Hoe CGT-ontwikkelaars hindernissen op het gebied van markttoegang, regelgeving en commercialisering kunnen overwinnen
Belangrijkste leerpunten
- Het vergroten van het bewustzijn van de betaler over de klinische en economische waarde van CGT is cruciaal om belemmeringen voor markttoegang te overwinnen en terugbetaling te garanderen.
- Vroegtijdige betrokkenheid bij regelgevende instanties en het benutten van versnelde trajecten kunnen CGT-ontwikkelaars helpen de naleving te handhaven en de time-to-market te versnellen.
- Het handhaven van end-to-end zichtbaarheid gedurende het hele patiënttraject en het proactief aanpakken van logistieke uitdagingen zijn essentieel voor een succesvolle commercialisering van CGT.
- Innovatieve prijs- en vergoedingsmodellen, zoals op resultaten gebaseerde prijsstelling, zijn van cruciaal belang voor duurzame markttoegang en levensvatbaarheid van CGT's op lange termijn.
PC: Welke strategieën kunnen ontwikkelaars gebruiken om barrières voor markttoegang te overwinnen, zoals scepsis over betalers en beperkte vergoedingstrajecten, naarmate CGT's zich uitbreiden om bredere patiëntenpopulaties te bedienen?
Kevin Chinn: Centraal bij het overwinnen van de uitdagingen staat de noodzaak om de betaler bewust te maken van de klinische en economische waarde van het product, inclusief de veiligheid, werkzaamheid en duurzaamheid.
Door een marktlandschapsanalyse uit te voeren en betalers vroegtijdig te betrekken, kunnen ontwikkelaars feedback krijgen over het beoogde productprofiel, de bewijsbehoeften en de waardepropositie, die allemaal cruciale beslissingen kunnen informeren, zoals het ontwerp van klinische proeven, eindpuntselectie en methoden voor gegevensverzameling. De inzichten die zijn verkregen uit betrokkenheid van betalers, in combinatie met resultaten van klinische onderzoeken, gezondheidseconomie en uitkomstenonderzoek, en real-world evidence (RWE), zullen ontwikkelaars in staat stellen een bewijspakket te creëren dat de waarde van het product laat zien en vragen beantwoordt van belangrijke belanghebbenden met betrekking tot klinische veiligheid, werkzaamheid en kosteneffectiviteit.
Communicatie voorafgaand aan goedkeuring, uitgevoerd in overeenstemming met de wet, kan een effectieve manier zijn om robuust bewijs te leveren van klinische veiligheid, werkzaamheid en kosteneffectiviteit. Ongeveer de helft van de door Cencora1 ondervraagde Amerikaanse betalers gaf aan dat de uitwisseling van informatie voorafgaand aan de goedkeuring (PIE) van invloed is op de timing van de toegang van patiënten tot bepaalde productcategorieën, met name oncologie, producten voor zeldzame ziekten en cel- en gentherapieën. Via PIE kunnen ontwikkelaars informatie delen, zoals achtergrondinformatie over de ziektetoestand, product- en indicatieoverzichten, prognoses voor het gebruik van patiënten, resultaten van klinische onderzoeken en prijsinformatie.
De betrokkenheid van belanghebbenden moet zich uitstrekken tot de goedkeuring door de regelgevende instanties en de commerciële lanceringsfase. Ontwikkelaars moeten bijvoorbeeld bijgewerkte gegevens en informatie uit postmarketingsurveillance en RWE-onderzoeken blijven delen om een beter gedefinieerde positie te creëren die de klinische en economische waarde van het product onderstreept en helpt om het product op de markt te differentiëren.
PC: Welke belangrijke overwegingen moeten ontwikkelaars, gezien het snel evoluerende regelgevingslandschap in de CGT-ruimte, prioriteit geven om compliant te blijven en tegelijkertijd de time-to-market te versnellen?
Chinn: Plan vroeg. Dat geldt voor de meeste producten, maar het is met name relevant voor CGT-ontwikkelaars in een snel evoluerende regelgevingsomgeving waarin het potentieel bestaat om te profiteren van verschillende trajecten die zijn ontworpen om versnelde ontwikkeling en beoordeling te vergemakkelijken.
Door tijdens de ontwikkelingsfase te plannen en samen te werken met relevante regelgevende instanties, zullen fabrikanten beter gepositioneerd zijn om een goed gedefinieerde strategie te creëren en uit te voeren die hen helpt om te blijven voldoen aan wereldwijde vereisten, het risico op vertragingen te beperken en het pad te optimaliseren om de markt efficiënter te bereiken. Het betrekken van regelgevers kan ontwikkelaars waardevolle feedback geven, waaronder mogelijke afstemming op een plan voor klinische eindpunten en duidelijkheid over welk regelgevingstraject van toepassing zou kunnen zijn op hun product. Onderzoek toont aan2 het gebruik van ten minste één van de versnelde trajecten van de FDA - met name Priority Review, Breakthrough Therapy, Accelerated Approval en Fast Track3-benaderingen - hielp om de ontwikkelingstijdlijn gemiddeld met 3,5 jaar te versnellen.
