Deblocarea accesului: Construirea unei strategii naționale de sprijinire a canadienilor cu boli rare

Accesul la asistență medicală este o expresie frecvent folosită. 

În unele cazuri, înseamnă capacitatea unui pacient de a primi îngrijire primară sau o consultație de la un specialist. În alte cazuri, poate însemna acces la îngrijire chirurgicală sau la produse farmaceutice critice, cum ar fi vaccinurile sau tratamentele curative și care prelungesc viața. O serie de factori pot afecta accesul la îngrijire. Cu toate acestea, barierele sunt deosebit de pronunțate pentru pacienții canadieni care trăiesc cu boli rare. 

Unul din 12 canadieni – aproximativ 3 milioane de oameni – trăiește cu o boală rară. Două treimi sunt copii. Nu există o definiție perfectă care să cuprindă cele peste 6.800 de boli rare, care includ fibroza chistică, scleroza multiplă și hemofilia. Dar bolile rare sunt adesea debilitante cronice sau pun viața în pericol. Pentru mulți pacienți, accesul la asistență medicală poate fi întârziat sau deraiat de o varietate de factori, inclusiv întârzieri de diagnosticare, provocări de rambursare sau opțiunile terapeutice limitate disponibile. Există tratamente pentru doar aproximativ 10% din bolile rare și doar 60% dintre aceste tratamente pentru bolile rare ajung în Canada. Chiar și atunci când sunt disponibile tratamente, accesul la produs variază foarte mult în funcție de locul în care locuiește pacientul, modul în care este plătit tratamentul și tipul de acoperire pe care îl au pacientul și familiile sale.  

Health Canada a făcut un pas pozitiv și atât de necesar pentru a aborda această problemă de lungă durată și disparitățile de acces existente atunci când a anunțat planuri de a dezvolta o strategie națională pentru medicamente pentru bolile rare. Cu primele 500 de milioane de dolari alocate pentru această strategie în 2022, anul acesta reprezintă un moment monumental în timp pentru a accelera acest efort urgent și pentru a stabili oficial un cadru național unic pentru a asigura accesul echitabil și consecvent la terapii - indiferent de locul în care locuiesc pacienții sau de accesul la finanțare pe care îl au. Pe măsură ce Health Canada construiește cadrul inițial în colaborare cu părțile interesate din întreaga industrie, este esențial ca aceștia să ia în considerare factorii pe parcursul întregii călătorii a pacientului și să implementeze un proces inovator de aprobare și acoperire, plata fiind legată în mod ideal de studii pe termen lung, din lumea reală, privind eficacitatea și siguranța. 

Asistență pe parcursul întregului proces al pacientului
Din cauza lipsei de înțelegere și conștientizare a bolii, un pacient poate dura, în medie, șapte ani pentru a primi un diagnostic precis de boală rară. Dar chiar și după ce pacienții primesc un diagnostic și li se prescrie un medicament, experiența lor de tratament este complexă – mai ales atunci când pacienții sunt destul de bolnavi și au puțin sprijin pentru a naviga în acest proces dificil. Fiecare experiență a pacientului este unică. O înțelegere limitată a mecanismelor și criteriilor de rambursare publice și private, împreună cu complexitatea documentelor și a cerințelor de testare, poate întârzia tratamentul și poate provoca anxietate și frică crescute în rândul pacienților și îngrijitorilor. Multe terapii indicate pentru bolile rare au cerințe unice de administrare care necesită instruire suplimentară, personalizată și monitorizare clinică și de siguranță. Procesele de rambursare pot fi descurajante, iar pacienții și familiile au adesea multe întrebări despre cum să acceseze serviciile de asistență specializată.

Aceste bariere pot fi agravate de provocările legate de accesibilitate. În 2019, existau 93 de medicamente pentru boli rare aprobate în Canada, care costau mai mult de 100.000 de dolari per pacient pe an, potrivit Consiliuluide revizuire a prețurilor medicamentelor brevetate. Costurile acestor medicamente pot reprezenta, de asemenea, o provocare pentru sustenabilitatea pe termen lung a planurilor de medicamente sponsorizate de guvern și de angajatori. Pentru a controla impactul acestor medicamente asupra bugetelor sistemului de sănătate, Health Canada poate încorpora opțiuni specifice, cum ar fi modele de plată pentru performanță sau împărțirea costurilor și punerea în comun a riscurilor. 

