Artikkel
RWE Insights: Bidraget fra tyske kravdata til vitenskapelig bevisgenerering
-
Christian Jacob, PhD
-
Svitlana Schnaidt, MSc
-
Christopher Maas, MSc
-
Sebastian Braun, PhD
Utforsk hvordan Tysklands Health Data Lab utvider tilgangen til bevis fra den virkelige verden, og hva det betyr for beslutninger om produktlivssyklus, regulatoriske rammeverk og medisinsk teknologivurdering over hele Europa.
I løpet av de siste to tiårene har virkelighetsbevis (RWE) avledet fra virkelige data (RWD) samlet inn under rutinemessig klinisk behandling blitt en uunnværlig ressurs for å evaluere sikkerheten og effektiviteten til legemidler. Applikasjoner spenner over hele produktets livssyklus fra tidlig markedsvurdering og klinisk utvikling til regulatorisk beslutningstaking og bevisgenerering etter lansering. Både United States (USA) Food and Drug Administration (FDA) og European Medicines Agency (EMA) har publisert veiledningsrammeverk for bruk av RWD og RWE, og deres rolle utvides ytterligere med innføringen av den europeiske forordningen om medisinsk teknologivurdering (HTAR) og felles kliniske vurderinger.
I Tyskland har tilgangen til store erstatningsdata blitt betydelig forbedret siden oktober 2025, da Health Data Lab (HDL; Forschungsdatenzentrum Gesundheit – FDZ), en del av Federal Institute for Drugs and Medical Devices (BfArM), begynte å gi sentralisert tilgang til lovpålagte helseforsikringsdata (SHI) som dekker omtrent 90 % av den tyske befolkningen. Forskere fra registrerte institusjoner kan få tilgang til et sikkert behandlingsmiljø (SPE) for godkjente forskningsformål som definert i § 303e underavsnitt 2 SGB V.
I Tyskland har tilgangen til store erstatningsdata blitt betydelig forbedret siden oktober 2025, da Health Data Lab (HDL; Forschungsdatenzentrum Gesundheit – FDZ), en del av Federal Institute for Drugs and Medical Devices (BfArM), begynte å gi sentralisert tilgang til lovpålagte helseforsikringsdata (SHI) som dekker omtrent 90 % av den tyske befolkningen. Forskere fra registrerte institusjoner kan få tilgang til et sikkert behandlingsmiljø (SPE) for godkjente forskningsformål som definert i § 303e underavsnitt 2 SGB V.
Ved lansering omfattet HDL-databasen 15 år med longitudinelle data (2009–2023), med 2024-data forventet innen utgangen av 2026 og kvartalsvise foreløpige oppdateringer planlagt deretter – noe som representerer et av de mest omfattende erstatningsdatasettene i Europa.
Tyske erstatningsdata
Tyskland er et av Europas største farmasøytiske markeder, med en befolkning på 83,6 millioner, hvorav omtrent 90 % er dekket av lovpålagt helseforsikring (SHI). Alle SHI-fond tilbyr en standardisert, omfattende fordelspakke uavhengig av arbeidsgiver, og gir et unikt konsistent og langsgående datalandskap for forskning. Tyske kravdata er anvendelige på tvers av hele livssyklusen til det farmasøytiske produktet og gir innsikt i pasientpopulasjoner, inkludert barn, eldre individer og alvorlig syke, som vanligvis er underrepresentert i randomiserte kliniske studier.
Bredden og dybden av disse dataene gjør det mulig for forskere, helsepersonell og nasjonale myndigheter å bedre forstå behandlingsmønstre i den virkelige verden, sykdomsbyrde og utnyttelse av helseressurser på befolknings- og underbefolkningsnivå.
Innholdet i tyske kravdata
Tyske skadedata består av langsgående, anonymiserte data på pasientnivå som kan kobles sammen på tvers av helsesektorene. Viktige datadomener inkluderer:
Alder, kjønn, fødselsdato, bostedsregion, forsikringsstatus (medlem/pensjonert/familie) og start-/sluttdato for dekning.
Prosedyrer og internasjonal klassifisering av sykdommer, tiende revisjon, tyske modifikasjonsdiagnoser (ICD-10-GM) (kvartalsvis) på tvers av alle polikliniske spesialiteter, som dekker undersøkelser, diagnostikk, vaksinasjoner og ambulante operasjoner; prosedyrer registrert daglig med refunderte kostnader.
