Fransız Ulusal Sağlık Veri Tabanı: Erken Erişim Programı için gerçek dünyadan kanıtlar üretme fırsatı mı?

EAP'nin temel direklerinden biri, Protocole d'Utilisation Thérapeutique et de Recueil des Données (PUT-RD) aracılığıyla gerçek dünya verilerinin (DWT) toplanması gerekliliğidir. Erken erişimden yararlanan hastalarla ilgili kritik klinik ve demografik bilgileri yakalamak için tasarlanan PUT-RD, sponsor tarafından sağlanan mali tazminatla formları doldurmak için hastane klinisyenlerine güvenir.

PUT-RD şu anda hasta özellikleri, tıbbi uygunluk ve uygun olmama kriterleri ve tanı, önceki tedaviler ve komorbiditeler gibi hastalıkla ilgili veriler dahil olmak üzere çok çeşitli değişkenlerin toplanmasını gerektirmektedir. Dozaj, eşlik eden tedaviler ve geçici veya kalıcı tedavi kesintileri dahil olmak üzere tedaviye ilişkin veriler de gereklidir. Etkinlik verileri spesifik ilaca uyarlanmalı ve hem objektif kriterleri hem de uygulanabilir olduğunda, standart anketler kullanılarak yaşam kalitesi veya semptom değerlendirmeleri gibi hasta tarafından bildirilen sonuçları (PRO'lar) içermelidir. Ek olarak, advers olaylar ve özel durumlar dahil olmak üzere güvenlik ve tolerans verileri tedavi boyunca toplanır. Bu veriler, tedavinin başlaması, takibi ve kesin tedavinin kesilmesi dahil olmak üzere birçok noktada toplanır.

PUT-RD aracılığıyla toplanan veriler, tedavi etkinliğini, güvenliğini ve gerçek dünya kullanımını değerlendirmek için çok önemlidir. HAS ve Fransız Ulusal İlaç ve Sağlık Ürünleri Güvenliği Ajansı (ANSM) tarafından EAP yenilemelerine ilişkin kararların yanı sıra Şeffaflık Komisyonu tarafından geri ödeme ve fiyatlandırma değerlendirmelerine ilişkin kararları bilgilendirirler.

Bununla birlikte, hem HAS hem de endüstri paydaşları, mevcut sistemin aşırı manuel, karmaşık ve zaman yoğun olduğunun farkındadır. Sınırlı kaynaklar, parçalanmış sistemler ve PUT-RD formlarını genellikle normal çalışma saatleri dışında dolduran hastane klinisyenlerine güvenme gibi zorluklar, HAS'ın %90 hedefinin önemli ölçüde gerisinde kalarak yalnızca %65'lik bir ortalama veri tamamlama oranına katkıda bulunmuştur. Bu eksiklikler, hasta güvenliğini sağlamak ve geri ödeme kararlarını desteklemek için kritik öneme sahip olan EAP verilerinin kanıt değerini zayıflatmaktadır.

Sektörün temsilcisi LEEM (Les Entreprises du Médicament), bu sorunları daha da kötüleştiren çeşitli engelleri vurgulayan bir beyaz kitap hazırladı:

• Karmaşık ve tutarsız süreçler: Her endüstriyel sponsor kendi veri yakalama sistemini geliştirir ve bu da tekrara ve karışıklığa neden olur.
• Opak anlaşmalar: Endüstri ve hastaneler arasında ücretlendirme ve veri kullanımı konusunda şeffaflık eksikliği verimsizlikler yaratmaktadır.
• Parçalanmış platformlar: Sınırlı birlikte çalışabilirlik, katılımı ve işbirliğini engeller.
• Eğitimli personel eksikliği: Özellikle büyük üniversite hastaneleri dışında, klinik araştırma görevlileri ve veri yöneticileri konusunda kayda değer bir eksiklik vardır.

