Buone pratiche per la gestione della logistica e della distribuzione delle terapie cellulari e geniche

Un'altra considerazione importante è identificare a quali siti di cura intendi rivolgerti e se la loro infrastruttura è adatta al tuo prodotto.

Ad esempio, i requisiti di temperatura per la conservazione di un prodotto CGT possono variare in modo significativo, da temperature criogeniche (-150 °C e inferiori) a temperature ultra-basse (da -70 °C a -80 °C) a temperature ambiente refrigerate e controllate (da 2 °C a 25 °C)³. Una domanda iniziale è se i siti della tua rete possono immagazzinare e gestire il tuo prodotto alla temperatura richiesta. In caso contrario, quali alternative puoi suggerire o fornire, come la collaborazione con una terza parte o l'equipaggiamento dell'infrastruttura di conservazione a freddo appropriata del sito?

Inoltre, non si deve presumere che i centri che sono già certificati per gestire una terapia CAR-T esistente per i pazienti oncologici saranno attrezzati per trattare i pazienti in altre aree terapeutiche con una nuova CGT. Mentre alcuni siti potrebbero essere in grado di sfruttare parti della loro infrastruttura esistente, questo non sarà vero in tutti i siti di cura. Condizioni come le malattie autoimmuni spesso coinvolgono aree terapeutiche con team di assistenza distinti, aree diverse in un ospedale o persino strutture completamente separate, ognuna con le proprie risorse e requisiti operativi.

Non dare per scontato che la tua CGT che cambia la vita riceverà il trattamento da tappeto rosso nei siti di cura. Ad esempio, dovrai interagire con gli amministratori del sito, i comitati consultivi terapeutici o altri professionisti dell'approvvigionamento per inserire il tuo prodotto nel prontuario di un sito. Le decisioni sulle terapie ad alto costo possono richiedere tempo e i comitati spesso si riuniscono trimestralmente o due volte l'anno. Non rischiare che il tuo prodotto venga bloccato dalla burocrazia.

Inoltre, dovresti pianificare considerazioni tattiche, come i luoghi di spedizione e i termini di pagamento. Il tuo prodotto verrà spedito a una terza parte o a un'altra parte dell'organizzazione? Quali politiche di credito e restituzione avete in atto? Se hai una politica di restituzione restrittiva o non offri termini di pagamento estesi ai siti, molti probabilmente opteranno per ordini di dosi just-in-time. Se da un lato questo approccio può ridurre i resi, dall'altro può anche aumentare l'onere operativo per la catena di fornitura e i team logistici che lavorano per fornire la terapia in tempi stretti per soddisfare le esigenze dei pazienti. 

La migliore pratica qui è comprendere i comportamenti del sito di cura che le tue politiche e procedure incentivano.  

Superare le molteplici sfide che una CGT dovrà affrontare richiede una leadership interfunzionale. Le decisioni raramente esistono in isolamento e le scelte fatte in un'area possono creare effetti a valle altrove. Devi considerare molteplici fattori che pesano sul successo del tuo prodotto. Ad esempio, anche il modo in cui imballi la terapia può influire sullo stoccaggio per te e per le tue sedi di cura.

L'adozione di un approccio interfunzionale può essere difficile da mettere in pratica, soprattutto nelle organizzazioni più grandi in cui i team spesso operano in silos e non sono abituati a risolvere i problemi insieme. Funzioni come quella legale, normativa, clinica, di accesso al mercato, di vendita, di finanza, di operazioni con i pazienti e della catena di fornitura possono vedere solo una parte del quadro, rendendo facile che lacune o conseguenze indesiderate passino inosservate. Senza un ampio coinvolgimento interfunzionale, i team potrebbero non far emergere le domande giuste in anticipo, aumentando il rischio che i problemi critici vengano scoperti troppo tardi per essere affrontati facilmente.

Stabilire ruoli e responsabilità chiari tra questi team è essenziale, ma lo è anche una collaborazione continua e attiva. Un coinvolgimento regolare e strutturato aiuta a far emergere le domande in anticipo, ad allineare le decisioni tra le funzioni e a identificare potenziali problemi prima che si trasformino in ostacoli durante la commercializzazione.  

Come abbiamo visto molte volte, l'etichettatura e l'imballaggio possono influenzare in modo significativo l'approvazione normativa e i percorsi commerciali, spesso richiedendo ai produttori di apportare modifiche che rallentano il processo normativo. Ad esempio, per le terapie che devono essere spedite a temperature criogeniche, le autorità di regolamentazione esamineranno l'imballaggio per assicurarsi che possa resistere a tali condizioni.

Un esempio riguardava una terapia che doveva essere utilizzata entro 14 giorni dall'imballaggio delle attuali buone pratiche di fabbricazione (cGMP), in cui la FDA ha emesso un requisito per un'etichetta della confezione principale. Fortunatamente, ciò è avvenuto prima del deposito, dando all'azienda il tempo di risolvere i suoi requisiti di etichettatura.

Inoltre, i numerosi sviluppi e complessità in questo spazio richiedono una profonda comprensione dei limiti degli ordini temporali. Ciò include la velocità con cui è possibile far uscire il prodotto dalla porta e gli orari dei voli per soddisfare i requisiti normativi. Le CGT sono molto spesso farmaci salvavita, quindi l'impatto dell'etichettatura e dell'imballaggio sulle tempistiche può essere critico.

Condurre una revisione simulata dell'etichetta e dell'imballaggio può aiutare a identificare le lacune e prevenire le rilavorazioni dell'ultimo minuto.  

La terminologia può avere significati diversi tra i team clinici, normativi, logistici e commerciali, quindi è importante comunicare in modo chiaro per supportare l'allineamento ed evitare attriti.

Ad esempio, spesso si crea confusione con i programmi Title Model, in cui un partner 3PL acquisisce la titolarità di un prodotto per gestire la distribuzione. Sebbene esista uno standard del settore per il titolo, esistono diverse versioni del titolo a seconda dei requisiti del prodotto e del punto in cui la proprietà passa da te a un fornitore 3PL. Se stai utilizzando una soluzione di modello di titolo, è importante capire come funziona quel modello di titolo ed essere a conoscenza di tutte le parti coinvolte in tale transizione di proprietà. Ciò è particolarmente importante per i produttori che sono nuovi sul mercato che non dispongono di un fornitore esclusivo o di una rete limitata.

Un altro esempio in cui la terminologia può creare confusione è con gli ordini. Ciò potrebbe significare un ordine del medico, una prescrizione, una richiesta di spedizione, un ordine di acquisto del centro di cura o un ordine di acquisto proveniente dal tuo partner di distribuzione.

Inoltre, nello spazio criogenico, ci sono sfumature che non possono essere facilmente spiegate o comprese senza un'adeguata comunicazione. Una comunicazione chiara e proattiva non solo crea comprensione delle complessità della catena di fornitura, ma crea anche fiducia.