Forutse problemer, takle utfordringer: Neste steg med JCA
Under en nylig paneldiskusjon som fant sted på World Evidence, Pricing and Access Congress 2024 i Amsterdam, diskuterte Herbert Altmann, Vice President, Pan European Market Access and Healthcare Consulting, Cencora, med eksperter på markedsadgang hvilken innvirkning JCA vil ha på selskaper, nasjonale HTA-prosedyrer og, viktigst av alt, på pasienttilgang. Separat har Cencoras nye EU-leder for HTA, Ruairi O'Donnell, også vurdert JCA-prosessen, forutsigbare utfordringer og å redusere sannsynlige og potensielle problemer.
Gjennomføringsrettsakter: Forsinkelser og utfall
Utkastet til den første av seks gjennomføringsrettsakter definert i metodevurderingsforordningen (HTAR) er endelig publisert. Det publiserte utkastet til lov – Felles klinisk vurdering av legemidler – er i stor grad i tråd med forventningene, med noen overraskelser. Under paneldiskusjonen pekte Neil Grubert, en uavhengig Global Market Access-konsulent, på det potensielt tyngende volumet av datakrav.
Blant kravene Grubert bemerket er:
Grad av tillit til relativ effekt og relativ sikkerhet med hensyn til PICOene (pasientpopulasjon, intervensjon, sammenligning og utfall).
- Epidemiologiske data for relevante EØS-stater, inkludert «eventuelle dype forskjeller mellom disse statene».
- For medisinske tilstander som resulterer i funksjonshemming og/eller behov for en familieomsorgsperson, og for behandlinger som resulterer i store endringer i helsevesenet, detaljer om de organisatoriske og samfunnsmessige konsekvensene av tilstanden og dens behandling.
- Informasjon om vesentlige variasjoner i kliniske veier mellom EØS-landene (inkludert europeiske kliniske retningslinjer).
- Detaljer om programmer for tidlig tilgang/medfølende bruk.
- HTA-rapporter fra EØS-statene, Australia, Canada, Storbritannia og USA.
Han fremhevet også de stramme fristene som er skissert i implementeringsloven som kan bli enda mer utfordrende sammen med de forkortede tidslinjene for markedsføringstillatelser som er foreslått under den kommende revisjonen av EUs generelle legemiddellovgivning (GPL).
Casper Paardekooper, partner, Vintura, en del av Cencora, gjentok bekymringer over den økte mengden data som må sendes inn. For eksempel utgjør epidemiologiske data for alle land, kliniske forløp for alle land og HTA-rapporter fra andre land en ekstra byrde for industrien. Å få de epidemiologiske dataene vil være spesielt utfordrende for mindre selskaper som sannsynligvis ikke vil ha et lokalt datterselskap i alle europeiske land, la Paardekooper til.
O'Donnells analyse av den første implementeringsloven viser at tidsbegrensninger er en stor utfordring for industrien, både når det gjelder beredskap for JCA-prosessen, så vel som tidslinjen for innsending av dossier – bare 90 dager etter utgivelsen av PICO-rammeverkene.
«Dette 90-dagersvinduet skaper et enormt tidspress i hele systemet, og understreker at det haster med tidlig forberedelse og rettidig handling,» sa O'Donnell. Han understreket at produsenter må tydelig identifisere eventuelle PICO-er som det ikke ble sendt inn resultater for, og forklare årsakene til at de utelates.
De resterende fem gjennomføringslovene er ennå ikke publisert, og den siste implementeringsoppdateringen fra EU-kommisjonen indikerer at de to siste lovene forventes innen fjerde kvartal 2024i. Grubert sa at disse forsinkelsene øker bekymringene for å være klar for JCA innen januar 2025.
Ideelt sett, ifølge Paardekooper, bør kommisjonen ta med seg mer ekspertise fra industrien når de utvikler gjennomføringslovene, noe industrirepresentanter tidligere har bemerket er avgjørende for å oppnå vellykket implementering av EUs HTAii.
