In che modo gli sviluppatori di terapie cellulari e geniche possono superare gli ostacoli all'accesso al mercato, alle normative e alla commercializzazione
Concetti chiave
- Aumentare la consapevolezza dei soggetti pagatori in merito al valore clinico ed economico della CGT è fondamentale per superare le barriere di accesso al mercato e garantire il rimborso.
- Il coinvolgimento precoce con gli organismi normativi e l'utilizzo di percorsi accelerati possono aiutare gli sviluppatori di terapie cellulari e geniche a mantenere la conformità e ad accelerare il time-to-market.
- Mantenere la visibilità end-to-end sul percorso del paziente e affrontare le sfide logistiche in modo proattivo è essenziale per il successo della commercializzazione delle terapie cellulari e geniche.
- Modelli innovativi di determinazione dei prezzi e di rimborso, come i prezzi basati sui risultati, sono fondamentali per l'accesso sostenibile al mercato e la redditività a lungo termine delle CGT.
PC: Man mano che le terapie cellulari e geniche si espandono per servire popolazioni di pazienti più ampie, quali strategie possono utilizzare gli sviluppatori per superare le barriere all'accesso al mercato, come lo scetticismo dei soggetti pagatori e i percorsi di rimborso limitati?
Kevin Chinn: Fondamentale per superare le sfide è la necessità di aumentare la consapevolezza dei soggetti pagatori sul valore clinico ed economico del prodotto, compresa la sua sicurezza, efficacia e durata.
Condurre un'analisi del panorama di mercato e coinvolgere tempestivamente i soggetti pagatori consente agli sviluppatori di ottenere un feedback sul profilo del prodotto target, sui requisiti probatori e sulla proposta di valore, tutti elementi che possono informare decisioni critiche, come la progettazione della sperimentazione clinica, la selezione degli endpoint e le metodologie di raccolta dei dati. Le informazioni raccolte dagli impegni dei soggetti pagatori, insieme ai risultati degli studi clinici, alla ricerca sui risultati dell'economia sanitaria e alle evidenze del mondo reale (RWE), consentiranno agli sviluppatori di creare un pacchetto di evidenze che mostri il valore del prodotto e risponda alle domande dei principali stakeholder relative alla sicurezza clinica, all'efficacia e all'efficacia in termini di costi.
La comunicazione pre-approvazione, condotta in conformità con la legge, può essere un modo efficace per fornire solide prove di sicurezza clinica, efficacia ed economicità. Circa la metà dei soggetti pagatori statunitensi intervistati da Cencora1 ha indicato che lo scambio di informazioni pre-approvazione (PIE) influisce sulle tempistiche di accesso dei pazienti a determinate categorie di prodotti, in particolare oncologia, prodotti per malattie rare e terapie cellulari e geniche. Attraverso PIE, gli sviluppatori possono condividere informazioni quali informazioni sullo stato della malattia, panoramiche di prodotti e indicazioni, proiezioni sull'uso dei pazienti, risultati degli studi clinici e informazioni sui prezzi.
Il coinvolgimento degli stakeholder dovrebbe estendersi fino all'approvazione normativa e alla fase di lancio commerciale. Ad esempio, gli sviluppatori dovrebbero continuare a condividere dati e informazioni aggiornati dalla sorveglianza post-marketing e dagli studi RWE per ritagliarsi una posizione più definita che sottolinei il valore clinico ed economico del prodotto, contribuendo a differenziare il prodotto sul mercato.
PC: Dato il panorama normativo in rapida evoluzione nello spazio CGT, a quali considerazioni chiave dovrebbero dare priorità gli sviluppatori per rimanere conformi, accelerando al contempo il time-to-market?
Chinn: Pianifica in anticipo. Questo è vero per la maggior parte dei prodotti, ma è particolarmente rilevante per gli sviluppatori di terapie cellulari e geniche in un contesto normativo in rapida evoluzione in cui esiste il potenziale per capitalizzare vari percorsi progettati per facilitare lo sviluppo e la revisione accelerati.
