Oportunități și puncte neplăcute pentru inovația CGT și accesul pe piață

Acest articol surprinde câteva dintre perspectivele cheie pe care colegii din industrie le-au împărtășit în timpul evenimentului și analizează ce înseamnă acestea în contextul mai larg al aducerii cu succes a CGT-urilor la pacienți.

Abordarea limitărilor de acces 

Sunt investigate mai multe inițiative pentru extinderea accesului pacienților la CGT, cum ar fi modalități de eficientizare a dezvoltării și producției proceselor CGT, de exemplu, implementarea de soluții configurabile și personalizabile pentru a sprijini producția sau platforme flexibile pentru a scala dezvoltarea.  

Aceste inițiative vor deveni mai importante dacă industria dorește să abordeze provocările legate de viabilitatea comercială a producției de terapie genică. Peter Marks, directorul Centrului pentru Evaluare și Cercetare Biologică (CBER) din cadrul FDA, a avertizat că, fără a "trage fiecare pârghie" în ceea ce privește progresele de fabricație, aceste produse vor deveni din ce în ce mai inaccesibile pacienților.  

Întâlnirea de la Miami a auzit și dezvoltatorii CAR-T, care încearcă să permită mai multor pacienți eligibili CAR-T să primească aceste produse. Acești pași pot ajuta la abordarea unor provocări raportate, cum ar fi un sondaj al centrelor CAR-T din SUA care a arătat că doar 25% dintre pacienții care primesc terapia, cu pacienți pe liste de așteptare pentru o perioadă medie de 6 luniⁱⁱⁱ. Găsirea de modalități de a aborda barierele  de acces rămâne o prioritate cheie pentru industrie.  

Luarea deciziilor bazată pe date 

Rolul gestionării datelor nu poate fi trecut cu vederea atunci când discutăm despre CGT. În timp ce volumul mare de date asociate cu CGT ridică provocări semnificative, capacitatea de a valorifica datele generate pe parcursul proceselor de dezvoltare și livrare este crucială pentru succes. 

Gestionarea datelor implică colectarea și stocarea informațiilor, asigurând în același timp integritatea, accesibilitatea și ușurința utilizării acestora. Sunt necesare sisteme și infrastructură robuste pentru a gestiona diverse seturi de date, cum ar fi secvențierea genomică, datele demografice ale pacienților, protocoalele de tratament și urmărirea pe termen lung. 

Integrarea acestor seturi de date diverse este la fel de importantă. Prin consolidarea datelor într-o platformă sau într-un ecosistem unificat, se pot obține informații cuprinzătoare pentru a conduce la luarea deciziilor în cunoștință de cauză. Integrarea permite analiza tendințelor, identificarea modelelor, evaluarea tratamentului și optimizarea feedbackului în timp real. 

Utilizarea tehnologiilor digitale precum inteligența artificială, învățarea automată și analiza predictivă îmbunătățește capacitățile de analiză a datelor. Aceste instrumente extrag în mod eficient informații semnificative din seturi de date complexe și identifică potențiale oportunități de optimizare. De exemplu, AI poate fi utilizată pentru identificarea țintei cu CGT pentru a identifica pacienții potriviți pentru studiile clinice și pentru a urmări rezultatele^{pe termen lung ale pacienților iv}. 

Prin gestionarea și integrarea eficientă a datelor pe tot parcursul ciclului de viață CGT, inovația poate fi accelerată, menținând în același timp siguranța pacienților și, astfel, sprijinind luarea deciziilor.  

Demonstrarea valorii pentru plătitori 

Stabilirea unui preț adecvat pentru CGT implică echilibrarea accesibilității pentru pacienți cu asigurarea unor modele de afaceri durabile pentru producători. Este nevoie de o înțelegere profundă a valorii pe care aceste terapii o aduc în viața pacienților, precum și de capacitatea de a demonstra această valoare plătitorilor. 

Parte integrantă a acestei propuneri de valoare este demonstrarea siguranței, eficacității și rentabilității CGT-urilor prin date clinice robuste. Cu toate acestea, captarea acestor dovezi poate fi complexă din cauza unor factori precum populația limitată de pacienți și cerințele de urmărire pe termen lung. 

Demonstrarea valorii depășește rezultatele clinice și implică cuantificarea impactului mai larg al CGT asupra sistemelor de sănătate, a calității vieții pacienților și a beneficiilor sociale. Comunicarea eficientă a acestei valori către plătitori este vitală pentru a obține sprijinul acestora pentru rambursare. 

