Articolo
Mitigare il rischio normativo con strategie olistiche CMC
Questo articolo è stato originariamente pubblicato su European Biotechnology
Mentre i medicinali terapeutici avanzati (ATMP) e altri farmaci biologici di nuova generazione si avviano verso l'approvazione, la chimica, la produzione e i controlli (CMC) continuano a essere la fonte più frequente di preoccupazione normativa. Questo articolo evidenzia le barriere CMC ricorrenti e le best practice per mitigare i ritardi o i rifiuti di approvazione.
Poiché i medicinali terapeutici (ATMP) più avanzati e altri farmaci biologici di nuova generazione richiedono l'approvazione normativa, le sfide di sviluppo che questi prodotti incontrano stanno acquisendo importanza. Le valutazioni delle autorità di regolamentazione mostrano costantemente che la chimica, la produzione e i controlli (CMC) rimangono l'area di maggiore preoccupazione.
L'anno scorso, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha pubblicato più di 200 lettere di risposta complete (CRL) emesse tra il 2002 e il 2024 per i prodotti che da allora sono stati approvati, fornendo una maggiore trasparenza nel processo decisionale dell'agenzia. Inoltre, la FDA ha respinto o ritardato diverse richieste di licenza di farmaci biologici (BLA) per nuove terapie cellulari e geniche (CGT) a causa di problemi con la prontezza della produzione.
Poiché i medicinali terapeutici (ATMP) più avanzati e altri farmaci biologici di nuova generazione richiedono l'approvazione normativa, le sfide di sviluppo che questi prodotti incontrano stanno acquisendo importanza. Le valutazioni delle autorità di regolamentazione mostrano costantemente che la chimica, la produzione e i controlli (CMC) rimangono l'area di maggiore preoccupazione.
L'anno scorso, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha pubblicato più di 200 lettere di risposta complete (CRL) emesse tra il 2002 e il 2024 per i prodotti che da allora sono stati approvati, fornendo una maggiore trasparenza nel processo decisionale dell'agenzia. Inoltre, la FDA ha respinto o ritardato diverse richieste di licenza di farmaci biologici (BLA) per nuove terapie cellulari e geniche (CGT) a causa di problemi con la prontezza della produzione.
Secondo i produttori di questi prodotti, le carenze includevano lacune nel controllo del processo, dati di stabilità inadeguati, metodi analitici non convalidati e problemi in corso a seguito delle ispezioni delle buone pratiche di fabbricazione (GMP).
Questi problemi di CMC e GMP sono ben documentati in Europa, dove la maggior parte dei prodotti biologici e tutti gli ATMP passano attraverso la procedura centralizzata (CP) con l'Agenzia europea per i medicinali (EMA). L'agenzia dispone di un quadro di documentazione consolidato da tempo e ogni prodotto è soggetto a rapporti di valutazione pubblici europei (EPAR), approvati o negati dall'autorizzazione. Il rilascio dei CRL da parte della FDA consente ora agli osservatori di valutare in modo più rigoroso le aree di rispettivo interesse e preoccupazione tra le autorità sanitarie.
Mettiti in contatto con il nostro team
Il nostro team di esperti di valore leader si dedica a trasformare evidenze, approfondimenti sulle politiche e informazioni di mercato in efficaci strategie di accesso al mercato globale. Lascia che ti aiutiamo a navigare con sicurezza nel complesso panorama sanitario odierno. Contattaci per scoprire come possiamo supportare i tuoi obiettivi.
