Makale

RWE İçgörüleri: Alman iddia verilerinin bilimsel kanıt üretimine katkısı

  • Christian Jacob, PhD

  • Svitlana Schnaidt, MSc

  • Christopher Maas, MSc

  • Sebastian Braun, PhD

Almanya'daki Sağlık Veri Laboratuvarı'nın gerçek dünyadan kanıtlara erişimi nasıl genişlettiğini ve bunun Avrupa genelinde ürün yaşam döngüsü kararları, düzenleyici çerçeveler ve sağlık teknolojisi değerlendirmesi için ne anlama geldiğini keşfedin.
Son yirmi yılda, rutin klinik bakım sırasında toplanan gerçek dünya verilerinden (DWT) elde edilen gerçek dünya kanıtları (RWE), tıbbi ürünlerin güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için vazgeçilmez bir kaynak haline gelmiştir. Uygulamalar, erken pazar değerlendirmesi ve klinik geliştirmeden düzenleyici karar alma ve lansman sonrası kanıt oluşturmaya kadar tüm ürün yaşam döngüsünü kapsar. Hem Amerika Birleşik Devletleri (ABD) Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) hem de Avrupa İlaç Ajansı (EMA), RWD ve RWE kullanımı için kılavuz çerçeveler yayınlamıştır ve rolleri, Avrupa Sağlık Teknolojisi Değerlendirmesi Yönetmeliği (HTAR) ve ortak klinik değerlendirmelerin yürürlüğe girmesiyle daha da genişlemektedir.

Almanya'da, Ekim 2025'ten bu yana büyük ölçekli talep verilerine erişim, Sağlık Veri Laboratuvarı'nın (HDL; Federal İlaç ve Tıbbi Cihazlar Enstitüsü'nün (BfArM) bir parçası olan Forschungsdatenzentrum Gesundheit – FDZ, Alman nüfusunun yaklaşık %90'ını kapsayan yasal sağlık sigortası (SHI) hasar verilerine merkezi erişim sağlamaya başladı. Kayıtlı kurumlardan araştırmacılar, § 303e alt bölüm 2 SGB V'de tanımlandığı gibi onaylanmış araştırma amaçları için bir Güvenli İşleme Ortamına (SPE) erişebilirler.

Piyasaya sürüldüğünde, HDL veritabanı 15 yıllık boylamsal verileri (2009-2023) kapsıyordu ve 2024 verilerinin 2026'nın sonuna kadar olması bekleniyordu ve bundan sonra planlanan üç aylık ön güncellemeler Avrupa'daki en kapsamlı talep veri kümelerinden birini temsil ediyordu.

Alman talep verileri


Almanya, yaklaşık %90'ı yasal sağlık sigortası (SHI) kapsamında olan 83,6 milyonluk nüfusuyla Avrupa'nın en büyük ilaç pazarlarından biridir. Tüm SHI fonları, işverenden bağımsız olarak standartlaştırılmış, kapsamlı bir fayda paketi sunar ve araştırma için benzersiz bir şekilde tutarlı ve boylamsal bir veri ortamı sağlar. Almanya'daki beyan verileri, tüm farmasötik ürün yaşam döngüsü boyunca geçerlidir ve randomize klinik çalışmalarda tipik olarak yeterince temsil edilmeyen çocuklar, yaşlılar ve ağır hastalar dahil olmak üzere hasta popülasyonları hakkında bilgi sunar.

Bu verilerin genişliği ve derinliği, araştırmacıların, sağlık hizmeti sağlayıcılarının ve ulusal yetkililerin gerçek dünyadaki tedavi modellerini, hastalık yükünü ve nüfus ve alt nüfus düzeyinde sağlık hizmeti kaynak kullanımını daha iyi anlamalarını sağlar.