Attraverso la pianificazione e il coinvolgimento degli organismi normativi competenti durante la fase di sviluppo, i produttori saranno in una posizione migliore per creare e attuare una strategia ben definita che li aiuti a mantenere la conformità ai requisiti globali, mitigare il rischio di ritardi e ottimizzare il percorso per raggiungere il mercato in modo più efficiente. Il coinvolgimento delle autorità di regolamentazione può fornire agli sviluppatori un feedback prezioso, tra cui un potenziale allineamento su un piano di endpoint clinici e chiarezza su quale percorso normativo potrebbe essere applicabile per il loro prodotto. La ricerca mostra2 che l'uso di almeno uno dei percorsi accelerati della FDA, in particolare gli approcci Priority Review, Breakthrough Therapy, Accelerated Approval e Fast Track3, ha contribuito, in media, ad accelerare i tempi di sviluppo di 3,5 anni.
Gli sviluppatori devono tenere conto di diversi fattori chiave per soddisfare i requisiti di chimica, produzione e controlli (CMC), tra cui:
- Potenza: Gli sviluppatori possono ridurre il rischio di ritardi e allineare i test di qualità del prodotto alle aspettative normative identificando gli attributi di qualità critici (CQA) per la sicurezza, l'efficacia e la qualità del prodotto. Ad esempio, un CQA di potenza, che dovrebbe essere misurabile, scalabile e ragionevole da valutare durante le tempistiche compresse di un programma commerciale, può aiutare a garantire che il prodotto finale sia fabbricato in modo coerente, sicuro ed efficace.
- Comparabilità: Per test di comparabilità in batch efficaci, gli sviluppatori dovrebbero conservare i campioni degli studi di fase I in modo da poter stabilire i parametri per le fasi successive e quindi stabilire una narrazione di comparabilità durante lo sviluppo. Poiché i processi di produzione e i saggi di potenza possono cambiare durante lo sviluppo, monitorarli e controllarli è fondamentale per garantire che il prodotto finale soddisfi gli standard normativi per la sicurezza e la qualità delle sostanze farmaceutiche in tutti i lotti.
I partner esperti possono aiutare gli sviluppatori a orientarsi nel panorama normativo in modo efficiente, facilitando interazioni produttive con gli organismi normativi, assistendo nella preparazione e nella presentazione dei documenti normativi, garantendo la conformità ai quadri normativi e supportando la progettazione e l'esecuzione di studi di follow-up a lungo termine.
PC: L'accesso dei pazienti rimane un ostacolo importante per la commercializzazione della terapia cellulare e genica. In che modo gli sviluppatori possono mantenere la visibilità end-to-end lungo tutto il percorso del paziente e coordinarsi efficacemente con le parti interessate per supportare l'accesso?
Chinn: Lo sviluppo del trattamento e il percorso del paziente coinvolgono una complessa rete di componenti, che richiede una maggiore visibilità. Dal momento in cui un paziente viene arruolato fino alla somministrazione del paziente, al coordinamento dei pagamenti e al monitoraggio dei risultati a lungo termine. Non c'è spazio per errori con le CGT.
L'utilizzo di un programma di servizi per i pazienti per le arruolamenti può aiutare a orchestrare i servizi e facilitare lo scambio di dati in tempo reale, fornendo ai medici e ai team di servizi ai pazienti una maggiore visibilità sullo sviluppo del trattamento e sul percorso del paziente. La creazione di un piano di implementazione integrato che coinvolga tutte le principali parti interessate colmerà le lacune per facilitare un percorso del paziente coordinato e semplificato.
PC: Quali sono le insidie più comuni che gli sviluppatori di terapie cellulari e geniche devono affrontare durante la transizione dagli studi clinici alla distribuzione commerciale e come possono essere affrontate in modo proattivo?
Chinn: È fondamentale dare priorità alla prontezza commerciale durante lo sviluppo clinico. Mi concentrerò su due aree chiave, in particolare.
Le CGT generalmente richiedono una maggiore attenzione a tre elementi logistici chiave: criticità temporale, catena di custodia (COC) e identità (COI) e trasporto e stoccaggio a temperatura controllata, come lo stoccaggio criogenico. Le sfide sottolineano l'importanza di sviluppare in anticipo un piano logistico conforme e scalabile, che tenga conto di considerazioni chiave come la scelta della soluzione di imballaggio appropriata, la gestione dei limiti della capacità di spedizione criogenica e dei tempi di consegna ristretti, il mantenimento di una sala di imballaggio secondaria e la garanzia di un'etichettatura accurata dei prodotti. Una pianificazione insufficiente durante lo sviluppo del prodotto può portare a costosi errori e ritardi.
