Artikkel
JCA slapp løs: Nøkkelpunkter og utsikter fra tidlige rapporter
-
Ruairi O'Donnell, PhD
Ruairi O'Donnell, Cencoras Head of Market Access Europe og EU HTA Lead, utforsker tidlige lærdommer fra de første Joint Clinical Assessment-rapportene – og hva de kan bety for evidensforventninger, evaluering av sjeldne sykdommer og pasienttilgang over hele Europa.
Med utgivelsen av de første Joint Clinical Assessment (JCA)-rapportene begynner et bilde av prosessen og fremtidige implikasjoner å dukke opp. Produsenter får innsikt i hvordan metodene brukes og hvilke utfordringer disse gir.
Det neste fokusområdet vil være hvordan funnene påvirker beslutninger på landsnivå og hvordan de oppnår det overordnede målet om å forbedre pasienttilgangen på tvers av hvert EU-marked.
I en ISPOR-paneldiskusjon – Forstå de første JCA-ene: Praktiske takeaways for viktige interessenter – holdt 23 juni 2026, nøkkelinteressenter fra industrien, myndigheter for medisinsk teknologivurdering (HTA), pasientgrupper samt en respektert markedstilgangsanalytiker kom sammen for å diskutere de tidlige rapportene og hva implikasjonene er for industri, innovasjon og pasienttilgang.
Det neste fokusområdet vil være hvordan funnene påvirker beslutninger på landsnivå og hvordan de oppnår det overordnede målet om å forbedre pasienttilgangen på tvers av hvert EU-marked.
I en ISPOR-paneldiskusjon – Forstå de første JCA-ene: Praktiske takeaways for viktige interessenter – holdt 23 juni 2026, nøkkelinteressenter fra industrien, myndigheter for medisinsk teknologivurdering (HTA), pasientgrupper samt en respektert markedstilgangsanalytiker kom sammen for å diskutere de tidlige rapportene og hva implikasjonene er for industri, innovasjon og pasienttilgang.
Spørsmål og bekymringer fra tidlige rapporter
Fra midten av juli 2026 hadde EU-kommisjonen publisert tre JCA-rapporter: en med kritiske funn knyttet til tovorafenib (Ojemda®) og to seponeringer. For bransjeinteressenter stiller de tidlige rapportene spørsmål om hvorvidt rammeverket har den nødvendige fleksibiliteten til å evaluere produkter for sjeldne sykdommer der gullstandarden for randomiserte kontrollerte kliniske studier (RCT) i noen tilfeller ikke er gjennomførbar eller etisk.
Under paneldiskusjonen uttrykte James Ryan, direktør for Global HTA Policy, HTA and Modelling Science hos AstraZeneca, bekymring for hva som ville være gjennomførbart i evidenstermer i sammenheng med en sjelden sykdom og de virkelige beslutningsfaktorene som omgir den. Anja Schiel, PhD, seniorrådgiver i Legemiddelverket, var imidlertid uenig, og bemerket at JCA-vurdererne vurderer indirekte behandlingssammenligninger og ikke fokuserer sine oversikter snevert på randomiserte kontrollerte kliniske studier (RCT).
«Når vi gjør en metodevurdering, vurderer vi enten den ekstra fordelen eller vi fokuserer på kostnadseffektivitet, så modellerer og lager vi scenarier, og vi er veldig åpne for alle slags andre beviskonstruksjoner som vil hjelpe oss å forstå usikkerheten rundt selve metodikken», sa hun. Hun la imidlertid til at produsenter må spørre hvordan deres enarmsforsøk kan utformes for å passe til virkelige data, ikke omvendt. «Mange HTA-er ber om bevis fra den virkelige verden. Gjør det overbevisende. Noen ganger må du generere din egen. Du kan bruke forskjellige inkluderings-eksklusjonskriterier, du kan se etter en annen populasjon.»
De tidlige rapportene reiser også spørsmål om pasientinnspill. Antonella Cardone, administrerende direktør i Cancer Patients Europe, en paneuropeisk pasientforening for kreft, bemerket at selv om pasienter og helsepersonell ble konsultert i henhold til JCA-prosessen og veiledningen, er det ikke klart hvordan denne tilbakemeldingen påvirket beslutningene i rapporten.
