Toegang ontgrendelen: Bouwen aan een nationale strategie om Canadezen met zeldzame ziekten te ondersteunen

Toegang tot gezondheidszorg is een veelgebruikte uitdrukking. 

In sommige gevallen betekent dit het vermogen van een patiënt om eerstelijnszorg of een consult van een specialist te krijgen. In andere gevallen kan het toegang betekenen tot chirurgische zorg of essentiële farmaceutische producten, zoals vaccins of curatieve en levensverlengende behandelingen. Een aantal factoren kan van invloed zijn op iemands toegang tot zorg. De barrières zijn echter bijzonder uitgesproken voor Canadese patiënten met zeldzame ziekten. 

Een op de 12 Canadezen - ongeveer 3 miljoen mensen - leeft met een zeldzame ziekte. Tweederde zijn kinderen. Er is geen perfecte definitie die de meer dan 6.800 zeldzame ziekten omvat, waaronder cystische fibrose, multiple sclerose en hemofilie. Maar zeldzame ziekten zijn vaak chronisch slopend of levensbedreigend. Voor veel patiënten kan de toegang tot zorg worden vertraagd of ontspoord door verschillende factoren, waaronder diagnostische vertragingen, terugbetalingsproblemen of de beperkte therapeutische opties die beschikbaar zijn. Er zijn behandelingen voor slechts ongeveer 10 procent van de zeldzame ziekten, en slechts 60 procent van die behandelingen voor zeldzame ziekten komt Canada binnen. Zelfs als er behandelingen beschikbaar zijn, varieert de toegang tot het product sterk, deels afhankelijk van waar een patiënt woont, hoe de behandeling wordt betaald en welk type dekking de patiënt en zijn families hebben.  

Health Canada heeft een positieve, broodnodige stap gezet in de richting van het aanpakken van dit al lang bestaande probleem en de bestaande ongelijkheden in de toegang toen het plannen aankondigde om een nationale strategie voor geneesmiddelen voor zeldzame ziekten te ontwikkelen. Met de eerste $ 500 miljoen die in 2022 voor deze strategie is gereserveerd, is dit jaar een monumentaal moment om deze dringende inspanning te versnellen en formeel één nationaal kader vast te stellen om billijke en consistente toegang tot therapieën te garanderen, ongeacht waar patiënten wonen of welke toegang tot financiering ze hebben. Aangezien Health Canada het initiële kader uitbouwt in samenwerking met belanghebbenden in de hele branche, is het van cruciaal belang dat ze rekening houden met de factoren gedurende het hele patiënttraject en een innovatief goedkeurings- en dekkingsproces implementeren, waarbij de betaling idealiter is gekoppeld aan langetermijnonderzoeken naar effectiviteit en veiligheid. 

Ondersteuning gedurende het gehele patiënttraject
Vanwege een gebrek aan begrip en bewustzijn van de ziekte kan het gemiddeld zeven jaar duren voordat een patiënt een nauwkeurige diagnose van een zeldzame ziekte krijgt. Maar zelfs nadat patiënten een diagnose hebben gekregen en een medicijn hebben gekregen, is hun behandelingstraject complex - vooral wanneer patiënten behoorlijk ziek zijn en weinig ondersteuning hebben om door dit moeilijke proces te navigeren. Elke patiëntreis is uniek. Een beperkt begrip van publieke en private vergoedingsmechanismen en -criteria, in combinatie met de complexiteit van papierwerk en testvereisten, kan de behandeling vertragen en meer angst en angst veroorzaken bij patiënten en zorgverleners. Veel therapieën die zijn geïndiceerd voor zeldzame ziekten hebben unieke toedieningsvereisten die aanvullende training op maat en voortdurende veiligheids- en klinische monitoring vereisen. Vergoedingsprocessen kunnen ontmoedigend zijn en patiënten en families hebben vaak veel vragen over hoe ze toegang kunnen krijgen tot gespecialiseerde ondersteunende diensten.

Die barrières kunnen worden verergerd door uitdagingen op het gebied van betaalbaarheid. Vanaf 2019 waren er 93 geneesmiddelen voor zeldzame ziekten goedgekeurd in Canada die meer dan $ 100,000 per patiënt per jaar kosten, volgens de Patent Medicines Prices Review Board. De kosten van deze medicijnen kunnen ook een uitdaging vormen voor de duurzaamheid op lange termijn van door de overheid en werkgevers gesponsorde geneesmiddelenplannen. Om de impact van deze medicijnen op de budgetten van het gezondheidssysteem te beheersen, kan Health Canada specifieke opties opnemen, zoals pay-for-performance-modellen of het delen van kosten en het bundelen van risico's. 

