Makale
Avrupa HTA'sında PICO değerlendirmeleri için İskandinav gerçek dünya verilerinin potansiyelinin ortaya çıkarılması
JCA sürecinde büyük rol oynayan PICO'ların karmaşıklığı ile birlikte, PICO'ları bilgilendirmek için özellikle İskandinav ülkelerindeki zengin kayıt verilerinden RWD kullanmanın faydası araştırılmalıdır.
PICO'lara daha fazla odaklanma
2025 itibarıyla Avrupa Birliği, üye devletler arasında ilaçlara ve tıbbi cihazlara erişimi hızlandırmayı ve standartlaştırmayı amaçlayan düzenleyici prosedürlerle birlikte çalışan Ortak Klinik Değerlendirme (JCA) süreci aracılığıyla merkezi bir sağlık teknolojisi değerlendirmesi (HTA) çerçevesine doğru ilerlemiştir. JCA'dan geçen ilk kategoriler onkoloji ürünleri ve ileri tedavi tıbbi ürünleridir (ATMP'ler). Bugüne kadar, bazı başvurular şu anda yeni süreç kapsamında değerlendirilmektedir.
JCA'nın amaçlanan sonucu, yeni veya mevcut teknolojilerle karşılaştırıldığında yeni bir sağlık teknolojisinin göreceli etkinliğini ve güvenliğini belirlemektir. Bu, gönderim paketinde hangi araştırma sorularının ele alınması gerektiğini bildirmek ve sonuç olarak talep edilecek verileri belirlemek için bir PICO (Popülasyon, Müdahale, Karşılaştırıcı, Sonuç) kapsam belirleme süreciyle başlar.
JCA'nın amaçlanan sonucu, yeni veya mevcut teknolojilerle karşılaştırıldığında yeni bir sağlık teknolojisinin göreceli etkinliğini ve güvenliğini belirlemektir. Bu, gönderim paketinde hangi araştırma sorularının ele alınması gerektiğini bildirmek ve sonuç olarak talep edilecek verileri belirlemek için bir PICO (Popülasyon, Müdahale, Karşılaştırıcı, Sonuç) kapsam belirleme süreciyle başlar.
Nihai PICO'lar, araştırma sorularının ulusal politikaları yansıtmasını sağlamak için üye devletlerin girdilerine dayalı olarak geliştirilecektir. Özellikle, ne üreticiler ve düzenleyiciler arasında bir diyalog ne de PICO kapsam belirleme aşamasında mevcut kanıtların herhangi bir değerlendirmesi yoktur. Bu, gerçek dünya verilerinin (DWT) önemli bir rol oynayabileceği nihai PICO'ları eşleştirmek için proaktif kanıt oluşturmanın önemini vurgulamaktadır.
PICO'ları keşfetmek için İskandinav sağlık kayıtları
DWT kullanarak PICO'ları keşfetme olasılığı güçlü bir araç olabilir. Toplanan veriler, üreticileri düzenleyici gereklilikleri öngörmede destekleyebilir ve JCA bağlamında bir sunumun başarısı için temel olan kanıt paketini düzene sokabilir.
İskandinav ülkeleri, genellikle onlarca yıla yayılan kapsamlı, yüksek kaliteli ve uzun vadeli sağlık kayıtlarıyla ünlüdür. Bu kayıtlar, hem farmasötikler hem de tıbbi cihazlar için PICO değerlendirmelerini destekleyerek DWT için önemli kaynaklar olarak hareket etme potansiyeline sahiptir. Daha da önemlisi, İskandinav ülkelerinde kullanılan kişisel kimlik numarası, verilerin birden fazla kaynak arasında sorunsuz entegrasyonunu sağlar ve bireysel düzeyde, çok değişkenli analizleri kolaylaştırır.
İskandinav ülkeleri, genellikle onlarca yıla yayılan kapsamlı, yüksek kaliteli ve uzun vadeli sağlık kayıtlarıyla ünlüdür. Bu kayıtlar, hem farmasötikler hem de tıbbi cihazlar için PICO değerlendirmelerini destekleyerek DWT için önemli kaynaklar olarak hareket etme potansiyeline sahiptir. Daha da önemlisi, İskandinav ülkelerinde kullanılan kişisel kimlik numarası, verilerin birden fazla kaynak arasında sorunsuz entegrasyonunu sağlar ve bireysel düzeyde, çok değişkenli analizleri kolaylaştırır.
RWD her bir PICO boyutunu nasıl destekleyebilir?
