Articol
Încadrarea prognozelor pe cinci ani cu dovezi germane din lumea reală: Modificări recente ale regulilor de procedură G-BA și implicații pentru utilizarea datelor privind cererile de despăgubire în dosarele AMNOG germane
-
Kathrin Gerchow, MPH
-
Timotheus Stremel, MSc
-
Christian Jacob, PhD
-
Sebastian Braun, PhD
Cum pot producătorii să prezică viitorul folosind dovezi din lumea reală în evaluările beneficiilor germane? Companiile farmaceutice sunt acum obligate să furnizeze estimări de tendințe anticipative care se concentrează pe modificările așteptate ale numărului de pacienți cu asigurare de sănătate obligatorie în cadrul populației țintă pentru noul medicament în următorii cinci ani.
Evaluarea tehnologiilor medicale în Germania
Legea privind reforma pieței medicamentelor (AMNOG), introdusă în 2011, a transformat fundamental peisajul evaluării tehnologiilor medicale (ETM) din Germania. Prin obligarea companiilor farmaceutice să prezinte dosare detaliate de valoare Comitetului Federal Mixt (G-BA) la lansarea pe piață, AMNOG a introdus un cadru structurat pentru evaluarea beneficiilor suplimentare ale noilor medicamente. Aceste dosare contribuie la alocarea resurselor legale de asigurare de sănătate (SHI) și urmăresc să sporească transparența prin punerea la dispoziția publicului a evaluărilor beneficiilor pe site-ul G-BA (www.g-ba.de).
G-BA este o entitate juridică publică care cuprinde organizații cheie din sistemul de sănătate german, inclusiv asociații de medici, stomatologi, spitale și fonduri de asigurări de sănătate, cu reprezentanți ai pacienților care participă la sesiuni formale de luare a deciziilor (întâlniri în care sunt discutate și adoptate rezoluții privind reglementările în domeniul sănătății și evaluările beneficiilor) fără drept de vot. Înființată la 1 ianuarie 2004, G-BA a înlocuit comisiile federale de sănătate anterioare și și-a început al cincilea mandat la 1 iulie 2024. Activitatea sa este guvernată de Codul social german, Cartea a cincea (SGB V), care prezintă mandatele sale, numirile membrilor, implicarea pacienților și cadrul procedural, cu detalii suplimentare definite în statutul său aprobat de Ministerul Federal al Sănătății. G-BA funcționează sub supravegherea Ministerului Federal al Sănătății, care auditează rezoluțiile sale înainte de publicarea în Monitorul Oficial.
Un dosar AMNOG german este structurat în cinci module principale care acoperă rezumatul declarațiilor din dosar, informații generale despre medicament și indicațiile aprobate, terapia comparativă adecvată, populațiile de pacienți și costurile, evaluarea beneficiilor medicale și terapeutice și materiale de sprijin suplimentare. În modulul 3, trebuie descris numărul de pacienți cu beneficii semnificative, inclusiv nevoile medicale, epidemiologia bolii de bază și populația țintă a medicamentului investigat.
În 2024, G-BA a introdus revizuiri ale cerințelor pentru modulul 3 al dosarelor AMNOG. În ceea ce privește epidemiologia bolii de bază și populația țintă, companiile farmaceutice sunt acum obligate să furnizeze estimări ale tendințelor care să prezică modificările așteptate ale numărului de pacienți cu SHI în cadrul populației țintă pentru noul medicament în următorii cinci ani. Această trecere de la un accent pe epidemiologia bolii de bază la dezvoltarea dimensiunii proiectate a populației țintă va oferi informații mai semnificative pentru luarea deciziilor în domeniul sănătății.
Un dosar AMNOG german este structurat în cinci module principale care acoperă rezumatul declarațiilor din dosar, informații generale despre medicament și indicațiile aprobate, terapia comparativă adecvată, populațiile de pacienți și costurile, evaluarea beneficiilor medicale și terapeutice și materiale de sprijin suplimentare. În modulul 3, trebuie descris numărul de pacienți cu beneficii semnificative, inclusiv nevoile medicale, epidemiologia bolii de bază și populația țintă a medicamentului investigat.