Alman talep verilerinin içeriği

Alman talep verileri, sağlık sektörleri arasında bağlantı kurulabilen boylamsal, anonimleştirilmiş hasta düzeyindeki verilerden oluşmaktadır. Önemli veri etki alanları şunları içerir:
Yaş, cinsiyet, doğum tarihi, ikamet bölgesi, sigorta durumu (üye/emekli/aile) ve teminatın başlangıç/bitiş tarihleri.
Prosedürler ve Uluslararası Hastalık Sınıflandırması, Onuncu Revizyon, Alman Modifikasyonu (ICD-10-GM) muayeneleri, teşhisleri, aşıları ve ayaktan ameliyatları kapsayan tüm ayakta tedavi uzmanlık alanlarında (üç ayda bir); geri ödenen maliyetlerle günlük olarak kaydedilen prosedürler.
ICD-10-GM kodları (birincil/ikincil), Alman Tanıyla İlgili Grup (G-DRG) kodları ile hastaneye yatışlar, kalış süresi, kabul nedeni, ameliyat prosedürleri, hastane içi mortalite ve DRG düzeyinde maliyetler.
Tanımlanmış günlük dozlar, reçete ve dağıtım tarihleri, SHI perspektif maliyetleri ve reçete yazan doktor uzmanlığı dahil olmak üzere Pharmazentralnummer (Anatomik Terapötik Kimyasal [ATC] Sınıflandırma kodlarıyla eşlenmiş) tarafından tanımlanan dağıtılan ilaçlar.
Tür, kod, miktar, bakım sağlayıcı, başlangıç/bitiş tarihleri ve ilaçlar (örn. fizyoterapi, konuşma terapisi) ve cihazlar/yardımcılar (örn. tekerlekli sandalyeler, ölçüm cihazları) maliyetleri.
ICD-10-GM, hastalık izni bölümü, bölüm süresi, hastalık izni ve ödemelerin başlangıç/bitiş tarihleri, doktor türü ve ilgili maliyetler başına tanı koyar.

Potansiyel araştırma konuları

Alman SHI, verilerin, geleneksel randomize klinik çalışmaların sunabileceğinin çok ötesine uzanan, oldukça geniş bir araştırma fırsatları yelpazesi açtığını iddia ediyor. Günlük bakımda, tedavi sonuçları genellikle kontrollü deneme koşulları altında gözlemlenenlerden çarpıcı bir şekilde farklı görünmektedir ve bu, RWE'ye dayalı çalışmaların benzersiz değerinin ortaya çıktığı yerdir. Ulusal bağışıklama programlarının nüfus düzeyindeki etkisinin değerlendirilmesinden, antikoagülan tedavilerin rutin uygulamadaki karşılaştırmalı etkinliğinin değerlendirilmesine kadar, Alman iddia verileri, klinik araştırmaların bulgularını tamamlayan ve genişleten sağlam, popülasyon çapında içgörüler üretme kapasitelerini kanıtlamıştır. 

Günlük tedavi kalıpları, uyum ve kalıcılık analizleri, hastaların sağlık sisteminde nasıl gezindiğini ve tedavilerini kontrollü ortamların dışında nasıl kullandığını ortaya koymaktadır. Aşılama programları, psoriatik artritte biyolojik tedaviler ve multipl sklerozda hastalığı modifiye edici tedaviler üzerine yapılan çalışmalar, son derece etkili tedavilerin bile rutin bakımda sıklıkla tam potansiyellerinin gerisinde kaldığını sürekli olarak göstermektedir, bu da hedefe yönelik hasta destek stratejilerine ve tedavi yolu optimizasyonuna duyulan ihtiyacın açık bir işaretidir.
İlaç güvenliği alanı, çeşitli ve savunmasız hasta popülasyonları arasında büyük ölçekli pazarlama sonrası gözetimi mümkün kılan, talep verileriyle eşit derecede iyi hizmet vermektedir. Örnekler arasında antiretroviral tedavi alan hastalarda ilaç-ilaç etkileşimlerinin analizleri ve alkol bağımlılığı tedavilerinin tolere edilebilirlik değerlendirmeleri yer almaktadır. Her iki çalışma da, rutin bakım verilerinin, bir klinik araştırmanın kontrollü ortamında tespit edilemeyebilecek klinik olarak anlamlı güvenlik sinyallerini nasıl ortaya çıkarabileceğini vurgulamaktadır.

Son olarak, hastalık yükü, karşılanmamış ihtiyaç ve sağlık hizmeti kaynaklarının kullanımı üzerine yapılan çalışmalar, hastalığın daha geniş toplumsal ve ekonomik sonuçlarına odaklanmaktadır. Kronik karaciğer hastalığı ve nadir görülen metabolik bozukluklardan çölyak hastalığı ve şiddetli koronavirüs hastalığı 2019'a (COVID-19) kadar bir dizi koşulda, iddiaya dayalı analizler, hastalığın hem hastalar hem de sağlık sistemleri üzerindeki önemli etkisini ölçtü ve mevcut tedavi seçeneklerinin yetersiz kaldığı kritik boşlukları belirledi. Birlikte ele alındığında, bu araştırma alanları, Alman talep verilerini çağdaş sağlık hizmetleri araştırmalarında ve kanıta dayalı sağlık politikasında mevcut olan en güçlü araçlardan biri olarak ortaya koymaktadır.