DWT, tüm PICO boyutlarını çeşitli şekillerde bilgilendirme potansiyeline sahiptir. Ayrıntılı epidemiyolojiye ek olarak, klinik yönetimin (örneğin hasta yolculuğu, ilaç kullanım paternleri, komplikasyonlar ve komorbiditeler) anlaşılması, hem ilgili (P)opülasyon hem de (C)omparatora içgörü sağlayabilir. Sonuç üzerinde harekete geçmek için DWT'ye zamanında erişilirse, toplanan veriler, planlanan deneme programı kapsamında gelecekteki çalışmaların veya örneğin ilgili uç noktalarla ilgili ek çalışmaların (örn. (O)utcome). (I)ntervention boyutu için, RWD ayrıca lansman sonrası faaliyetler için de kullanılabilir (örneğin, tedavinin klinik rutinde uygulanmasının etkisine ilişkin gerçek dünya kanıt [RWE] çalışmaları ve düzenleyici ve/veya geri ödeme kurumları tarafından talep edilen etkinlik/güvenlik üzerine takip çalışmaları). Daha da önemlisi, geliştirme sürecinde DWT kullanımının zamanında planlanması, özellikle kapsam ve kapsama bağlı olarak verilere erişim için potansiyel gecikme süresi göz önüne alındığında çok önemlidir.
Nordic RWD, genel bir PICO değerlendirmesini desteklemek için ne kadar yararlıdır?
İskandinav sağlık veri kayıtları, kayıt tabanlı araştırma yapmak için benzersiz fırsatları nedeniyle yaygın olarak tanınmaktadır, ancak İskandinav ülkelerine dayalı bir RWE çalışması, JCA için PICO'ları tahmin etmek için ne kadar uygulanabilir olacaktır? Bir İskandinav çalışmasının, merkezi düzenleyici beklentilerle uyumlu olacak şekilde kanıt paketlerini geliştirmek için gerçekten uygun olabileceğini kanıtlayan birkaç yön var:
- Kapsamlı kapsam: Özellikle İsveç'te hastalığa özgü kalite kayıtları, onkoloji ve ortopediden psikiyatri ve endokrinolojiye kadar çok çeşitli terapötik alanları desteklemektedir.
- Bağlanabilirlik: Kişisel kimlik numaralarının kullanılması, kayıtlar arasında bağlantıya olanak tanıyarak veri derinliğini ve güvenilirliğini artırır.
- Genellenebilirlik: İskandinav bağlamında kök salmış olmasına rağmen, veriler daha geniş Avrupa nüfus çalışmalarını desteklemek için yeterince sağlamdır. Ulusal kayıtlar ve İskandinav ülkelerindeki birçok ortak kayıt, çok büyük bir toplam nüfusu kapsamaktadır (toplam İskandinav nüfusu yaklaşık 30.000.000 kişidir).
- Verimlilik: Veri kaynaklarının ve bir DWT protokolünün kurulmasıyla, PICO'lar minimum çabayla sürekli olarak güncellenebilir ve mevcut kanıtlarla sürekli uyum sağlanır.
- Hastalığa özgü kalite kayıtlarının (özellikle İsveç'te) hacmi ve ayrıntı düzeyi, özellikle kullanım kalıplarının ve sonuçlarının büyük ölçüde değiştiği tıbbi cihazlar için HTA değerlendirmelerini önemli ölçüde artırabilecek ayrıntılı veriler sağlar.
İskandinav sağlık kayıtlarının kullanılabilirliğini ve kapasitesini araştırmak için bir çalışma
İki varsayımsal ürün için her bir PICO boyutunu bilgilendirmek için uygulanabilirliklerini değerlendirmek için beş İskandinav ülkesindeki mevcut kayıtların gözden geçirilmesi gerçekleştirildi: bir onkoloji ilacı (Cenpicomab) ve bir kalça protezi cihazı (Cenpicohip). Varsayımsal Cenpicomab'a dayalı bir PICO tahmin çalışması daha önce gerçekleştirilmiş ve 2024'te ISPOR'da sunulmuş, bu çalışma için Cenpicohip tanımlanmıştır.
Genel bulgular
Değerlendirilen tüm kayıtlar terapötik alana göre kategorize edildi (alternatif olarak, tüm tanılar/tanı yok/diğer) (Şekil 1).
