Articolo
Il potenziale dell'IA come leva strategica per l'innovazione e il processo decisionale normativo
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Lin Li, Ph.D.
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Timm Pauli
Il potenziale dell'IA per sbloccare informazioni chiave a supporto del processo decisionale strategico durante l'intero ciclo di vita dei prodotti farmaceutici
L'industria biofarmaceutica guarda sempre più all'intelligenza artificiale (AI) per fare di più dell'automazione del back-office. L'attenzione si sta spostando verso l'utilizzo dell'IA come risorsa strategica per ottenere risultati migliori, sia nella ricerca e sviluppo che nell'immissione sul mercato di un prodotto.
In ambito normativo, di farmacovigilanza e di chimica, produzione e controlli (CMC), il valore più grande risiede nel supportare decisioni migliori, un più forte rapporto beneficio/rischio, interazioni normative più sicure e un accesso più rapido per i pazienti che dipendono dalle terapie.
L'IA offre il potenziale per ridurre il rischio nel ciclo di presentazione scoprendo modelli, prevedendo le domande che potrebbero sorgere dalle autorità di regolamentazione e anticipando gli ostacoli più avanti nel processo di sviluppo e commercializzazione. Tutto ciò contribuisce a un processo decisionale basato sull'evidenza.
In ambito normativo, di farmacovigilanza e di chimica, produzione e controlli (CMC), il valore più grande risiede nel supportare decisioni migliori, un più forte rapporto beneficio/rischio, interazioni normative più sicure e un accesso più rapido per i pazienti che dipendono dalle terapie.
L'IA offre il potenziale per ridurre il rischio nel ciclo di presentazione scoprendo modelli, prevedendo le domande che potrebbero sorgere dalle autorità di regolamentazione e anticipando gli ostacoli più avanti nel processo di sviluppo e commercializzazione. Tutto ciò contribuisce a un processo decisionale basato sull'evidenza.
Identificare i modelli normativi con l'IA
Sebbene le autorità di regolamentazione pubblichino linee guida che descrivono le loro aspettative con le presentazioni, ciò che spesso mancava in passato era un modo per i produttori di interpretare il modo in cui queste linee guida venivano applicate ai loro prodotti, in particolare ai prodotti che si discostano dai modelli clinici e di produzione standardizzati come i medicinali per terapie avanzate (ATMP).
È qui che l'intelligenza artificiale predittiva, che utilizza l'analisi statistica e l'apprendimento automatico per identificare modelli e fare previsioni sui potenziali risultati, può trasformare il processo decisionale.
L'IA predittiva consente ai produttori di comprendere il potenziale impatto dei loro prodotti (efficacia, sicurezza, normative e produzione) per supportare il processo decisionale basato sui dati durante l'intero ciclo di vita del prodotto. In tal modo, l'intelligence normativa si evolve da un archivio passivo di conoscenze di documenti e informazioni a parte attiva dell'infrastruttura scientifica e normativa che consente, guida e difende il processo decisionale scientifico.
Utilizzando strumenti di intelligenza artificiale (modelli linguistici di grandi dimensioni (LLM), strumenti di ricerca semantica, apprendimento automatico, intelligenza artificiale generativa, ecc., i produttori possono esaminare le informazioni pubblicamente disponibili delle autorità sanitarie sull'esito di un'attività normativa, che si tratti di un elenco di domande, lettere di carenza o approvazioni, che documentano come le regole e le linee guida sono state applicate a tali prodotti.
Un esempio sono le lettere di risposta complete (CRL)1 della Food and Drug Administration (FDA) statunitense, che documentano le carenze che possono manifestarsi in una fase avanzata del ciclo di revisione e ritardare l'autorizzazione. Anticipando gli ostacoli in base alle azioni normative passate, i produttori possono mitigare i rischi con le proprie proposte.
È qui che l'intelligenza artificiale predittiva, che utilizza l'analisi statistica e l'apprendimento automatico per identificare modelli e fare previsioni sui potenziali risultati, può trasformare il processo decisionale.
L'IA predittiva consente ai produttori di comprendere il potenziale impatto dei loro prodotti (efficacia, sicurezza, normative e produzione) per supportare il processo decisionale basato sui dati durante l'intero ciclo di vita del prodotto. In tal modo, l'intelligence normativa si evolve da un archivio passivo di conoscenze di documenti e informazioni a parte attiva dell'infrastruttura scientifica e normativa che consente, guida e difende il processo decisionale scientifico.