Sykehusinnleggelser med ICD-10-GM-koder (primær/sekundær), tyske diagnoserelaterte gruppekoder (G-DRG), oppholdslengde, innleggelsesårsak, operative prosedyrer, dødelighet på sykehus og kostnader på DRG-nivå.
Utleverte legemidler identifisert med Pharmazentralnummer (tilordnet til Anatomical Therapeutic Chemical [ATC] Classification-koder), inkludert definerte daglige doser, forskrivnings- og utleveringsdatoer, SHI-perspektivkostnader og forskrivning av legespesialitet.
Type, kode, antall, omsorgsperson, start-/sluttdatoer og kostnader for rettsmidler (f.eks. fysioterapi, logoterapi) og apparater/hjelpemidler (f.eks. rullestoler, måleinstrumenter).
ICD-10-GM-diagnoser per sykefraværsepisode, episodevarighet, start-/sluttdatoer for sykefravær og betalinger, legetype og tilhørende kostnader.
Potensielle forskningstemaer
Tyske SHI hevder at data åpner et bemerkelsesverdig bredt spekter av forskningsmuligheter som strekker seg langt utover hva tradisjonelle randomiserte kliniske studier kan tilby. I hverdagspleien ser behandlingsresultatene ofte påfallende annerledes ut enn de som er observert under kontrollerte studieforhold, og det er nettopp her den unike verdien av studier basert på RWE blir tydelig. Fra å vurdere effekten på populasjonsnivå av nasjonale vaksinasjonsprogrammer til å evaluere den komparative effektiviteten av antikoagulasjonsbehandlinger i rutinemessig praksis, har tyske kravdata bevist sin kapasitet til å generere robust, befolkningsomfattende innsikt som utfyller og utvider funnene fra kliniske studier.
Analyser av daglige behandlingsmønstre, etterlevelse og utholdenhet avslører hvordan pasienter navigerer i helsevesenet og bruker terapiene sine utenfor kontrollerte omgivelser. Studier av vaksinasjonsplaner, biologiske behandlinger ved psoriasisartritt og sykdomsmodifiserende behandlinger ved multippel sklerose illustrerer konsekvent at selv svært effektive terapier ofte kommer til kort i sitt fulle potensial i rutinemessig behandling, et klart signal om behovet for målrettede pasientstøttestrategier og optimalisering av behandlingsforløp.
Analyser av daglige behandlingsmønstre, etterlevelse og utholdenhet avslører hvordan pasienter navigerer i helsevesenet og bruker terapiene sine utenfor kontrollerte omgivelser. Studier av vaksinasjonsplaner, biologiske behandlinger ved psoriasisartritt og sykdomsmodifiserende behandlinger ved multippel sklerose illustrerer konsekvent at selv svært effektive terapier ofte kommer til kort i sitt fulle potensial i rutinemessig behandling, et klart signal om behovet for målrettede pasientstøttestrategier og optimalisering av behandlingsforløp.
.jpg?h=1414&iar=0&w=2121&hash=A51A1CCD666846849304C42D6FBB8CF1)
Domenet for legemiddelsikkerhet er like godt tjent med kravdata, noe som muliggjør storskala overvåking etter markedsføring på tvers av mangfoldige og sårbare pasientpopulasjoner. Eksempler er analyser av legemiddelinteraksjoner hos pasienter som får antiretroviral behandling og tolerabilitetsvurderinger av behandling for alkoholavhengighet. Begge studiene fremhever hvordan rutinemessige omsorgsdata kan avdekke klinisk meningsfulle sikkerhetssignaler som kanskje ikke kan påvises i det kontrollerte miljøet til en klinisk studie.
Studier av sykdomsbyrde, udekket behov og utnyttelse av helseressurser setter i fokus de bredere samfunnsmessige og økonomiske konsekvensene av sykdom. På tvers av en rekke tilstander, fra kronisk leversykdom og sjeldne metabolske lidelser til cøliaki og alvorlig koronavirussykdom 2019 (COVID-19), har kravbaserte analyser kvantifisert den betydelige effekten av sykdom på både pasienter og helsesystemer og identifisert kritiske hull der dagens behandlingsalternativer fortsatt er utilstrekkelige. Til sammen etablerer disse forskningsdomenene tyske påstandsdata som et av de kraftigste instrumentene som er tilgjengelige i moderne helsetjenesteforskning og evidensbasert helsepolitikk.