SNDS, ölüm verilerine (ölüm nedeni dahil) ve sosyo-demografik bilgilere ek olarak, neredeyse tüm popülasyonda hastanede kalış ve ayakta tedavi için sağlık sigortası taleplerini derler. Veri tabanı, ayakta tedavi talepleri için sürekli olarak ve hastane talepleri için yıllık olarak güncellenmektedir. Hastaneler tarafından sağlanan tüm erken erişim tedavileri, Ulusal Sağlık Sigortası tarafından geri ödeniyorsa (yani ücretsiz olarak sağlanmadığında) SNDS'de izlenebilir. Bu, şu anda PUT-RD'de talep edilen anahtar değişkenlerin otomatik olarak çıkarılması olasılığını açar, örneğin:

• Hasta demografik özellikleri (yaş, cinsiyet, bölge, komorbiditeler)
• Önceki veya eşlik eden tedaviler, tedavi süresi ve tahmini dozlar dahil olmak üzere tedavi verileri

Bazı değişkenler (örneğin, PRO'lar veya biyolojik sonuçlar) mevcut olmasa da, SNDS, HAS'ın bağlamsal analiz için gerekli gördüğü şeylerin önemli bir bölümünü kapsar. Ayrıca, SNDS, halka açık grup EPI-PAREtarafından yapılan çalışmada gösterildiği gibi, advers olayları tanımlamak için de kullanılabilir. 

Kısacası, SNDS, veri toplama sürecinin tekrarlayan, tanımlayıcı kısmını otomatikleştirebilir, hastaneleri büyük bir idari yükten kurtarabilir ve eksiksizliği ve karşılaştırılabilirliği artırabilir. SNDS entegrasyonunun özellikle umut verici bir kullanımı, EAP ilaçları alan hastaları standart bakım altındakilerle karşılaştırmaktır. SNDS kayıtları popülasyon genelinde olduğundan, şunlara izin verir:

• Tedavi edilen hastaların karşılaştırılabilir kontrollerle eşleştirilmesi
• Mevcut tedavilere göre gerçek dünyadaki etkinliğin değerlendirilmesi
• Sağlık hizmetleri kaynak kullanımını, hastaneye yatış oranlarını ve maliyet etkinliğini değerlendirme

Fizibilite çalışmasına dayanarak, HAS, SNDS verilerini kullanarak EAP kullanımının yapılandırılmış özetlerini oluşturmak için tasarlanmış bir prototip otomatik raporlama aracı geliştirmiştir. Bu raporlar şu anda aşağıdakiler gibi temel metrikleri içermektedir:

• Endikasyon başına tedavi edilen hasta sayısı
• Hasta demografisi ve komorbiditeleri
• Reçete ayarının açıklaması

Aracın gelecekteki yinelemeleri, dozaj tahmini, takip süresi, tedavi kalıcılığı ve karar vericiler için etkileşimli görselleştirme panolarını içerecek şekilde yeteneklerini genişletebilir. Bu raporların otomatikleştirilmesi, geri bildirim döngülerini önemli ölçüde azaltacak, neredeyse gerçek zamanlı gözetim ve EAP yönetiminin sürekli optimizasyonunu sağlayacaktır.

Düzenleyici gözetim, kurumlar arasında paylaşılan gösterge tabloları aracılığıyla da geliştirilebilir ve şunları kolaylaştırabilir:

• Devam eden EAP'lerin izlenmesi
• Güvenlik sinyallerinin erken tespiti
• İlaçların düzenli geri ödeme yollarına geçişi için veriye dayalı öneriler

SNDS'nin ve raporlama aracının benimsenmesi tartışma konusu olmaya devam etmektedir. 2025'in başlarında yapılan bir kamuoyu istişaresinin ardından, paydaşlar hala HAS'ın uygulanmasına ilişkin nihai sonuçlarını bekliyor.

EAP'ler, Fransa'nın inovasyonu teşvik etme ve özellikle pazarlama izninden önceki ilaçlar için tedavilere zamanında erişim sağlama politikasının temel taşı olmaya devam etmektedir. Bununla birlikte, ilaç etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmek için gereken veri toplama, hem klinisyenler hem de endüstri üzerinde önemli bir yük oluşturan önemli zorluklarla karşı karşıya kalmıştır.

SNDS, parçalı manuel raporlamayı sürekli, otomatik gözetimle değiştirerek DWT toplamayı kolaylaştırmak ve ölçeklendirmek için dönüştürücü bir fırsat sunar. Fransa, klinik, idari ve nüfus düzeyindeki verileri entegre ederek, gerçek dünyadaki kanıta dayalı düzenleyici uygulamalarda Avrupa'ya liderlik etme potansiyeline sahiptir.

Bu vizyonu gerçekleştirmek için sektör ve kurumsal paydaşların yönetişim, veri altyapısı ve işgücü eğitimi konusundaki çabalarını uyumlu hale getirmeleri gerekir. Sadeleştirme, şeffaflık ve otomasyon artık isteğe bağlı değil; EAP çerçevesinin güvenilirliğini ve verimliliğini korumak için gereklidirler.