Utilizzando strumenti di intelligenza artificiale (modelli linguistici di grandi dimensioni (LLM), strumenti di ricerca semantica, apprendimento automatico, intelligenza artificiale generativa, ecc., i produttori possono esaminare le informazioni pubblicamente disponibili delle autorità sanitarie sull'esito di un'attività normativa, che si tratti di un elenco di domande, lettere di carenza o approvazioni, che documentano come le regole e le linee guida sono state applicate a tali prodotti.
Un esempio sono le lettere di risposta complete (CRL)1 della Food and Drug Administration (FDA) statunitense, che documentano le carenze che possono manifestarsi in una fase avanzata del ciclo di revisione e ritardare l'autorizzazione. Anticipando gli ostacoli in base alle azioni normative passate, i produttori possono mitigare i rischi con le proprie proposte.
Utilizzo dell'IA per supportare il processo decisionale strategico
Gli strumenti di intelligenza artificiale possono aiutare a sbloccare informazioni chiave per supportare un processo decisionale più strategico durante l'intero ciclo di vita del prodotto. Applicata correttamente e supportata dall'analisi statistica, l'IA può aiutare a informare il disegno clinico per allinearlo meglio alle strategie normative e ai requisiti delle autorità sanitarie per migliorare le probabilità di successo normativo. L'obiettivo è quello di avere disegni di sperimentazione che migliorino la probabilità di approvazione normativa e non comportino domande e limitazioni estese da parte delle autorità sanitarie.
Gli strumenti di IA, in particolare l'apprendimento statistico e automatico per la modellazione predittiva, possono aiutare ad arricchire i pacchetti di evidenze, aumentando la fiducia e la chiarezza nei dati clinici, migliorando così le richieste di autorizzazione normativa.
In ambito normativo, di sicurezza e di qualità, l'IA può aiutare a costruire dossier più solidi con dati più chiari sul rischio dei benefici e dati più solidi sulla qualità e la coerenza. L'intelligenza artificiale, insieme alla modellazione statistica, potrebbe essere sfruttata per trasformare i dati degli studi clinici in prove identificando le caratteristiche chiave e quantificando i potenziali risultati (quale potrebbe essere tale risultato, quanto è probabile e qual è l'incertezza). Utilizzando queste funzionalità per esaminare la presentazione, i produttori potrebbero ottenere informazioni dettagliate su potenziali incongruenze tra i moduli, rilevare collegamenti di comparabilità deboli o segnalare aree che potrebbero generare importanti domande di revisione in base ai modelli osservati, il tutto prima della presentazione normativa.
Allo stesso modo, l'IA può svolgere un ruolo importante nel supportare il processo decisionale di modellazione economica e nel plasmare la generazione di evidenze di valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA). La rivista Value in Health dell'ISPOR ha pubblicato un rapporto del gruppo di lavoro che discute gli usi dell'IA generativa nell'HTA, comprese le revisioni sistematiche della letteratura, le prove del mondo reale e la modellazione economica sanitaria.2
L'intelligenza artificiale sta già rivoluzionando le fasi iniziali della modellazione economica consentendo ai team di testare più strutture di modelli contemporaneamente, identificando le opzioni più efficienti e credibili per supportare la storia di valore di un prodotto. L'intelligenza artificiale viene utilizzata anche per consolidare fonti di dati disparate e simulare input mancanti, contribuendo ad affrontare un problema comune con le malattie rare. Ciò consente agli economisti sanitari di concentrarsi su attività di maggior valore. La creazione di report è un'altra area in cui l'intelligenza artificiale si sta rivelando preziosa, in cui automatizza attività ripetitive come la formattazione e l'integrazione dei dati, migliorando l'efficienza e garantendo la coerenza tra i documenti.
L'IA può essere utilizzata per simulare i probabili risultati nelle fasi successive di ricerca e sviluppo e di presentazione normativa. In un documento dell'OCSE sul governo con l'IA nelle funzioni governative fondamentali, gli autori propongono di utilizzare simulazioni di IA per modellare e prevedere il potenziale impatto delle scelte normative a supporto della valutazione delle politiche. 3 L'obiettivo, osservano gli autori, sarebbe quello di comprendere i fattori trainanti dell'innovazione e il loro potenziale impatto prima di attuare un cambiamento politico.
Nel settore altamente complesso e regolamentato delle scienze della vita, tali simulazioni dovrebbero essere condotte insieme a esperti in materia di regolamentazione, farmacovigilanza, qualità e accesso al mercato.
Gli strumenti di IA, in particolare l'apprendimento statistico e automatico per la modellazione predittiva, possono aiutare ad arricchire i pacchetti di evidenze, aumentando la fiducia e la chiarezza nei dati clinici, migliorando così le richieste di autorizzazione normativa.