«Det som er dokumentert er at pasienten ba om livskvalitetsvurdering på langsiktig sikkerhet, virkelige komparatorer, seponering og nedtrapping og rettferdig tilgang,» sa hun. «Men disse kriteriene ble ansett som ikke-tilgjengelige. Så, hva er hensikten med å involvere ekspertene hvis det de anbefaler ikke kan tas i betraktning?»
Hun la til at det er flere problemer med hensyn til meningsfull involvering av eksperter i prosessen, inkludert hvordan eksperter velges, om et enkelt individ eller pasientgruppe er tilstrekkelig til å representere et helt pasientfellesskap, hvordan deres innspill påvirket definisjonen av PICOene (Population Intervention Comparator Outcome), antall PICOer identifisert, og de endelige konklusjonene i rapporten.
«Vi hørte fra koordineringsgruppen at de vil se på måter å løse disse problemene på og for å være mer transparente,» sa hun.
Under paneldiskusjonen uttrykte James Ryan, direktør for Global HTA Policy, HTA and Modelling Science hos AstraZeneca, bekymring for hva som ville være gjennomførbart i evidenstermer i sammenheng med en sjelden sykdom og de virkelige beslutningsfaktorene som omgir den. Anja Schiel, PhD, seniorrådgiver i Legemiddelverket, var imidlertid uenig, og bemerket at JCA-vurdererne vurderer indirekte behandlingssammenligninger og ikke fokuserer sine oversikter snevert på randomiserte kontrollerte kliniske studier (RCT).
«Når vi gjør en metodevurdering, vurderer vi enten den ekstra fordelen eller vi fokuserer på kostnadseffektivitet, så modellerer og lager vi scenarier, og vi er veldig åpne for alle slags andre beviskonstruksjoner som vil hjelpe oss å forstå usikkerheten rundt selve metodikken», sa hun. Hun la imidlertid til at produsenter må spørre hvordan deres enarmsforsøk kan utformes for å passe til virkelige data, ikke omvendt. «Mange HTA-er ber om bevis fra den virkelige verden. Gjør det overbevisende. Noen ganger må du generere din egen. Du kan bruke forskjellige inkluderings-eksklusjonskriterier, du kan se etter en annen populasjon.»
De tidlige rapportene reiser også spørsmål om pasientinnspill. Antonella Cardone, administrerende direktør i Cancer Patients Europe, en paneuropeisk pasientforening for kreft, bemerket at selv om pasienter og helsepersonell ble konsultert i henhold til JCA-prosessen og veiledningen, er det ikke klart hvordan denne tilbakemeldingen påvirket beslutningene i rapporten.
«Det som er dokumentert er at pasienten ba om livskvalitetsvurdering på langsiktig sikkerhet, virkelige komparatorer, seponering og nedtrapping og rettferdig tilgang,» sa hun. «Men disse kriteriene ble ansett som ikke-tilgjengelige. Så, hva er hensikten med å involvere ekspertene hvis det de anbefaler ikke kan tas i betraktning?»
Hun la til at det er flere problemer med hensyn til meningsfull involvering av eksperter i prosessen, inkludert hvordan eksperter velges, om et enkelt individ eller pasientgruppe er tilstrekkelig til å representere et helt pasientfellesskap, hvordan deres innspill påvirket definisjonen av PICOene (Population Intervention Comparator Outcome), antall PICOer identifisert, og de endelige konklusjonene i rapporten.
«Vi hørte fra koordineringsgruppen at de vil se på måter å løse disse problemene på og for å være mer transparente,» sa hun.
Respondere på PICO-ene
I sin egen vurdering av bevisene flagget Ipsen – mottakeren av den første JCA-rapporten – begrensninger som ligger i deres matchingsjusterte indirekte sammenligningsanalyse, og bemerket at de forsøkte å svare på PICO. Imidlertid ble ingen av selskapets kommentarer til deres egne bevis inkludert i rapporten; bare vurderingsmannens kritikk.
