AB HTAR gerçekleştirme yolculuğuna başlamak: Altı uygulama eyleminin ilkinden önemli içgörüler

Tıbbi ürünlerin JCA'sı için usul kurallarına ilişkin uzun zamandır beklenen taslak uygulama yasası Mart 2024'te yayınlandı (Avrupa Komisyonu, 2024). Yasa, esasen daha önce Avrupa Komisyonu (AK) tarafından belirlenen zaman çizelgelerini ve prosedürleri ve EUnetHTA 21 tarafından oluşturulan JCA dosyasını ve rapor şablonlarını doğrulamaktadır. Bu arada, halkın istişare süresi tamamlandı ve 26 Nisan'da HTA Komitoloji Komitesi toplantısında uygulama yasası kabul edildi. Uygulama yasası, üye devletlerin tüm dilleri için çeviriler hazır olduğunda yürürlüğe girecek. 

Zaman Çizelgeleri

Uygulama yönetmeliği, "yüksek kaliteli bir JCA için yeterli zaman tanımak için" klinik değerlendirmenin pazarlama yetkilendirme prosedürü ile aynı anda ve daha spesifik olarak, Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından pazarlama izni için geçerli bir başvurunun sunulmasının onaylanması üzerine başlaması gerektiğini belirtmektedir. Buna ek olarak, nihai JCA raporu, değerlendirilen tıbbi ürün için pazarlama izni veren AT kararının kabul edilmesini takip eden en geç 30 gün içinde HTA Koordinasyon Grubu (HTACG) tarafından onaylanacaktır. Böylece AK, EMA ile tamamen paralel süreci teyit eder ve yasa, değerlendirme boyunca düzenleyici otorite ile yakın işbirliğini ve bilgi alışverişini daha da vurgular. Düzenleyici süreç sırasında, başlangıçta sunulana kıyasla terapötik endikasyondaki değişiklikler veya mevcut pazarlama izninin şartlarında bir değişiklik gibi değişiklikler meydana gelirse, JCA için zaman çizelgeleri, bu tür değişikliklerin etkisinin kapsamına bağlı olarak önemli ölçüde gecikebilir. Bazı durumlarda bu, JCA Alt Grubu'nun kararı üzerine yeni bir değerlendirme kapsamının hazırlanması anlamına bile gelebilir.

Üretici katılımı

Önceki kılavuza dayalı olarak beklendiği gibi, JCA kapsam belirleme süreci sırasında taslak uygulama yasasında ortaya konan üreticinin katılımı asgari düzeydeydi. Pazarlama yetkilendirme başvurusunun sunulması sırasında, üretici, Ürün Özelliklerinin Özeti ve EMA'ya sunulan dosyanın klinik genel bakış bölümü de dahil olmak üzere, değerlendirme kapsamının geliştirilmesiyle ilgili bilgileri HTA Sekreterliğine sunmalıdır. JCA Alt Grubu, Beşeri Tıbbi Ürünler Komitesi'nin soru listesini kabul etmesinden en geç 10 gün sonra değerlendirme kapsamını sonuçlandıracaktır. Sektör paydaşları daha önce değerlendirme kapsamının, yani PICO'ların (nüfus, müdahale, karşılaştırıcı(lar), sonuçlar) tanımının hazırlanmasına daha güçlü bir katılım talep etmişlerdi. Bununla birlikte, taslak uygulama yasası, üreticilerin değerlendirme kapsamının geliştirilmesine katkıda bulunma olanağına sahip olacağını, ancak JCA Alt Grubunun, değerlendirme kapsamının kesinleştirilmesinden önce JCA Alt Grubu ile yapılacak bir toplantıda veya değerlendirme kapsamının tamamlanmasından sonra bir açıklama toplantısında daha fazla bilgi vermeye davet etmeyi gerekli görmesi durumunda ortaya koymuştur. Halkın katılımı dönemindeki geri bildirimlere dayanarak, üreticiler artık JCA Alt Grubu ile proaktif olarak bir değerlendirme kapsamı açıklama toplantısı talep edebiliyorlar. Toplantı, JCA Alt Grubu tarafından değerlendirme kapsamının kesinleştirilmesinden 20 gün sonrasına kadar yapılmalıdır.