Studier av sykdomsbyrde, udekket behov og utnyttelse av helseressurser setter i fokus de bredere samfunnsmessige og økonomiske konsekvensene av sykdom. På tvers av en rekke tilstander, fra kronisk leversykdom og sjeldne metabolske lidelser til cøliaki og alvorlig koronavirussykdom 2019 (COVID-19), har kravbaserte analyser kvantifisert den betydelige effekten av sykdom på både pasienter og helsesystemer og identifisert kritiske hull der dagens behandlingsalternativer fortsatt er utilstrekkelige. Til sammen etablerer disse forskningsdomenene tyske påstandsdata som et av de kraftigste instrumentene som er tilgjengelige i moderne helsetjenesteforskning og evidensbasert helsepolitikk.
konklusjonen
Tyske SHI-kravdata representerer en unikt verdifull ressurs for RWE-generering, og tilbyr langsgående, populasjonsrepresentativ dekning av helsebruk på tvers av alle større sektorer. Bredden av tilgjengelige data, som spenner over poliklinisk og døgnbehandling, apotekutlevering, medisinsk utstyr og sykefravær, muliggjør streng undersøkelse av sykdomsepidemiologi, behandlingsmønstre, kliniske resultater og helseøkonomisk byrde.
Etableringen av HDL som et sentralisert tilgangspunkt for landsdekkende SHI-data markerer et betydelig skritt fremover for å legge til rette for systematisk, reproduserbar forskning i stor skala. Kombinert med det utviklende europeiske regelverket og landskapet for medisinsk teknologivurdering (HTA) – inkludert HTAR og det europeiske helsedataområdet – er det vitenskapelige samfunnet godt posisjonert til å generere robust, fagfellevurdert dokumentasjon som kan informere klinisk praksis, helsepolitikk og pasientbehandling på en meningsfull måte.
Etter hvert som metoder for å analysere storskala skadedata fortsetter å modnes, vil det å sikre metodologisk stringens, åpenhet og reproduserbarhet forbli sentralt for troverdigheten og nytten av RWE i regulatoriske og HTA-sammenhenger. Pågående samarbeid mellom forskere, datainnehavere, regulatorer og HTA-organer vil være avgjørende for å realisere det fulle potensialet til tyske kravdata for evidensbasert beslutningstaking.
Etableringen av HDL som et sentralisert tilgangspunkt for landsdekkende SHI-data markerer et betydelig skritt fremover for å legge til rette for systematisk, reproduserbar forskning i stor skala. Kombinert med det utviklende europeiske regelverket og landskapet for medisinsk teknologivurdering (HTA) – inkludert HTAR og det europeiske helsedataområdet – er det vitenskapelige samfunnet godt posisjonert til å generere robust, fagfellevurdert dokumentasjon som kan informere klinisk praksis, helsepolitikk og pasientbehandling på en meningsfull måte.
Etter hvert som metoder for å analysere storskala skadedata fortsetter å modnes, vil det å sikre metodologisk stringens, åpenhet og reproduserbarhet forbli sentralt for troverdigheten og nytten av RWE i regulatoriske og HTA-sammenhenger. Pågående samarbeid mellom forskere, datainnehavere, regulatorer og HTA-organer vil være avgjørende for å realisere det fulle potensialet til tyske kravdata for evidensbasert beslutningstaking.
Notat: Kilder oppført nedenfor
Ansvarserklæring:
Informasjonen i denne artikkelen utgjør ikke juridisk rådgivning. Cencora, Inc. oppfordrer leserne på det sterkeste til å gjennomgå tilgjengelig informasjon relatert til emnene som diskuteres, og til å stole på sin egen erfaring og ekspertise når de tar beslutninger relatert til disse.
