Artikel
Het potentieel van AI als strategische hefboom voor innovatie en regelgevende besluitvorming
-
Lin Li, Ph.D.
-
Timm Pauli
Het potentieel van AI om belangrijke inzichten te ontsluiten ter ondersteuning van strategische besluitvorming gedurende de levenscyclus van farmaceutische producten
De biofarmaceutische industrie kijkt steeds meer naar kunstmatige intelligentie (AI) om meer te doen dan backoffice-automatisering. De focus ligt op het gebruik van AI als een strategische troef om betere resultaten te behalen - of dat nu in onderzoek en ontwikkeling is of in het op de markt brengen van een product.
Op het gebied van regelgeving, geneesmiddelenbewaking en chemie, productie en controles (CMC) ligt de grootste waarde in het ondersteunen van betere beslissingen, een sterker baten-risicodenken, meer vertrouwen in regelgevende interacties en snellere toegang voor patiënten die afhankelijk zijn van therapieën.
AI biedt het potentieel om risico's in de indieningscyclus te verminderen door patronen te ontdekken, vragen te voorspellen die van regelgevers kunnen komen en te anticiperen op wegversperringen later in het ontwikkelings- en commercialiseringsproces. Dit alles draagt bij aan evidence-based besluitvorming.
Op het gebied van regelgeving, geneesmiddelenbewaking en chemie, productie en controles (CMC) ligt de grootste waarde in het ondersteunen van betere beslissingen, een sterker baten-risicodenken, meer vertrouwen in regelgevende interacties en snellere toegang voor patiënten die afhankelijk zijn van therapieën.
AI biedt het potentieel om risico's in de indieningscyclus te verminderen door patronen te ontdekken, vragen te voorspellen die van regelgevers kunnen komen en te anticiperen op wegversperringen later in het ontwikkelings- en commercialiseringsproces. Dit alles draagt bij aan evidence-based besluitvorming.
Regelgevingspatronen identificeren met AI
Hoewel regelgevende instanties richtlijnen publiceren die hun verwachtingen beschrijven met inzendingen, ontbrak in het verleden vaak een manier voor fabrikanten om te interpreteren hoe deze richtlijnen werden toegepast op hun producten, met name producten die afwijken van gestandaardiseerde klinische en productiemodellen zoals geneesmiddelen voor geavanceerde therapie (ATMP's).
Dit is waar voorspellende AI, die statistische analyse en machine learning gebruikt om patronen te identificeren en voorspellingen te doen over mogelijke uitkomsten, het besluitvormingsproces kan transformeren.
Voorspellende AI stelt fabrikanten in staat om de potentiële impact van hun producten te begrijpen - werkzaamheid, veiligheid, regelgeving en productie - om datagestuurde besluitvorming gedurende de levenscyclus van het product te ondersteunen. Daarbij evolueert regelgevende intelligentie van een passieve kennisopslagplaats van documenten en informatie naar een actief onderdeel van de wetenschappelijke en regelgevende infrastructuur die wetenschappelijke besluitvorming mogelijk maakt, begeleidt en verdedigt.
Met behulp van AI-tools - grote taalmodellen (LLM's), semantische zoektools, machine learning, generatieve AI, enz. - kunnen fabrikanten openbaar beschikbare informatie van de gezondheidsautoriteiten over de resultaten van een regelgevende activiteit bekijken - of dat nu een lijst met vragen, aanmaningsbrieven of goedkeuringen is - die documenteren hoe regels en richtlijnen op die producten zijn toegepast.
Een voorbeeld zijn de volledige antwoordbrieven (CRL's) van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA )1, waarin tekortkomingen worden gedocumenteerd die laat in de beoordelingscyclus kunnen optreden en de autorisatie kunnen vertragen. Door te anticiperen op hindernissen op basis van eerdere regelgevende acties, kunnen fabrikanten risico's beperken met hun eigen inzendingen.
