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Au-delà des tableaux de bord publics : Tirer parti du registre national du cancer allemand pour la recherche pharmaceutique – Aperçu d’une initiative de recherche ZfKD
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Timotheus Stremel, MSc
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Kathrin Gerchow, MPH
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Julia Theil, MSc
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Sebastian Braun, PhD
Comment les entreprises pharmaceutiques peuvent-elles accéder à des données approfondies sur l’oncologie clinique en Allemagne au-delà des statistiques publiques agrégées ? Un projet en cours parrainé par Cencora utilisant un accès officiellement approuvé au Centre allemand des données du registre du cancer (ZfKD) illustre comment les données détaillées des registres du cancer peuvent soutenir des analyses du monde réel tout en répondant à des exigences strictes en matière de gouvernance et de protection des données.
Évaluation des technologies de la santé et données probantes en oncologie en Allemagne
Dans le cadre de la loi allemande sur la réforme du marché des médicaments (AMNOG), les données probantes du monde réel sont couramment utilisées pour étayer des éléments spécifiques du dossier, notamment la description de l’épidémiologie de la maladie, la taille de la population cible et les estimations de tendance dans le module 3. Ces analyses s’appuient généralement sur des réclamations administratives et des données épidémiologiques pour refléter l’utilisation réelle des soins de santé dans le temps. Bien que les bases de données sur les demandes de remboursement offrent une large couverture de la population et des informations longitudinales sur l’utilisation des soins de santé, elles manquent souvent de la granularité clinique nécessaire pour saisir des caractéristiques telles que la biologie tumorale et la stadification de la maladie qui sont essentielles dans les soins modernes contre le cancer.
Les données des registres cliniques du cancer représentent donc une source de données complémentaire importante. En Allemagne, la collecte de données sur le cancer à l’échelle nationale est coordonnée par le Centre allemand pour les données du registre du cancer (Zentrum für Krebsregisterdaten, ZfKD ; https://www.krebsdaten.de/Krebs/EN/Home/homepage_node.html) de l’Institut Robert Koch (RKI). ZfKD regroupe les données standardisées des registres du cancer des Länder et fournit une infrastructure unique pour la recherche en oncologie basée sur la population. Sur la base des obligations légales de déclaration, les registres nationaux du cancer transmettent leurs données au ZfKD, ce qui permet une couverture nationale quasi complète de plus de 90 % de tous les cas de cancer diagnostiqués en Allemagne.
Le ZfKD comme source de données pour la recherche scientifique
Le ZfKD offre deux niveaux distincts d’accès aux données. Tout d’abord, un navigateur de données accessible au public permet aux utilisateurs d’explorer des statistiques épidémiologiques agrégées, y compris l’incidence, la prévalence, la mortalité et la survie. Ces analyses sont disponibles à un niveau relativement grossier de classification des maladies, généralement basé sur des codes CIM-10-GM à trois chiffres ou des groupes de cancer plus larges, plutôt que sur des classifications plus granulaires, par exemple, sur des codes CIM-10-GM à quatre chiffres ou des codes CIM-O-3. En tant que tel, le navigateur de données accessible au public offre un accès rentable et efficace aux analyses épidémiologiques de haut niveau et est largement utilisé pour étayer les preuves descriptives dans les soumissions de dossiers AMNOG allemands. Cependant, la nature agrégée des données limite leur applicabilité aux questions de recherche nécessitant des définitions plus détaillées des maladies ou une stratification plus précise des patients.
Deuxièmement, au-delà de ce navigateur de données accessible au public, le ZfKD fournit également un accès applicatif à des ensembles de données plus détaillés pour des projets de recherche approuvés en vertu du §8 de la loi fédérale allemande sur les données du registre du cancer (Bundeskrebsregisterdatengesetz, BKRG).