În 2024, G-BA a introdus revizuiri ale cerințelor pentru modulul 3 al dosarelor AMNOG. În ceea ce privește epidemiologia bolii de bază și populația țintă, companiile farmaceutice sunt acum obligate să furnizeze estimări ale tendințelor care să prezică modificările așteptate ale numărului de pacienți cu SHI în cadrul populației țintă pentru noul medicament în următorii cinci ani. Această trecere de la un accent pe epidemiologia bolii de bază la dezvoltarea dimensiunii proiectate a populației țintă va oferi informații mai semnificative pentru luarea deciziilor în domeniul sănătății.
Dovezi reale în dosarele AMNOG
Dovezile din lumea reală (RWE), derivate din surse precum înregistrările electronice de sănătate, datele privind cererile de despăgubire și registrele pacienților, oferă informații despre utilizarea și rezultatele în lumea reală a intervențiilor terapeutice. În contextul modulului 3 al dosarelor AMNOG, RWE poate servi drept bază empirică pentru epidemiologia bolii de bază, dimensiunea populației țintă și analizele tendințelor aferente. Aceste analize ale tendințelor implică de obicei utilizarea mai multor ani de afirmații istorice și date epidemiologice, completate de proiecții demografice, pentru a modela și extrapola schimbările anticipate în populația de pacienți cu SHI în următorii cinci ani. RWE poate oferi detalii suplimentare și înțelegere specifică contextului populațiilor de pacienți, completând datele epidemiologice tradiționale. Platformele publice, cum ar fi Centrul pentru Datele Registrului Cancerului (ZfKD) și Institutul pentru Sistemul de Remunerare a Spitalelor (InEK) au câștigat recent mai multă atenție ca surse de date epidemiologice privind boala de bază pentru evaluările Modulului 3. Ambele oferă browsere de date publice, un mijloc rentabil și eficient de a efectua analize rapide de date, de obicei completate de literatură pentru a sprijini cuantificarea populațiilor țintă complexe. Cu toate acestea, ZfKD oferă, de asemenea, opțiunea de solicitări formale de acces la date, permițând accesul la seturi de date foarte detaliate dincolo de ceea ce este disponibil prin interfața sa publică. Această abordare este deosebit de utilă atunci când se estimează populațiile țintă, în cazul în care eticheta produsului farmaceutic impune abordări personalizate. În schimb, un astfel de acces detaliat la date nu este disponibil pentru InEK, care rămâne limitată la ofertele sale publice agregate de date.
O abordare validă pentru integrarea RWE
Analiza datelor privind cererile SHI germane pentru a susține modulul 3 al dosarului AMNOG este, de asemenea, o metodă frecvent utilizată. Toate asigurările de sănătate germane individuale oferă același pachet cuprinzător de beneficii, deoarece prestațiile care urmează să fie rambursate sunt stabilite în dreptul social. Datele privind cererile de despăgubire SHI includ informații despre toate sectoarele de asistență medicală, cum ar fi spitalizarea, ambulatoriul, sectorul farmaceutic, remediile, dispozitivele și ajutoarele și oferă informații detaliate despre utilizarea resurselor și costul asistenței medicale al serviciilor furnizate, inclusiv incapacitatea de a lucra și plățile pentru concedii medicale.
Datele privind cererile germane sunt o sursă de date stabilită și bine acceptată de G-BA, în special eșantioanele de analiză ajustate structurate pentru a reprezenta populația germană. Bazele de date disponibile constau în date longitudinale de la unul sau mai multe SHI diferite cu până la 1,5 până la 10 milioane de vieți acoperite, în funcție de baza de date. Intervalele de timp tipice variază de la patru la zece ani, cu excepții care oferă până la 15 ani de date.