Dit is waar voorspellende AI, die statistische analyse en machine learning gebruikt om patronen te identificeren en voorspellingen te doen over mogelijke uitkomsten, het besluitvormingsproces kan transformeren.
Voorspellende AI stelt fabrikanten in staat om de potentiële impact van hun producten te begrijpen - werkzaamheid, veiligheid, regelgeving en productie - om datagestuurde besluitvorming gedurende de levenscyclus van het product te ondersteunen. Daarbij evolueert regelgevende intelligentie van een passieve kennisopslagplaats van documenten en informatie naar een actief onderdeel van de wetenschappelijke en regelgevende infrastructuur die wetenschappelijke besluitvorming mogelijk maakt, begeleidt en verdedigt.
Met behulp van AI-tools - grote taalmodellen (LLM's), semantische zoektools, machine learning, generatieve AI, enz. - kunnen fabrikanten openbaar beschikbare informatie van de gezondheidsautoriteiten over de resultaten van een regelgevende activiteit bekijken - of dat nu een lijst met vragen, aanmaningsbrieven of goedkeuringen is - die documenteren hoe regels en richtlijnen op die producten zijn toegepast.
Een voorbeeld zijn de volledige antwoordbrieven (CRL's) van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA )1, waarin tekortkomingen worden gedocumenteerd die laat in de beoordelingscyclus kunnen optreden en de autorisatie kunnen vertragen. Door te anticiperen op hindernissen op basis van eerdere regelgevende acties, kunnen fabrikanten risico's beperken met hun eigen inzendingen.
AI gebruiken om strategische besluitvorming te ondersteunen
AI-tools kunnen helpen om belangrijke inzichten te ontsluiten ter ondersteuning van meer strategische besluitvorming gedurende de levenscyclus van het product. Op de juiste manier toegepast en ondersteund door statistische analyses, kan AI helpen om het klinische ontwerp te informeren om het beter af te stemmen op regelgevingsstrategieën en vereisten van gezondheidsautoriteiten om de kans op succes op het gebied van regelgeving te vergroten. Het doel is om proefontwerpen te hebben die de kans op goedkeuring door de regelgevende instanties vergroten en niet leiden tot uitgebreide vragen en beperkingen van de gezondheidsautoriteiten.
AI-tools, met name statistische en machine learning voor voorspellende modellering, kunnen helpen om bewijspakketten te verrijken, het vertrouwen en de duidelijkheid in klinische gegevens te vergroten, waardoor de indiening van regelgevende instanties wordt verbeterd.
Op het gebied van regelgeving, veiligheid en kwaliteit kan AI helpen om sterkere dossiers op te bouwen met duidelijkere gegevens over uitkeringsrisico's en robuustere gegevens over kwaliteit en consistentie. AI kan samen met statistische modellering worden gebruikt om gegevens van klinische proeven om te zetten in bewijs door de belangrijkste kenmerken te identificeren en mogelijke uitkomsten te kwantificeren (wat die uitkomst zou kunnen zijn, hoe waarschijnlijk het is en wat de onzekerheid is). Door deze mogelijkheden te gebruiken om de indiening te beoordelen, kunnen fabrikanten inzicht krijgen in mogelijke inconsistenties tussen modules, zwakke vergelijkbaarheidsverbanden detecteren of gebieden markeren die waarschijnlijk belangrijke beoordelingsvragen zullen genereren op basis van waargenomen patronen - allemaal vóór indiening door de regelgevende instanties.