Üreticinin, JCA süreci sırasında yeni klinik verilerin elde edilmesi durumunda HTACG'yi bilgilendirmesi beklenir. AK, taslak JCA raporlarında dikkate alınmaları için bu tür yeni verilerin sunulması gereken bir son tarih belirleyecektir. Bununla birlikte, tamamlanmış bir JCA'nın yayınlanmasından sonra, üretici daha sonraki bir zaman noktasında yeni kanıtlar elde edilirse yine de bir güncelleme talep edebilir.

JCA dosya şablonu ve gönderim zaman çizelgesi

JCA dosyası, ilk talebin üreticiye bildirildiği tarihten itibaren 100 gün içinde veya hızlandırılmış bir düzenleyici süreç veya mevcut bir pazarlama izninin şartlarında değişiklik olması durumunda 60 gün içinde sunulacak şekilde ayarlanmıştır. AT, JCA dosyasının HTA yönetmeliğinde belirtilen resmi gereklilikleri karşıladığını düşünürse, üreticinin dosyanın sunulmasından itibaren 15 gün içinde bilgilendirilecektir. Üreticiye yapılan ikinci talepte, üreticinin eksik bilgi, veri, analiz ve AK tarafından talep edilen diğer kanıtları sunması için 15 günü olacaktır. Zaman çizelgesi, hızlandırılmış düzenleyici sürece veya mevcut pazarlama yetkilendirmesinin şartlarında değişiklik yapılan ürünler için 10 güne ve yalnızca küçük bilgilerin eksik olması durumunda 7 güne düşürülecektir. Uygulama yasası ayrıca, değerlendirici ve yardımcı değerlendiricinin, taslak JCA ve özet raporların hazırlanması sırasında herhangi bir zamanda ek spesifikasyonlar, açıklamalar, veriler, analizler ve diğer kanıtları talep edebileceğini belirtmektedir. Bu tür bilgilerin, talebin bildirim tarihinden itibaren 7 ila 30 gün içinde (talebin niteliğine bağlı olarak) sağlanması gerekecektir. 

Uygulama yasasında belirtilen ayrıntılı zaman çizelgeleri, JCA dosyasını AK'nin ve JCA Alt Grubu'nun gereksinimlerine göre özelleştirmek için çok az zaman kalacağını doğrulamakta ve böylece JCA zaman çizelgelerini ve sonuçlarını optimize etmek için erken stratejik hazırlık ihtiyacını vurgulamaktadır.
Uygulama yasasının ekleri, JCA dosyasını ve JCA rapor şablonlarını içerir. EUnetHTA 21 kapsamında oluşturulan önceki şablonlarla karşılaştırıldığında, önemli bir yapısal değişiklik uygulanmamıştır. Böylece JCA dosyasının mevcut Alman AMNOG dosyasına benzer bir yapıya sahip olacağı doğrulandı. Daha da önemlisi, üreticinin, kapsam belirleme süreci sırasında JCA Alt Grubu tarafından belirlenen bir JSC veya PICO(lar) çerçevesinde kanıt oluşturma için önerilen tekliften herhangi bir sapmayı açıklaması gerekecektir (JCA dosya gereklilikleri hakkında daha fazla hususu buradabulabilirsiniz).

