Fra potensial til verdi: Skjære ut en skive av CGT 'PIE'

Viktigheten av forhåndsgodkjenning informasjonsutveksling (PIE) med betalere og andre strategiske hensyn for å hjelpe til med å navigere i dagens markedstilgangsutfordringer og regulatoriske krav for å bringe lovende celle- og genterapier til markedet.

15. januar 2019 spådde FDAs daværende kommissær, Scott Gottlieb, MD, at innen 2025 ville byrået godkjenne 10 til 20 celle- og genterapier (CGT) per år.1 I de påfølgende fem pluss årene har CGT-sektoren opplevd en enorm vekst – med rekordstore syv CGT-er som fikk FDA-godkjenning i 2023.

Når vi nærmer oss 2025, ser det ut til at industrien er på vei til å nå FDAs anslag. Vi kan se så mange som 10 regulatoriske beslutninger i USA i år, og med rundt 2,000 CGT kliniske studier på gang globalt,2 er tallet klar til å stige i de kommende årene.

Selv om den positive banen – og den voksende pipelinen – tilbyr et enormt potensial, er veien fra oppdagelse og utvikling til kommersialisering kompleks og full av utfordringer som kan påvirke produktsuksess og pasienttilgang.

ENGASJER BETALERNE TIDLIG – OG KONSEKVENT

CGT-er introduserer unike hensyn og utfordringer, inkludert de knyttet til pasienttilgang, regulatoriske krav og markedsadgang.

Betalere står for eksempel overfor flere spørsmål når de evaluerer CGT-produkter, inkludert hvordan de skal balansere den potensielle langsiktige kliniske verdien med kostnadene for behandlingen og usikkerhet om langsiktig holdbarhet på tidspunktet for regulatorisk godkjenning.

De dvelende spørsmålene blant betalere understreker viktigheten av både å engasjere betalere tidlig og demonstrere produktets verdi, inkludert dets holdbarhet, sikkerhet og effektivitet.

CGT-utviklere – spesielt førkommersielle biofarmasøytiske selskaper – har imidlertid ofte mer begrenset erfaring og færre ressurser enn større farmasøytiske selskaper og er kanskje ikke like kjent med hvordan de skal engasjere betalere.

Utviklere kan starte denne prosessen ved å delta i markedsundersøkelser med betalere på en rekke måter for å få tilbakemelding på målproduktprofilen, bevisbehov, verdiforslag og til og med lanseringssekvens etter indikasjon der det er aktuelt for merkevarer med flere indikasjoner. Resultatet av markedsundersøkelsen vil bidra til å informere om design av kliniske studier, valg av endepunkt og proaktiv kommersiell planlegging hvis forskningen utføres tidlig nok i produktets livssyklus.

Etter den første kommunikasjonen bør utviklere vurdere å delta i informasjonsutveksling (PIE) før godkjenning (PIE) med betalere, som lar dem dele informasjon, for eksempel selskapsoversikter der det er aktuelt, bakgrunn for sykdomstilstand, produkt- og indikasjonsoversikt, prognoser for pasientbruk, resultater fra kliniske studier og prisinformasjon.

I følge forskning ledet av et team av eksperter ved Cencora og presentert på Academy of Managed Care Pharmacy 2024,3 sa 60 % av de spurte betalerne at de foretrekker informasjon om CGT-behandlinger mer enn seks måneder før den forventede regulatoriske godkjenningen – med 16 % som sa at de foretrekker å motta informasjonen mer enn ett år før avgjørelsen.

Når utviklere utformer sin PIE-engasjementsstrategi, bør de vurdere å utnytte tradisjonelle personlige kanaler så vel som digitale kanaler for å kommunisere produktrelatert informasjon. For eksempel er Cencoras FormularyDecisions4 en sikker nettplattform som legger til rette for informasjonsutveksling mellom godkjente betalere og utviklere. CGT-utviklere som kanskje ikke har etablert feltteam ennå, kan outsource betalerkontoteam til å engasjere seg i PIE på deres vegne.

