Articolo

PDAB: Una soluzione imperfetta a un problema complesso

  • Elaine Tate, BSc

Riconoscimenti:
Andrew York, Direttore esecutivo MD PDAB 
Katie Chandra, Direttore senior e Responsabile delle politiche statali di Genentech 
Tiffany Westrich-Robertson, CEO e fondatrice della Fondazione internazionale per l'artrite autoimmune e autoinfiammatoria (AiArthritis), responsabile di Ensuring Access through Collaborative Health (EACH) e coordinatrice del Patient Inclusion Council (PIC) 

Un sistema imperfetto di commissioni per l'accessibilità dei farmaci da prescrizione può mantenere la promessa di farmaci a basso costo per i pazienti, ma c'è spazio per migliorare?

I prezzi dei farmaci da prescrizione negli Stati Uniti

I prezzi dei farmaci da prescrizione negli Stati Uniti sono complessi e possono essere difficili da navigare per molti pazienti. C'è la percezione che i prezzi elevati dei farmaci da prescrizione compromettano l'accesso per i pazienti. I prezzi elevati sono attribuiti a produttori, gestori di benefici farmaceutici e fornitori di assicurazioni. Per controllare i prezzi, il governo federale sta intraprendendo negoziati sui prezzi per quei prodotti farmaceutici con la maggiore spesa Medicare ai sensi dell'Inflation Reduction Act. Di recente, il presidente Trump ha firmato un ordine esecutivo che delinea i piani per ottenere i prezzi della nazione più favorita per i prodotti farmaceutici. Inoltre, l'amministrazione Trump ha proposto tariffe sui prodotti farmaceutici importati e sui principi farmaceutici attivi.

A livello statale, alcuni hanno emanato una legislazione per consentire le importazioni di farmaci dal Canada, mentre 11 stati hanno emanato una legislazione per formare i Prescription Drug Affordability Boards (PDAB). 

Un'introduzione ai PDAB

I PDAB sono proposti come meccanismo per controllare la spesa per i farmaci da prescrizione, che sono ritenuti "inaccessibili" per i pazienti e gli acquirenti statali. Il primo PDAB è stato introdotto nel 2019 dalla legislatura del Maryland. La National Academy for State Health Policy ha delineato un processo per i PDAB come descritto nel diagramma seguente. 

Tuttavia, all'interno di questo quadro, i singoli PDAB sviluppano i propri processi per identificare e selezionare i farmaci che saranno valutati, determinare come viene condotta la valutazione e decidere come/se gli UPL sono impostati, all'interno della legislazione emanata nel loro stato. È questa variazione della pratica che rende il processo PDAB negli stati imprevedibile e irriproducibile.


L'obiettivo: Consentire l'accesso ai farmaci giusti ai pazienti che ne hanno bisogno: è semplice, vero?

Forse non così tanto! I PDAB sono nati come un modo per controllare l'aumento dei prezzi dei farmaci. Gli UPL sono stati istituiti per limitare i costi, ma l'evidenza suggerisce che qualsiasi riduzione dei costi non si ripercuoterà sui pazienti.

I PDAB si sono dimostrati molto difficili da implementare e nessuno ha ancora raggiunto la fase di generazione di risparmi per pazienti, stati o sistemi sanitari. Le sfide di implementazione creano opportunità per il miglioramento dei processi negli approcci PDAB alla selezione dei farmaci da prescrizione e alle revisioni dell'accessibilità. Durante l'incontro ISPOR 2025 a Montreal, un Issue Panel ha discusso i problemi percepiti che i PDAB presentano e sono state delineate tre aree che presentano opportunità immediate per lo sviluppo di best practice: 1) definire chiaramente l'accessibilità economica e gli obiettivi PDAB; 2) raccolta e analisi dei dati; e 3) coinvolgimento significativo degli stakeholder.

1. Definire chiaramente gli obiettivi di accessibilità e PDAB

I PDAB, all'inizio del loro lavoro, non hanno definito chiaramente i loro obiettivi di accessibilità e, per i PDAB che sono passati alle revisioni dell'accessibilità, ciò ha creato incongruenze e tensioni più avanti nel processo PDAB. Concentrarsi innanzitutto su una solida discussione sulla definizione di accessibilità economica del Consiglio e sui suoi obiettivi può creare chiarezza per tutte le parti interessate nell'obiettivo e nelle intenzioni del Consiglio, stabilendo al contempo l'allineamento per le fasi successive nei processi di selezione e revisione dei farmaci del Consiglio. I consigli di amministrazione dovrebbero implementare metodi sistematici e affidabili allineati per definire gli obiettivi di accessibilità per garantire che i processi rimangano trasparenti, affidabili e coerenti per tutte le parti interessate. Ciò dovrebbe includere la conduzione di ricerche per identificare le soglie di accessibilità riferite dai pazienti che fungano da indicatore di valutazione.

2. Raccolta e analisi dei dati 

I processi e i metodi PDAB si basano fortemente su elementi di dati prontamente disponibili per la raccolta e il confronto, come le chiamate ai dati dei piani sanitari e le richieste di risarcimento assicurativo contenute nei database delle richieste di rimborso di tutti i soggetti pagatori. Queste fonti di dati tendono ad essere più regolarmente accessibili poiché sono legate al rimborso di tutti i servizi sanitari, ma hanno una tendenza verso la raccolta di misure di costo e sono, quindi, intrinsecamente limitate come unica fonte di dati. Il ricorso a queste misure non riesce a cogliere gli impatti clinici e sociali più ampi dei trattamenti sui pazienti, sulle loro famiglie e su altre parti interessate, in particolare nella fase di selezione dei farmaci del lavoro PDAB. Inoltre, le discussioni PDAB spesso si concentrano su questi dati basandosi su calcoli dei costi medi, in particolare dei costi vivi dei pazienti, che non riescono a contestualizzare i dati aggregati e possono portare a conclusioni imprecise e incomplete. Dovrebbero essere compiuti ulteriori sforzi per raccogliere e analizzare ulteriori dati del mondo reale (come l'aderenza e la persistenza, la prevenzione dell'uso delle risorse sanitarie e la progressione della malattia) e per esaminare i fattori sottostanti correlati a qualsiasi dato specifico utilizzato dal Consiglio. 