Grâce à cette voie, les candidats peuvent demander des ensembles de données épidémiologiques ou cliniques élargis. L’ensemble de données épidémiologiques fournit des informations couvrant les années 1999-2023, y compris les données démographiques des patients, les diagnostics de cancer, les caractéristiques des tumeurs, l’évolution de la maladie et l’état vital. En outre, l’accès à l’ensemble de données cliniques est disponible pour les années plus récentes (2020-2023) (les données de 2024 devraient être disponibles à la mi-2026), ce qui permet d’analyser des parcours de traitement détaillés, y compris les interventions chirurgicales, la radiothérapie, les thérapies systémiques et certains événements de suivi. L’accès à ces ensembles de données fait l’objet d’un processus de demande structuré et d’une évaluation complète des risques en matière de protection et de réidentification des données menée par la ZfKD et son comité scientifique. Les demandes approuvées, y compris leurs résumés correspondants, sont publiées dans un répertoire public sur le site Web de ZfKD.
Pour les entreprises pharmaceutiques, cette voie d’accès formelle permet des analyses qui ne sont pas réalisables avec des données agrégées seules, en particulier pour les questions complexes de recherche RWE et épidémiologique nécessitant une stratification par caractéristiques cliniques et biologiques.
Deuxièmement, au-delà de ce navigateur de données accessible au public, le ZfKD fournit également un accès applicatif à des ensembles de données plus détaillés pour des projets de recherche approuvés en vertu du §8 de la loi fédérale allemande sur les données du registre du cancer (Bundeskrebsregisterdatengesetz, BKRG).
Grâce à cette voie, les candidats peuvent demander des ensembles de données épidémiologiques ou cliniques élargis. L’ensemble de données épidémiologiques fournit des informations couvrant les années 1999-2023, y compris les données démographiques des patients, les diagnostics de cancer, les caractéristiques des tumeurs, l’évolution de la maladie et l’état vital. En outre, l’accès à l’ensemble de données cliniques est disponible pour les années plus récentes (2020-2023) (les données de 2024 devraient être disponibles à la mi-2026), ce qui permet d’analyser des parcours de traitement détaillés, y compris les interventions chirurgicales, la radiothérapie, les thérapies systémiques et certains événements de suivi. L’accès à ces ensembles de données fait l’objet d’un processus de demande structuré et d’une évaluation complète des risques en matière de protection et de réidentification des données menée par la ZfKD et son comité scientifique. Les demandes approuvées, y compris leurs résumés correspondants, sont publiées dans un répertoire public sur le site Web de ZfKD.
Pour les entreprises pharmaceutiques, cette voie d’accès formelle permet des analyses qui ne sont pas réalisables avec des données agrégées seules, en particulier pour les questions complexes de recherche RWE et épidémiologique nécessitant une stratification par caractéristiques cliniques et biologiques.
Initiative de recherche interne utilisant les données du registre clinique du cancer ZfKD
En plus des projets ZfKD en cours en collaboration avec des sociétés pharmaceutiques, Cencora a mené une initiative parrainée en interne pour démontrer le potentiel analytique de l’accès officiel à ces ensembles de données détaillées du registre clinique du cancer. L’étude sous-jacente s’intitule « Voies de traitement et caractéristiques cliniques chez les patientes atteintes d’un cancer du sein métastatique en Allemagne : Une analyse descriptive rétrospective avec des données de 2020 à 2023." (https://edoc.rki.de/handle/176904/12927).
Cette initiative de recherche se concentre sur les patientes atteintes d’un cancer du sein métastatique (CSm) nouvellement diagnostiqué en Allemagne et vise à améliorer la compréhension des modèles de traitement réels et des caractéristiques des patientes dans cette population. Le cancer du sein reste le cancer le plus fréquent chez les femmes en Allemagne, et la maladie métastatique est associée à une morbidité et une mortalité importantes. Les progrès des thérapies systémiques et des stratégies de traitement axées sur les biomarqueurs ont accru la complexité de la prise de décision clinique, soulignant la nécessité de disposer de données détaillées du monde réel.