Programma's voor patiëntenondersteuning - gefinancierd door fabrikanten - spelen een waardevolle rol bij het helpen van veel patiënten bij het navigeren door het gezondheidszorgsysteem en het verkrijgen van toegang tot hun medicijnen door diensten aan te bieden, zoals financiële hulpoplossingen en vergoedingsondersteuning, waardoor patiënten sneller met therapieën kunnen beginnen. Kliniek- en veldverpleegkundigen geven bijvoorbeeld onderwijs en training op het gebied van zelfinjectie, bieden strenge veiligheidsbewaking en dienen injecties en infusies toe in lokale privéklinieken of bij patiënten thuis. Via zijn patiëntenondersteuningsprogramma's heeft Innomar Strategies in 2020 meer dan 10.000 patiënten geholpen toegang te krijgen tot geneesmiddelen voor zeldzame ziekten. Het complexe patiëntentraject onderstreept de vraag naar end-to-end ondersteuning. Als zodanig is het van cruciaal belang dat het nationale kader verder gaat dan alleen de toegang tot de medicatie, maar ook rekening houdt met de diensten die nodig zijn om toegang te krijgen tot en behandeling te krijgen. 

Praktijkgegevens gebruiken om resultaten te benadrukken
Een belangrijk onderdeel om de toegang van patiënten tot deze therapieën te optimaliseren, zowel nu als in de toekomst, is het opzetten van een effectief proces voor het verzamelen en analyseren van gegevens en bewijzen uit de echte wereld. De gegevens zullen duidelijkheid verschaffen over het gebruik en de effectiviteit van de behandelingen, wat niet alleen van cruciaal belang is om de patiëntresultaten te benadrukken, maar ook om besluitvormers de informatie te bieden die nodig is om regelgevings- en vergoedingsbeslissingen te ondersteunen. Het gebruik van real-world gegevens en bewijs is bijzonder belangrijk voor deze therapieën, omdat ze gericht zijn op ziekten die kleine aantallen mensen treffen. Tijdens de productontwikkelingsfase zijn bij klinische onderzoeken naar therapieën voor zeldzame ziekten vaak minder patiënten betrokken en is de kans groter dat ze niet-gerandomiseerd zijn - factoren die het moeilijker maken om de gegevens en informatie te genereren die betalers zoeken. 

Als onderdeel van haar strategie kan Health Canada een nationaal systeem opzetten om gegevens te verzamelen en te analyseren. Er is een aanzienlijke kans om de huidige gegevensbronnen te benutten en partnerschappen aan te gaan tussen geïntegreerde dienstverleners en publieke betalers om real-world bewijs te verzamelen ter ondersteuning van de algemene strategie voor het gebruik van real-world data om de besluitvorming te informeren. Dit gegevensverzamelingsproces, dat kan worden gestart na productgoedkeuring van Health Canada, kan de toegang van patiënten tot therapieën versnellen en regelgevers helpen sneller te leren hoe het medicijn presteert in een echte wereld. Bovendien kan Health Canada mogelijkheden zoeken om lid te worden van een internationaal netwerk om toegang te krijgen tot en bij te dragen aan een grotere pool van real-world gegevens. Door samen te werken met landen over de hele wereld kan Canada best practices toepassen om de toegang tot patiënten te verbeteren en bestaande datasets te gebruiken om beslissingen over producten die in Canada beschikbaar zijn te ondersteunen. 

Hoewel de verhoogde focus en investeringen om deze strategie op te bouwen een monumentale stap voorwaarts zijn, is het belangrijk om dit momentum vast te houden en verandering op lange termijn te stimuleren die een positieve invloed heeft op het leven van Canadezen met zeldzame ziekten. Tegen Rare Disease Day in 2023 is het van cruciaal belang voor Health Canada - in samenwerking met belanghebbenden in de hele sector - om zinvolle stappen te zetten in de richting van het onthullen van een nationale strategie die de unieke behoeften van patiënten en zorgverleners adequaat ondersteunt om consistente en eerlijke toegang tot de medicatie en diensten die ze nodig hebben te garanderen.