3. Coinvolgimento significativo degli stakeholder

Per qualsiasi revisione dell'accessibilità, il coinvolgimento delle parti interessate, in particolare fornitori, pazienti e caregiver, dovrebbe essere di fondamentale importanza. I PDAB dovrebbero impegnarsi attivamente con i principali stakeholder di terze parti che potrebbero essere influenzati dalle decisioni del PDAB, inclusi pazienti e caregiver, nonché le organizzazioni di difesa dei pazienti. Queste parti interessate, in particolare quelle direttamente colpite dalla malattia, possono fornire informazioni significative sul valore dei farmaci idonei, anche prima della selezione, durante la selezione dei farmaci e durante una revisione dell'accessibilità economica. 

Se le pubblicità sui PDAB affermano di concentrarsi sulla riduzione dei costi per i pazienti, dovrebbero essere progettate per consentire un coinvolgimento migliore e significativo dei pazienti e i risultati dovrebbero soddisfare le esigenze riferite dai pazienti. Tuttavia, gli attuali metodi per raccogliere input dai pazienti variano da PDAB a PDAB; Domande simili mancavano di input significativi e, a loro volta, questi metodi potrebbero non riflettere la loro esperienza vissuta o il contesto relativo a potenziali sfide di accessibilità. 

Inoltre, è stata introdotta una narrativa all'inizio secondo cui le organizzazioni di difesa dei pazienti non dovrebbero essere considerate affidabili solo sulla premessa che la maggior parte ottiene parte dei propri finanziamenti dalle aziende farmaceutiche. Di conseguenza, alcuni PDAB hanno respinto la loro esperienza, aumentando al contempo la credibilità di altri che rappresentano le voci dei pazienti e ricevono finanziamenti da altre entità. Questa prospettiva non è solo frustrante per le organizzazioni, ma è potenzialmente dannosa per il processo di aumento del coinvolgimento dei pazienti.
A causa dei processi di sviluppo unici di ogni stato, attualmente non esistono materiali condivisi o migliori pratiche che potrebbero affrontare le legittime preoccupazioni delle parti interessate; né esiste un meccanismo chiaro per i PDAB per collaborare e sfruttare le loro conoscenze per migliorare i processi.

I PDAB statali potrebbero servire meglio le parti interessate se potessero collaborare per sviluppare e condividere le migliori pratiche, il che renderebbe i processi più prevedibili, riproducibili e trasparenti. Il coinvolgimento del paziente dovrebbe essere una componente chiave di questi sforzi, con i PDAB che investono nello sviluppo di progetti di domande che potrebbero essere utilizzati su tutta la linea e che siano abbastanza robusti da catturare il "perché" dietro i successi e le sfide dell'accessibilità. Il vantaggio dei PDAB per i pazienti si realizzerà solo quando i pazienti saranno al centro di un processo progettato per avvantaggiarli. 

 

Questo articolo riassume la comprensione dell'argomento da parte di Cencora sulla base delle informazioni pubblicamente disponibili al momento della stesura (si vedano le fonti elencate) e l'esperienza degli autori in questo settore. Eventuali raccomandazioni fornite nell'articolo potrebbero non essere applicabili a tutte le situazioni e non costituiscono una consulenza legale; I lettori non dovrebbero fare affidamento sull'articolo nel prendere decisioni relative agli argomenti discussi. Le opinioni dei membri del panel sono personali e non riflettono necessariamente quelle dei rispettivi datori di lavoro.

 

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Fonti

  • Approccio farmaceutico. Perché i farmaci da prescrizione sono così costosi negli Stati Uniti? Ultimi aggiornamenti per il 2025 su prezzi dei farmaci, negoziazioni Medicare e soluzioni per risparmiare sui costi. 26 marzo 2024. Accesso effettuato il 15 agosto 2025. Disponibile all'indirizzo: https://www.pharmapproach.com/why-are-prescription-drugs-so-expensive-in-the-u-s-latest-2025-updates-on-drug-pricing-medicare-negotiations-and-cost-saving-solutions/
  • Fick A, Shalal A, Graham D. Esclusivo: Le tariffe farmaceutiche statunitensi probabilmente sono lontane settimane mentre Trump pianifica l'Alaska, dicono le fonti. Reuters. 13 agosto 2025. Accesso effettuato il 15 agosto 2025. Disponibile all'indirizzo: https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/us-pharma-tariffs-likely-weeks-away-trump-plans-alaska-sources-say-2025-08-13/
  • La Casa Bianca. Scheda informativa: Il presidente Donald J. Trump annuncia azioni per far ottenere agli americani i migliori prezzi al mondo per i farmaci da prescrizione. 31 luglio 2025. Accesso effettuato il 15 agosto 2025. Disponibile all'indirizzo: https://www.whitehouse.gov/fact-sheets/2025/07/fact-sheet-president-donald-j-trump-announces-actions-to-get-americans-the-best-prices-in-the-world-for-prescription-drugs/


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