Cette initiative de recherche se concentre sur les patientes atteintes d’un cancer du sein métastatique (CSm) nouvellement diagnostiqué en Allemagne et vise à améliorer la compréhension des modèles de traitement réels et des caractéristiques des patientes dans cette population. Le cancer du sein reste le cancer le plus fréquent chez les femmes en Allemagne, et la maladie métastatique est associée à une morbidité et une mortalité importantes. Les progrès des thérapies systémiques et des stratégies de traitement axées sur les biomarqueurs ont accru la complexité de la prise de décision clinique, soulignant la nécessité de disposer de données détaillées du monde réel.
Objectifs de l’étude et portée de l’analyse
L’étude poursuit plusieurs objectifs descriptifs. Il s’agit notamment de la caractérisation des caractéristiques démographiques et cliniques des nouveaux patients atteints de CSm, tels que l’âge, le sexe, la région de résidence, le statut ménopausique, la morphologie et la topographie de la tumeur, et le statut des biomarqueurs, y compris l’expression du récepteur hormonal et du récepteur 2 du facteur de croissance épidermique humain (HER2). En outre, l’étude examine les modèles de traitement dans les principales modalités thérapeutiques, notamment la chirurgie, la radiothérapie, la thérapie systémique et le séquençage des traitements au fil du temps.
Lorsque la disponibilité des données le permet, l’analyse explore également des résultats tels que la survie globale et la progression de la maladie. En tirant parti de la structure standardisée de l’ensemble de données cliniques ZfKD, l’étude capture des informations qui ne sont généralement pas disponibles dans les données sur les réclamations, y compris des informations détaillées sur la stadification, les sites de métastases et les caractéristiques tumorales cliniquement pertinentes.
Lorsque la disponibilité des données le permet, l’analyse explore également des résultats tels que la survie globale et la progression de la maladie. En tirant parti de la structure standardisée de l’ensemble de données cliniques ZfKD, l’étude capture des informations qui ne sont généralement pas disponibles dans les données sur les réclamations, y compris des informations détaillées sur la stadification, les sites de métastases et les caractéristiques tumorales cliniquement pertinentes.
Identification de la cohorte et dénombrement initial des patients
L’ensemble de données cliniques ZfKD comprend 20 395 patientes ayant reçu un diagnostic initial de cancer du sein entre le 1er janvier 2020 et le 31 décembre 2023 et des métastases à distance documentées au moment du diagnostic (mBC incident). Après exclusion de 30 patientes dont l’année de décès est inconnue, la population de l’étude finale comprenait 20 365 patientes atteintes d’un cancer du sein avec 21 209 tumeurs cancéreuses du sein. Quatre-vingt-dix-neuf pour cent des patients incidents étaient des femmes, et la répartition par âge était fortement biaisée en faveur des groupes d’âge plus âgés, comme le montre la figure 1. Les proportions les plus élevées ont été observées chez les patients âgés de 70 à 74 ans (12,6 %), de 75 à 79 ans (13,5 %) et de 80 à 84 ans (15,7 %). Les patients âgés de ≥85 ans représentaient encore une part importante (9,8 %).
Comme cette étude est toujours en cours, les résultats présentés ici sont préliminaires et limités aux caractéristiques de base des patients. L’analyse complète, englobant les caractéristiques cliniques, les modèles de traitement et les résultats supplémentaires au niveau des patients, est actuellement en cours.
Graphique 1. Répartition selon l’âge des patients atteints d’un cancer vasculaire cérébral traumatique (N = 20 365)
Comme cette étude est toujours en cours, les résultats présentés ici sont préliminaires et limités aux caractéristiques de base des patients. L’analyse complète, englobant les caractéristiques cliniques, les modèles de traitement et les résultats supplémentaires au niveau des patients, est actuellement en cours.
