De kracht van patiëntbetrokkenheid bij CGT-innovatie
De Emily Whitehead Foundation richt zich op het ondersteunen van kinderen en hun families bij het bestrijden van kanker door middel van nieuwe behandelingen, niet beperkt tot CAR-T-therapieën. De bestuursvoorzitter en interim-uitvoerend directeur van de stichting, George Eastwood, nam in mei 2024 deel aan Cencora's tweedaagse ThinkLive CGT Summit om zijn ervaring met de stichting en het belang van programma's voor patiëntenbetrokkenheid en patiëntenondersteuning te delen.
Na vele jaren op het gebied van cel- en gentherapie te hebben gewerkt met toonaangevende bedrijven om de uitdagingen op te lossen die gepaard gaan met het ontwikkelen en produceren van celgebaseerde therapieën, met name in de productie, was George ongeveer 8 jaar geleden op een top in Boston, waar hij Tom Whitehead het verhaal van Emily hoorde delen. In de loop der jaren raakte George steeds meer betrokken bij de stichting en hielp hij deze naar een diepere en bredere strategie om patiënten tijdens hun hele reis te ondersteunen.
"Er zijn zoveel logistieke en beleidsuitdagingen in het hele ecosysteem van geavanceerde therapie en we werken eraan om patiënten op die reis te ondersteunen," zei hij.
De sleutel tot deze reis is het integreren van de stem van de patiënt in het waardeverhaal voor CGT's - en dat is niet mogelijk zonder te weten hoe het leven van die patiënten eruit ziet, merkte George op.
"Ik heb ouders en patiënten farmaceutische bedrijven zien uitnodigen in hun woonkamer om te zien hoe het is, en die belanghebbenden krijgen een drastisch ander beeld wanneer ze dat doen, in plaats van alleen te vertrouwen op cijfers en gegevens bij de ontwikkeling van medicijnen," zei hij.
Dit is waar organisaties zoals de Emily Whitehead Foundation helpen het bewustzijn over de reis van de patiënt te vergroten.
George merkte echter op dat het bereiken van meer patiënten eerder in het traject van een patiënt diagnose en behandeling vereist. Hij voegde eraan toe dat de stichting in een recent onderzoeksinitiatief om patiënten te helpen begeleiden, ontdekte dat ongeveer 70% van de patiënten meldde dat ze tijdens hun reis geen steun van de farma kregen.
"Het is aan ons, aan patiëntengroepen en non-profitorganisaties en belangenorganisaties om die verhalen te helpen opbouwen en verbinden, lang voor de behandeling," zei hij.
Hoewel de farmaceutische industrie en dienstverleners een rol kunnen spelen bij het opbouwen van betrokkenheid, kan er wantrouwen van patiënten ontstaan wanneer informatie wordt gedeeld vanaf een door de fabrikant gesponsorde site, zelfs als die informatie merkloos is.
Een andere uitdaging waar George op wees, is dat het een strijd kan zijn om doorgelichte onderzoeken voor CAR-T en andere cel- en gentherapieën te vinden. Dit wordt nog uitdagender gemaakt door wat George slechte actoren in de regeneratieve geneeskunderuimte noemt die proeven uitvoeren met een onzekere FDA-regelgevingsstatus.
Een belangrijk initiatief om deze barrière aan te pakken is TrueTrials, dat gericht is op het versnellen van klinische onderzoeken in de regeneratieve geneeskunde door alleen klinische faciliteiten te benadrukken die celgebaseerde behandelingen bieden binnen door de FDA goedgekeurde onderzoekenii.
Een andere uitdaging waarmee CGT's vaak worden geconfronteerd, is de negatieve pers over de kosten van deze therapieën. Maar, zoals Tom Whitehead heeft verteld, bedroegen de kosten voor Medicare om 22 maanden voor Emily te zorgen $ 2 miljoen zonder genezing. De huidige kosten van Kymriah bedragen $ 473,000 voor een eenmalige behandeling en Emily heeft de afgelopen 12 jaar geen dag in het ziekenhuis doorgebracht.
"CAR-T's hebben een hoog prijskaartje en het is gemakkelijk om dat uit elkaar te halen en het in de media te bekritiseren, maar we moeten de totale reis begrijpen - te beginnen met diagnose, behandeling en zelfs na de genezingsdatum terwijl we onderweg kijken naar geestelijke gezondheid en ondersteuning, en echt naar dat hele plaatje kijken wanneer we waarde bepalen, " zei hij.
