Déverrouillage de l’accès : Élaboration d’une stratégie nationale pour soutenir les Canadiens atteints de maladies rares

L’accès aux soins de santé est une expression souvent utilisée. 

Dans certains cas, il s’agit de la capacité d’un patient à recevoir des soins primaires ou une consultation d’un spécialiste. Dans d’autres cas, cela peut signifier l’accès à des soins chirurgicaux ou à des produits pharmaceutiques essentiels, comme des vaccins ou des traitements curatifs et permettant de prolonger la vie. Un certain nombre de facteurs peuvent affecter l’accès aux soins. Cependant, les obstacles sont particulièrement prononcés pour les patients canadiens atteints de maladies rares. 

Un Canadien sur 12, soit environ 3 millions de personnes, vit avec une maladie rare. Les deux tiers sont des enfants. Il n’existe pas de définition parfaite qui englobe plus de 6 800 maladies rares, dont la fibrose kystique, la sclérose en plaques et l’hémophilie. Mais les maladies rares sont souvent chroniquement invalidantes ou potentiellement mortelles. Pour de nombreux patients, l’accès aux soins peut être retardé ou compromis par divers facteurs, notamment les retards de diagnostic, les difficultés de remboursement ou les options thérapeutiques limitées disponibles. Il n’existe des traitements que pour environ 10 % des maladies rares, et seulement 60 % de ces traitements pour les maladies rares arrivent au Canada. Même lorsque des traitements sont disponibles, l’accès au produit varie considérablement en fonction, en partie, de l’endroit où vit le patient, de la façon dont le traitement est payé et du type de couverture dont bénéficient le patient et sa famille.  

Santé Canada a pris une mesure positive et nécessaire pour s’attaquer à ce problème de longue date et aux disparités existantes en matière d’accès lorsqu’il a annoncé son intention d’élaborer une stratégie nationale sur les médicaments pour les maladies rares. Avec les premiers 500 millions de dollars réservés à cette stratégie en 2022, cette année représente un moment monumental dans le temps pour accélérer cet effort urgent et établir officiellement un cadre national unique pour assurer un accès équitable et cohérent aux thérapies, peu importe où vivent les patients ou leur accès au financement. Alors que Santé Canada élabore le cadre initial en collaboration avec les intervenants de l’industrie, il est essentiel qu’ils tiennent compte des facteurs tout au long du parcours du patient et mettent en œuvre un processus d’approbation et de couverture novateur, le paiement étant idéalement lié à des études à long terme et réelles sur l’efficacité et l’innocuité. 

Accompagnement tout au long du parcours patient
En raison d’un manque de compréhension et de sensibilisation à la maladie, il peut s’écouler en moyenne sept ans avant qu’un patient reçoive un diagnostic précis de maladie rare. Mais même une fois que les patients ont reçu un diagnostic et se sont vu prescrire un médicament, leur parcours de traitement est complexe, en particulier lorsque les patients sont très malades et ont peu de soutien pour naviguer dans ce processus difficile. Chaque parcours patient est unique. Une compréhension limitée des mécanismes et des critères de remboursement publics et privés, associée à la complexité de la paperasse et des exigences en matière de tests, peut retarder le traitement et causer une augmentation de l’anxiété et de la peur chez les patients et les soignants. De nombreux traitements indiqués pour les maladies rares ont des exigences d’administration uniques qui nécessitent une formation personnalisée supplémentaire et une surveillance continue de l’innocuité et clinique. Les processus de remboursement peuvent être intimidants, et les patients et les familles ont souvent de nombreuses questions sur la façon d’accéder à des services de soutien spécialisés.

Ces obstacles peuvent être aggravés par des problèmes liés à l’abordabilité. En 2019, 93 médicaments pour maladies rares avaient été approuvés au Canada et coûtaient plus de 100 000 $ par patient par année, selon le Conseil d’examen du prix des médicaments brevetés. Les coûts de ces médicaments peuvent également constituer un défi pour la viabilité à long terme des régimes d’assurance-médicaments gouvernementaux et des régimes d’assurance-médicaments parrainés par l’employeur. Pour contrôler l’impact de ces médicaments sur les budgets du système de santé, Santé Canada peut intégrer des options particulières, comme des modèles de rémunération au rendement ou le partage des coûts et la mutualisation des risques. 

