Suggerimenti per la collaborazione con i sistemi sanitari: Un passaggio fondamentale per la commercializzazione della terapia cellulare e genica

Quando i sistemi sanitari passano dalla partecipazione a sperimentazioni cliniche sulle terapie cellulari e geniche all'uso commerciale delle stesse terapie una volta approvate, è necessario un cambiamento fondamentale. I processi che hanno funzionato in contesti di ricerca spesso non si traducono direttamente nelle complessità delle operazioni ospedaliere quotidiane. Per garantire una transizione senza intoppi, i produttori di terapie cellulari e geniche devono lavorare a stretto contatto con i sistemi sanitari per adattarsi alle realtà commerciali.

Quando i sistemi sanitari devono replicare gli stessi processi utilizzati negli studi clinici in un contesto commerciale, raramente è efficace. Ad esempio, un sistema sanitario ha incontrato delle sfide quando un produttore di terapie cellulari e geniche ha utilizzato lo stesso processo di somministrazione utilizzato nei propri studi clinici per l'ambito commerciale una volta che la terapia è stata approvata.  Il metodo era adatto per la ricerca ma non era scalabile per un programma commerciale. 

Gli ambienti operativi standard degli ospedali richiedono soluzioni semplificate e scalabili. La fase di sperimentazione clinica offre ai sistemi sanitari l'opportunità di fornire un feedback critico ai produttori di terapie cellulari e geniche. Conducendo le proprie valutazioni di fattibilità interne relative ai processi, Healthy Systems può offrire ai produttori di terapie cellulari e geniche informazioni tempestive sulle potenziali esigenze operative in caso di commercializzazione di una terapia, per la somministrazione, la conservazione, la preparazione e la somministrazione, ed evidenziare gli aggiustamenti dei processi che potrebbero rendere più facile per gli ospedali fornire questi trattamenti una volta commercializzati. 

Quando una terapia viene commercializzata, i produttori di terapie cellulari e geniche dovrebbero continuare a impegnarsi con i sistemi sanitari per aiutare ad affrontare le sfide che possono influire sulla capacità di un sistema sanitario di fornire accesso alla terapia.

Gli elevati costi iniziali delle CGT potrebbero potenzialmente influire sull'obiettivo di un sistema sanitario di garantire l'accesso a tutti i pazienti appropriati. 

Se un sistema sanitario non riceve il rimborso o il rimborso è significativamente ritardato, può sostenere un rischio finanziario significativo a causa dell'elevato costo iniziale della terapia. Produttori e grossisti possono aiutare a mitigare questo rischio. Collaborando con il sistema sanitario per coordinare i piani di pagamento per i sistemi sanitari, i produttori e i grossisti possono contribuire a ridurre l'impatto sul flusso di cassa del sistema sanitario e a mantenere l'accesso dei pazienti.

Quando una CGT non soddisfa le specifiche di rilascio, parte degli attributi di qualità critici (CQA) della CGT che devono soddisfare dopo la produzione, la sicurezza del paziente è sempre la preoccupazione principale. Tuttavia, anche l'impatto operativo per i centri di trattamento è significativo. Ritardi, cancellazioni e incertezza sulla comunicazione possono erodere la fiducia e potenzialmente interrompere le cure.

I sistemi sanitari vogliono protocolli e collaborazione chiari. I produttori di terapie cellulari e geniche possono lavorare per affrontare in modo proattivo questi rischi durante l'onboarding, collaborando con i sistemi sanitari per:

- Definire come e quando i centri di trattamento saranno informati dei problemi
- Stabilire piani di escalation per le comunicazioni necessarie ai pazienti

Una comunicazione precoce e trasparente offre a entrambe le parti la possibilità di rispondere in modo strategico e mantenere l'attenzione sul paziente in situazioni ad alto rischio.

Diventare un centro di trattamento autorizzato per la terapia cellulare e genica può richiedere mesi o addirittura anni a causa di complessi processi di contrattazione. Per ridurre il tempo necessario per ottenere l'autorizzazione, alcuni sistemi sanitari hanno adottato un approccio a doppio binario che consente a diverse parti del processo di avanzare contemporaneamente.

In base a questo modello, alcuni accordi sono centralizzati a livello di sistema sanitario. Questi in genere includono accordi di servizi principali e protocolli di sicurezza dei dati, che potrebbero essere standardizzati ed eseguiti su tutti i siti affiliati. Allo stesso tempo, gli accordi a livello di sito locale procedono in modo indipendente. Questi includono accordi di qualità e commerciali e flussi di lavoro operativi specifici per ogni luogo di trattamento.

Separando le responsabilità centralizzate da quelle locali, i sistemi sanitari possono ridurre i colli di bottiglia e accelerare il processo complessivo. I produttori che riconoscono e si allineano a questo modello sono in una posizione migliore per evitare ritardi e diventare partner più efficaci nel contribuire a consentire l'accesso alle CGT su larga scala.

I leader delle farmacie hanno convenuto che è necessaria la collaborazione con i produttori di terapie cellulari e geniche e ritengono che questo impegno possa contribuire a migliorare alcune delle sfide operative, cliniche e finanziarie che i sistemi sanitari possono affrontare quando offrono terapie cellulari e geniche. I sistemi sanitari sono profondamente impegnati a guidare i pazienti attraverso l'intero percorso di cura e l'introduzione di una nuova terapia è solo una parte di questa responsabilità più ampia. Sebbene le terapie cellulari e geniche siano promettenti per alcuni pazienti che ne hanno bisogno, i vincoli del mondo reale, come il cambiamento delle priorità, le complicazioni del coordinamento dei pazienti o gli ostacoli operativi, possono potenzialmente avere un impatto sull'assistenza. In questi momenti, i produttori di terapie cellulari e geniche devono affrontare le partnership con pazienza e flessibilità.

I dirigenti delle farmacie hanno anche chiarito che è essenziale riconoscere quando i processi utilizzati negli studi clinici non si traducono direttamente nell'ambiente ospedaliero. Ciò che funziona in un ambiente di ricerca può essere impraticabile o insostenibile nell'assistenza quotidiana. I produttori dovrebbero adottare un approccio collaborativo, impegnandosi con i sistemi sanitari a seconda dei casi per contribuire a raggiungere l'obiettivo condiviso di ottenere l'accesso dei pazienti alle CGT. I leader delle farmacie hanno sottolineato come, man mano che il panorama delle CGT continua ad evolversi, deve evolversi anche il rapporto tra produttori e sistemi sanitari. Entrambi potrebbero affrontare sfide simili, tra cui vincoli finanziari, carenza di personale e limitazioni delle risorse che devono essere affrontate per prepararsi all'afflusso di nuove terapie all'orizzonte. Il successo a lungo termine dipenderà dall'impegno precoce, dalla comprensione reciproca e dall'allineamento operativo.