In ambito normativo, di sicurezza e di qualità, l'IA può aiutare a costruire dossier più solidi con dati più chiari sul rischio dei benefici e dati più solidi sulla qualità e la coerenza. L'intelligenza artificiale, insieme alla modellazione statistica, potrebbe essere sfruttata per trasformare i dati degli studi clinici in prove identificando le caratteristiche chiave e quantificando i potenziali risultati (quale potrebbe essere tale risultato, quanto è probabile e qual è l'incertezza). Utilizzando queste funzionalità per esaminare la presentazione, i produttori potrebbero ottenere informazioni dettagliate su potenziali incongruenze tra i moduli, rilevare collegamenti di comparabilità deboli o segnalare aree che potrebbero generare importanti domande di revisione in base ai modelli osservati, il tutto prima della presentazione normativa.
Allo stesso modo, l'IA può svolgere un ruolo importante nel supportare il processo decisionale di modellazione economica e nel plasmare la generazione di evidenze di valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA). La rivista Value in Health dell'ISPOR ha pubblicato un rapporto del gruppo di lavoro che discute gli usi dell'IA generativa nell'HTA, comprese le revisioni sistematiche della letteratura, le prove del mondo reale e la modellazione economica sanitaria.2
L'intelligenza artificiale sta già rivoluzionando le fasi iniziali della modellazione economica consentendo ai team di testare più strutture di modelli contemporaneamente, identificando le opzioni più efficienti e credibili per supportare la storia di valore di un prodotto. L'intelligenza artificiale viene utilizzata anche per consolidare fonti di dati disparate e simulare input mancanti, contribuendo ad affrontare un problema comune con le malattie rare. Ciò consente agli economisti sanitari di concentrarsi su attività di maggior valore. La creazione di report è un'altra area in cui l'intelligenza artificiale si sta rivelando preziosa, in cui automatizza attività ripetitive come la formattazione e l'integrazione dei dati, migliorando l'efficienza e garantendo la coerenza tra i documenti.
L'IA può essere utilizzata per simulare i probabili risultati nelle fasi successive di ricerca e sviluppo e di presentazione normativa. In un documento dell'OCSE sul governo con l'IA nelle funzioni governative fondamentali, gli autori propongono di utilizzare simulazioni di IA per modellare e prevedere il potenziale impatto delle scelte normative a supporto della valutazione delle politiche. 3 L'obiettivo, osservano gli autori, sarebbe quello di comprendere i fattori trainanti dell'innovazione e il loro potenziale impatto prima di attuare un cambiamento politico.
Nel settore altamente complesso e regolamentato delle scienze della vita, tali simulazioni dovrebbero essere condotte insieme a esperti in materia di regolamentazione, farmacovigilanza, qualità e accesso al mercato.
Allineare fin dall'inizio l'intelligenza umana e l'IA
La modellazione e l'uso dell'IA devono essere guidati da una profonda esperienza farmaceutica per fornire un valore reale. I team di esperti guidano le applicazioni di IA e la progettazione di modelli fin dall'inizio:
L'intelligenza artificiale, se implementata correttamente, può scavare tra i dati del mondo reale e aiutare a separare la vera causa ed effetto dalla coincidenza. Ciò potrebbe aiutare le aziende farmaceutiche a fare affermazioni più forti e credibili su chi il loro farmaco aiuta effettivamente e perché, priorità sia per le autorità di regolamentazione che per i pazienti.
- Definire le domande e le affermazioni dei problemi giuste
- Identificare le fonti di dati più utili e significative, sia strutturate che non strutturate, per consentire la rapida creazione di set di dati affidabili che consentiranno all'analisi di condurre una modellazione adatta allo scopo
- Revisione, comprensione, interpretazione e fornitura di informazioni dettagliate basate sull'output del modello di intelligenza artificiale
L'intelligenza artificiale, se implementata correttamente, può scavare tra i dati del mondo reale e aiutare a separare la vera causa ed effetto dalla coincidenza. Ciò potrebbe aiutare le aziende farmaceutiche a fare affermazioni più forti e credibili su chi il loro farmaco aiuta effettivamente e perché, priorità sia per le autorità di regolamentazione che per i pazienti.
L'adozione dell'IA dovrebbe iniziare dando priorità ai casi d'uso di alto valore con chiari vantaggi per i risultati dei pazienti e la strategia aziendale. Ad esempio, gli strumenti di estrazione della letteratura sull'intelligenza artificiale possono aiutare a garantire che la base di prove a supporto dei documenti normativi sia completa, tracciabile e difendibile.
