Optimalisatie van de kanaalstrategie om de toegang van patiënten tot cel- en gentherapieën uit te breiden

Patiënten eerst

In haar presentatie deelde Melissa de belangrijkste overwegingen rond de behoeften van de patiënt. Waar en hoe worden ze behandeld? Welke doktersspecialiteiten zien ze? Hebben ze comorbiditeiten die van invloed zijn op behandeling? Sommige zeldzame aandoeningen presenteren zich op verschillende manieren, zodat de patiënt kan worden gezien door een aantal verschillende specialisten.

Het is ook belangrijk om te overwegen hoe en waar therapieën zijn wordt toegediend, merkte ze op. Vullen ze een script in bij een apotheek en Naar huis? Worden ze behandeld binnen de artsenpraktijk? Zijn ze gezien worden in de gemeenschap? Of worden ze gezien in een plaatselijk ziekenhuis of op reis? naar een Center of Excellence of een specifieke specialist? Dat kan gebeuren als de praktijk De patiënt die aanwezig is, kan het kopen en factureren van het product niet ondersteunen wat is waar de praktijk verantwoordelijk is voor de initiële aankoopkosten een product voor administratie op kantoor.

Inzicht in het landschap van patiënten en zorgverleners is essentieel om patiënten die baat zouden kunnen hebben bij een behandeling om er toegang toe te krijgen, en om hun artsen zorgen voor nazorg.

Desalniettemin bieden cel- en gentherapieën enkele unieke uitdagingen. Als het bijvoorbeeld om opslag gaat , vereisen veel gentherapieën opslag in de koelketen bij -80°C, terwijl celtherapieën doorgaans cryopreservatie vereisen bij temperaturen onder -140°C. Dit betekent dat het product moet worden opgeslagen in zeer gespecialiseerde vriezers of zelfs in een laboratorium voor celtherapie, wat misschien niet altijd praktisch is voor een kliniek, aldus Melissa.

Tegelijkertijd hebben verse cellen speciale verzend- en behandelingsvereisten, die een nauwe coördinatie vereisen tussen de productie, het centrum en de patiënt. Autologe producten hebben ook vereisten voor het volgen van de bewakingsketen, dus een faciliteit zal dat moeten kunnen beheren.

Kosten zijn een andere belangrijke overweging, legde Melissa uit. Als eenmalige behandelingen zijn dit dure producten, waarbij één product $ 4.25 miljoen kost voor een enkele dosis . Zelfs als de site bekend is met kopen en factureren, is het misschien niet comfortabel voor zo'n hoge prijs.

Er kan een geduldige logistiek zijn om te overwegen, bijvoorbeeld als ze de staat moeten verlaten. Hoe het gezondheidsplan van de patiënt daarmee omgaat, kan variëren, wat het risico voor de faciliteit met betrekking tot vergoeding verhoogt, legde Melissa uit. Sommige bedrijven maken gebruik van een gespecialiseerde apotheek, die het vergoedingsrisico op zich kan nemen, waardoor de site zich kan concentreren op patiëntenzorg.

Centra kunnen ook worstelen met capaciteits- en ruimtebeperkingen, aangezien velen ook patiënten behandelen in klinische onderzoeken. Bovendien kunnen er klinische overwegingen zijn. Sommige therapieën moeten via een chirurgische ingreep worden toegediend, dus de praktijk zou comfortabel moeten zijn om die uit te voeren.

Dan zijn er overwegingen bij het beheer van bijwerkingen. Heeft het centrum een crashkar? Moet het product intramuraal worden toegediend? Kan het worden gegeven in een gemeenschapsomgeving of poliklinisch?

"De gemeenschapsomgeving wordt vaak geconfronteerd met wegversperringen vanuit het perspectief van de betaler, omdat hun interpretatie van de bijsluiter is dat deze therapieën in een intramurale setting moeten worden geleverd," zei Susan. "Dit vereist dat we aantonen - door middel van klinische proeven of real-world bewijs - de veiligheid van het aanbieden van deze therapieën in de gemeenschap waar de meerderheid van de patiënten zich bevindt." 

De markt plannen strategie

Zodra de centra bereid en in staat zijn om patiënten met een cel- of gentherapie zijn geïdentificeerd, moeten bedrijven rekening houden met de omvang van het netwerk, die zal variëren afhankelijk van de patiëntenpopulatie.

Voor zeer zeldzame ziekten heeft het geen zin om een netwerk van centra in de Verenigde Staten, maar het is ook belangrijk om rekening te houden met geografische dekking, zodat patiënten niet te ver hoeven te reizen, Melissa merkte op in haar presentatie.

Bepaal de juiste markten voor een lancering. Na de VS bedrijven willen bijvoorbeeld naar Europa, Canada en Azië verhuizen. Begrip De potentiële logistieke uitdagingen en vereisten in die markten zijn essentieel bij het overwegen van partners. De toeleveringsketen moet ook top of mind zijn, omdat het van invloed kunnen zijn op waar productiefaciliteiten moeten worden geplaatst.

Denk bovendien na over hoe de strategie kan evolueren, niet wat betreft het marktbereik, maar ook met betrekking tot toekomstige indicaties, of nieuwe productlanceringen.

Houd het concurrentielandschap in de gaten, adviseerde Melissa. Welke invloed kan dat hebben op de kanaalstrategie? Als het netwerk van een bedrijf te en die de toegang tot een behandeling beïnvloedt, kunnen artsen een concurrerend product voor hun patiënten.

