De la potențial la valoare: Sculptarea unei felii din "PLĂCINTA" CGT

Importanța schimbului de informații înainte de aprobare (PIE) cu plătitorii și alte considerente strategice pentru a ajuta la depășirea provocărilor actuale de acces la piață și a cerințelor de reglementare în introducerea pe piață a terapiilor celulare și genetice promițătoare.

Pe 15 ianuarie 2019, comisarul FDA de atunci, Scott Gottlieb, MD, a prezis că, până în 2025, agenția va aproba 10 până la 20 de terapii celulare și genetice (CGT) pe an.1 În cei peste cinci ani care au urmat, sectorul CGT a cunoscut o creștere extraordinară - în frunte cu șapte CGT care au primit aprobarea FDA în 2023.

Pe măsură ce ne apropiem de 2025, industria pare pe cale să atingă proiecția FDA. Am putea vedea până la 10 decizii de reglementare în SUA în acest an și, cu aproximativ 2.000 de studii clinice CGT în curs la nivel global,2 cifra este gata să crească în următorii ani.

În timp ce traiectoria pozitivă – și fluxul în creștere – oferă un potențial extraordinar, drumul de la descoperire și dezvoltare până la comercializare este complex și plin de provocări care pot afecta succesul produselor și accesul pacienților.

IMPLICAȚI PLĂTITORII DIN TIMP ȘI ÎN MOD CONSECVENT

CGT introduc considerații și provocări unice, inclusiv legate de accesul pacienților, cerințele de reglementare și accesul pe piață.

Plătitorii, de exemplu, se confruntă cu mai multe întrebări atunci când evaluează produsele CGT, inclusiv cum să echilibreze valoarea clinică potențială pe termen lung cu costul terapiei și incertitudinea privind durabilitatea pe termen lung la momentul aprobării de reglementare.

Întrebările persistente în rândul plătitorilor subliniază importanța atât a implicării din timp a plătitorilor, cât și a demonstrării valorii produsului, inclusiv durabilitatea, siguranța și eficacitatea acestuia.

Cu toate acestea, dezvoltatorii CGT – în special companiile biofarmaceutice pre-comerciale – au adesea o experiență mai limitată și mai puține resurse decât companiile farmaceutice mai mari și s-ar putea să nu fie la fel de familiarizați cu modul de implicare a plătitorilor.

Dezvoltatorii pot iniția acest proces angajându-se în cercetări de piață cu plătitorii într-o varietate de moduri pentru a obține feedback cu privire la profilul produsului țintă, nevoile probatorii, propunerea de valoare și chiar secvența de lansare după indicație, dacă este cazul pentru mărcile cu indicații multiple. Rezultatul cercetării de piață va ajuta la informarea proiectării studiilor clinice, a selecției punctelor finale și a planificării comerciale proactive dacă cercetarea este efectuată suficient de devreme în ciclul de viață al produsului.

După comunicarea inițială, dezvoltatorii ar trebui să ia în considerare angajarea într-un schimb de informații înainte de aprobare (PIE) cu plătitorii, ceea ce le permite să partajeze informații, cum ar fi prezentări generale ale companiei, dacă este cazul, informații generale despre starea bolii, prezentare generală a produsului și a indicațiilor, proiecții privind utilizarea pacienților, rezultatele studiilor clinice și informații despre prețuri.

Potrivit unui studiu condus de o echipă de experți de la Cencora și prezentat la Academy of Managed Care Pharmacy 2024,3, 60% dintre plătitorii intervievați au spus că preferă informații despre terapiile CGT cu mai mult de șase luni înainte de aprobarea anticipată de reglementare - 16% spunând că preferă să primească informațiile cu mai mult de un an înainte de decizie.

Atunci când își proiectează strategia de implicare PIE, dezvoltatorii ar trebui să ia în considerare utilizarea canalelor personale tradiționale, precum și a canalelor digitale pentru a comunica informații legate de produs. De exemplu, FormularyDecisions4 de la Cencora este o platformă online securizată care facilitează schimbul de informații între plătitorii verificați și dezvoltatori. Dezvoltatorii CGT care nu au încă echipe de teren pot externaliza echipele de conturi ale plătitorilor pentru a se angaja în PIE în numele lor.