Gli esperti in materia dovranno anche avere una visione chiara di come uno strumento di intelligenza artificiale ha raggiunto una conclusione e convalidare ogni fase della progettazione del modello per evitare il rischio di un processo decisionale "scatola nera", una preoccupazione chiave sollevata sia dalle autorità di regolamentazione che dai professionisti del settore.
Qualsiasi modello di IA dovrebbe inoltre essere continuamente aggiornato per allinearsi alle linee guida e ai documenti di opinione della FDA e dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA), come le Considerazioni della FDA per l'uso dell'intelligenza artificiale a supporto del processo decisionale normativo per i farmaci e i prodotti biologici . È anche importante riconoscere che le autorità di regolamentazione affrontano gli stessi tipi di sfide dell'industria, quindi lavorare in collaborazione con le autorità sanitarie per trovare tecnologie complementari potrebbe fare molto per aiutare a massimizzare i benefici per i pazienti.
Conclusione:
Il potenziale trasformativo dell'IA
L'IA ha il potenziale per trasformare il processo normativo e l'impegno con i soggetti pagatori. Può scoprire modelli normativi, prevedere domande e preoccupazioni da parte delle autorità di regolamentazione e supportare un processo decisionale basato sull'evidenza.
Tuttavia, i modelli di intelligenza artificiale richiedono competenze umane combinate con capacità digitali efficaci. I produttori dovranno prendere in considerazione i loro partner, compresi i fornitori di soluzioni digitali e gli esperti normativi, e assicurarsi di investire continuamente in persone e capacità, non solo in strumenti.
Tuttavia, i modelli di intelligenza artificiale richiedono competenze umane combinate con capacità digitali efficaci. I produttori dovranno prendere in considerazione i loro partner, compresi i fornitori di soluzioni digitali e gli esperti normativi, e assicurarsi di investire continuamente in persone e capacità, non solo in strumenti.
*Fonti elencate di seguito
Informazioni sugli autori:
Timm Pauli è VP, Digital Solution Lead di Cencora e supporta il gruppo aziendale Regolamentazione, conformità e farmacovigilanza con i giusti strumenti digitali. Ha circa 25 anni di esperienza in varie funzioni all'interno della ricerca e sviluppo farmaceutica, tra cui affari normativi e operazioni normative, farmacovigilanza, gestione dei dati clinici e statistica.
Lin Li, Ph.D., è Responsabile delle statistiche cliniche e dell'intelligenza artificiale predittiva di Cencora. Fornisce soluzioni basate sui dati e su misura che integrano biostatistica, bioinformatica, informatica e biologia per affrontare le sfide della scoperta e dello sviluppo clinico.
Lin Li, Ph.D., è Responsabile delle statistiche cliniche e dell'intelligenza artificiale predittiva di Cencora. Fornisce soluzioni basate sui dati e su misura che integrano biostatistica, bioinformatica, informatica e biologia per affrontare le sfide della scoperta e dello sviluppo clinico.
Dichiarazione di non responsabilità:
Le informazioni fornite in questo articolo non costituiscono una consulenza legale. Cencora, Inc. incoraggia vivamente i lettori a rivedere le informazioni disponibili relative agli argomenti discussi e a fare affidamento sulla propria esperienza e competenza nel prendere decisioni correlate.
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Fonti:
1. La FDA abbraccia la trasparenza radicale pubblicando lettere di risposta complete, FDA, luglio 2025. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-embraces-radical-transparency-publishing-complete-response-letters
2. Intelligenza artificiale generativa per la valutazione delle tecnologie sanitarie: Opportunità, sfide e considerazioni politiche: Un rapporto del gruppo di lavoro ISPOR. https://www.ispor.org/publications/journals/value-in-health/plain-language-summary/Volume-28--Issue-2/Generative-Artificial-Intelligence-for-Health-Technology-Assessment--Opportunities--Challenges--and-Policy-Considerations--An-ISPOR-Working-Group-Report
3. Governare con l'intelligenza artificiale: La situazione attuale e la via da seguire nelle funzioni governative fondamentali, OCSE, settembre 2025. https://www.oecd.org/en/publications/2025/06/governing-with-artificial-intelligence_398fa287/full-report/ai-in-regulatory-design-and-delivery_128691e6.html
4. Considerazioni sull'uso dell'intelligenza artificiale per supportare il processo decisionale normativo per farmaci e prodotti biologici, FDA, gennaio 2025. https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-use-artificial-intelligence-support-regulatory-decision-making-drug-and-biological