Sonuç

Alman SHI, verilerin RWE üretimi için benzersiz derecede değerli bir kaynak olduğunu ve tüm büyük sektörlerde sağlık hizmeti kullanımının boylamlamasına, nüfusu temsil eden kapsamını sunduğunu iddia ediyor. Ayakta ve yatarak tedavi, eczane dağıtımı, tıbbi cihazlar ve hastalık iznini kapsayan mevcut verilerin genişliği, hastalık epidemiyolojisinin, tedavi modellerinin, klinik sonuçların ve sağlık ekonomik yükünün titiz bir şekilde araştırılmasını sağlar.

HDL'nin ülke çapındaki SHI verileri için merkezi bir erişim noktası olarak kurulması, geniş ölçekte sistematik, tekrarlanabilir araştırmaların kolaylaştırılmasında ileriye doğru atılmış önemli bir adımdır. HTAR ve Avrupa Sağlık Veri Alanı da dahil olmak üzere gelişen Avrupa düzenleyici ve Sağlık Teknolojisi Değerlendirmesi (HTA) ortamıyla birleştiğinde, bilim topluluğu, klinik uygulamayı, sağlık politikasını ve hasta bakımını anlamlı bir şekilde bilgilendirebilecek sağlam, hakemli kanıtlar üretmek için iyi bir konumdadır.

Büyük ölçekli talep verilerini analiz etme yöntemleri olgunlaşmaya devam ettikçe, metodolojik titizlik, şeffaflık ve tekrarlanabilirliğin sağlanması, düzenleyici ve HTA bağlamlarında RWE'nin güvenilirliği ve faydası için merkezi olmaya devam edecektir. Araştırmacılar, veri sahipleri, düzenleyiciler ve HTA organları arasında devam eden işbirliği, kanıta dayalı karar verme için Alman talep verilerinin tam potansiyelini gerçekleştirmek için gerekli olacaktır.
Not: Aşağıda listelenen kaynaklar


Yasal Uyarı:
Bu makalede verilen bilgiler yasal tavsiye niteliğinde değildir. Cencora, Inc., okuyucuları tartışılan konularla ilgili mevcut bilgileri gözden geçirmeye ve bunlarla ilgili karar verirken kendi deneyim ve uzmanlıklarına güvenmeye şiddetle teşvik eder.

Küresel HTA haberlerinden haberdar olun

En son küresel sağlık teknolojisi değerlendirmesi (HTA) haberlerinden haberdar olun ve geçmiş haber bültenlerinden önemli içgörüleri ve önemli noktaları tekrar ziyaret edin.