Hasta ve klinisyen katılımı

Hastalar, klinik ve diğer ilgili uzmanlar JCA sürecine mümkün olduğunca erken dahil edilecektir. Paydaş seçimi, HTACG'nin EMA pazarlama yetkilendirmesi için yaklaşan başvurulardan haberdar olduğu her zaman başlamalıdır. HTA Sekretaryası, JCA Alt Grubu ve atanan değerlendirici ve yardımcı değerlendirici ile işbirliği içinde, hastalığa, ilgili terapötik alana ve spesifik JCA için diğer ilgili uzmanlıklara dayalı olarak danışılacak hastaları ve klinik ve diğer ilgili uzmanları belirleyecektir. İlgili paydaşların belirlenmesi için, STD Sekretaryası, HTA paydaş ağının üyelerine, nadir ve karmaşık hastalıklar için Avrupa referans ağlarına ve bunların ilgili Avrupa hasta savunuculuk gruplarına, nadir hastalıklar ve yetim ilaçlar portalına ("Orphanet"), belirlenen ulusal irtibat noktalarına ve EMA'ya danışabilir. Birkaç Üye Devleti kapsayan, belirli JCA'nın terapötik alanında uzmanlığa sahip hastalara ve klinik ve diğer ilgili uzmanlara öncelik verilecektir. Avrupa Terapötik İnovasyon Hasta Akademisi (EUPATI) HTA4Patients ve Hastalar için Avrupa Kapasite Geliştirme (EUCAPA) çerçevesinde hastaların kapasite geliştirme çalışmaları halen devam etmektedir ve 2026 yılına kadar yürütülmesi planlanmaktadır (programlar hakkında daha fazla ayrıntıya buradanulaşabilirsiniz).

Sonuç

Tablo 1. 2025 yılına kadar kabul edilecek yasaların uygulanması

Anahtar: EMA – Avrupa İlaç Ajansı; IVD – in vitro tanı; JCA – Ortak Klinik Değerlendirme; JSC – Ortak Bilimsel Danışma.

Kaynak: Avrupa Komisyonu. Sağlık teknolojisi değerlendirmesine ilişkin AB yönetmeliği: içinde neler var ve neden önemli? Erişim tarihi: 12 Nisan 2024. https://health.ec.europa.eu/document/download/855247c3-cda9-4645-99f7-7098836f314c_en?filename=ev_20240409_co01_en.pdf

Yaklaşan etkinlikler

• 11 Haziran 2024: Paydaş ağının üçüncü toplantısı

 Kaynak
Avrupa Komisyonu. Sağlık teknolojisi değerlendirmesi – tıbbi ürünlerin ortak klinik değerlendirmeleri. Erişim tarihi: 2 Nisan 2024. https://ec.europa.eu/info/law/better-regulation/have-your-say/initiatives/13708-Health-technology-assessment-joint-clinical-assessments-of-medicinal-products_en

Avrupa Komisyonu. Uygulama haddeleme planı. 2023-2024. Erişim tarihi: 27 Mart 2024. https://health.ec.europa.eu/document/download/397b2a2e-1793-48fd-b9f5-7b8f0b05c7dd_en

Avrupa Komisyonu. Sağlık teknolojisi değerlendirmesine ilişkin AB yönetmeliği: içinde neler var ve neden önemli? Erişim tarihi: 12 Nisan 2024. https://health.ec.europa.eu/document/download/855247c3-cda9-4645-99f7-7098836f314c_en?filename=ev_20240409_co01_en.pdf

Avrupa Komisyonu. Tıbbi Ürünlerin Ortak Klinik Değerlendirmelerine İlişkin Yönetmelik Uygulama Yönetmeliği Taslağı. Erişim tarihi: 6 Mayıs 2024. https://ec.europa.eu/transparency/comitology-register/screen/documents/096863/2/consult

Bu makale, bu yazının yazıldığı tarihte kamuya açık olan bilgilere (listelenen kaynaklara bakın) ve yazarların bu alandaki uzmanlığına dayanarak Cencora'nın konuya ilişkin anlayışını özetlemektedir. Makalede verilen tavsiyeler her durum için geçerli olmayabilir ve yasal tavsiye niteliğinde değildir; Okuyucular, tartışılan konularla ilgili kararlar verirken makaleye güvenmemelidir.