Som det har blitt fremhevet, er det mangel på bevis tilgjengelig på de svært varierte standardene for omsorg i den spesielle sykdomssettingen, pediatrisk lavgradig gliom. Mens JCA legger ansvaret på produsentene for å utvide analysen sin, uten bevisene som kreves for å gjennomføre analysen eller for å utføre en sammenligningsarm, er troverdigheten til prosessen åpen for spørsmål, noe som deretter gjør at disse produsentene risikerer kritikk i JCA-rapporten.
Ryan bemerket at senere JCA-er som er basert på store RCT-er vil ha større dossierer og vil ha mye større JCA-rapporter med langt mer tilgjengelige resultater, inkludert mange komparatorer og potensielt mange underpopulasjoner. «Når vi får dossierer på tusenvis av sider, vil vi få veldig store JCA-rapporter, og spørsmålet vil være, hvordan håndterer folk det og bruker det på en måte som til syvende og sist fokuserer på de viktigste bitene som beslutningstakeren må fokusere på?»
Som det har blitt fremhevet, er det mangel på bevis tilgjengelig på de svært varierte standardene for omsorg i den spesielle sykdomssettingen, pediatrisk lavgradig gliom. Mens JCA legger ansvaret på produsentene for å utvide analysen sin, uten bevisene som kreves for å gjennomføre analysen eller for å utføre en sammenligningsarm, er troverdigheten til prosessen åpen for spørsmål, noe som deretter gjør at disse produsentene risikerer kritikk i JCA-rapporten.
Ryan bemerket at senere JCA-er som er basert på store RCT-er vil ha større dossierer og vil ha mye større JCA-rapporter med langt mer tilgjengelige resultater, inkludert mange komparatorer og potensielt mange underpopulasjoner. «Når vi får dossierer på tusenvis av sider, vil vi få veldig store JCA-rapporter, og spørsmålet vil være, hvordan håndterer folk det og bruker det på en måte som til syvende og sist fokuserer på de viktigste bitene som beslutningstakeren må fokusere på?»
Hva skjer videre på landsnivå?
For seponeringene og for eventuelle JCA-er med negative funn, blir spørsmålet om hva som skjer med disse produktene på landnivå relevant. Blir produktene blokkert på landsnivå? Hvis ikke, undergraver det integriteten til JCA? Og hva er implikasjonene for fremtidige JCA-er og tilgang til innovative produkter i en tid da det europeiske markedet blir sett negativt på, spesielt i lys av bekymringer over virkningen av Most Favored Nation (MFN) politikk og tariffer.
Bransjens gransking vil intensiveres etter hvert som JCA-prosessen skrider frem og etter hvert som produkter fra den prosessen begynner å komme inn i landvurderings- og prisprosessen. «Land forbereder og tilpasser malene sine, men vi vet ikke hvordan JCA-rapporten kommer til å påvirke HTA-beslutninger i medlemsstatene,» sa Cardone.
Selv om Schiel sier at HTA-myndighetene har forpliktet seg til å gjenbruke så mye av JCA som mulig, avhenger det av hva slags vurdering hvert medlemsland ønsker å gjøre og om rapporten er relevant. «Hvis rapporten ikke inneholder noe som er relevant for min beslutningstakers rammeverk, er det lite jeg kan gjenbruke.»
Hun la til at mange land har ulike vurderingskriterier, blant annet alternative veier, forenklede prosedyrer og andre tilnærminger, og at Legemiddelverket ikke gjør nytteanalyser i det hele tatt, og at beslutningstakere forstår at de ofte har å gjøre med usikkerhet.
«Selskaper kan sende inn noe som ikke er identisk med JCA, og de vil sannsynligvis gjøre det fordi de vil lese JCA og innse at de ikke har adressert de relevante PICO-ene,» sa hun. «Vi går ikke aktivt ut og leser JCA-er og gjør HTA-vurderinger fordi vi er avhengige av det som sendes til oss.»