Şekil 1. Terapötik alana göre İskandinav sağlık kayıtları
Şekil 1. Terapötik alana göre İskandinav sağlık kayıtları
Şekil 2. Ülkelere göre İskandinav sağlık veri kayıtları
Şekil 2. Ülkelere göre İskandinav sağlık veri kayıtları
Değerlendirilen her uzmanlık alanı için kayıt sayısı ülkeye göre toplanmıştır. Danimarka ve İsveç tüm terapötik alanlarda en yüksek temsile sahipti (Şekil 2). Özellikle, İsveç'in değerlendirilen tüm terapötik alanları kapsayan kayıtları vardı. Daha sonra, çok katmanlı bir DWT çalışması, çoğu koşul için İsveç kayıtları tarafından desteklenebilir.
Daha sonra, ilgili kayıtlar, iki varsayımsal terapi için popülasyon karakterizasyonunu, müdahale takibini, karşılaştırıcı tanımlamayı ve sonuç ölçümünü destekleme yetenekleri açısından değerlendirildi.
İskandinav ülkelerinin her birinde hem kurgusal onkoloji hem de tıbbi cihaz ürünleri için bir PICO değerlendirmesini destekleyecek kayıt verileri kaynakları belirlendi. Onkoloji ürünü (Cenpicomab) için dördü tüm İskandinav ülkelerinde mevcut olan ve biri üç ülkede mevcut olan hastalığa özgü bir kalite kaydı olan yedi ilgili kayıt vardı.
Tıbbi cihaz (Cenpicohip) için, biri tüm ülkelerde mevcut olan ve ikisi üç ülkede mevcut olan terapötik alana özgü kalite kayıtları olmak üzere dört ilgili kayıt vardı.
Daha sonra, ilgili kayıtlar, iki varsayımsal terapi için popülasyon karakterizasyonunu, müdahale takibini, karşılaştırıcı tanımlamayı ve sonuç ölçümünü destekleme yetenekleri açısından değerlendirildi.
İskandinav ülkelerinin her birinde hem kurgusal onkoloji hem de tıbbi cihaz ürünleri için bir PICO değerlendirmesini destekleyecek kayıt verileri kaynakları belirlendi. Onkoloji ürünü (Cenpicomab) için dördü tüm İskandinav ülkelerinde mevcut olan ve biri üç ülkede mevcut olan hastalığa özgü bir kalite kaydı olan yedi ilgili kayıt vardı.
Tıbbi cihaz (Cenpicohip) için, biri tüm ülkelerde mevcut olan ve ikisi üç ülkede mevcut olan terapötik alana özgü kalite kayıtları olmak üzere dört ilgili kayıt vardı.
Şekil 2. Ülkelere göre İskandinav sağlık veri kayıtları
İlgili PICO boyutları için kullanışlılık
(P)opülasyon
Hedef popülasyonu araştırmak için Ulusal Hasta Kayıt Defteri (NPR), Reçeteli İlaç Kayıt Defteri (PDR) ve çeşitli klinik kayıtlar (CR'ler) gibi kayıtlar bulundu. Cenpicomab için, kanser kayıtları (CaR), akciğer kanseri CR'leri ve palyatif bakım CR'leri gibi ek kaynaklar hastalığa özgü içgörüler sağlayabilir. Cenpicohip için kalça artroplastisi CR'leri ve tıbbi implant kayıtları önemli kaynaklardı.
(I)ntervention
Lansman sonrası faaliyetler NPR, CR'ler ve PDR'ler tarafından bilgilendirilebilir. Onkoloji ilacı için, akciğer kanseri CR'leri özellikle önemliyken, yüksek değerli kalça artroplastisi ve implant kayıtları kalça protezi cihazı için önemliydi.
(C) Karşılaştırıcı
Uygun karşılaştırıcıları belirlemek için, bir popülasyon için geçerli olan aynı kayıtlar, ilaç kullanım verilerini ve klinik yönetimi sağlar.
(O)utcome
İlgili sonuçların değerlendirilmesi, kayıtların ilgili verileri raporlamasını gerektirecektir. Cenpicomab için sonuç verileri NPR, PDR, CaR, akciğer kanseri CR'leri, ölüm nedeni kayıtları ve patoloji kayıtlarından alınabilir. Cenpicohip için örtüşen kaynaklar önemliydi (NPR, PDR ve CR'ler), ancak belirli sonuçları değerlendirmek için kalça artroplastisi CR'leri amaca uygundur.
