Kansen en pijnpunten voor CGT-innovatie en markttoegang

Dit artikel legt enkele van de belangrijkste inzichten vast die collega's in de branche tijdens het evenement hebben gedeeld en analyseert wat deze betekenen in de bredere context van het succesvol brengen van CGT's naar patiënten.

Toegangsbeperkingen aanpakken 

Er worden meer initiatieven onderzocht om de toegang van patiënten tot CGT's uit te breiden, zoals manieren om de ontwikkeling en productie van CGT-processen te stroomlijnen, bijvoorbeeld door configureerbare en aanpasbare oplossingen in te zetten ter ondersteuning van de productie of flexibele platforms om de ontwikkeling op te schalen.  

Deze initiatieven zullen van groter belang worden als de industrie de uitdagingen rond de commerciële levensvatbaarheid van de productie van gentherapie wil aanpakken. Peter Marks, directeur van het Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) bij de FDA, heeft gewaarschuwd dat zonder "aan elke hendel te trekken" met betrekking tot productievooruitgang, deze producten steeds ontoegankelijker zullen worden voor patiëntenⁱⁱ.  

De bijeenkomst in Miami hoorde ook van CAR-T-ontwikkelaars, die proberen meer patiënten die in aanmerking komen voor CAR-T in staat te stellen die producten te ontvangen. Deze stappen kunnen helpen om enkele gerapporteerde uitdagingen aan te pakken, zoals een onderzoek onder CAR-T-centra in de VS waaruit blijkt dat slechts 25 procent van de patiënten de therapie krijgt, met patiënten op wachtlijsten voor een mediane tijd van 6 maandenⁱⁱⁱ. Het vinden van manieren om toegangsbarrières aan te pakken blijft een belangrijke prioriteit voor de industrie.  

Datagedreven besluitvorming 

Het bepalen van een passende prijs voor CGT's omvat het balanceren van betaalbaarheid voor patiënten met het waarborgen van duurzame bedrijfsmodellen voor fabrikanten. Het vereist een diepgaand begrip van de waarde die deze therapieën hebben voor het leven van patiënten, evenals het vermogen om die waarde aan betalers aan te tonen. 

Een integraal onderdeel van deze waardepropositie is het aantonen van de veiligheid, werkzaamheid en kosteneffectiviteit van CGT's door middel van robuuste klinische gegevens. Het vastleggen van dit bewijs kan echter complex zijn vanwege factoren zoals beperkte patiëntenpopulaties en follow-upvereisten op lange termijn. 

Waardedemonstratie gaat verder dan klinische resultaten en omvat het kwantificeren van de bredere impact van CGT's op gezondheidszorgsystemen, de kwaliteit van leven van patiënten en maatschappelijke voordelen. Het effectief communiceren van deze waarde aan betalers is van vitaal belang om hun steun voor terugbetaling te krijgen. 

Recente ontwikkelingen in Europa kunnen de weg vrijmaken voor een meer gestroomlijnd proces om innovatieve geneesmiddelen bij patiënten te brengen en gelijke toegang te bereiken. De gezamenlijke klinische evaluatie (JCA) centraliseert de beoordeling van gezondheidstechnologie van klinisch bewijs van nieuwe producten, waarbij mogelijk problemen worden aangepakt zoals de vertraging bij de toegang als gevolg van verschillende bewijsvereisten in de EU. Dit zal binnenkort relevant zijn voor CGT-innovators, aangezien het JCA-proces vanaf januari 2025 verplicht wordt voor oncologische geneesmiddelen en geneesmiddelen voor geavanceerde therapie (ATMP's). 

Werken met providers 

Bovendien is succesvolle commercialisering van CGT's sterk afhankelijk van een sterke samenwerking met zorgverleners, vanaf de vroege stadia van ontwikkeling. Door in een vroeg stadium vertrouwen op te bouwen en samenwerkingsverbanden aan te gaan, kan de toegang van patiënten tot deze levensveranderende therapieën worden verbeterd.  

Door de patiënt centraal te stellen bij elke beslissing en leveranciers er in een vroeg stadium bij te betrekken, kunnen biotech- en farmaceutische bedrijven gebruikmaken van hun expertise en inzichten, zodat CGT's worden ontwikkeld om te voldoen aan de behoeften van zowel patiënten als gezondheidszorgsystemen. 

Zorgverleners spelen een cruciale rol bij de toegang van patiënten tot CGT's, van diagnose tot behandeling en nazorg. Door samen te werken met deze cruciale belanghebbenden kan de industrie processen stroomlijnen, logistieke uitdagingen aanpakken en uiteindelijk de toegang van patiënten tot deze levensveranderende therapieën verbeteren. Om ervoor te zorgen dat patiënten toegang hebben tot behandelingen en goed worden geïnformeerd over CGT's, moet prioriteit worden gegeven aan hun ondersteunende diensten, inclusief zorgverleners.   

Bovendien biedt samenwerking met leveranciers de mogelijkheid voor waardevolle feedback en het verzamelen van gegevens in de echte wereld. Het geeft fabrikanten inzicht in de praktische implementatie van CGT's in verschillende klinische omgevingen, waardoor behandelprotocollen kunnen worden verfijnd en de patiëntresultaten kunnen worden geoptimaliseerd. 

Patiënten centraal 

CGT is een steeds competitiever veld, en hoewel slechts 3 procent van de CGT's die worden onderzocht is goedgekeurd, zijn er vanaf het vierde kwartaal van 2023bijna 4.000 klinische onderzoeken aan de gang.  

Met zoveel CGT's die worden onderzocht voor achtergestelde patiëntenpopulaties, is er behoefte aan samenwerking in de hele industrie om de uitdagingen van het optimaliseren van de markttoegang tot deze innovatieve producten aan te pakken. Om de naald vooruit te helpen op dit opwindende gebied is een dorp nodig, waarbij alle belanghebbenden samenwerken om meer therapieën op de markt te brengen en in handen van patiënten te brengen.  

Er zijn ook aantoonbare inspanningen in de hele industrie om de lat hoger te leggen op alle gebieden van CGT-innovatie. Dat werd weerspiegeld in de prijsuitreiking van de Advanced Therapies Week, met een groeiend aantal categorieën en meer deelnemers^v. We waren vereerd om genomineerd te zijn in twee categorieën. De eerste is de Sustainability Initiative of the Year Award, die duurzame ontwikkeling in de CGT-industrie erkent door middel van innovatief en duurzaam gebruik van hulpbronnen en prioriteit geeft aan de behoeften van het milieu en de samenleving in het algemeen. De tweede is de Patient Advocacy Award, die organisaties beloont die het bewustzijn voor CGT's bevorderen en degenen die een behandeling ondergaan ondersteunen - een prijs die de kern raakt van onze toewijding om ontwikkelaars te helpen uitdagingen te overwinnen en manieren te vinden om de weg naar toegangtot patiënten te vereenvoudigen.  

Hoewel de industrie met veel hindernissen te maken heeft gehad bij ontwikkeling en markttoegang, klonk de bijeenkomst van de Advanced Therapies Week hoopvol voor 2024. Er zijn onderweg hobbels geweest, maar er is een groeiende consensus dat de wetenschap sterk is. CGT-onderzoek gaat naar meer modaliteiten, waaronder auto-immuunziekten, en gentherapieën zullen een grotere patiëntenpopulatie bereiken met goedkeuringen voor nieuwe behandelingen voor zeldzame ziekten^vi.  In 2023 keurde de FDA inderdaad zeven CGT's goed, waaronder de eerste voor de behandeling van sikkelcelziekte, wat meer reden tot optimisme^{geeft vii}.