JCA har også potensial til å påvirke HTA-markeder utenfor Europa, som vil se på hvordan de kan bringe noe lignende inn i prosessene sine, bemerket paneldeltakerne.
"Begrensningene ved å ta en JCA-rapport og bruke den på tvers av helse- og HTA-systemer som opererer etter forskjellige prinsipper og standarder for omsorg kan være åpne for spørsmål," sa Neil Grubert, uavhengig spesialist på farmasøytisk markedstilgang. «Når det er sagt, er jeg sikker på at det kommer til å være enorm interesse fordi det er nytt, det representerer et flerlandsperspektiv, og det er på engelsk. Jeg vet fra paneldiskusjoner at NICE (Storbritannias National Institute for Health and Care Excellence) vil studere de første JCA-rapportene med interesse, men i hvilken grad det påvirker arbeidet deres gjenstår å se.»
Bransjens gransking vil intensiveres etter hvert som JCA-prosessen skrider frem og etter hvert som produkter fra den prosessen begynner å komme inn i landvurderings- og prisprosessen. «Land forbereder og tilpasser malene sine, men vi vet ikke hvordan JCA-rapporten kommer til å påvirke HTA-beslutninger i medlemsstatene,» sa Cardone.
Selv om Schiel sier at HTA-myndighetene har forpliktet seg til å gjenbruke så mye av JCA som mulig, avhenger det av hva slags vurdering hvert medlemsland ønsker å gjøre og om rapporten er relevant. «Hvis rapporten ikke inneholder noe som er relevant for min beslutningstakers rammeverk, er det lite jeg kan gjenbruke.»
Hun la til at mange land har ulike vurderingskriterier, blant annet alternative veier, forenklede prosedyrer og andre tilnærminger, og at Legemiddelverket ikke gjør nytteanalyser i det hele tatt, og at beslutningstakere forstår at de ofte har å gjøre med usikkerhet.
«Selskaper kan sende inn noe som ikke er identisk med JCA, og de vil sannsynligvis gjøre det fordi de vil lese JCA og innse at de ikke har adressert de relevante PICO-ene,» sa hun. «Vi går ikke aktivt ut og leser JCA-er og gjør HTA-vurderinger fordi vi er avhengige av det som sendes til oss.»
JCA har også potensial til å påvirke HTA-markeder utenfor Europa, som vil se på hvordan de kan bringe noe lignende inn i prosessene sine, bemerket paneldeltakerne.
"Begrensningene ved å ta en JCA-rapport og bruke den på tvers av helse- og HTA-systemer som opererer etter forskjellige prinsipper og standarder for omsorg kan være åpne for spørsmål," sa Neil Grubert, uavhengig spesialist på farmasøytisk markedstilgang. «Når det er sagt, er jeg sikker på at det kommer til å være enorm interesse fordi det er nytt, det representerer et flerlandsperspektiv, og det er på engelsk. Jeg vet fra paneldiskusjoner at NICE (Storbritannias National Institute for Health and Care Excellence) vil studere de første JCA-rapportene med interesse, men i hvilken grad det påvirker arbeidet deres gjenstår å se.»
Virkningen av JCA i fremtiden
I 2028 vil sjeldne legemidler være underlagt den obligatoriske JCA, som noen observatører har bemerket vil reise ytterligere spørsmål om prosessen og om metodene støtter beslutningstaking for medisiner som kanskje ikke passer til tradisjonelle kliniske evidensdatamodeller.
«Da den nye HTA-forskriften kom på plass, håpet vi at den ville ta noe av byrden bort fra HTA-vurderingen i landene og akselerere tilgangen til behandling. Men vil dette skje? Ingen kan si det,» sa Cardone.
Ryan sa at det er hans håp at rapportene eller bruken av den regulatoriske dossieren vil gi litt kontekst på lokalt nivå, og la til at hvis beslutningstakere utelukkende er avhengige av JCA-rapporten, eller mer bekymringsfullt den oppsummerende rapporten, kan det utgjøre en risiko for hvordan HTA-beslutninger tas over hele Europa.
