Intraprendere il percorso di realizzazione dell'HTAR UE: Principali approfondimenti tratti dal primo dei sei atti di esecuzione
A meno di un anno dall'entrata in vigore del regolamento dell'Unione europea sulla valutazione delle tecnologie sanitarie (HTAR dell'UE), l'industria e gli organismi nazionali di valutazione delle tecnologie sanitarie non fanno ancora chiarezza sulle procedure di consultazione scientifica congiunta (JSC) e di valutazione clinica congiunta (JCA). Il primo atto di esecuzione di JCA è stato pubblicato, ma risponde alle preoccupazioni dei portatori di interessi?
Nel marzo 2024 è stato pubblicato il tanto atteso progetto di atto di esecuzione sulle norme procedurali per la JCA dei medicinali (Commissione europea, 2024). L'atto conferma sostanzialmente le tempistiche e le procedure precedentemente stabilite dalla Commissione europea (CE) e i modelli di fascicolo e relazione della JCA stabiliti da EUnetHTA 21. Nel frattempo, il periodo di consultazione pubblica è stato completato e l'atto attuativo è stato concordato durante la riunione del Comitato di comitatologia HTA del 26 aprile. L'atto di esecuzione entrerà in vigore non appena saranno disponibili le traduzioni per tutte le lingue degli Stati membri.
Tempistiche
Il regolamento di esecuzione specifica che "al fine di concedere tempo sufficiente per un'autorizzazione all'immissione in commercio di alta qualità", la valutazione clinica dovrebbe iniziare contemporaneamente alla procedura di autorizzazione all'immissione in commercio e, più specificamente, alla conferma da parte dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) di una valida presentazione di una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio. Inoltre, la relazione finale della JCA deve essere approvata dal gruppo di coordinamento HTA (HTACG) entro 30 giorni dall'adozione della decisione CE che concede l'autorizzazione all'immissione in commercio per il medicinale in esame. La CE conferma quindi il processo completamente parallelo con l'EMA e l'atto evidenzia ulteriormente la stretta collaborazione e lo scambio di informazioni con l'autorità di regolamentazione durante tutta la valutazione. Se si verificano cambiamenti durante il processo regolatorio, come cambiamenti nell'indicazione terapeutica rispetto a quella inizialmente presentata o una variazione dei termini dell'autorizzazione all'immissione in commercio esistente, le tempistiche per la JCA possono essere significativamente ritardate, a seconda dell'entità dell'impatto di tali modifiche. In alcuni casi, ciò può anche implicare la preparazione di un nuovo ambito di valutazione su decisione del sottogruppo JCA.
Coinvolgimento del produttore
Come previsto sulla base degli orientamenti precedenti, il coinvolgimento del fabbricante previsto nel progetto di atto di esecuzione durante il processo di definizione dell'ambito di applicazione della JCA è stato minimo. Al momento della presentazione della domanda di autorizzazione all'immissione in commercio, il fabbricante deve presentare al segretariato HTA le informazioni rilevanti per lo sviluppo dell'ambito di valutazione, compreso il riassunto delle caratteristiche del prodotto e la sezione relativa alla panoramica clinica del fascicolo di presentazione all'EMA. Il sottogruppo JCA finalizzerà quindi l'ambito di valutazione al più tardi 10 giorni dopo che il comitato per i medicinali per uso umano avrà adottato il suo elenco di domande. Le parti interessate del settore hanno precedentemente richiesto un maggiore coinvolgimento nella preparazione dell'ambito di valutazione, ovvero la definizione dei PICO (popolazione, intervento, comparatore/i, risultati). Tuttavia, il progetto di atto di esecuzione stabiliva che i fabbricanti avrebbero avuto la possibilità di contribuire allo sviluppo dell'ambito di valutazione solo se il sottogruppo JCA riteneva necessario invitarli a fornire ulteriori informazioni in una riunione con il sottogruppo JCA prima della finalizzazione dell'ambito di valutazione o in una riunione di spiegazione dopo la finalizzazione dell'ambito di valutazione. Sulla base del feedback fornito durante il periodo di consultazione pubblica, i produttori sono ora in grado di richiedere in modo proattivo un incontro di spiegazione dell'ambito di valutazione con il sottogruppo JCA. La riunione dovrebbe svolgersi fino a 20 giorni dopo la finalizzazione dell'ambito di valutazione da parte del sottogruppo JCA.