Evenzo kan AI een belangrijke rol spelen bij het ondersteunen van economische modellering van besluitvorming en het vormgeven van het genereren van bewijs voor de beoordeling van gezondheidstechnologie (HTA). Het tijdschrift Value in Health van ISPOR heeft een werkgroeprapport gepubliceerd waarin het gebruik van generatieve AI in HTA wordt besproken, inclusief systematische literatuuronderzoeken, real-world bewijs en gezondheidseconomische modellering.2
AI zorgt nu al voor een revolutie in de beginfase van economische modellering door teams in staat te stellen meerdere modelstructuren tegelijk te testen en de meest efficiënte en geloofwaardige opties te identificeren om het waardeverhaal van een product te ondersteunen. AI wordt ook gebruikt om ongelijksoortige gegevensbronnen te consolideren en ontbrekende invoer te simuleren, waardoor een veelvoorkomend probleem met zeldzame ziekten wordt aangepakt. Hierdoor kunnen gezondheidseconomen zich concentreren op taken met een hogere waarde. Het schrijven van rapporten is een ander gebied waar AI waardevol blijkt te zijn, waar het repetitieve taken zoals opmaak en gegevensintegratie automatiseert, de efficiëntie verbetert en zorgt voor consistentie tussen documenten.
AI kan worden gebruikt om waarschijnlijke resultaten later in de R&D- en regelgevende indieningsfasen te simuleren. In een OESO-paper over regeren met AI in kernfuncties van de overheid, stellen de auteurs voor om AI-simulaties te gebruiken om de potentiële impact van regelgevingskeuzes te modelleren en te voorspellen ter ondersteuning van beleidsbeoordeling. 3 Het doel, zo merken de auteurs op, zou zijn om de drijfveren van innovatie en hun potentiële impact te begrijpen voordat beleidswijzigingen worden doorgevoerd.
In de zeer complexe en gereguleerde life sciences-industrie moeten dergelijke simulaties worden uitgevoerd in samenwerking met deskundigen op het gebied van regelgeving, geneesmiddelenbewaking, kwaliteit en markttoegang.
AI-tools, met name statistische en machine learning voor voorspellende modellering, kunnen helpen om bewijspakketten te verrijken, het vertrouwen en de duidelijkheid in klinische gegevens te vergroten, waardoor de indiening van regelgevende instanties wordt verbeterd.
Op het gebied van regelgeving, veiligheid en kwaliteit kan AI helpen om sterkere dossiers op te bouwen met duidelijkere gegevens over uitkeringsrisico's en robuustere gegevens over kwaliteit en consistentie. AI kan samen met statistische modellering worden gebruikt om gegevens van klinische proeven om te zetten in bewijs door de belangrijkste kenmerken te identificeren en mogelijke uitkomsten te kwantificeren (wat die uitkomst zou kunnen zijn, hoe waarschijnlijk het is en wat de onzekerheid is). Door deze mogelijkheden te gebruiken om de indiening te beoordelen, kunnen fabrikanten inzicht krijgen in mogelijke inconsistenties tussen modules, zwakke vergelijkbaarheidsverbanden detecteren of gebieden markeren die waarschijnlijk belangrijke beoordelingsvragen zullen genereren op basis van waargenomen patronen - allemaal vóór indiening door de regelgevende instanties.
Evenzo kan AI een belangrijke rol spelen bij het ondersteunen van economische modellering van besluitvorming en het vormgeven van het genereren van bewijs voor de beoordeling van gezondheidstechnologie (HTA). Het tijdschrift Value in Health van ISPOR heeft een werkgroeprapport gepubliceerd waarin het gebruik van generatieve AI in HTA wordt besproken, inclusief systematische literatuuronderzoeken, real-world bewijs en gezondheidseconomische modellering.2
AI zorgt nu al voor een revolutie in de beginfase van economische modellering door teams in staat te stellen meerdere modelstructuren tegelijk te testen en de meest efficiënte en geloofwaardige opties te identificeren om het waardeverhaal van een product te ondersteunen. AI wordt ook gebruikt om ongelijksoortige gegevensbronnen te consolideren en ontbrekende invoer te simuleren, waardoor een veelvoorkomend probleem met zeldzame ziekten wordt aangepakt. Hierdoor kunnen gezondheidseconomen zich concentreren op taken met een hogere waarde. Het schrijven van rapporten is een ander gebied waar AI waardevol blijkt te zijn, waar het repetitieve taken zoals opmaak en gegevensintegratie automatiseert, de efficiëntie verbetert en zorgt voor consistentie tussen documenten.