Graphique 1. Répartition selon l’âge des patients atteints d’un cancer vasculaire cérébral traumatique (N = 20 365)
Clé : mBC – cancer du sein métastatique.
Processus de demande et cadre de gouvernance
L’accès aux données du registre clinique du cancer ZfKD pour cette initiative de recherche nécessitait la soumission d’une demande formelle en vertu de l’article 8 du BKRG. La demande comprenait un plan d’étude complet décrivant les objectifs scientifiques, l’approche méthodologique et les paramètres analytiques du projet.
Un élément clé du processus de demande était la spécification détaillée et la justification des variables demandées. Cela comprenait des variables démographiques, des informations liées à la tumeur (codes CIM 10-GM et CIM-O, stadification, classification et sites de métastase des ganglions tumoraux), des variables liées au traitement (interventions chirurgicales, radiothérapie et traitements systémiques) et des informations sur l’état vital. La sélection des variables a été alignée sur les objectifs de l’étude et conçue pour minimiser l’utilisation des données à ce qui était strictement nécessaire à des fins de recherche.
En parallèle, une documentation complète sur la protection des données et la sécurité de l’information était nécessaire. Il s’agissait notamment d’une déclaration de protection des données spécifique au projet décrivant la finalité du traitement des données, les restrictions d’accès, l’environnement de stockage et les procédures de suppression des données, ainsi que la documentation à l’échelle de l’organisation des mesures de sécurité techniques et organisationnelles. Ces mesures comprenaient des systèmes de gestion de la sécurité de l’information certifiés, des environnements d’accès contrôlé et des règles claires régissant le stockage, la sauvegarde et la suppression des données.
Il est important de noter que le ZfKD procède à une évaluation indépendante du risque de réidentification pour chaque demande de données. Au besoin, des mesures d’atténuation des risques telles que la granularité réduite de certaines variables (p. ex., l’âge) ou la fourniture de résultats agrégés peuvent être appliquées. Dans la présente initiative de recherche, les données individuelles ont été traitées exclusivement dans un environnement sécurisé, et les résultats de l’étude ne sont présentés que sous forme agrégée.
Un élément clé du processus de demande était la spécification détaillée et la justification des variables demandées. Cela comprenait des variables démographiques, des informations liées à la tumeur (codes CIM 10-GM et CIM-O, stadification, classification et sites de métastase des ganglions tumoraux), des variables liées au traitement (interventions chirurgicales, radiothérapie et traitements systémiques) et des informations sur l’état vital. La sélection des variables a été alignée sur les objectifs de l’étude et conçue pour minimiser l’utilisation des données à ce qui était strictement nécessaire à des fins de recherche.
En parallèle, une documentation complète sur la protection des données et la sécurité de l’information était nécessaire. Il s’agissait notamment d’une déclaration de protection des données spécifique au projet décrivant la finalité du traitement des données, les restrictions d’accès, l’environnement de stockage et les procédures de suppression des données, ainsi que la documentation à l’échelle de l’organisation des mesures de sécurité techniques et organisationnelles. Ces mesures comprenaient des systèmes de gestion de la sécurité de l’information certifiés, des environnements d’accès contrôlé et des règles claires régissant le stockage, la sauvegarde et la suppression des données.
Il est important de noter que le ZfKD procède à une évaluation indépendante du risque de réidentification pour chaque demande de données. Au besoin, des mesures d’atténuation des risques telles que la granularité réduite de certaines variables (p. ex., l’âge) ou la fourniture de résultats agrégés peuvent être appliquées. Dans la présente initiative de recherche, les données individuelles ont été traitées exclusivement dans un environnement sécurisé, et les résultats de l’étude ne sont présentés que sous forme agrégée.
Considérations relatives à la protection des données et à la conformité
L’initiative de recherche illustre le haut niveau de protection et de gouvernance des données associé à l’accès aux données de ZfKD. Le traitement des données est strictement limité à l’objectif de recherche approuvé et l’accès est limité au personnel de projet nommé ayant des rôles définis. Le stockage des données a lieu au sein d’une infrastructure sécurisée située dans l’Union européenne, et les données sont supprimées à la fin du projet.