Prin utilizarea datelor privind cererile de despăgubire SHI, companiile farmaceutice pot implementa o abordare personalizată pentru a identifica populația țintă de interes aplicând, de exemplu, Clasificarea statistică internațională a bolilor și problemelor de sănătate asociate, a 10-a revizuire, modificarea germană (ICD-10-GM), sistemul de clasificare anatomică terapeutică chimică (ATC) sau codurile cheie de operațiuni și proceduri (OPS) pentru a identifica pacienții cu un diagnostic respectiv în combinație cu prescripții specifice, tratamente, intervenții și SIDA.
Datele privind cererile germane sunt o sursă de date stabilită și bine acceptată de G-BA, în special eșantioanele de analiză ajustate structurate pentru a reprezenta populația germană. Bazele de date disponibile constau în date longitudinale de la unul sau mai multe SHI diferite cu până la 1,5 până la 10 milioane de vieți acoperite, în funcție de baza de date. Intervalele de timp tipice variază de la patru la zece ani, cu excepții care oferă până la 15 ani de date.
Prin utilizarea datelor privind cererile de despăgubire SHI, companiile farmaceutice pot implementa o abordare personalizată pentru a identifica populația țintă de interes aplicând, de exemplu, Clasificarea statistică internațională a bolilor și problemelor de sănătate asociate, a 10-a revizuire, modificarea germană (ICD-10-GM), sistemul de clasificare anatomică terapeutică chimică (ATC) sau codurile cheie de operațiuni și proceduri (OPS) pentru a identifica pacienții cu un diagnostic respectiv în combinație cu prescripții specifice, tratamente, intervenții și SIDA.
Implicații pentru dosarele AMNOG
Pentru companiile farmaceutice, cerințele revizuite prezintă atât provocări, cât și oportunități. Integrarea RWE și concentrarea pe populațiile țintă SHI pot necesita investiții suplimentare în infrastructura de date și capabilitățile analitice. Cu toate acestea, prin alinierea dosarelor lor la orientările actualizate ale G-BA, companiile își pot poziționa mai bine produsele pentru a obține decizii de succes privind accesul pe piață și rambursarea.
Faza de tranziție observată la sfârșitul anului 2024 și începutul anului 2025 evidențiază provocările și oportunitățile asociate cu orientările actualizate. În timp ce unele companii au adoptat pe deplin noile standarde, altele continuă să urmeze vechile orientări în timpul fazei de tranziție (a se vedea Figura 1).
Figura 1. Distribuția modulului 3 în funcție de perioada de depunere și instrucțiunile aplicate
Faza de tranziție observată la sfârșitul anului 2024 și începutul anului 2025 evidențiază provocările și oportunitățile asociate cu orientările actualizate. În timp ce unele companii au adoptat pe deplin noile standarde, altele continuă să urmeze vechile orientări în timpul fazei de tranziție (a se vedea Figura 1).
Figura 1. Distribuția modulului 3 în funcție de perioada de depunere și instrucțiunile aplicate
Privind spre viitor
Privind în perspectivă, alegerea bazelor de date pentru viitoarele dosare va depinde și de indicația specifică, astfel cum este prezentată mai jos:
Indicații oncologice: Date ZfKD
- Pentru întrebări de bază: Instrumentele online gratuite disponibile pe site-ul ZfKD pot fi utilizate pentru analize simple.
- Pentru sarcini complexe: Seturile de date cuprinzătoare pot fi accesate prin cereri formale de date, care sunt deosebit de utile pentru sarcini mai avansate, cum ar fi definirea populațiilor țintă complexe.
Indicații non-oncologice: Date privind cererile de despăgubire SHI
- Datele SHI susțin că rămân o sursă de date dovedită dacă se dorește o abordare detaliată pentru indicațiile non-oncologice.
- Cu toate acestea, identificarea bolilor orfane în bazele de date cu cereri minore poate fi o provocare din cauza acoperirii limitate a populației SHI. În astfel de cazuri, noul Health Data Lab (HDL; Forschungsdatenzentrum Gesundheit, www.forschungsdatenzentrum-gesundheit.de/en/) poate servi drept alternativă. HDL oferă o acoperire completă a datelor privind cererile de despăgubire SHI din Germania și reprezintă cel mai mare set de date SHI din Europa.