Informațiile culese din conversațiile timpurii cu plătitorii vor ajuta companiile biofarmaceutice să dezvolte un pachet de dovezi care să prezinte beneficiile potențiale ale terapiei și să justifice valoarea, abordând în același timp preocupările și prioritățile părților interesate cheie, cum ar fi:

• Dovezi clinice. Prezentați date solide din studiile clinice cu criterii finale semnificative și măsurabile din punct de vedere clinic, care să prezinte durabilitatea, siguranța și eficacitatea terapiei.
• Analiza cost-eficacitate. Comparați costul terapiei cu cel al standardului de îngrijire și încorporați estimări ajustate la calitatea anului de viață.
• Perspectiva pacientului. Evidențiați impactul terapiei asupra îmbunătățirii calității vieții pacientului și reducerii poverii bolilor.
  Companiile biofarmaceutice ar trebui să continue să implice plătitorii chiar și după lansarea comercială, partajând date și informații actualizate din supravegherea post-comercializare și studii de dovezi din lumea reală pentru a susține în continuare valoarea produsului.

STABILIREA UNEI STRATEGII SOLIDE DE REGLEMENTARE

Dezvoltarea medicamentelor și considerentele de reglementare sunt strâns legate. În mod similar cu implicarea plătitorilor, dezvoltatorii ar trebui să implice organismele de reglementare în etapele incipiente de planificare.

De fapt, în timpul Summitului Cencora privind terapia celulară și genică de la mijlocul lunii mai,5 Nicole Verdun, MD, director al Biroului de Produse Terapeutice al Centrului pentru Evaluarea și Cercetarea Biologică (CBER) al FDA, a declarat că comunicarea timpurie cu FDA este esențială pentru obținerea feedbackului și a potențialei alinieri la un plan de obiective clinice.

Prin stabilirea unei strategii de reglementare bine definite la începutul procesului de dezvoltare clinică, companiile vor fi mai bine poziționate pentru a atenua riscul de întârzieri de reglementare și pentru a optimiza calea pentru a ajunge pe piață în mod eficient, inclusiv folosind inițiativele de reglementare concepute pentru a facilita un proces de dezvoltare mai rapid.

Strategiile ar trebui să țină cont de mai multe considerente cheie, inclusiv:

• Analiză comparativă. Planurile ar trebui să includă un mecanism pentru a compara cu ușurință un medicament experimental de fază III cu medicamentul utilizat în faza I și faza II. Acest lucru este deosebit de important atunci când vă pregătiți pentru depunerea unei cereri de licență biologică în SUA.
• Chimie, producție și mijloace de control (CMC). Cadrul CMC necesită informații cuprinzătoare despre procesul de fabricație, validare, controlul datelor și metode analitice, subliniind importanța unei documentări amănunțite și a respectării liniilor directoare și precedentelor.
• Protocoale principale. Înțelegerea designului studiului, a metodelor statistice și a restricțiilor de reglementare este esențială. De exemplu, CBER a lansat recent un proiect de ghid pentru utilizarea protocoalelor principale, care descriu utilizarea testelor cu coș și umbrelă ca abordări inovatoare pentru a crește probabilitatea de succes a produselor.

Pentru a naviga eficient în peisajul de reglementare, dezvoltatorii pot lucra cu parteneri care pot facilita interacțiunile productive cu organismele de reglementare, pot ajuta la pregătirea și trimiterea documentelor de reglementare, pot asigura conformitatea cu cadrele de reglementare și pot sprijini proiectarea și executarea studiilor de urmărire pe termen lung.

DEBLOCAREA POTENȚIALULUI ACESTOR TERAPII

Pe măsură ce FDA continuă să exploreze noi inițiative concepute pentru a ajuta la accelerarea dezvoltării CGT-urilor, este necesară colaborarea dintre organismele de reglementare și părțile interesate din industrie pentru a sprijini dezvoltarea și comercializarea acestor terapii inovatoare și pentru a se asigura că acestea pot ajunge la pacienții care au nevoie de ele.

Următorii cinci ani sunt foarte promițători pentru CGT-uri - inclusiv oportunitatea de a atinge creșterea potențială pe care FDA a proiectat-o în urmă cu cinci ani.

Cu toate acestea, pentru a atinge potențialul și a aduce aceste terapii inovatoare pacienților din întreaga lume, dezvoltatorii CGT trebuie să navigheze cu succes provocările de-a lungul drumului către comercializare. Planificarea strategică și implicarea din timp a părților interesate, inclusiv a plătitorilor și a autorităților de reglementare, pot ajuta dezvoltatorii să navigheze pe piață și să deblocheze potențialul terapiei lor. 


Lung-I Cheng, PhD, este vicepreședinte și șef al liniei de servicii de terapie celulară și genică; Jenna Dale, MBA, este director asociat de acces la piață și comercializare; atât cu Cencora,