Coinvolgendo i partner logistici durante lo sviluppo del prodotto, le aziende possono allinearsi sulla fattibilità e sulla capacità dei diversi modelli di spedizione e stoccaggio, affrontare in modo proattivo le potenziali sfide di trasporto e identificare una rete logistica in grado di supportare l'integrità del prodotto lungo tutta la catena di fornitura, compresa una copertura coerente della catena del freddo.
Un'altra potenziale insidia è la sfida di gestire più fornitori per varie esigenze. Il percorso dalla produzione della terapia alla somministrazione del paziente e al monitoraggio dei risultati a lungo termine è costellato di potenziali sfide che richiedono un maggiore coordinamento e un'esecuzione impeccabile. Eventuali interruzioni nella comunicazione potrebbero ritardare la disponibilità dei prodotti, con ripercussioni sul successo degli stessi e, soprattutto, sull'accesso dei pazienti.
PC: Poiché le CGT introducono sfide uniche in termini di prezzi e rimborsi, quali modelli o partnership innovativi possono aiutare a garantire un accesso sostenibile al mercato e la redditività a lungo termine?
Chinn: Poiché un numero sempre maggiore di terapie cellulari e geniche in fase di sviluppo si rivolge a popolazioni di pazienti più ampie, sia a causa della prevalenza della malattia sia perché si tratta di una terapia di linea precoce, la continua innovazione nei contratti e nelle partnership finanziarie è fondamentale per sbloccare l'accesso e realizzare il pieno potenziale di queste terapie.
I modelli innovativi di determinazione dei prezzi e di rimborso stanno diventando una considerazione urgente da tenere in considerazione per il budget dei soggetti pagatori. I soggetti pagatori hanno espresso interesse per modelli di pagamento alternativi,4 che possono aiutare a mitigare l'impatto sul budget. Un esempio sono i modelli di prezzo basati sui risultati, che allineano i costi al valore dimostrato legando il pagamento alla terapia che raggiunge specifici parametri di riferimento clinici.
Nell'ambito della strategia di accesso al mercato, è sempre più importante evidenziare il potenziale valore economico del prodotto, soprattutto perché le terapie precoci possono fornire costi di compensazione maggiori. Anche le collaborazioni con i soggetti pagatori per sviluppare accordi di prezzo innovativi, supportati da dati completi sui benefici a lungo termine e sull'efficacia in termini di costi, possono contribuire a facilitare una più ampia adozione delle CGT.
1. Penley B, Hydery T, Dragovich CM. Ottimizzazione delle tempistiche dell'impegno per lo scambio di informazioni pre-approvazione (PIE) per i prodotti oncologici, i prodotti per le malattie rare e le terapie cellulari e geniche (CGT). Cencora. 14 ottobre 2024. https://go.cencora.com/amcp-nexus-poster-optimizing-timing-of-pre-approval-information-exchange
2. Tendenze globali in ricerca e sviluppo 2025. Istituto IQVIA per la scienza dei dati umani. 26 marzo 2025. https://www.iqvia.com/-/media/iqvia/pdfs/institute-reports/global-trends-in-r-and-d-2025/iqvia-institute-rd-trends-2025-forweb.pdf
3. Corsia preferenziale, terapia innovativa, approvazione accelerata, revisione prioritaria. Ente statunitense per la Food & Drug Administration. 12 giugno 2023. https://www.fda.gov/patients/learn-about-drug-and-device-approvals/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review
4. Dodda S, Hikmat Z, Sugarman R, Zheng C, Stuchiner A, Sporck M, Schroader B. Percezioni dei pagatori statunitensi sui contratti innovativi con terapie cellulari e geniche. Xcenda. 21 marzo 2023. https://www.amerisourcebergen.com/-/media/assets/xcenda/english/content-assets/conference-and-poster-presentations/2023/innovative-cgt-contracts_poster_amcp-2023.pdf
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