d’exécution prévoyait que les fabricants n’auraient la possibilité de contribuer à l’élaboration du champ d’application de l’évaluation que si le sous-groupe de l’ACM estimait nécessaire de les inviter à fournir des informations supplémentaires lors d’une réunion avec le sous-groupe de l’évaluation avant la finalisation de la portée de l’évaluation, ou d’une réunion d’explication après la finalisation de la portée de l’évaluation. Sur la base des commentaires reçus au cours de la période de consultation publique, les fabricants sont maintenant en mesure de demander de façon proactive une réunion d’explication de la portée de l’évaluation avec le sous-groupe de la JAC. La réunion devrait avoir lieu jusqu’à 20 jours après la finalisation de la portée de l’évaluation par le sous-groupe de la JCA.
On s’attend à ce que le fabricant informe le HTACG si de nouvelles données cliniques deviennent disponibles au cours du processus JCA. La CE fixera une date limite à laquelle ces nouvelles données devront être soumises pour qu’elles soient prises en compte dans les projets de rapports de la CCA. Cependant, après la publication d’un JCA rempli, le fabricant peut toujours demander une mise à jour si de nouvelles preuves deviennent disponibles ultérieurement.
Modèle de dossier JCA et calendrier de soumission
Le dossier JCA doit être soumis dans un délai de 100 jours à compter de la date de notification de la première demande au fabricant, ou de 60 jours en cas d’accélération du processus réglementaire ou de modification des termes d’une autorisation de mise sur le marché existante. Le fabricant sera informé dans un délai de 15 jours à compter de la soumission du dossier si la CE considère que le dossier JCA satisfait aux exigences formelles énoncées dans le règlement ETS. À la deuxième demande adressée au fabricant, celui-ci disposera de 15 jours pour soumettre les informations, données, analyses et autres éléments de preuve manquants demandés par la CE. Le délai sera réduit à 10 jours pour les produits dont le processus réglementaire est accéléré ou dont les conditions de l’autorisation de mise en marché existante sont modifiées, et à 7 jours s’il ne manque que des renseignements mineurs. L’acte d’exécution stipule en outre que l’évaluateur et le co-évaluateur peuvent demander des spécifications, des éclaircissements, des données, des analyses et d’autres éléments de preuve supplémentaires à tout moment au cours de la préparation du projet de JCA et des rapports de synthèse. Ces informations devront être fournies dans un délai de 7 à 30 jours (selon la nature de la demande) à compter de la date de notification de la demande.
Les échéanciers détaillés spécifiés dans l’acte d’exécution confirment que peu de temps sera disponible pour adapter le dossier de l’ACM aux exigences de la CE et du sous-groupe de l’ACM, soulignant ainsi la nécessité d’une préparation stratégique précoce afin d’optimiser les délais et les résultats de l’ACM.
Les annexes de l’acte d’exécution comprennent le dossier et les modèles de rapport de l’ACM. Par rapport aux modèles précédents établis dans le cadre d’EUnetHTA 21, aucun changement structurel majeur n’a été mis en œuvre. Il est ainsi confirmé que le dossier JCA aura une structure similaire à celle de l’actuel dossier allemand AMNOG. Il est important de noter que le fabricant devra expliquer tout écart par rapport à la proposition recommandée pour la production de preuves dans le cadre d’un JSC ou d’un ou de plusieurs PICO identifiés par le sous-groupe JCA au cours du processus de détermination de la portée (pour en savoir plus sur les exigences du dossier JCA, cliquez ici).
Implication des patients et des cliniciens
Les patients et les experts cliniques et autres experts pertinents seront impliqués le plus tôt possible dans le processus de l’ACJ. La sélection des parties prenantes doit commencer dès que le HTACG prend connaissance des soumissions à venir pour l’autorisation de mise sur le marché de l’EMA. Le secrétariat de l’ETS, en coopération avec le sous-groupe de l’ETS et l’évaluateur et le co-évaluateur désignés, identifie les patients et les autres experts cliniques et autres experts pertinents à consulter en fonction de la maladie, du domaine thérapeutique concerné et d’autres expertises pertinentes pour l’ECM spécifique. Pour l’identification des parties prenantes pertinentes, le secrétariat de l’ETS peut également consulter les membres du réseau des parties prenantes de l’ETS, les réseaux européens de référence pour les maladies rares et complexes et leurs groupes européens respectifs de défense des droits des patients, le portail pour les maladies rares et les médicaments orphelins (« Orphanet »), les points de contact nationaux désignés et l’EMA. La priorité sera donnée aux patients et aux experts cliniques et autres experts compétents ayant une expertise dans le domaine thérapeutique de l’JCA spécifique, couvrant plusieurs États membres. Le renforcement des capacités des patients dans le cadre de l’Académie européenne des patients pour l’innovation thérapeutique (EUPATI) HTA4Patients et du renforcement des capacités européennes pour les patients (EUCAPA) est actuellement en cours et devrait se poursuivre jusqu’en 2026 (pour plus de détails sur les programmes , cliquez ici).