Kaynak
  • Gerçek dünya kanıtları oluşturmak için girişimsel olmayan çalışmalarda gerçek dünya verilerinin kullanımına ilişkin yansıtma belgesi. EMA'yı seçin. Nisan 2024. Erişim tarihi: 23 Mayıs 2025.  https://www.ema.europa.eu/en/documents/scientific-guideline/reflection-paper-use-real-world-data-non-interventional-studies-generate-real-world-evidence_en.pdf   
  • Sağlık Teknolojisi Değerlendirmesine ilişkin yeni AB kuralları, hastaların inovasyona erişimi için yeni bir çağ açıyor. Avrupa Komisyonu. Erişim tarihi: 23 Mayıs 2025. https://ec.europa.eu/commission/presscorner/detail/en/ip_25_226  
  • Sağlık Veri Laboratuvarı Federal İlaç ve Tıbbi Cihazlar Enstitüsü. Erişim tarihi: 23 Mayıs 2025.  https://www.healthdatalab.de   
  • Arzideh R, Jendrossek M, Zittlau I. Kooperation zwischen dem Health Data Hub und dem FDZ Gesundheit BfArM beim Aufbau des europäischen Gesundheitsdatenraums [Cooperation between the Health Data Hub and the Health Data Lab at the BfArM in setting up the European Health Data Space]. Bundesgesundheitsblatt Gesundheitsforschung Gesundheitsschutz. 2024 Şubat; 67(2):189-194. Almanca. doi: 10.1007/s00103-023-03829-7. Epub 2024 10 Ocak. PMID: 38197926; PMCID: PMC10834556.
  • Almanya, ülkeye genel bakış. Avrupa Sağlık Sistemleri ve Politikası Gözlemevi, WHO. Erişim tarihi: 9 Haziran 2025. https://eurohealthobservatory.who.int/countries/germany#:~:text=Country%20overview,hospitals%20come%20from%20states'%20budgets 
  • ICD-10-GM'nin tablo listesi. Federal İlaç ve Tıbbi Cihazlar Enstitüsü. Erişim tarihi: 23 Mayıs 2025. https://www.bfarm.de/EN/Code-systems/Classifications/ICD/ICD-10-GM/Tabular-list/_node.html#:~:text=The%20core%20of%20ICD%20-10-%20GM%20is%20the,on%20the%20respective%20version%20of%20ICD%20-10-%20GM  
  • Goodman E, Reuschenbach M, Viering T, Luzak A, Greiner W, Hampl M, Jacob C. Almanya'nın insan papilloma virüsü bağışıklama programının HPV ile ilişkili anogenital hastalıklar üzerindeki etkisi: yasal sağlık sigortalarından alınan hasar verilerinin retrospektif analizi. Kemer Gynecol Obstet. 2024 Kasım; 310(5):2639-2646. doi: 10.1007/s00404-024-07692-y. Epub 2024 Eylül 4. PMID: 39230793; PMCID: PMC11485141.
  • Hohmann C, Lutz M, Vignali S, Borchert K, Seidel K, Braun S, Baldus S, Näbauer M. Atriyal fibrilasyonda inmenin önlenmesi için edoksaban veya fenprocoumon alan hastalarda klinik sonuçlar: bir Alman gerçek dünya kohort çalışması. Tromb J. 2022 Temmuz 4; 20(1):37. doi: 10.1186/s12959-022-00395-x. PMID: 35787710; PMCID: PMC9251920.
  • Laurenz M, von Eiff C, Borchert K, Jacob C, Seidel K, Schley K. Aşılama programı değişikliğinden önce ve sonra olgun doğan bebeklerde pnömokok konjuge aşılamasında aşılama oranları ve uyumu - bir talep veritabanı analizi. Aşı. 2021 Haziran 2; 39(24):3287-3295. doi: 10.1016/j.aşı.2021.04.029. Epub 2021 5 Mayıs. PMID: 33962835.
  • Sewerin P, Borchert K, Meise D, Schneider M, Mahlich J. Psoriatik artritli Alman hastalarda biyolojik hastalık modifiye edici antiromatizmal ilaçların sağlık kaynağı kullanımı ve ilişkili sağlık bakım maliyetleri. Artrit Bakım Res (Hoboken). 2022 Eylül; 74(9):1435-1443. doi: 10.1002/acr.24598. Epub 2022 Haziran 2. PMID: 33742791.
  • Ziemssen T, Prosser C, Haas JS, Lee A, Braun S, Landsman-Blumberg P, Kempel A, Gleißner E, Patel S, Huang MY. Almanya'daki multipl skleroz hastalarının fampridin tedavisi öncesi ve sırasında sağlık hizmeti kaynak kullanımı ve maliyetleri. BMC Neurol. 2017 Mart 27; 17(1):62. doi: 10.1186/s12883-017-0844-z. PMID: 28347283; PMCID: PMC5369011.