Met de lancering van zijn gentherapie ADSTILADRIN(® nadofaragene Firadenovec-VNCG), een nieuwe, niet-replicerende adenovirusvectorgebaseerde gentherapie voor de behandeling van volwassen patiënten met hoogrisico, Bacillus Calmette-Guérin (BCG)-niet-reagerende niet-spier invasieve blaaskanker (NMIBC) met carcinoma in situ (CIS) met of zonder papillaire tumoren, begrip van klinieken die ervoor kozen om deel te nemen aan een het vroege ervaringsprogramma was van het grootste belang voor Ferring gedurende de eerste 4 maanden na de lancering. "Daarom hebben we met elke individuele kliniek gecoördineerd om de verwachtingen te managen en vervolgens af te stemmen hoe we het beste een naadloze klant- en, de meest, belangrijker nog, patiëntervaring," Morgan voornoemd.   

Werken met praktijken en partners

Door vroegtijdig met sites in contact te komen, kunnen artsen een nieuwe therapie, zodat ze hun patiënten beter kunnen behandelen. Deze centra kunnen ook feedback geven over wat voor hen werkt en wat werkt voor hun patiënten. Dit kan bedrijven helpen bij het overwegen van de soorten ondersteuningsbronnen of onboarding Processen. Vroege betrokkenheid kan ook inzicht geven in potentiële capaciteit beperkingen of cashflowproblemen.

Tijdens de paneldiscussie benadrukte Susan de het belang van samenwerking met praktijken om cel- en gentherapieën te implementeren, inclusief het opleiden van hun personeel over nieuwe processen.

"Het is een aanzienlijke investering van hun kant, en We moeten ons bewust zijn van de noodzaak om ze de tijd te geven om op te staan en aan de slag te gaan en om vervolgens het proces te kunnen versterken, zodat ze het kunnen herhalen als meer van dergelijke therapieën beschikbaar komen," zei ze.

Werken met partners die actieve relaties hebben met Deze faciliteiten kunnen helpen om de workflow te stroomlijnen en meer Inzicht in belangrijke kwesties zoals prijzen en benodigde middelen.

Prime leveranciersovereenkomsten kunnen helpen om een meer gecoördineerde aanpak van toegang tot en levering aan de verschillende zorglocaties, Susan voornoemd. "Dit geeft een meer consistente en transparante benadering van deze klanten met waar te gaan, waar het zich in het proces bevindt en met de juiste financiële gegevens de betaling van deze therapieën is gerelateerd aan de levering van de behandeling."

Morgan benadrukte het belang van distributiepartner toewijding met alle therapieën voor zeldzame aandoeningen.

"Je moet zorgverleners en Office-beheerders om het medische voordeel begrijpen (versus het voordeel van de apotheek), delen ze met hun collega's en dat gevoel van urgentie behouden om ervoor te zorgen dat patiëntenzorg," zei ze. Met de lancering van ADSTILADRIN omvatte het doel 1. het stroomlijnen van de productacquisitie en andere administratieve processen, en 2. wat aantoont dat ADSTILADRIN-indruppeling het verblijf van patiënten zou vergemakkelijken met hun urologen in plaats van naar een oncoloog te moeten verhuizen, en dus misschien het verbeteren van de continuïteit van de zorg. Het kostte die urologen echter wel tijd om meer ervaring op te doen met het product en om betalers te laten dekken op grond van naar een algemeen beleid in plaats van  te evalueren per patiënt.

"Communiceren met uw distributiepartners en het veld Vergoedingsteam is essentieel om te begrijpen hoe elke betaler zal benaderen contracteren, en maak vervolgens gebruik van die kennis", voegde ze eraan toe.

[1] Impactoverwegingen van postproductieprocessen op cel- en gengeneesmiddelen, Cytotherapie, juni 2022. https://www.sciencedirect.com/science/article/abs/pii/S146532492200010X

[1] Het leveren van cellulaire en gentherapieën aan patiënten: oplossingen voor het realiseren van het potentieel van de volgende generatie geneeskunde, gentherapie. https://www.nature.com/articles/s41434-019-0074-7

[1] Met prijzen van meer dan $ 4 miljoen, bepalen hoge inzetten het cel- en gentherapielandschap, Drug Discovery & Development. https://www.drugdiscoverytrends.com/how-price-safety-and-efficacy-shape-the-cell-and-gene-therapy-landscape/#:~:text=With%20prices%20topping%20%244%20million,promise%20and%20justify%20the%20cost%3F&text=Cell%20and%20gene%20therapies%20often,come%20at%20an%20extraordinary%20cost.

Met prijzen van meer dan $ 4 miljoen, bepalen hoge inzetten het cel- en gentherapielandschap, Drug Discovery & Development. https://www.drugdiscoverytrends.com/how-price-safety-and-efficacy-shape-the-cell-and-gene-therapy-landscape/#:~:text=With%20prices%20topping%20%244%20million,promise%20and%20justify%20the%20cost%3F&text=Cell%20and%20gene%20therapies%20often,come%20at%20an%20extraordinary%20cost.

[1] Markttoegang ontsluiten voor gentherapieën in de Verenigde Staten, McKinsey& Company. https://www.mckinsey.com/industries/life-sciences/our-insights/unlocking-market-access-for-gene-therapies-in-the-united-states

Markttoegang ontsluiten voor gentherapieën in de Verenigde Staten, McKinsey& Company. https://www.mckinsey.com/industries/life-sciences/our-insights/unlocking-market-access-for-gene-therapies-in-the-united-states