Ontwikkelaars moeten rekening houden met verschillende belangrijke factoren om te voldoen aan de vereisten voor chemie, productie en controles (CMC), waaronder:
- Potentie: Ontwikkelaars kunnen het risico op vertragingen verminderen en het testen van de productkwaliteit afstemmen op de wettelijke verwachtingen door kritische kwaliteitskenmerken (CQA) voor de veiligheid, werkzaamheid en kwaliteit van uw product te identificeren. Een potentie-CQA - die meetbaar, schaalbaar en redelijk te beoordelen moet zijn tijdens de gecomprimeerde tijdlijnen van een commercieel programma - kan bijvoorbeeld helpen om ervoor te zorgen dat het eindproduct consistent wordt vervaardigd, veilig en effectief is.
- Vergelijkbaarheid: Voor effectieve batchvergelijkbaarheidstests moeten ontwikkelaars monsters van fase I-onderzoeken bewaren, zodat ze parameters voor latere fasen kunnen vaststellen en vervolgens tijdens de ontwikkeling een vergelijkbaarheidsverhaal kunnen opstellen. Aangezien productieprocessen en potentietests tijdens de ontwikkeling kunnen veranderen, is het bewaken en controleren ervan van cruciaal belang om ervoor te zorgen dat het eindproduct voldoet aan de wettelijke normen voor de veiligheid en kwaliteit van geneesmiddelen in batches.
Ervaren partners kunnen ontwikkelaars helpen efficiënt door het regelgevingslandschap te navigeren door productieve interacties met regelgevende instanties te vergemakkelijken, te helpen bij het opstellen en indienen van regelgevingsdocumenten, te zorgen voor naleving van regelgevingskaders en het ontwerp en de uitvoering van vervolgstudies op lange termijn te ondersteunen.
PC: Toegang tot patiënten blijft een belangrijke hindernis voor de commercialisering van CGT. Hoe kunnen ontwikkelaars end-to-end zichtbaarheid behouden tijdens het hele patiënttraject en effectief coördineren met belanghebbenden om de toegang te ondersteunen?
Chinn: De ontwikkeling van de behandeling en het patiëntentraject omvatten een complex web van componenten, dat meer zichtbaarheid vereist. vanaf het moment dat een patiënt is ingeschreven tot en met de patiëntenadministratie, betalingscoördinatie en het volgen van resultaten op lange termijn. Er is geen ruimte voor fouten met CGT's.
Het gebruik van een programma voor patiëntendiensten voor inschrijvingen kan helpen bij het orkestreren van diensten en het vergemakkelijken van realtime gegevensuitwisseling, waardoor artsen en patiëntenserviceteams meer inzicht krijgen in de ontwikkeling van de behandeling en het patiëntentraject. Het creëren van een geïntegreerd implementatieplan waarbij alle belangrijke belanghebbenden betrokken zijn, zal hiaten overbruggen om een gecoördineerd en gestroomlijnd patiëntentraject mogelijk te maken.
PC: Wat zijn de meest voorkomende valkuilen waarmee CGT-ontwikkelaars worden geconfronteerd bij de overgang van klinische onderzoeken naar commerciële distributie, en hoe kunnen deze proactief worden aangepakt?
Chinn: Het is van cruciaal belang om prioriteit te geven aan commerciële gereedheid tijdens de klinische ontwikkeling. Ik zal me in het bijzonder concentreren op twee belangrijke gebieden.
CGT's vereisen over het algemeen een verhoogde focus op drie belangrijke logistieke elementen: tijdkritiek, chain of custody (COC) en identiteit (COI), en temperatuurgecontroleerd transport en opslag, zoals cryogene opslag. De uitdagingen onderstrepen het belang van het vroegtijdig ontwikkelen van een compliant en schaalbaar logistiek plan - een plan dat rekening houdt met belangrijke overwegingen, zoals het kiezen van de juiste verpakkingsoplossing, het navigeren door cryogene verzendcapaciteitsbeperkingen en smalle levertijden, het onderhouden van een secundaire verpakkingsruimte en het zorgen voor nauwkeurige productetikettering. Onvoldoende planning tijdens productontwikkeling kan leiden tot kostbare fouten en vertragingen.
Door logistieke partners te betrekken bij productontwikkeling, kunnen bedrijven de haalbaarheid en capaciteit van verschillende verzend- en opslagmodellen op elkaar afstemmen, potentiële transportuitdagingen proactief aanpakken en een logistiek netwerk identificeren dat de productintegriteit in de hele toeleveringsketen kan ondersteunen, inclusief consistente dekking van de koelketen.