Kilder
- Refleksjonsnotat om bruk av virkelige data i ikke-intervensjonsstudier for å generere bevis fra den virkelige verden. EMA. april 2024. Åpnet 23 mai 2025. https://www.ema.europa.eu/en/documents/scientific-guideline/reflection-paper-use-real-world-data-non-interventional-studies-generate-real-world-evidence_en.pdf
- Nye EU-regler om medisinsk teknologivurdering åpner en ny æra for pasienters tilgang til innovasjon. Europakommisjonen. Åpnet 23 mai 2025. https://ec.europa.eu/commission/presscorner/detail/en/ip_25_226
- Helsedatalaboratorium. Federal Institute for Drugs and Medical Devices. Åpnet 23 mai 2025. https://www.healthdatalab.de
- Arzideh R, Jendrossek M, Zittlau I. Kooperation zwischen dem Health Data Hub und dem FDZ Gesundheit am BfArM beim Aufbau des europäischen Gesundheitsdatenraums [Cooperation between the Health Data Hub and the Health Data Lab at the BfArM in setting up the European Health Data Space]. Bundesgesundheitsblatt Gesundheitsforschung Gesundheitsschutz. februar 2024; 67(2):189-194. Tysk. Doi: 10.1007/s00103-023-03829-7. Epub 2024 10. Referanse: 38197926; PMCID: PMC10834556.
- Tyskland, oversikt over hele landet. Det europeiske observatoriet for helsesystemer og -politikk, WHO. Åpnet 9 juni 2025. https://eurohealthobservatory.who.int/countries/germany#:~:text=Country%20overview,hospitals%20come%20from%20states'%20budgets
- Tabellliste over ICD-10-GM. Federal Institute for Drugs and Medical Devices. Åpnet 23 mai 2025. https://www.bfarm.de/EN/Code-systems/Classifications/ICD/ICD-10-GM/Tabular-list/_node.html#:~:text=The%20core%20of%20ICD%20-10-%20GM%20is%20the,on%20the%20respective%20version%20of%20ICD%20-10-%20GM
- Goodman E, Reuschenbach M, Viering T, Luzak A, Greiner W, Hampl M, Jacob C. Virkningen av Tysklands humane papillomavirusimmuniseringsprogram på HPV-relaterte anogenitale sykdommer: en retrospektiv analyse av skadedata fra lovpålagte helseforsikringer. Arch Gynecol Obstet. november 2024; 310(5):2639-2646. Doi: 10.1007/s00404-024-07692-y. Epub 2024 4. Referanse: 39230793; PMCID: PMC11485141.
- Hohmann C, Lutz M, Vignali S, Borchert K, Seidel K, Braun S, Baldus S, Näbauer M. Kliniske utfall hos pasienter som får edoksaban eller fenprokumon for forebygging av hjerneslag ved atrieflimmer: en tysk kohortstudie i den virkelige verden. Thromb J. 2022 4. 20(1):37. Doi: 10.1186/s12959-022-00395-x. Referanse: 35787710; PMCID: PMC9251920.
- Laurenz M, von Eiff C, Borchert K, Jacob C, Seidel K, Schley K. Vaksinasjonsrater og etterlevelse i pneumokokkkonjugatvaksinasjon hos modne fødte spedbarn før og etter endring av vaksinasjonsplan - en skadedatabaseanalyse. Vaksine. 2021 juni 2; 39(24):3287-3295. Doi: 10.1016/j.vaccine.2021.04.029. Epub 2021 5. Referanse: 33962835.
- Sewerin P, Borchert K, Meise D, Schneider M, Mahlich J. Helseressursutnyttelse og tilhørende helsekostnader for biologiske sykdomsmodifiserende antirevmatiske legemidler hos tyske pasienter med psoriasisartritt. Leddgiktpleie Res (Hoboken). 2022 sep; 74(9):1435-1443. Doi: 10.1002/acr.24598. Epub 2022 juni 2. Referanse: 33742791.
- Ziemssen T, Prosser C, Haas JS, Lee A, Braun S, Landsman-Blumberg P, Kempel A, Gleißner E, Patel S, Huang MY. Helseressursbruk og kostnader for multippel sklerosepasienter i Tyskland før og under fampridinbehandling. BMC Neurol. 27. mars 2017; 17(1):62. Doi: 10.1186/s12883-017-0844-z. Referanse: 28347283; PMCID: PMC5369011.