Utfordringer og muligheter for industrien
Under paneldiskusjonen på toppmøtet sa Mihai Rotaru, direktør for Market Access, The European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA), at samarbeidet mellom industrien og HTA-organer så langt har vært svært begrenset. Samtidig som han flagget bekymringer for industrien, ønsket Rotaru tilbakemeldingsmulighetene om implementeringslovene velkommen. Han stilte imidlertid spørsmål ved om interessenter ville ha en lignende mulighet til å gi tilbakemelding på metodene og de detaljerte prosedyrene som kommer fra medlemsstatens koordineringsgruppe for HTA (HTACG)iii.
Noen positive ting Paardekooper påpekte inkluderer økt involvering av helseteknologiutvikleren (HTD) i JCA-prosessen og en forhøyet rolle for eksperter og interessenter i prosessen. "Inkludering av HTD i prosessen kan resultere i noen innspill under omfanget, hvis det blir invitert," sa han, men han la til at involvering av HTD-er kun for invitasjoner under selve JCA-prosessen er skuffende.
O'Donnell sier på sin side at mangel på pasient- og produsentinnspill i utformingen av omfanget av prosessen og utformingen av PICO-ene gir bekymringer. "Meningsfull dialog om produktet og bevis under prosessen mangler, med bare noen få øyeblikk med teknisk avklaring for øyeblikket," sa O'Donnell.
Potensialet for eksterne innspill kommer fra et nytt grenseoverskridende HTA-samarbeid som vil støtte EUs felles HTA. SUSTAIN-HTA – Støtt bruken av bærekraftige og innovative metoder for HTA – er et samarbeid mellom 15 partnere på tvers av akademia, HTA-byråer og industriiv. Den søker å støtte bruken av innovative metoder for europeisk metodevurdering. Til tross for at de ikke lenger er en del av EU, vil Storbritannias National Institute for Health and Care Excellence (NICE) spille en ledende rolle i gjennomgangen av eksisterende HTA-praksis og prioritere områder for fremtidig verktøy- og metodeinnovasjonv.
«Mangelen på føtter på bakken utgjør også et problem for lokale HTA-diskusjoner, som er vanskelige å koordinere fra et globalt eller europeisk hovedkvarterperspektiv», sa Paardekooper. "Små og mellomstore selskaper har også mindre team og kan slite med å absorbere den betydelige ekstra arbeidsmengden forbundet med JCA-prosessen."
Forberedelser til JCA
Industrien må legge vekt på å forberede sine tverrfunksjonelle team på nye driftsmodeller på globalt nivå og med tilknyttede selskaper og lokale interessenter.
Dette vil kreve utdanning på lokalt nivå, spesielt i de mindre landene, med avanserte terapilegemidler (ATMP) og onkologiske legemidler, som vil være de første som blir vurdert av JCA, sa Altmann.
Altmann mener at fra bransjens perspektiv vil det å ha markedstilgangsfunksjoner som driver klinisk design fra de tidlige stadiene bidra til å utvikle evidensen som trengs for en vellykket HTA.
Dette gjentar hans forrige poeng som understreker viktigheten av å ta i bruk beste praksis, for eksempel å få intern justering etter fase II kliniske data lest ut, før fase III klinisk studiedesign er ferdig. Dette kan gjøre det mulig for bedrifter å forberede seg tilstrekkelig på den tverrfunksjonelle prosessen og unngå potensielle forsinkelser eller tilbakeslag i JCA-prosessen.
I en egen analyse understreket O'Donnell viktigheten av å starte hovedaktivitetene for JCA-prosessen over ett år før den planlagte EMA-innleveringsdatoen.
"Men med hensyn til PICO-prediksjon, er det viktig å merke seg at denne tilnærmingen kanskje ikke er en løsning som passer alle," sa han. "For indikasjoner med flere komparatorer og kommersielle risikoer knyttet til nedstrøms markedsandeler, vil PICO-simuleringsøvelser være nødvendig i forberedelsesfasen. Disse aktivitetene bidrar til å minimere risiko og maksimere resultatene i slike komplekse scenarier.
