Opportunità e punti deboli per l'innovazione delle terapie cellulari e l'accesso al mercato

Questo articolo raccoglie alcune delle intuizioni chiave condivise dai colleghi di tutto il settore durante l'evento e ne analizza il significato nel contesto più ampio di portare con successo le CGT ai pazienti.

Affrontare le limitazioni di accesso 

Sono allo studio ulteriori iniziative per ampliare l'accesso dei pazienti alle CGT, come ad esempio modi per semplificare lo sviluppo e la produzione dei processi CGT, ad esempio implementando soluzioni configurabili e personalizzabili per supportare la produzione o piattaforme flessibili per scalare lo sviluppo.  

Queste iniziative diventeranno di maggiore importanza se l'industria vuole affrontare le sfide relative alla fattibilità commerciale della produzione di terapie geniche. Peter Marks, direttore del Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) presso la FDA, ha avvertito che senza "tirare ogni leva" per quanto riguarda i progressi della produzione, questi prodotti diventeranno sempre più inaccessibili ai pazienti.  

L'incontro di Miami ha anche ascoltato gli sviluppatori di CAR-T, che stanno cercando di consentire a un maggior numero di pazienti idonei alle CAR-T di ricevere tali prodotti. Questi passaggi possono aiutare ad affrontare alcune sfide segnalate, come un sondaggio sui centri CAR-T negli Stati Uniti che mostra che solo il 25% dei pazienti riceve la terapia, con pazienti in lista d'attesa per un tempo mediano di 6 mesiⁱⁱⁱ. Trovare modi per affrontare le barriere all'accesso rimane una priorità fondamentale per l'industria.  

Processo decisionale basato sui dati 

La determinazione di un prezzo appropriato per le CGT implica un equilibrio tra l'accessibilità economica per i pazienti e la garanzia di modelli di business sostenibili per i produttori. Richiede una profonda comprensione del valore che queste terapie apportano alla vita dei pazienti, nonché la capacità di dimostrare tale valore ai soggetti pagatori. 

Parte integrante di questa proposta di valore è dimostrare la sicurezza, l'efficacia e il rapporto costo-efficacia delle CGT attraverso solidi dati clinici. Tuttavia, l'acquisizione di queste evidenze può essere complessa a causa di fattori quali popolazioni limitate di pazienti e requisiti di follow-up a lungo termine. 

La dimostrazione del valore va oltre i risultati clinici e comporta la quantificazione dell'impatto più ampio delle CGT sui sistemi sanitari, sulla qualità della vita dei pazienti e sui benefici per la società. Comunicare questo valore in modo efficace ai soggetti pagatori è fondamentale per ottenere il loro sostegno per il rimborso. 

I recenti sviluppi in Europa potrebbero aprire la strada a un processo più snello per portare medicinali innovativi ai pazienti e raggiungere la parità di accesso. La valutazione clinica congiunta (JCA) centralizza la valutazione delle evidenze cliniche dei nuovi prodotti da parte delle tecnologie sanitarie, affrontando potenzialmente problemi quali il ritardo nell'accesso causato dai diversi requisiti in materia di evidenze all'interno dell'UE. Questo sarà presto rilevante per gli innovatori CGT, con il processo JCA che diventerà obbligatorio per i farmaci oncologici e i medicinali per terapie avanzate (ATMP) da gennaio 2025. 

Collaborazione con i fornitori 

Inoltre, il successo della commercializzazione delle terapie cellulari e geniche si basa in larga misura su una forte collaborazione con i fornitori di servizi sanitari, a partire dalle prime fasi di sviluppo. Creare fiducia e stabilire partnership collaborative fin dall'inizio può migliorare l'accesso dei pazienti a queste terapie che cambiano la vita.  

Mantenendo il paziente al centro di ogni decisione e coinvolgendo i fornitori fin dall'inizio, le aziende biotecnologiche e farmaceutiche possono attingere alle loro competenze e intuizioni, garantendo che le CGT siano sviluppate per soddisfare le esigenze sia dei pazienti che dei sistemi sanitari. 

I fornitori svolgono un ruolo fondamentale nell'accesso dei pazienti alle CGT, dalla diagnosi all'erogazione del trattamento e alle cure di follow-up. Collaborando con queste parti interessate cruciali, l'industria può semplificare i processi, affrontare le sfide logistiche e, in ultima analisi, migliorare l'accesso dei pazienti a queste terapie che cambiano la vita. In effetti, garantire che i pazienti abbiano accesso ai trattamenti e siano adeguatamente informati sulle CGT significa dare priorità ai loro servizi di supporto, compresi gli operatori sanitari.   

Inoltre, la collaborazione con i fornitori offre l'opportunità di ricevere feedback preziosi e di raccogliere dati dal mondo reale. Fornisce ai produttori approfondimenti sull'implementazione pratica delle CGT in diversi contesti clinici, contribuendo a perfezionare i protocolli di trattamento e ottimizzare i risultati per i pazienti. 

Pazienti al centro 

La terapia cellulare e genica è un campo sempre più competitivo e, sebbene solo il 3% delle terapie cellulari in fase di ricerca sia stato approvato, nel quarto trimestre del 2023sono in corso quasi 4.000 sperimentazioni cliniche.  

Con così tante terapie cellulari e geniche in fase di studio per popolazioni di pazienti scarsamente servite, è necessaria una collaborazione in tutto il settore per affrontare le sfide dell'ottimizzazione dell'accesso al mercato di questi prodotti innovativi. Per spostare l'ago della bilancia in avanti in quest'area entusiasmante ci vorrà un villaggio, con tutte le parti interessate che lavoreranno insieme per portare più terapie nella commercializzazione e nelle mani dei pazienti.  

Ci sono anche sforzi dimostrabili in tutto il settore per alzare l'asticella in tutte le aree dell'innovazione CGT. Ciò si è riflesso nella cerimonia di premiazione della Settimana delle Terapie Avanzate, con un numero crescente di categorie e un maggior numero di partecipanti^v. Siamo stati onorati di essere nominati in due categorie. Il primo è il premio Sustainability Initiative of the Year, che riconosce lo sviluppo sostenibile nel settore delle terapie cellulari e geniche attraverso l'uso innovativo e sostenibile delle risorse e dà priorità alle esigenze dell'ambiente e della società in generale. Il secondo è il Patient Advocacy Award, che premia le organizzazioni che promuovono la consapevolezza sulle CGT e supportano coloro che si sottopongono al trattamento, un premio che va al cuore del nostro impegno nell'aiutare gli sviluppatori a superare le sfide e a trovare modi per semplificare il percorso verso l'accessodei pazienti.  

Sebbene il settore abbia affrontato molti ostacoli con lo sviluppo e l'accesso al mercato, l'incontro della Settimana delle terapie avanzate ha fatto ben sperare per il 2024. Ci sono stati ostacoli lungo la strada, ma c'è un crescente consenso sul fatto che la scienza sia forte. La ricerca sulle terapie cellulari e geniche si sta muovendo verso più modalità, comprese le malattie autoimmuni, e le terapie geniche sono destinate a raggiungere una popolazione di pazienti più ampia con l'approvazione di nuovi trattamenti per le malattie^{rare vi}.  Infatti, nel 2023, la FDA ha approvato sette CGT, tra cui la prima per il trattamento dell'anemia falciforme, fornendo ulteriori motivi di ottimismo^vii.