  • Lopes S, O'Day K, Meyer K, Van Stiphout J, Punekar Y, Radford M, Haas JS. Almanya'da insan immün yetmezlik virüsü tip 1 enfeksiyonu ile yaşayan kişilerde antiretroviral tedavi ile ilaç-ilaç etkileşimleri için komedikasyon reçete kalıpları ve potansiyeli. Farmakoepidemiol İlaç Saf. 2020 Mart; 29(3):270-278. doi: 10.1002/PDS.4928. Epub 2020 16 Ocak. PMID: 31950545.
  • Chick J, Andersohn F, Guillo S, Borchert K, Toussi M, Braun S, Haas JS, Kuppan K, Lemming OM, Reines EH, Tubach F. Alkol bağımlılığı için nalmefen tedavisinin güvenliği ve kalıcılığı: iki yetkilendirme sonrası güvenlik çalışmasının sonuçları. Alkol. 2021 Ağustos 30; 56(5):556-564. doi: 10.1093/alcalc/agab045. PMID: 34196359; PMCID: PMC8406067.
  • Canbay A, Kachru N, Haas JS, Sowa JP, Meise D, Özbay AB. Alkolsüz yağlı karaciğer hastalığı olan hastalarda mortalite ve hastalık ilerlemesinin kalıpları ve belirleyicileri. Aliment Pharmacol Ther. 2020 Ekim; 52(7):1185-1194. doi: 10.1111/apt.16016. Epub 2020 17 Ağustos. PMID: 33016540.
  • Trefz F, Muntau AC, Schneider KM, Altevers J, Jacob C, Braun S, Greiner W, Jha A, Jain M, Alvarez I, Lane P, Zeiss C, Rutsch F. Fenilketonüri (PKU) hastalarının sağlık ekonomik yükü - Alman sağlık sigortası talep verilerinin retrospektif bir çalışması. Mol Genet Metab Rep. 2021 Mayıs 13;27:100764. doi: 10.1016/j.ymgmr.2021.100764. PMID: 34036045; PMCID: PMC8138676.
  • Bokemeyer B, Serdani-Neuhaus L, Sünwoldt J, Dünweber C, Schnaidt S, Schuppan D. Almanya'da çölyak hastalığının yükü: büyük bir retrospektif sağlık sigortası talepleri veritabanı analizinden gerçek dünya içgörüleri. Ther Adv Gastroenterol. 2025 Şubat 4;18:17562848251314803. doi: 10.1177/17562848251314803. PMID: 39906416; PMCID: PMC11792009.
  • Stremel T, Schnaidt S, Bihrer N, Fröling E, Jacob C, Kisser A. Almanya'da ciddi hastalık ilerlemesi riski yüksek olan yetişkinlerde COVID-19 ile ilişkili hastaneye yatış yüküne ilişkin geriye dönük bir talep veri analizi. Onu enfekte etmek. 2025 Ocak; 14(1):149-165. doi: 10.1007/S40121-024-01088-W. Epub 2024 8 Aralık. PMID: 39648195; PMCID: PMC11782760.
  • Laurenz M, von Eiff C, Borchert K, Jacob C, Seidel K, Schley K. Prematüre bebeklerde zamanında doğan bebekler için pnömokok konjuge aşı programı değişikliğinden önce ve sonra aşılama oranları ve uyumu - Almanya'da bir talep veritabanı analizi. Aşı. 2021 Aralık 17; 39(51):7387-7393. doi: 10.1016/j.aşı.2021.11.002. Epub 2021 28 Kasım. PMID: 34852945.
  • Reuschenbach M, Mihm S, Wölle R, Schneider KM, Jacob C, Braun S, Greiner W, Hampl M. Almanya'daki genç kadınlarda HPV ile ilişkili anogenital hastalıkların yükü - 2012'den 2017'ye kadar Alman yasal sağlık sigortası talep verilerinin analizi. BMC Enfeksiyon Dis. 2020 Nisan 22; 20(1):297. doi: 10.1186/s12879-020-05002-w. PMID: 32321435; PMCID: PMC7178589.
  • Avrupa Sağlık Veri Alanı Yönetmeliği (EHDS). Avrupa Komisyonu. Erişim tarihi: 23 Mayıs 2025. https://health.ec.europa.eu/ehealth-digital-health-and-care/european-health-data-space-regulation-ehds_en  
  • Gerçek dünyadan kanıtlar. FDA. Erişim tarihi: 23 Mayıs 2025. https://www.fda.gov/science-research/science-and-research-special-topics/real-world-evidence  
  • Gerçek dünyadan kanıtlar. EMA'yı seçin. Erişim tarihi: 23 Mayıs 2025. https://www.ema.europa.eu/en/about-us/how-we-work/data-regulation-big-data-other-sources/real-world-evidence  

İlgili kaynaklar

Makale

Hastaların ödediği bedel: Akıl sağlığı komorbiditeleri teşhisi konan meme kanseri hastaları için mali yüke bir bakış
Daha fazla bilgi edinin

Makale

Fiyatlar seyahat ettiğinde: En Çok Tercih Edilen Ülke ve uluslararası referans fiyatlandırması küresel pazara erişimi nasıl yeniden şekillendiriyor?
Daha fazla bilgi edinin

Makale

JCA serbest bırakıldı: İlk raporlardan temel çıkarımlar ve görünüm
Daha fazla bilgi edinin