Considerații pentru HDL față de bazele de date SHI unice sau de revendicări grupate:
- Baza de date HDL: Deși oferă date cuprinzătoare despre întreaga populație SHI germană, HDL are anumite limitări. Este o resursă relativ nouă, cu fluxuri de lucru în evoluție, cerere mare și un proces de acces consumator de timp.
- Baze de date unice SHI/cereri de despăgubire grupate: Acestea au avantaje datorită proceselor lor de aprobare mai rapide, fluxurilor de lucru bine stabilite și capacității de a permite o analiză rapidă.
Având în vedere potențialul RWE de a informa evaluările beneficiilor noilor terapii în sistemul de sănătate german, selectarea atentă a unei surse de date adecvate poate fi crucială pentru o lansare de succes pe piață pe această piață cheie.
Surse enumerate mai jos.
Precizare:
Acest articol rezumă înțelegerea Cencora asupra subiectului pe baza informațiilor disponibile public la momentul redactării acestui articol (a se vedea sursele enumerate) și a expertizei autorilor în acest domeniu. Este posibil ca recomandările furnizate în articol să nu fie aplicabile tuturor situațiilor și să nu constituie consultanță juridică; Cititorii nu ar trebui să se bazeze pe articol în luarea deciziilor legate de subiectele discutate.
Luați legătura cu echipa noastră
Echipa noastră de experți în valoare este dedicată transformării dovezilor, informațiilor privind politicile și informațiilor de piață în strategii eficiente de acces la piața globală. Permiteți-ne să vă ajutăm să navigați cu încredere prin peisajul complex al asistenței medicale din ziua de azi. Contactați-ne pentru a afla în ce mod vă putem sprijini în atingerea obiectivelor.
Surse
- Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA). Nutzenbewertung von Arzneimitteln gemäß § 35a SGB V. Accesat la 13 februarie 2026. https://www.g-ba.de/themen/arzneimittel/arzneimittel-richtlinie-anlagen/nutzenbewertung-35a/
- Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA). Comitetul mixt federal: Cine suntem și ce facem. Accesat la 13 februarie 2026. https://www.g-ba.de/english/structure/
- Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA). Anlage II.5: Modul 3. Dokumentvorlage, Versiunea din noiembrie 2025. Accesat la 13 februarie 2026. https://www.g-ba.de/downloads/17-98-4824/2025-11-18_Anl2_5_Modul3.pdf
- Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA). Beschluss Verfahrensordnung: Änderung der Anlage II zum 5. Kapitel (Modul 3), Beschlussdatum: 4 aprilie 2024. Accesat la 13 februarie 2026. https://www.g-ba.de/beschluesse/6547/
- Gerchow K, Viering TC, Stremel T, Seidel K, Jacob C. HTA353 Utilizarea dovezilor din lumea reală (RWE) în dosarele AMNOG în urma revizuirii G-BA din 2024 a cerințelor modulului 3. Valoare sănătate. 2025; 28(12):S475.
- Ehlert D, Ehrentraut M, ten Thoren C, Schwalm A, Mostardt S, Verwendung von Routinedaten in der Dossierbewertung 2024. https://www.mhh.de/fileadmin/mhh/medizinische-soziologie/downloads/AGENS2024/AGENS_2024_F21_Ehlert.pdf
- Seidel K, Schnaidt S, Viering T, Löpmeier JF, Borchert K, Jacob C. HTA92 10 ani de AMNOG: importanța studiilor de dovezi din lumea reală în procesul german de evaluare a beneficiilor. Valoare sănătate. 2022; 25(12):S314.
- Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Patientenzahlen in Dossiers lassen sich mit Versorgungsdaten validieren. Accesat la 13 februarie 2026. https://www.iqwig.de/presse/pressemitteilungen/pressemitteilungen-detailseite_9889.html
- Gerchow K, Viering TC, Stremel T, Seidel K, Jacob C. HTA22 Adaptarea la schimbare: analiza estimării tendințelor în dosarele AMNOG în conformitate cu orientările G-BA revizuite. Valoare sănătate. 2025; 28(12):S404.