Son açıklamalar
İskandinav ülkeleri, DWT altyapısı için altın standardı belirlemeye devam ediyor. Sağlık kayıtları, benzersiz bir derinlik, kapsam ve bağlanabilirlik sunarak, HTA süreçlerinde PICO değerlendirmelerini bilgilendirmek için idealdir. Avrupa, JCA aracılığıyla daha fazla uyumlaştırmaya doğru ilerlerken, kanıt gereksinimine hazır olmak hızlı ve etkili bir sürece yol açabilir. Sonuç olarak, bu, Avrupa çapında yenilikçi tedavilere ve cihazlara hasta erişiminin iyileştirilmesine katkıda bulunur ve bu aslında yeni sürecin amacı da budur.
Bu makale, bu yazının yazıldığı tarihte kamuya açık olan bilgilere (listelenen kaynaklara bakın) ve yazarların bu alandaki uzmanlığına dayanarak Cencora'nın konuya ilişkin anlayışını özetlemektedir. Makalede verilen tavsiyeler her durum için geçerli olmayabilir ve yasal tavsiye niteliğinde değildir; Okuyucular, tartışılan konularla ilgili kararlar verirken makaleye güvenmemelidir.
Ekibimizle iletişime geçin
Önde gelen değer uzmanlarından oluşan ekibimiz, kanıtları, politika içgörülerini ve pazar istihbaratını etkili küresel pazar erişim stratejilerine dönüştürmeye kendini adamıştır. Gelin, günümüzün karmaşık sağlık ortamında güvenle yol almanıza biz yardımcı olalım. Hedeflerinizi nasıl destekleyebileceğimizi öğrenmek için bize ulaşın.
Kaynak
- Sağlık ve Gıda Güvenliği Genel Müdürlüğü. Güncel -leştirilmiş: Devam eden ortak klinik değerlendirmelerin listesi. https://health.ec.europa.eu/latest-updates/updated-list-ongoing-joint-clinical-assessments-2025-09-02_en
- Avrupa Komisyonu. Ortak Klinik Değerlendirmeler. https://health.ec.europa.eu/health-technology-assessment/implementation-regulation-health-technology-assessment/joint-clinical-assessments_en
- Joline Schmidt K, Konstanski M, Sauer AK ve ark. Onkolojide Ortak Klinik Değerlendirme kapsam belirleme gereksinimlerini anlamak: kurum içi bir uzman ağı aracılığıyla hızlı bir PICO tahmin çalışmasının sonuçları. https://www.ispor.org/docs/default-source/euro2024/isporeurope24hta200posterfinal145403-pdf.pdf?sfvrsn=323db99a_0
- Laugesen K, Ludvigsson JF, Schmidt M, et al. İskandinav sağlık kayıtlarına dayalı araştırma: sağlık sistemlerinin ve temel kayıtların gözden geçirilmesi. Klinik Epidemiol. 2021;533-554.
- HTA Üye Devlet Koordinasyon Grubu (HTACG). 2024. Kapsam belirleme süreciyle ilgili rehberlik.
- Nordforsk. Ortak İskandinav kayıtları ve biyobankalar: sağlık ve refah araştırmaları için bir altın madeni. https://www.nordforsk.org/2014/joint-nordic-registers-and-biobanks-goldmine-health-and-welfare-research
- İsveç Araştırma Konseyi (n.d.). Guide till register- och hälsodata. https://dataguiden.se/
Cencora.com, web sitesinin İngilizce dışındaki dillerde okunmasına yardımcı olmak için otomatik çeviri hizmeti sunmaktadır. Bu çeviriler için doğru bir çeviri sağlamak için makul çabalar gösterilmiştir, ancak hiçbir otomatik çeviri mükemmel değildir ve insan çevirmenlerin yerini alması amaçlanmamıştır. Bu çeviriler, Cencora.com kullanıcılarına bir hizmet olarak sağlanmakta olup “olduğu gibi” sunulmaktadır. İngilizce'den başka bir dile yapılan bu çevirilerin doğruluğu, güvenilirliği veya hatasızlığı konusunda açık veya zımni hiçbir garanti verilmemektedir. Bazı içerikler (resimler, videolar, Flash vb.) çeviri yazılımının sınırlamaları nedeniyle doğru bir şekilde çevrilemeyebilir.
Bu içeriğin İngilizce'den başka bir dile çevrilmesinde ortaya çıkan tutarsızlıklar veya farklılıklar bağlayıcı değildir ve uyum, yaptırım veya başka herhangi bir amaç için yasal etkisi yoktur. Herhangi bir hata tespit ederseniz, lütfen bizimle iletişime geçin. Bu çevirilerde yer alan bilgilerin doğruluğuna ilişkin herhangi bir sorunuz olursa, lütfen sayfanın İngilizce sürümüne başvurun.