Il produttore è tenuto a informare l'HTACG nel caso in cui si rendano disponibili nuovi dati clinici durante il processo JCA. La Commissione fisserà un termine entro il quale tali nuovi dati dovranno essere presentati affinché siano presi in considerazione nei progetti di relazioni della JCA. Tuttavia, dopo la pubblicazione di una JCA completata, il fabbricante può ancora richiedere un aggiornamento se nuove prove diventano disponibili in un secondo momento.
Modello di dossier JCA e tempistica di presentazione
Il dossier JCA deve essere presentato entro 100 giorni dalla data di notifica della prima richiesta al produttore, o 60 giorni in caso di accelerazione dell'iter normativo o di variazione dei termini di un'autorizzazione all'immissione in commercio esistente. Il fabbricante sarà informato entro 15 giorni dalla presentazione del fascicolo se la CE ritiene che il fascicolo JCA soddisfi i requisiti formali stabiliti nel regolamento HTA. Alla seconda richiesta al fabbricante, quest'ultimo avrà 15 giorni di tempo per presentare le informazioni, i dati, le analisi e le altre prove mancanti richieste dalla CE. La tempistica sarà ridotta a 10 giorni per i prodotti con processo normativo accelerato o variazione dei termini dell'autorizzazione all'immissione in commercio esistente e a 7 giorni se mancano solo informazioni minori. L'atto di esecuzione stabilisce inoltre che il valutatore e il covalutatore possono richiedere ulteriori specifiche, chiarimenti, dati, analisi e altri elementi di prova in qualsiasi momento durante la preparazione del progetto di JCA e delle relazioni di sintesi. Tali informazioni dovranno essere fornite entro 7-30 giorni (a seconda della natura della richiesta) dalla data di notifica della richiesta.
I calendari dettagliati specificati nell'atto di esecuzione confermano che sarà disponibile poco tempo per adeguare il fascicolo della JCA ai requisiti della CE e del sottogruppo della JCA, evidenziando così la necessità di una preparazione strategica tempestiva per ottimizzare le tempistiche e i risultati della JCA.
Gli allegati dell'atto di esecuzione comprendono il fascicolo della JCA e i modelli di relazione della JCA. Rispetto ai precedenti modelli stabiliti nell'ambito di EUnetHTA 21, non sono state attuate modifiche strutturali di rilievo. Si conferma pertanto che il dossier JCA avrà una struttura simile all'attuale dossier AMNOG tedesco. È importante sottolineare che il fabbricante dovrà spiegare eventuali deviazioni dalla proposta raccomandata per la generazione di prove nell'ambito di una JSC o di uno o più PICO identificati dal sottogruppo JCA durante il processo di definizione dell'ambito di applicazione (ulteriori considerazioni sui requisiti del fascicolo JCA sono disponibili qui).
Coinvolgimento del paziente e del medico
I pazienti, gli esperti clinici e altri esperti pertinenti saranno coinvolti il prima possibile nel processo JCA. La selezione delle parti interessate dovrebbe iniziare non appena l'HTACG viene a conoscenza delle imminenti richieste di autorizzazione all'immissione in commercio da parte dell'EMA. Il segretariato HTA, in collaborazione con il sottogruppo JCA e con il valutatore e co-valutatore nominati, individua i pazienti e gli esperti clinici e altri esperti pertinenti da consultare in base alla malattia, all'area terapeutica interessata e ad altre competenze pertinenti per lo specifico JCA. Per l'individuazione delle parti interessate, il segretariato HTA può inoltre consultare i membri della rete delle parti interessate in materia di HTA, le reti europee di riferimento per le malattie rare e complesse e i rispettivi gruppi europei di difesa dei pazienti, il portale per le malattie rare e i farmaci orfani ("Orphanet"), i punti di contatto nazionali designati e l'EMA. Sarà data priorità ai pazienti e agli esperti clinici e ad altri esperti pertinenti con competenze nel settore terapeutico della specifica JCA, che copre diversi Stati membri. Lo sviluppo delle capacità dei pazienti nell'ambito dell'Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica (EUPATI) HTA4Patients e dell'European Capacity Building per i pazienti (EUCAPA) è attualmente in corso e si prevede che si svolgerà fino al 2026 (maggiori dettagli sui programmi sono disponibili qui).