- Lopes S, O'Day K, Meyer K, Van Stiphout J, Punekar Y, Radford M, Haas JS. Forskrivningsmønstre for samtidig medisinering og potensial for legemiddelinteraksjoner med antiretroviral behandling hos personer som lever med humant immunsviktvirus type 1-infeksjon i Tyskland. Farmakoepidemiol medikament Saf. mars 2020; 29(3):270-278. Doi: 10.1002/PDS.4928. Epub 2020 16. Referanse: 31950545.
- Chick J, Andersohn F, Guillo S, Borchert K, Toussi M, Braun S, Haas JS, Kuppan K, Lemming OM, Reines EH, Tubach F. Sikkerhet og utholdenhet av nalmefenbehandling for alkoholavhengighet: resultater fra to sikkerhetsstudier etter godkjenning. Alkohol. 30. august 2021; 56(5):556-564. Doi: 10.1093/alcalc/agab045. Referanse: 34196359; PMCID: PMC8406067.
- Canbay A, Kachru N, Haas JS, Sowa JP, Meise D, Ozbay AB. Mønstre og prediktorer for dødelighet og sykdomsprogresjon blant pasienter med alkoholfri fettleversykdom. Aliment Pharmacol Ther. 2020 oktober; 52(7):1185-1194. Doi: 10.1111/apt.16016. Epub 2020 17. Referanse: 33016540.
- Trefz F, Muntau AC, Schneider KM, Altevers J, Jacob C, Braun S, Greiner W, Jha A, Jain M, Alvarez I, Lane P, Zeiss C, Rutsch F. Helseøkonomisk byrde for pasienter med fenylketonuri (PKU) - En retrospektiv studie av tyske helseforsikringskravdata. Mol Genet Metab Rep. 2021 mai 13;27:100764. Doi: 10.1016/j.ymgmr.2021.100764. Referanse: 34036045; PMCID: PMC8138676.
- Bokemeyer B, Serdani-Neuhaus L, Sünwoldt J, Dünweber C, Schnaidt S, Schuppan D. Byrden av cøliaki i Tyskland: innsikt fra den virkelige verden fra en stor retrospektiv analyse av helseforsikringskrav. Ther Adv Gastroenterol. 4. februar 2025, 18. februar 17562848251314803. Doi: 10.1177/17562848251314803. Referanse: 39906416; PMCID: PMC11792009.
- Stremel T, Schnaidt S, Bihrer N, Fröling E, Jacob C, Kisser A. En retrospektiv skadedataanalyse av byrden av COVID-19-relatert sykehusinnleggelse hos voksne med høy risiko for alvorlig sykdomsprogresjon i Tyskland. Infisere Dis Ther. januar 2025; 14(1):149-165. Doi: 10.1007/s40121-024-01088-w. Epub 2024 desember 8. Referanse: 39648195; PMCID: PMC11782760.
- Laurenz M, von Eiff C, Borchert K, Jacob C, Seidel K, Schley K. Vaksinasjonsrater og etterlevelse hos premature spedbarn før og etter endring av pneumokokkkonjugatvaksineplan for fullbårne spedbarn - En skadedatabaseanalyse i Tyskland. Vaksine. 17. desember 2021; 39(51):7387-7393. Doi: 10.1016/j.vaccine.2021.11.002. Epub 2021 28. Referanse: 34852945.
- Reuschenbach M, Mihm S, Wölle R, Schneider KM, Jacob C, Braun S, Greiner W, Hampl M. Byrden av HPV-relaterte anogenitale sykdommer hos unge kvinner i Tyskland - en analyse av tyske lovpålagte helseforsikringsdata fra 2012 til 2017. BMC Infisere Dis. 22. april 2020; 20(1):297. Doi: 10.1186/s12879-020-05002-w. Referanse: 32321435; PMCID: PMC7178589.
- Europeisk forordning om helsedataområde (EHDS). Europakommisjonen. Åpnet 23 mai 2025. https://health.ec.europa.eu/ehealth-digital-health-and-care/european-health-data-space-regulation-ehds_en
- Bevis fra den virkelige verden. FDA. Åpnet 23 mai 2025. https://www.fda.gov/science-research/science-and-research-special-topics/real-world-evidence
- Bevis fra den virkelige verden. EMA. Åpnet 23 mai 2025. https://www.ema.europa.eu/en/about-us/how-we-work/data-regulation-big-data-other-sources/real-world-evidence