Innsikten fra de tidlige samtalene med betalere vil hjelpe biofarmasøytiske selskaper med å utvikle en evidenspakke som viser behandlingens potensielle fordeler og rettferdiggjør verdien, samtidig som den adresserer bekymringene og prioriteringene til viktige interessenter, for eksempel:

• Klinisk dokumentasjon. Presenter robuste data fra kliniske studier med klinisk meningsfulle og målbare endepunkter, som viser behandlingens holdbarhet, sikkerhet og effekt.
• Kostnadseffektivitetsanalyse. Sammenlign terapiens kostnad med standardbehandlingen og inkluder kvalitetsjusterte leveårsestimater.
• Pasientens perspektiv. Fremhev terapiens innvirkning på å forbedre pasientens livskvalitet og redusere sykdomsbyrden.
  Biofarmasøytiske selskaper bør fortsette å engasjere betalere selv etter kommersiell lansering, og dele oppdaterte data og informasjon fra overvåking etter markedsføring og evidensstudier fra den virkelige verden for ytterligere å støtte produktets verdi.

ETABLERING AV EN ROBUST REGULATORISK STRATEGI

Legemiddelutvikling og regulatoriske hensyn er tett sammenvevd. I likhet med betalerengasjement bør utviklere involvere reguleringsorganer i de tidlige planleggingsstadiene.

Under Cencoras Cell and Gene Therapy Summit i midten av mai,5 sa faktisk Nicole Verdun, MD, direktør for FDAs Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) Office of Therapeutic Products, at tidlig kommunikasjon med FDA er nøkkelen til å få tilbakemelding og potensiell tilpasning til en klinisk endepunktplan.

Ved å etablere en veldefinert regulatorisk strategi tidlig i den kliniske utviklingsprosessen, vil selskaper være bedre posisjonert til å redusere risikoen for regulatoriske forsinkelser og optimalisere veien for å nå markedet effektivt – inkludert å utnytte regulatoriske initiativer designet for å legge til rette for en raskere utviklingsprosess.

Strategier bør ta hensyn til flere viktige hensyn, inkludert:

• Komparativ analyse. Planene bør inkludere en mekanisme for enkelt å sammenligne et fase III-legemiddel med legemidlet som brukes i fase I og fase II. Det er spesielt viktig når du forbereder deg på en søknad om biologisk lisens i USA.
• Rammeverk for kjemi, produksjon og kontroller (CMC). CMC-rammeverket krever omfattende informasjon om produksjonsprosessen, validering, datakontroll og analytiske metoder, og understreker viktigheten av grundig dokumentasjon og overholdelse av retningslinjer og presedenser.
• Mestre protokoller. Å forstå forsøksdesign, statistiske metoder og regulatoriske begrensninger er avgjørende. For eksempel ga CBER nylig ut utkast til veiledning for bruk av masterprotokoller, som beskriver bruken av kurv- og paraplyforsøk som innovative tilnærminger for å øke sannsynligheten for suksess for produkter.

For å navigere effektivt i det regulatoriske landskapet kan utviklere samarbeide med partnere som kan legge til rette for produktive interaksjoner med reguleringsorganer, hjelpe til med å utarbeide og sende inn regulatoriske dokumenter, sikre overholdelse av regulatoriske rammeverk og støtte utforming og gjennomføring av langsiktige oppfølgingsstudier.

FRIGJØRING AV POTENSIALET TIL DISSE TERAPIENE

Ettersom FDA fortsetter å utforske nye initiativer designet for å bidra til å akselerere utviklingen av CGT-er, er samarbeid mellom reguleringsorganer og bransjeinteressenter nødvendig for å støtte utviklingen og kommersialiseringen av disse banebrytende terapiene og sikre at de kan nå pasientene som trenger dem.

De neste fem årene er enormt lovende for CGT-er – inkludert muligheten til å nå den potensielle veksten FDA anslo for fem år siden.

Men for å oppnå potensialet og bringe disse innovative terapiene til pasienter over hele verden, må CGT-utviklere lykkes med å navigere i utfordringene langs veien til kommersialisering. Strategisk planlegging og involvering av interessenter – inkludert betalere og regulatorer – tidlig kan hjelpe utviklere med å navigere i markedet og frigjøre potensialet i behandlingen deres. 


Lung-I Cheng, PhD, er visepresident og leder for celle- og genterapitjenestelinje; Jenna Dale, MBA, er assisterende direktør for markedsadgang og kommersialisering; begge med Cencora