Les programmes de soutien aux patients, financés par les fabricants, jouent un rôle précieux en aidant de nombreux patients à naviguer dans le système de santé et à accéder à leurs médicaments en fournissant des services, tels que des solutions d’aide financière et un soutien au remboursement, qui permettent aux patients de commencer leurs traitements plus tôt. Par exemple, le personnel infirmier des cliniques et du terrain offre de l’éducation et de la formation sur l’auto-injection, assure une surveillance rigoureuse de l’innocuité et administre les injections et les perfusions dans des cliniques privées locales ou au domicile des patients. Grâce à ses programmes de soutien aux patients , Innomar Strategies a aidé plus de 10 000 patients à accéder à des médicaments contre les maladies rares en 2020. La complexité du parcours du patient souligne la demande d’un soutien de bout en bout. À ce titre, il est essentiel que le cadre national aille au-delà de l’accès aux médicaments, mais qu’il tienne également compte des services nécessaires pour accéder au traitement et l’obtenir. 

Utiliser des données du monde réel pour mettre l’accent sur les résultats
L’un des éléments clés pour optimiser l’accès des patients à ces traitements, aujourd’hui et à l’avenir, est la mise en place d’un processus efficace de collecte et d’analyse de données et de preuves du monde réel. Les données fourniront des éclaircissements sur l’utilisation et l’efficacité des traitements, ce qui est essentiel non seulement pour mettre l’accent sur les résultats des patients, mais aussi pour fournir aux décideurs l’information nécessaire pour appuyer les décisions réglementaires et de remboursement. L’utilisation de données et de preuves du monde réel est particulièrement importante pour ces thérapies, car elles ciblent des maladies qui touchent un petit nombre de personnes. Au cours de la phase de développement du produit, les essais cliniques pour les thérapies contre les maladies rares impliquent souvent moins de patients et sont plus susceptibles d’être non randomisés – des facteurs qui rendent plus difficile la génération des données et des informations recherchées par les payeurs. 

Dans le cadre de sa stratégie, Santé Canada peut mettre en place un système national de collecte et d’analyse des données. Il existe une occasion importante de tirer parti des sources de données actuelles et de créer des partenariats entre les fournisseurs de services intégrés et les payeurs publics afin de recueillir des données concrètes à l’appui de la stratégie globale d’utilisation des données du monde réel pour éclairer la prise de décisions. Ce processus de collecte de données, qui peut être amorcé après l’approbation du produit par Santé Canada, peut accélérer l’accès des patients aux traitements et aider les organismes de réglementation à apprendre plus rapidement comment le médicament se comporte dans un contexte réel. De plus, Santé Canada peut chercher des occasions de se joindre à un réseau international afin d’avoir accès à un plus grand bassin de données du monde réel et d’y contribuer. En collaborant avec des pays du monde entier, le Canada peut adopter des pratiques exemplaires pour améliorer l’accès des patients et tirer parti des ensembles de données existants pour appuyer les décisions concernant les produits disponibles au Canada. 

Bien que l’accent et l’investissement accrus consacrés à l’élaboration de cette stratégie représentent un pas en avant monumental, il est important de maintenir cet élan et de susciter des changements à long terme qui auront une incidence positive sur la vie des Canadiens atteints de maladies rares. D’ici la Journée des maladies rares en 2023, il est essentiel que Santé Canada, en collaboration avec les intervenants de l’ensemble de l’industrie, prenne des mesures significatives pour dévoiler une stratégie nationale qui répond adéquatement aux besoins uniques des patients et des soignants afin d’assurer un accès uniforme et équitable aux médicaments et aux services dont ils ont besoin.