Evoluțiile recente din Europa ar putea deschide calea pentru un proces mai raționalizat de aducere a pacienților de medicamente inovatoare și de obținere a accesului egal. Evaluarea clinică comună (JCA) centralizează evaluarea tehnologiei medicale a dovezilor clinice ale noilor produse, abordând potențial probleme precum întârzierea accesului cauzată de cerințele diferite în materie de dovezi din UE. Acest lucru va fi în curând relevant pentru inovatorii CGT, procesul JCA devenind obligatoriu pentru medicamentele oncologice și medicamentele pentru terapie avansată (ATMP) începând cu ianuarie 2025. 

Colaborarea cu furnizorii 

În plus, comercializarea cu succes a CGT-urilor se bazează în mare măsură pe o colaborare puternică cu furnizorii de servicii medicale, începând din primele etape de dezvoltare. Construirea încrederii și stabilirea de parteneriate de colaborare din timp pot îmbunătăți accesul pacienților la aceste terapii care schimbă viața.  

Prin menținerea pacientului în centrul fiecărei decizii și implicarea furnizorilor din timp, companiile biotehnologice și farmaceutice își pot valorifica expertiza și perspectivele, asigurându-se că CGT-urile sunt dezvoltate pentru a satisface nevoile atât ale pacienților, cât și ale sistemelor de sănătate. 

Furnizorii joacă un rol vital în accesul pacientului la CGT, de la diagnostic până la livrarea tratamentului și îngrijirea ulterioară. Prin colaborarea cu aceste părți interesate cruciale, industria poate eficientiza procesele, poate aborda provocările logistice și, în cele din urmă, poate îmbunătăți accesul pacienților la aceste terapii care schimbă viața. Într-adevăr, asigurarea accesului pacienților la tratamente și a informării corespunzătoare cu privire la CGT înseamnă prioritizarea serviciilor lor de asistență, inclusiv a furnizorilor de asistență medicală.   

În plus, colaborarea cu furnizorii oferă o oportunitate pentru feedback valoros și colectare de date din lumea reală. Oferă producătorilor informații despre implementarea practică a CGT-urilor în diferite medii clinice, ajutând la perfecționarea protocoalelor de tratament și la optimizarea rezultatelor pacienților. 

Pacienții din centru 

CGT este un domeniu din ce în ce mai competitiv și, deși doar 3% dintre CGT cercetate au fost aprobate, aproape 4.000 de studii clinice sunt în curs de desfășurare începând cu al patrulea trimestru al anului 2023.  

Cu atât de multe CGT investigate pentru populațiile de pacienți defavorizate, este nevoie de colaborare în întreaga industrie pentru a aborda provocările optimizării accesului pe piață la aceste produse inovatoare. Pentru a avansa acul în această zonă interesantă, va fi nevoie de un sat, cu toate părțile interesate lucrând împreună pentru a aduce mai multe terapii în comercializare și în mâinile pacienților.  

Există, de asemenea, eforturi demonstrabile în întreaga industrie pentru a ridica ștacheta în toate domeniile inovației CGT. Acest lucru s-a reflectat în ceremonia de premiere a Săptămânii Terapiilor Avansate, cu un număr tot mai mare de categorii și mai mulți participanți^v. Am fost onorați să fim nominalizați la două categorii. Primul este Premiul pentru Inițiativa de Sustenabilitate a Anului, care recunoaște dezvoltarea durabilă în industria CGT prin utilizarea inovatoare și durabilă a resurselor și acordă prioritate nevoilor mediului și societății în general. Al doilea este Premiul pentru susținerea pacienților, care premiază organizațiile care promovează conștientizarea CGT-urilor și îi sprijină pe cei care trec prin tratament – un premiu care stă la baza angajamentului nostru de a ajuta dezvoltatorii să depășească provocările și să găsească modalități de a simplifica calea către accesulpacienților.  

În timp ce industria s-a confruntat cu multe obstacole în ceea ce privește dezvoltarea și accesul pe piață, întâlnirea Săptămânii Terapiilor Avansate a sunat o notă de speranță pentru 2024. Au existat obstacole de-a lungul drumului, dar există un consens tot mai mare că știința este puternică. Cercetarea CGT se îndreaptă spre mai multe modalități, inclusiv boli autoimune, iar terapiile genetice vor ajunge la o populație mai mare de pacienți cu aprobări pentru noi tratamente pentru boli rare.  Într-adevăr, în 2023, FDA a aprobat șapte CGT, inclusiv primul pentru tratarea siclemiei, oferind mai multe motive de optimism^vii.  

Conținutul acestui articol poate conține declarații de marketing și nu conține niciun aviz juridic. Cencora încurajează insistent cititorii să revizuiască referințele furnizate în acest articol și toate informațiile disponibile legate de subiectele menționate aici și să se bazeze pe propria experiență și expertiză în luarea deciziilor legate de acestea.