Bruggen bouwen en verbinden
Om een aantal van deze uitdagingen te overwinnen, wees George op het belang van het ontmoeten van patiënten waar ze zijn en het beter begrijpen van de reizen en worstelingen waarmee zorgverleners worden geconfronteerd.
Er zijn ook belangrijke rollen weggelegd voor bedrijven in de ruimte die geen therapieën ontwikkelen - technologie- en dienstverleners, contractontwikkelings- en productieorganisaties (CDMO's) - om farma en patiënten eerder met elkaar te verbinden.
"Bedrijven zoals Cencora kunnen helpen om een aantal van die bruggen te slaan tussen farma en belangengroepen om multi-stakeholderteams op te zetten die patiënten de informatie kunnen geven die ze nodig hebben, wanneer ze die nodig hebben," zei hij. Een CDMO kan bijvoorbeeld een patiënt ter plaatse laten komen en spreken over hun ervaring met een product dat die site produceert, merkte George op. "Er zijn interessante manieren waarop aanbieders van tools kunnen integreren en het bewustzijn voor patiënten kunnen vergroten."
Voorbeelden hiervan zijn verbeterde gegevensintegratie en interoperabiliteit tussen platforms om patiënten beter van dienst te zijn en processen voor medicijnontwikkelaars te stroomlijnen.
De nadruk voor medicijnontwikkelaars moet liggen op het opnemen van de stem van de patiënt en het nadenken over het patiëntentraject.
"Je kunt nooit te vroeg beginnen of te veel interactie hebben," zei George. "Stel vragen en leer gaandeweg, werk samen met de juiste organisaties zoals de Emily Whitehead Foundation, zelfs voor verbinding met patiënten met zeldzame reizen die uitschieters zijn. Kunnen we ook betere oplossingen bouwen die meer geïntegreerd en universeler zijn om meer medicijnen te leveren?"
"We zijn nog maar 12 jaar verwijderd van de behandeling van Emily en zes of zeven jaar sinds de eerste goedkeuring," voegde George eraan toe. "Er is veel integratie en begrip om te gebeuren. En dat kunnen we alleen doen door samen te werken met het hele ecosysteem, of het nu gaat om de patiënten en hun reis, de klinische zorgverleners, de verpleegkundige navigators en de artsen die in deze instellingen zijn. Hoe kunnen we meer betrekken en leren naarmate we meer therapieën leveren?"
Nu beschikbaar
De kracht van patiëntbetrokkenheid: Een baanbrekende reis om de toegang te verbeteren
Cencora raadt lezers aan om de hierin verstrekte referenties en alle beschikbare informatie met betrekking tot de hierin genoemde onderwerpen door te nemen en te vertrouwen op hun eigen ervaring en expertise bij het nemen van beslissingen met betrekking tot deze onderwerpen, aangezien het artikel marketingverklaringen kan bevatten en geen juridisch advies vormt.
Related resources
Cencora.com biedt geautomatiseerde vertalingen om te helpen bij het lezen van de website in andere talen dan het Engels. Voor deze vertalingen zijn redelijke inspanningen geleverd om een nauwkeurige vertaling te leveren, maar geen enkele geautomatiseerde vertaling is perfect en is ook niet bedoeld om menselijke vertalers te vervangen. Deze vertalingen worden aangeboden als een service aan gebruikers van Cencora.com en worden geleverd 'in de huidige staat'. Er wordt geen enkele garantie gegeven, expliciet of impliciet, met betrekking tot de nauwkeurigheid, betrouwbaarheid of juistheid van deze vertalingen die vanuit het Engels in een andere taal zijn gemaakt. Sommige inhoud (zoals afbeeldingen, video's, Flash, enz.) wordt mogelijk niet nauwkeurig vertaald vanwege de beperkingen van de vertaalsoftware.
Eventuele discrepanties of verschillen die ontstaan bij het vertalen van deze inhoud van het Engels naar een andere taal zijn niet bindend en hebben geen rechtsgevolgen voor naleving, handhaving of enig ander doel. Als er fouten worden vastgesteld, neem dan contact met ons op . Als er vragen rijzen met betrekking tot de juistheid van de informatie in deze vertalingen, raadpleeg dan de Engelse versie van de pagina.