Een andere potentiële valkuil is de uitdaging om meerdere leveranciers voor verschillende behoeften te beheren. Het pad van therapieproductie tot patiënttoediening en het volgen van langetermijnresultaten is bezaaid met potentiële uitdagingen, die een betere coördinatie en een vlekkeloze uitvoering vereisen. Eventuele communicatiestoringen kunnen de beschikbaarheid van producten vertragen, wat van invloed is op het succes van het product en, nog belangrijker, de toegang voor patiënten.
PC: Welke innovatieve modellen of partnerschappen kunnen bijdragen aan duurzame markttoegang en levensvatbaarheid op lange termijn, aangezien CGT's unieke uitdagingen introduceren op het gebied van prijsstelling en vergoeding?
Chinn: Naarmate meer CGT's in ontwikkeling zich richten op grotere patiëntenpopulaties - hetzij vanwege de prevalentie van de ziekte of omdat het een vroegelijnstherapie is - is voortdurende innovatie in contracten en financiële partnerschappen van cruciaal belang om de toegang tot deze therapieën te ontsluiten en het volledige potentieel ervan te realiseren.
Innovatieve prijs- en vergoedingsmodellen worden een dringende budgettaire overweging voor de betaler om aan te pakken. Betalers hebben belangstelling getoond voor alternatieve betalingsmodellen,4 die kunnen helpen om de gevolgen voor de begroting te beperken. Een voorbeeld zijn op resultaten gebaseerde prijsmodellen, die kosten afstemmen op aangetoonde waarde door betaling te koppelen aan het behalen van specifieke klinische benchmarks door de therapie te koppelen.
Als onderdeel van hun markttoegangsstrategie wordt het steeds belangrijker om de potentiële economische waarde van het product te benadrukken, vooral omdat eerdere therapieën hogere compensatiekosten kunnen opleveren. Samenwerkingen met betalers om innovatieve prijsregelingen te ontwikkelen - ondersteund door uitgebreide gegevens over langetermijnvoordelen en kosteneffectiviteit - kunnen ook helpen om een bredere acceptatie van CGT's te vergemakkelijken.
1. Penley B, Hydery T, Dragovich CM. Optimalisatie van de timing van de betrokkenheid bij informatie-uitwisseling voorafgaand aan de goedkeuring (PIE) voor oncologieproducten, producten voor zeldzame ziekten en cel- en gentherapieën (CGT's). Cencora. 14 oktober 2024. https://go.cencora.com/amcp-nexus-poster-optimizing-timing-of-pre-approval-information-exchange
2. Wereldwijde trends in R&D 2025. IQVIA Instituut voor Human Data Science. 26 maart 2025. https://www.iqvia.com/-/media/iqvia/pdfs/institute-reports/global-trends-in-r-and-d-2025/iqvia-institute-rd-trends-2025-forweb.pdf
3. Fast Track, baanbrekende therapie, versnelde goedkeuring, prioriteitsbeoordeling. Amerikaanse Food & Drug Administration. 12 juni 2023. https://www.fda.gov/patients/learn-about-drug-and-device-approvals/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review
4. Dodda S, Hikmat Z, Sugarman R, Zheng C, Stuchiner A, Sporck M, Schroader B. Percepties van de Amerikaanse betaler van innovatieve contracten met cel- en gentherapieën. Xcenda. 21 maart 2023. https://www.amerisourcebergen.com/-/media/assets/xcenda/english/content-assets/conference-and-poster-presentations/2023/innovative-cgt-contracts_poster_amcp-2023.pdf
Cencora.com biedt geautomatiseerde vertalingen om te helpen bij het lezen van de website in andere talen dan het Engels. Voor deze vertalingen zijn redelijke inspanningen geleverd om een nauwkeurige vertaling te leveren, maar geen enkele geautomatiseerde vertaling is perfect en is ook niet bedoeld om menselijke vertalers te vervangen. Deze vertalingen worden aangeboden als een service aan gebruikers van Cencora.com en worden geleverd 'in de huidige staat'. Er wordt geen enkele garantie gegeven, expliciet of impliciet, met betrekking tot de nauwkeurigheid, betrouwbaarheid of juistheid van deze vertalingen die vanuit het Engels in een andere taal zijn gemaakt. Sommige inhoud (zoals afbeeldingen, video's, Flash, enz.) wordt mogelijk niet nauwkeurig vertaald vanwege de beperkingen van de vertaalsoftware.
Eventuele discrepanties of verschillen die ontstaan bij het vertalen van deze inhoud van het Engels naar een andere taal zijn niet bindend en hebben geen rechtsgevolgen voor naleving, handhaving of enig ander doel. Als er fouten worden vastgesteld, neem dan contact met ons op . Als er vragen rijzen met betrekking tot de juistheid van de informatie in deze vertalingen, raadpleeg dan de Engelse versie van de pagina.