Decisioni logistiche che influiscono sulle nuove terapie cellulari e geniche

Le terapie cellulari e geniche creano l'opportunità di trasformare in modo significativo il modo in cui le malattie vengono trattate e curate. Sostituendo, manipolando o ingegnerizzando cellule e/o materiale genetico per combattere le malattie, i progressi in questo campo offrono una fonte di speranza per migliori risultati per i pazienti e una nuova era per la medicina.

Le sfide delle terapie cellulari e geniche risiedono nelle loro qualità distintive, nella loro unicità e nella loro connessione con i pazienti che trattano. Poiché le terapie cellulari e geniche richiedono tale precisione e nuovi modelli di pensiero per qualsiasi cosa, dagli studi clinici alla raccolta dei dati all'accesso dei pazienti, le strategie di commercializzazione devono essere riesaminate e, in alcuni casi, completamente risviluppate.

Lo vediamo chiaramente nelle decisioni sulla catena di approvvigionamento, dove un tipo completamente nuovo di prodotto richiede una definizione completamente nuova di esperienza nella catena di approvvigionamento e un supporto efficace. Noi di AmerisourceBergen siamo stati partner per la catena di fornitura e la commercializzazione di quasi tutti i prodotti farmaceutici biologici e specialistici immessi sul mercato negli ultimi 20 anni. E sulla base di questa esperienza, vediamo diverse aree chiave di distinzione tra prodotti specialistici e nuove terapie cellulari e geniche, aree che i produttori dovrebbero considerare attentamente nella loro pianificazione della commercializzazione.

Ecco tre esempi di questo tipo:

1. In primo luogo, non esiste un passaggio distinto dalla produzione clinica a quella commerciale di terapie cellulari e geniche.

Perché è importante: Le decisioni prese durante lo sviluppo clinico influenzano la futura fattibilità del prodotto a un livello senza precedenti. Di conseguenza, le tempistiche e le best practice di commercializzazione cambiano. I produttori dovrebbero considerare le barriere che limiteranno l'accesso dei pazienti e l'utilizzo del prodotto da parte dei clienti, preferibilmente almeno due anni prima del lancio.

Cosa possono fare i produttori: Anche se le terapie cellulari e geniche si distinguono dalle malattie rare, dall'oncologia e da altre aree terapeutiche altamente complesse, alcune delle migliori pratiche in queste aree continuano a essere mantenute o, come minimo, vengono estese o ampliate con requisiti più rigorosi delle terapie cellulari e geniche. Quando valuti i fornitori di soluzioni di commercializzazione, esamina il loro precedente successo nell'esplorazione dell'estrema complessità, nonché il loro precedente lavoro nel guidare i clienti attraverso mercati inesplorati.

 

2. Poiché le terapie autologhe sono costituite da cellule viventi con una durata di vita limitata, ci sono esponenzialmente più variabili coinvolte nella produzione, nel trasporto e nella somministrazione della terapia.

Perché questo è importante: l'aumento della portata delle esigenze dei prodotti richiederà ai produttori di essere pronti a coordinare un numero significativamente maggiore di servizi man mano che immettono i prodotti sul mercato. Alcuni dei numerosi servizi che un produttore può richiedere includono: l'adempimento del kitting presso il sito di aferesi, il coordinamento e il monitoraggio delle spedizioni, il monitoraggio della temperatura e il monitoraggio della temperatura in tempo reale, la notifica di interruzioni o modifiche, il monitoraggio della catena di custodia, il monitoraggio dei dati di prodotto e le tecnologie avanzate di crioconservazione e criospedizione che aggiungono un elemento di flessibilità nella catena di approvvigionamento. 

Cosa possono fare i produttori: soprattutto data la natura unica di questi prodotti, i loro costi e tempi di produzione e la loro capacità di trasformare o addirittura salvare vite umane, i produttori devono dare priorità alla selezione di partner logistici specializzati che abbiano una comprovata esperienza e un'infrastruttura solida e standardizzata per supportare le esigenze globali. I produttori dovrebbero anche chiedere ai partner logistici la loro esperienza con la pianificazione di emergenza per valutare le loro capacità di risolvere una varietà di situazioni impreviste.

 

3. Sebbene la complessità dei prodotti cellulari e genici favorisca la riduzione al minimo dei siti di produzione, i pazienti che potrebbero trarre beneficio da queste terapie potrebbero essere dispersi in tutto il mondo. 

Perché è importante: La complessità dei processi e i vincoli geografici possono creare scenari logistici sostanzialmente diversi dai prodotti farmaceutici tradizionali e persino dalle specialità. Ad esempio, gli studi di fase I per una terapia cellulare possono avvenire in un luogo e spostarsi in più siti per gli studi di fase II e III, con l'aferesi che avviene in uno di questi siti. Quando il prodotto passa alla commercializzazione, la produzione e l'aferesi possono avvenire in diversi siti.

Cosa possono fare i produttori: I produttori dovrebbero richiedere soluzioni logistiche specializzate che funzionino in armonia con le esigenze dei pazienti e le qualità del prodotto. Ciò significa che la pianificazione dell'aferesi in un programma hub paziente si collega a uno slot di produzione disponibile, che attiva i preparativi logistici come la spedizione con imballaggio a temperatura controllata e un ritiro a tempo determinato, che a sua volta dovrebbe avviare la fatturazione. Quando si lavora con i fornitori di servizi logistici, tutti i punti dalla A alla Z possono essere coordinati insieme e i produttori sono in grado di concentrarsi su un'ulteriore innovazione clinica o sull'avanzamento di altri aspetti della commercializzazione.