Artikel
Regulatorische Risiken mindern mit ganzheitlichen CMC-Strategien
-
Martin Mewies, PhD
Dieser Artikel wurde ursprünglich auf European Biotechnology veröffentlicht
Während sich fortschrittliche therapeutische Arzneimittel (ATMPs) und andere Biologika der nächsten Generation auf die Zulassung zubewegen, sind Chemie, Herstellung und Kontrollen (Chemistry, Manufacturing, and Controls, CMC) nach wie vor die häufigste Quelle regulatorischer Bedenken. In diesem Artikel werden wiederkehrende CMC-Hindernisse und Best Practices zur Abmilderung von Genehmigungsverzögerungen oder -ablehnungen vorgestellt.
Da fortschrittlichere therapeutische Arzneimittel (ATMPs) und andere Biologika der nächsten Generation die Zulassung anstreben, gewinnen die Herausforderungen bei der Entwicklung dieser Produkte zunehmend an Bedeutung. Bewertungen von Aufsichtsbehörden zeigen immer wieder, dass Chemie, Herstellung und Kontrollen (Chemistry, Manufacturing and Controls, CMC) nach wie vor der größte Bereich sind.
Im vergangenen Jahr veröffentlichte die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) mehr als 200 vollständige Antwortschreiben (CRLs), die zwischen 2002 und 2024 für Produkte ausgestellt wurden, die seitdem zugelassen wurden, und sorgte so für mehr Transparenz im Entscheidungsprozess der Behörde. Darüber hinaus hat die FDA mehrere neue Zulassungsanträge für Zell- und Gentherapie (CGT) aufgrund von Problemen mit der Herstellungsreife abgelehnt oder verzögert.
Da fortschrittlichere therapeutische Arzneimittel (ATMPs) und andere Biologika der nächsten Generation die Zulassung anstreben, gewinnen die Herausforderungen bei der Entwicklung dieser Produkte zunehmend an Bedeutung. Bewertungen von Aufsichtsbehörden zeigen immer wieder, dass Chemie, Herstellung und Kontrollen (Chemistry, Manufacturing and Controls, CMC) nach wie vor der größte Bereich sind.
Im vergangenen Jahr veröffentlichte die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) mehr als 200 vollständige Antwortschreiben (CRLs), die zwischen 2002 und 2024 für Produkte ausgestellt wurden, die seitdem zugelassen wurden, und sorgte so für mehr Transparenz im Entscheidungsprozess der Behörde. Darüber hinaus hat die FDA mehrere neue Zulassungsanträge für Zell- und Gentherapie (CGT) aufgrund von Problemen mit der Herstellungsreife abgelehnt oder verzögert.
Nach Angaben der Hersteller dieser Produkte gehörten zu den Mängeln Lücken in der Prozesskontrolle, unzureichende Stabilitätsdaten, nicht validierte Analysemethoden und anhaltende Probleme nach GMP-Inspektionen (Good Manufacturing Practice).
Diese CMC- und GMP-Probleme sind in Europa gut dokumentiert, wo die meisten biologischen Produkte und alle ATMPs das zentralisierte Verfahren (CP) mit der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) durchlaufen. Die Agentur verfügt über einen seit langem etablierten Dokumentationsrahmen und jedes Produkt unterliegt den europäischen öffentlichen Beurteilungsberichten (EPARs), unabhängig davon, ob die Zulassung genehmigt oder verweigert wurde. Die Freigabe der CRLs durch die FDA ermöglicht es den Beobachtern nun, Bereiche von jeweiligem Interesse und Bedenken zwischen den Gesundheitsbehörden strenger zu bewerten.
Connect with our team
Our team of leading value experts is dedicated to transforming evidence, policy insights, and market intelligence into effective global market access strategies. Let us help you navigate today’s complex healthcare landscape with confidence. Reach out to discover how we can support your goals.