AI kan worden gebruikt om waarschijnlijke resultaten later in de R&D- en regelgevende indieningsfasen te simuleren. In een OESO-paper over regeren met AI in kernfuncties van de overheid, stellen de auteurs voor om AI-simulaties te gebruiken om de potentiële impact van regelgevingskeuzes te modelleren en te voorspellen ter ondersteuning van beleidsbeoordeling. 3 Het doel, zo merken de auteurs op, zou zijn om de drijfveren van innovatie en hun potentiële impact te begrijpen voordat beleidswijzigingen worden doorgevoerd.
In de zeer complexe en gereguleerde life sciences-industrie moeten dergelijke simulaties worden uitgevoerd in samenwerking met deskundigen op het gebied van regelgeving, geneesmiddelenbewaking, kwaliteit en markttoegang.
Menselijke intelligentie en AI in een vroeg stadium op elkaar afstemmen
AI-modellering en -gebruik moeten worden geleid door diepgaande farmaceutische expertise om echte waarde te leveren. De expertteams begeleiden AI-toepassingen en modelontwerpen vanaf het allereerste begin door:
AI kan, mits correct ingezet, gegevens uit de echte wereld doorspitten en helpen om echte oorzaak en gevolg van toeval te scheiden. Dit zou farmaceutische bedrijven kunnen ondersteunen om sterkere, geloofwaardigere beweringen te doen over wie hun medicijn daadwerkelijk helpt en waarom - prioriteiten voor zowel regelgevers als patiënten.
- De juiste vragen en probleemstellingen definiëren
- Het identificeren van de meest bruikbare en zinvolle gegevensbronnen - zowel gestructureerd als ongestructureerd - om snel betrouwbare datasets te kunnen creëren waarmee analyses geschikte modellering kunnen uitvoeren
- Beoordelen, begrijpen, interpreteren en leveren van inzichten op basis van AI-modeloutput
AI kan, mits correct ingezet, gegevens uit de echte wereld doorspitten en helpen om echte oorzaak en gevolg van toeval te scheiden. Dit zou farmaceutische bedrijven kunnen ondersteunen om sterkere, geloofwaardigere beweringen te doen over wie hun medicijn daadwerkelijk helpt en waarom - prioriteiten voor zowel regelgevers als patiënten.
De acceptatie van AI moet beginnen met het prioriteren van hoogwaardige use-cases met duidelijke voordelen voor de patiëntresultaten en de bedrijfsstrategie. AI-tools voor literatuurmining kunnen er bijvoorbeeld voor zorgen dat de wetenschappelijke basis ter ondersteuning van regelgevingsdocumenten alomvattend, traceerbaar en verdedigbaar is.
Materiedeskundigen moeten ook duidelijk inzicht hebben in hoe een AI-tool tot een conclusie is gekomen en elke stap in het modelontwerp valideren om het risico van "black box"-besluitvorming te vermijden - een belangrijk punt van zorg dat zowel door regelgevers als professionals uit de industrie naar voren is gebracht.
Elk AI-model moet ook voortdurend worden bijgewerkt om het in overeenstemming te brengen met de richtlijnen en opiniedocumenten van de FDA en het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), zoals FDA's Considerations for the Use of Artificial Intelligence to Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products . Het is ook belangrijk om te erkennen dat regelgevers voor dezelfde soorten uitdagingen staan als de industrie, dus samenwerken met de gezondheidsautoriteiten om complementaire technologieën te vinden, kan een grote bijdrage leveren aan het maximaliseren van de voordelen voor patiënten.
Conclusie:
Het transformatieve potentieel van AI
AI heeft het potentieel om het regelgevingsproces en de betrokkenheid bij betalers te transformeren. Het kan regelgevingspatronen ontdekken, vragen en zorgen van regelgevers voorspellen en empirisch onderbouwde besluitvorming ondersteunen.