"På den annen side, hvis det er få komparatorer, eller hvis den generelle tilgangssuksessen er mer avhengig av andre faktorer (f.eks. prising for en intervensjon for sjeldne sykdommer), kan en annen tilnærming eller bedre utnyttelse av ressurser være mer hensiktsmessig enn å gjennomføre en full PICO-simulering."
Innvirkning på innovasjon
Industriens begrensede engasjement i utformingen av JCA-prosessen har imidlertid dempet optimismen, sa Grubert. Dette reiser spørsmål om hvorvidt JCA vil øke Europas attraktivitet sammenlignet med fremvoksende markeder som Kina og Asia-Stillehavet.
Altmann frykter på sin side at JCA-prosessen vil gjøre innovasjon i EU mer utfordrende, siden bransjen ikke liker usikkerhet. Han bemerket at kompleksiteten rundt JCA, etterfulgt av den nasjonale HTA-prissettings- og refusjonsprosessen, kan øke fokuset på USA som primærmarked.
Fra EFPIAs perspektiv er europeisk-baserte farmasøytiske produsenter fortsatt svært forpliktet til innovasjon og å gi disse til europeiske pasienter, sa Rotaru. Imidlertid er det bekymringer om JCA og HTAR generelt. Harmonisering, spesielt med hensyn til hvordan bevis utvikles, vil være integrert hvis disse problemene skal løses, sa han.
«Den eneste klare måten EU kan bruke JCA som en mulighet til å bli mer attraktiv, er hvis de snakker med én stemme,» sa han. Med det vitenskapelige rådet og den kliniske vurderingsdelen, hvis det er en reell innsats fra 27 medlemsland for å snakke med én stemme på en måte som kan påvirke kliniske utviklingsplaner, kan Europa ha en enorm innvirkning, la han til.
Alle øyne vil være rettet mot de første innsendingene for å finne ut hvordan prosessen påvirker innovasjon, sa Paardekooper. «Hvis vi virkelig ser en klar felles stemme som kommer gjennom i omfanget, og også en sterk adopsjon av JCA på lokalt nivå, vil det definitivt gjøre Europa mer attraktivt,» sa han. «Det er helt klart nødvendig, fordi implementeringen av den foreslåtte EU-GPL har risiko for å gjøre Europa mindre.»
Denne artikkelen er ment å formidle Cencoras evner, som støttes av forfatterens ekspertise. Cencora oppfordrer imidlertid leserne på det sterkeste til å gjennomgå referansene som følger med denne artikkelen og all tilgjengelig informasjon relatert til emnene som er nevnt her, og til å stole på sin egen erfaring og ekspertise når de tar beslutninger relatert til dette, da artikkelen kan inneholde visse markedsføringsuttalelser og ikke utgjør juridisk rådgivning.
Cencora.com tilbyr automatiserte oversettelser for å hjelpe deg med å lese nettstedet på andre språk enn engelsk. Mye arbeid er lagt ned i disse oversettelsene for å gjøre dem nøyaktige, men ingen automatisert oversettelse er perfekt, og slike oversettelser er heller ikke ment å erstatte menneskelige oversettere. Disse oversettelsene leveres som en tjeneste til brukere av Cencora.com og leveres «som de er». Det gis ingen garanti av noe slag, verken uttrykt eller underforstått, med hensyn til nøyaktigheten, påliteligheten eller riktigheten av noen av disse oversettelsene som er gjort fra engelsk til andre språk. Det kan hende at noen typer innhold (som bilder, videoer, Flash osv.) er unøyaktig oversatt på grunn av begrensningene i oversettelsesprogramvaren.
Eventuelle avvik eller forskjeller som oppstår ved oversettelse av dette innholdet fra engelsk til et annet språk, er ikke bindende og har ingen juridisk virkning for samsvar, håndhevelse eller andre formål. Kontakt oss dersom du oppdager feil. Se den engelske versjonen av siden dersom du er i tvil om hvorvidt informasjonen i disse oversettelsene er nøyaktig.