Décisions logistiques ayant un impact sur les nouvelles thérapies cellulaires et géniques

Les thérapies cellulaires et géniques créent la possibilité de transformer considérablement la façon dont les maladies sont traitées et guéries. En remplaçant, en manipulant ou en modifiant des cellules et/ou du matériel génétique pour lutter contre la maladie, les progrès dans ce domaine offrent une source d’espoir pour améliorer les résultats des patients et une nouvelle ère pour la médecine.

Les défis des thérapies cellulaires et géniques résident dans leurs qualités déterminantes, leur unicité et leur connectivité avec les patients qu’elles traitent. Parce que les thérapies cellulaires et géniques exigent une telle précision et de nouveaux modèles de pensée pour tout, des essais cliniques à la collecte de données en passant par l’accès des patients, les stratégies de commercialisation doivent être réexaminées et, dans certains cas, complètement redéveloppées.

Nous le voyons clairement dans les décisions relatives à la chaîne d’approvisionnement, où un tout nouveau type de produit exige une toute nouvelle définition de l’expertise et du soutien efficace de la chaîne d’approvisionnement. Chez AmerisourceBergen, nous avons été le partenaire de la chaîne d’approvisionnement et de la commercialisation de presque tous les produits biologiques et pharmaceutiques spécialisés entrés sur le marché au cours des 20 dernières années. Sur la base de cette expertise, nous voyons plusieurs domaines clés de distinction entre les produits spécialisés et les nouvelles thérapies cellulaires et géniques, des domaines que les fabricants devraient prendre en compte attentivement dans leur planification de commercialisation.

Voici trois exemples de ce type :

1. Premièrement, il n’y a pas de transfert distinct de la fabrication clinique à la fabrication commerciale des thérapies cellulaires et géniques.

Pourquoi c’est important : Les décisions prises au cours du développement clinique influencent la viabilité future du produit à un degré sans précédent. Par conséquent, les délais et les pratiques exemplaires en matière de commercialisation changent. Les fabricants doivent tenir compte des obstacles qui limiteront l’accès des patients et l’utilisation du produit par les clients, de préférence au moins deux ans avant le lancement.

Ce que les fabricants peuvent faire : Même si les thérapies cellulaires et géniques se distinguent des maladies rares, de l’oncologie et d’autres domaines thérapeutiques très complexes, certaines des meilleures pratiques dans ces domaines sont toujours conservées ou, à tout le moins, sont étendues ou étendues avec les exigences plus rigoureuses des thérapies cellulaires et géniques. Lors de l’évaluation des fournisseurs de solutions de commercialisation, examinez leur succès antérieur dans une complexité extrême, ainsi que leur travail antérieur pour guider les clients sur des marchés inconnus.

 

2. Parce que les thérapies autologues sont composées de cellules vivantes à durée de vie limitée, il y a exponentiellement plus de variables impliquées dans la production, le transport et l’administration de la thérapie.

Pourquoi c’est important : L’augmentation des besoins en produits obligera les fabricants à être prêts à coordonner beaucoup plus de services lors de la mise sur le marché des produits. Parmi les nombreux services dont un fabricant peut avoir besoin, citons : l’exécution de la mise en kit sur le site d’aphérèse, la coordination et le suivi des expéditions, la surveillance de la température et le suivi de la température en temps réel, la notification des interruptions ou des changements, le suivi de la chaîne de traçabilité, la surveillance des données des produits et les technologies avancées de cryoconservation et de cryoexpédition qui ajoutent un élément de flexibilité à la chaîne d’approvisionnement. 

Ce que les fabricants peuvent faire : Compte tenu de la nature unique de ces produits, de leur coût et de leur temps de production et de leur capacité à transformer, voire à sauver des vies, les fabricants doivent donner la priorité à la sélection de partenaires logistiques spécialisés dotés d’une expertise éprouvée et d’une infrastructure robuste et standardisée pour répondre aux besoins mondiaux. Les fabricants doivent également demander aux partenaires logistiques leur expérience en matière de planification d’urgence afin d’évaluer leurs capacités à résoudre diverses situations inattendues.

 

3. Bien que la complexité des produits cellulaires et géniques favorise la minimisation des sites de fabrication, les patients susceptibles de bénéficier de ces thérapies peuvent être dispersés dans le monde entier. 

Pourquoi c’est important : La complexité des processus et les contraintes géographiques peuvent créer des scénarios logistiques qui diffèrent considérablement des produits pharmaceutiques traditionnels, voire spécialisés. Par exemple, les études de phase I pour une thérapie cellulaire peuvent se dérouler à un seul endroit et se déplacer vers plusieurs sites pour les études de phase II et III, l’aphérèse se produisant à l’un de ces sites. Lorsque le produit passe à la commercialisation, la fabrication et l’aphérèse peuvent avoir lieu sur plusieurs sites.

Ce que les fabricants peuvent faire : Les fabricants doivent exiger des solutions logistiques spécialisées qui fonctionnent en harmonie avec les besoins des patients et les qualités du produit. Cela signifie que la planification de l’aphérèse dans un programme de centre patient est liée à un créneau de fabrication disponible, ce qui déclenche des préparatifs logistiques tels que l’expédition avec un emballage à température contrôlée et un ramassage à heure définie, ce qui devrait à son tour lancer la facturation. Lorsque vous travaillez avec des prestataires logistiques, tous les points de A à Z peuvent être coordonnés ensemble, et les fabricants peuvent se concentrer sur l’innovation clinique ou faire progresser d’autres aspects de la commercialisation.