Programele de sprijin pentru pacienți – finanțate de producători – joacă un rol valoros în a ajuta mulți pacienți să navigheze prin sistemul de sănătate și să aibă acces la medicamentele lor, oferind servicii, cum ar fi soluții de asistență financiară și sprijin pentru rambursare, care le permit pacienților să înceapă terapiile mai devreme. De exemplu, asistentele clinice și de teren oferă educație și instruire privind auto-injecția, asigură o monitorizare riguroasă a siguranței și administrează injecții și perfuzii la clinicile private locale sau la domiciliul pacienților. Prin programele sale de sprijin pentru pacienți, Innomar Strategies a ajutat peste 10.000 de pacienți să aibă acces la medicamente pentru boli rare în 2020. Parcursul complex al pacientului subliniază cererea de asistență completă. Ca atare, este esențial ca cadrul național să se extindă dincolo de accesul la medicamente, ci să ia în considerare și serviciile necesare pentru a accesa și a obține tratament. 

Utilizarea datelor din lumea reală pentru a sublinia rezultatele
O componentă cheie pentru optimizarea accesului pacienților la aceste terapii, atât în prezent, cât și în viitor, este stabilirea unui proces eficient de colectare și analiză a datelor și dovezilor din lumea reală. Datele vor oferi claritate în ceea ce privește utilizarea și eficacitatea tratamentelor, ceea ce este esențial nu numai pentru a sublinia rezultatele pacienților, ci și pentru a oferi factorilor de decizie informațiile necesare pentru a sprijini deciziile de reglementare și rambursare. Utilizarea datelor și a dovezilor din lumea reală este deosebit de importantă pentru aceste terapii, deoarece vizează bolile care afectează un număr mic de oameni. În timpul fazei de dezvoltare a produsului, studiile clinice pentru terapiile pentru boli rare implică adesea mai puțini pacienți și sunt mai susceptibile de a fi nerandomizate – factori care fac mai dificilă generarea datelor și informațiilor pe care le caută plătitorii. 

Ca parte a strategiei sale, Health Canada poate stabili un sistem național de colectare și analiză a datelor. Există o oportunitate semnificativă de a valorifica sursele de date actuale și de a crea parteneriate între furnizorii de servicii integrate și plătitorii publici pentru a colecta dovezi reale care să sprijine strategia generală de utilizare a datelor din lumea reală pentru a informa luarea deciziilor. Acest proces de colectare a datelor, care poate fi inițiat după aprobarea produsului de către Health Canada, poate accelera accesul pacienților la terapii și poate ajuta autoritățile de reglementare să afle mai devreme cum funcționează medicamentul într-un cadru real. În plus, Health Canada poate căuta oportunități de a se alătura unei rețele internaționale pentru a obține acces și a contribui la un grup mai mare de date din lumea reală. Prin colaborarea cu țări din întreaga lume, Canada poate adopta cele mai bune practici pentru a îmbunătăți accesul pacienților și poate valorifica seturile de date existente pentru a sprijini deciziile privind produsele disponibile în Canada. 

În timp ce concentrarea sporită și investițiile pentru construirea acestei strategii reprezintă un pas înainte monumental, este important să menținem acest impuls și să generăm schimbări pe termen lung care au un impact pozitiv asupra vieții canadienilor care trăiesc cu boli rare. Până la Ziua Bolilor Rare din 2023, este esențial ca Health Canada – în colaborare cu părțile interesate din întreaga industrie – să facă pași semnificativi pentru a dezvălui o strategie națională care să sprijine în mod adecvat nevoile unice ale pacienților și îngrijitorilor pentru a asigura accesul constant și echitabil la medicamentele și serviciile de care au nevoie.