AI-modellen vereisen echter menselijke expertise in combinatie met effectieve digitale mogelijkheden. Fabrikanten zullen rekening moeten houden met hun partners, waaronder leveranciers van digitale oplossingen en regelgevingsexperts, en ervoor moeten zorgen dat ze voortdurend investeren in mensen en capaciteiten, niet alleen in tools.
AI-modellen vereisen echter menselijke expertise in combinatie met effectieve digitale mogelijkheden. Fabrikanten zullen rekening moeten houden met hun partners, waaronder leveranciers van digitale oplossingen en regelgevingsexperts, en ervoor moeten zorgen dat ze voortdurend investeren in mensen en capaciteiten, niet alleen in tools.
*Onderstaande bronnen
Over de auteurs:
Timm Pauli is VP, Digital Solution Lead bij Cencora en ondersteunt de business group Regulatory, Compliance and Pharmacovigilance met de juiste digitale tooling. Hij heeft ongeveer 25 jaar ervaring in verschillende functies binnen farmaceutische R&D, waaronder regelgevende zaken en regelgeving, geneesmiddelenbewaking en klinisch gegevensbeheer, en statistiek.
Lin Li, Ph.D., is hoofd Klinische Statistiek en Voorspellende AI bij Cencora. Hij biedt datagestuurde en op maat gemaakte oplossingen die biostatistiek, bio-informatica, informatica en biologie integreren om uitdagingen op het gebied van ontdekking en klinische ontwikkeling aan te pakken.
Lin Li, Ph.D., is hoofd Klinische Statistiek en Voorspellende AI bij Cencora. Hij biedt datagestuurde en op maat gemaakte oplossingen die biostatistiek, bio-informatica, informatica en biologie integreren om uitdagingen op het gebied van ontdekking en klinische ontwikkeling aan te pakken.
Disclaimer:
De informatie in dit artikel vormt geen juridisch advies. Cencora, Inc. raadt lezers ten zeerste aan om de beschikbare informatie met betrekking tot de besproken onderwerpen door te nemen en te vertrouwen op hun eigen ervaring en expertise bij het nemen van beslissingen met betrekking tot deze onderwerpen.
Neem contact op met ons team
Ons ervaren team van waarde-experts creëert op basis van bewijsmateriaal, beleidsinzichten en marktinformatie effectieve strategieën voor toegang tot wereldwijde markten. We maken u wegwijs in de complexe wereld van de gezondheidszorg in verschillende delen van de wereld. Neem contact op om te ontdekken hoe we uw doelen kunnen ondersteunen.
Bronnen:
1. FDA omarmt radicale transparantie door volledige antwoordbrieven te publiceren, FDA, juli 2025. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-embraces-radical-transparency-publishing-complete-response-letters
2. Generatieve kunstmatige intelligentie voor de beoordeling van gezondheidstechnologie: Kansen, uitdagingen en beleidsoverwegingen: Een ISPOR-werkgroeprapport. https://www.ispor.org/publications/journals/value-in-health/plain-language-summary/Volume-28--Issue-2/Generative-Artificial-Intelligence-for-Health-Technology-Assessment--Opportunities--Challenges--and-Policy-Considerations--An-ISPOR-Working-Group-Report
3. Regeren met kunstmatige intelligentie: De stand van zaken en de weg vooruit in kernfuncties van de overheid, OESO, september 2025. https://www.oecd.org/en/publications/2025/06/governing-with-artificial-intelligence_398fa287/full-report/ai-in-regulatory-design-and-delivery_128691e6.html
4. Overwegingen voor het gebruik van kunstmatige intelligentie ter ondersteuning van regelgevende besluitvorming voor geneesmiddelen en biologische producten, FDA, januari 2025. https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-use-artificial-intelligence-support-regulatory-decision-making-drug-and-biological