En conclusion
En résumé, l’acte d’exécution relatif aux règles de procédure de l’JCA des médicaments fournit plus de détails sur les délais, les règles et les responsabilités dans l’ensemble de l’ECM. Même si aucun changement procédural ou structurel majeur n’a été mis en œuvre par rapport aux lignes directrices précédentes, les commentaires de l’industrie formulés lors de la consultation publique ont été pris en compte. Ainsi, les principales préoccupations de l’industrie concernant la possibilité minimale de s’engager dans le processus et les délais courts ont été quelque peu abordées. Les exigences du JCA ayant été confirmées et ne restant que huit mois avant la mise en œuvre du HTAR de l’UE, les fabricants doivent se préparer stratégiquement aux procédures JCA de leurs produits afin d’anticiper les défis potentiels en matière de procédures et de génération de preuves et d’optimiser leurs résultats JCA. Il sera également important de surveiller les implications des prochains actes d’exécution qui seront adoptés tout au long de l’année 2024 (voir tableau 1).
Tableau 1. Actes d’exécution à adopter d’ici 2025
| Acte d’exécution | Date limite | État |
|---|---|---|
| Règles de procédure pour les JCA des médicaments | T1 – T2 2024 | Version préfinale publiée en avril 2024 |
| Règles de procédure pour la gestion des conflits d’intérêts | T2 – T3 2024 | En préparation |
| Règles relatives à la coopération par échange d’informations avec l’EMA | T2 – T3 2024 | En préparation |
| Règles de procédure applicables à la JSC des médicaments | T2 – T3 2024 | Planifié |
| Règles de procédure pour les JSC de dispositifs médicaux et de dispositifs médicaux de diagnostic in vitro | 4e trimestre 2024 | Planifié |
| Règles de procédure pour les JCA des dispositifs médicaux et des dispositifs médicaux de diagnostic in vitro | 4e trimestre 2024 | Planifié |
Légende : EMA – Agence européenne des médicaments ; DIV – diagnostic in vitro ; JCA – Évaluation clinique conjointe ; JSC – Consultation scientifique conjointe.
Source : Commission européenne. Le règlement de l’UE sur l’évaluation des technologies de la santé : qu’est-ce qu’il contient et pourquoi est-il important ? Consulté le 12 avril 2024. https://health.ec.europa.eu/document/download/855247c3-cda9-4645-99f7-7098836f314c_en?filename=ev_20240409_co01_en.pdf
Événements à venir
- 11 juin 2024 : Troisième réunion du réseau des parties prenantes
Bibliographie
Commission européenne. Évaluation des technologies de la santé – évaluations cliniques conjointes des médicaments. Consulté le 2 avril 2024. https://ec.europa.eu/info/law/better-regulation/have-your-say/initiatives/13708-Health-technology-assessment-joint-clinical-assessments-of-medicinal-products_en
Commission européenne. Plan de mise en œuvre glissant. 2023-2024. Consulté le 27 mars 2024. https://health.ec.europa.eu/document/download/397b2a2e-1793-48fd-b9f5-7b8f0b05c7dd_en
Commission européenne. Le règlement de l’UE sur l’évaluation des technologies de la santé : qu’est-ce qu’il contient et pourquoi est-il important ? Consulté le 12 avril 2024. https://health.ec.europa.eu/document/download/855247c3-cda9-4645-99f7-7098836f314c_en?filename=ev_20240409_co01_en.pdf
Commission européenne. Projet de règlement d’exécution de la Commission relatif aux évaluations cliniques conjointes des médicaments. Consulté le 6 mai 2024. https://ec.europa.eu/transparency/comitology-register/screen/documents/096863/2/consult
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