Conclusioni
In sintesi, l'atto di esecuzione sulle norme procedurali per la JCA dei medicinali fornisce maggiori dettagli sulle tempistiche, le norme e le responsabilità in tutta l'ICG. Anche se non sono state attuate modifiche procedurali o strutturali di rilievo rispetto agli orientamenti precedenti, si è tenuto conto dei riscontri dell'industria forniti durante la consultazione pubblica. In tal modo, sono state in qualche modo affrontate le principali preoccupazioni dell'industria in merito alla possibilità minima di impegnarsi nel processo e alle tempistiche brevi. Ora che i requisiti JCA sono stati confermati e mancano solo otto mesi all'implementazione dell'HTAR dell'UE, i produttori devono prepararsi strategicamente alle procedure JCA dei loro prodotti per anticipare potenziali sfide procedurali e di generazione di prove e ottimizzare i risultati del JCA. Sarà inoltre importante monitorare le implicazioni dei prossimi atti di esecuzione da adottare nel corso del 2024 (cfr. tabella 1).
Tabella 1. Atti di esecuzione da adottare entro il 2025
| Atto di esecuzione | Scadenza | Stato |
|---|---|---|
| Norme procedurali per la JCA dei medicinali | Q1 – Q2 2024 | Versione prefinale pubblicata ad aprile 2024 |
| Norme procedurali per la gestione dei conflitti di interessi | Q2 – Q3 2024 | In preparazione |
| Norme sulla cooperazione mediante scambio di informazioni con l'EMA | Q2 – Q3 2024 | In preparazione |
| Norme procedurali per le JSC dei medicinali | Q2 – Q3 2024 | Pianificato |
| Norme procedurali per le JSC dei dispositivi medici e dei dispositivi medici IVD | 4° trimestre 2024 | Pianificato |
| Norme procedurali per la JCA dei dispositivi medici e dei dispositivi medici IVD | 4° trimestre 2024 | Pianificato |
Chiave: EMA – Agenzia europea per i medicinali; IVD – diagnostica in vitro; JCA – Valutazione Clinica Congiunta; JSC – Consultazione scientifica congiunta.
Fonte: Commissione europea. Il regolamento UE sulla valutazione delle tecnologie sanitarie: cosa contiene e perché è importante? Accesso effettuato il 12 aprile 2024. https://health.ec.europa.eu/document/download/855247c3-cda9-4645-99f7-7098836f314c_en?filename=ev_20240409_co01_en.pdf
Prossimi eventi
- 11 giugno 2024: Terzo incontro della rete degli stakeholder
Fonti
Commissione europea. Valutazione delle tecnologie sanitarie – valutazioni cliniche congiunte dei medicinali. Accesso effettuato il 2 aprile 2024. https://ec.europa.eu/info/law/better-regulation/have-your-say/initiatives/13708-Health-technology-assessment-joint-clinical-assessments-of-medicinal-products_en
Commissione europea. Piano di implementazione a rotazione. 2023-2024. Accesso effettuato il 27 marzo 2024. https://health.ec.europa.eu/document/download/397b2a2e-1793-48fd-b9f5-7b8f0b05c7dd_en
Commissione europea. Il regolamento UE sulla valutazione delle tecnologie sanitarie: cosa contiene e perché è importante? Accesso effettuato il 12 aprile 2024. https://health.ec.europa.eu/document/download/855247c3-cda9-4645-99f7-7098836f314c_en?filename=ev_20240409_co01_en.pdf
Commissione europea. Progetto di regolamento di esecuzione della Commissione relativo alle valutazioni cliniche congiunte dei medicinali. Accesso effettuato il 6 maggio 2024. https://ec.europa.eu/transparency/comitology-register/screen/documents/096863/2/consult
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