«Da den nye HTA-forskriften kom på plass, håpet vi at den ville ta noe av byrden bort fra HTA-vurderingen i landene og akselerere tilgangen til behandling. Men vil dette skje? Ingen kan si det,» sa Cardone.
Ryan sa at det er hans håp at rapportene eller bruken av den regulatoriske dossieren vil gi litt kontekst på lokalt nivå, og la til at hvis beslutningstakere utelukkende er avhengige av JCA-rapporten, eller mer bekymringsfullt den oppsummerende rapporten, kan det utgjøre en risiko for hvordan HTA-beslutninger tas over hele Europa.
«Det interessante å observere fremover vil være hvilken rolle assessoren og co-assessoren spiller, og i hvilken grad de kan påvirke produksjonen, selv om det er utilsiktet,» sa Grubert, og la til at han forventer at det over tid vil være metodologisk konvergens i tilnærmingen som ulike byråer bringer til sitt arbeid med JCA som assessorer og co-assessorer.
«Jeg er sikker på at alle kommer til å studere ikke bare denne første, men de andre som følger og se hvilke fellestrekk det er, og faktisk hvilke problemer som kan oppstå som vi må ta tak i,» la han til. «Og det taler kanskje også til gjennomgangsprosessen som er ment å starte i løpet av noen måneder med sikte på å sende inn en rapport i januar 2028 til kommisjonen når det gjelder hvilke tilpasninger som kan være nødvendige.
Det overordnede målet til EU-kommisjonen og medlemsstatene er å fremme bredere tilgjengelighet, tilgjengelighet og rimelighet av nye medisiner, og JCA spiller en rolle i dette målet. Noen av kjerneelementene i MTV ligger imidlertid utenfor JCAs virkeområde, bemerket Grubert, og i tillegg er det geopolitisk usikkerhet som påvirker lanseringen av legemidler i Europa.
«JCA er bare ett element i det bredere bildet, men hvis det går etter planen, bør det føre til en konvergens når det gjelder tilnærminger til HTA-er, som vi håper vil resultere i raskere og mer ensartet tilgang og reduksjon i forskjellene i standard for omsorg,» sa han.
«Jeg er sikker på at alle kommer til å studere ikke bare denne første, men de andre som følger og se hvilke fellestrekk det er, og faktisk hvilke problemer som kan oppstå som vi må ta tak i,» la han til. «Og det taler kanskje også til gjennomgangsprosessen som er ment å starte i løpet av noen måneder med sikte på å sende inn en rapport i januar 2028 til kommisjonen når det gjelder hvilke tilpasninger som kan være nødvendige.
Det overordnede målet til EU-kommisjonen og medlemsstatene er å fremme bredere tilgjengelighet, tilgjengelighet og rimelighet av nye medisiner, og JCA spiller en rolle i dette målet. Noen av kjerneelementene i MTV ligger imidlertid utenfor JCAs virkeområde, bemerket Grubert, og i tillegg er det geopolitisk usikkerhet som påvirker lanseringen av legemidler i Europa.
«JCA er bare ett element i det bredere bildet, men hvis det går etter planen, bør det føre til en konvergens når det gjelder tilnærminger til HTA-er, som vi håper vil resultere i raskere og mer ensartet tilgang og reduksjon i forskjellene i standard for omsorg,» sa han.
Om forfatteren:
Ruairi O'Donnell er Vice President, Market Access Europe og EU HTA Lead, hos Cencora. Ruairi er en 20-årig veteran fra den globale markedstilgangs- og HEOR-konsulenttjenestesektoren, og har hatt en rekke lederstillinger i ledende globale konsulentorganisasjoner, med en sterk bakgrunn innen verdistrategi, bevisutvikling og markedstilgangsveier.
Ansvarserklæring:
Informasjonen i denne artikkelen utgjør ikke juridisk rådgivning. Cencora, Inc. oppfordrer leserne på det sterkeste til å gjennomgå tilgjengelig informasjon relatert til emnene som diskuteres og stole på sin egen erfaring og ekspertise når de tar beslutninger relatert til dette.