Du point de vue de l’industrie pharmaceutique, ces exigences nécessitent une planification minutieuse et une collaboration étroite entre les équipes scientifiques, juridiques et de protection des données. Dans le même temps, ils fournissent l’assurance aux régulateurs, aux fournisseurs de données et au public que les données de santé sensibles sont traitées de manière responsable et conformément aux cadres juridiques applicables, y compris la législation nationale sur les registres du cancer et le Règlement général sur la protection des données.
Du point de vue de l’industrie pharmaceutique, ces exigences nécessitent une planification minutieuse et une collaboration étroite entre les équipes scientifiques, juridiques et de protection des données. Dans le même temps, ils fournissent l’assurance aux régulateurs, aux fournisseurs de données et au public que les données de santé sensibles sont traitées de manière responsable et conformément aux cadres juridiques applicables, y compris la législation nationale sur les registres du cancer et le Règlement général sur la protection des données.
Implications pour les sociétés pharmaceutiques
L’expérience de cette initiative de recherche ZfKD met en évidence à la fois les opportunités et les considérations pratiques associées à l’utilisation des données des registres nationaux du cancer pour la recherche pharmaceutique. Du côté des opportunités, les données ZfKD offrent une couverture nationale presque complète des cas de cancer nouvellement diagnostiqués en Allemagne et permettent des analyses avec un niveau de détail clinique difficile à atteindre avec d’autres sources de données réelles en Allemagne. Ceci est particulièrement pertinent pour les indications en oncologie où des parcours de traitement détaillés, y compris les interventions chirurgicales, la radiothérapie, les thérapies systémiques et certains événements de suivi, sont essentiels pour définir les populations cibles et interpréter les résultats.
Dans le même temps, le processus de candidature formel et les exigences de gouvernance signifient que l’accès aux données de ZfKD n’est pas une solution ad hoc et implique un temps d’attente modéré d’environ 3 mois avant le transfert des données. Les entreprises pharmaceutiques qui envisagent cette source de données doivent consacrer le temps et les ressources nécessaires à la préparation d’applications complètes, à l’alignement des parties prenantes internes et à la mise en œuvre de mesures solides de protection des données. En ce sens, les données ZfKD sont mieux considérées comme un complément stratégique à d’autres sources de données du monde réel plutôt que comme un remplacement.
Dans le même temps, le processus de candidature formel et les exigences de gouvernance signifient que l’accès aux données de ZfKD n’est pas une solution ad hoc et implique un temps d’attente modéré d’environ 3 mois avant le transfert des données. Les entreprises pharmaceutiques qui envisagent cette source de données doivent consacrer le temps et les ressources nécessaires à la préparation d’applications complètes, à l’alignement des parties prenantes internes et à la mise en œuvre de mesures solides de protection des données. En ce sens, les données ZfKD sont mieux considérées comme un complément stratégique à d’autres sources de données du monde réel plutôt que comme un remplacement.
Regard vers l’avenir
Cette initiative de recherche interne démontre que la recherche dirigée par l’industrie utilisant les données détaillées du registre clinique du cancer ZfKD est réalisable dans le cadre juridique et de gouvernance existant. Au fur et à mesure que l’expérience du processus de demande augmente, les flux de travail continuent de mûrir et, à mesure que l’ensemble de données est élargi sur une base annuelle, les données ZfKD peuvent jouer un rôle de plus en plus important dans la génération de preuves oncologiques en Allemagne.
Pour les sociétés pharmaceutiques, en particulier celles qui développent ou commercialisent des thérapies oncologiques, la prise en compte précoce des données des registres du cancer dans les stratégies de génération de données probantes peut offrir des informations précieuses sur les parcours de traitement et les populations de patients dans le monde réel. Lorsqu’elles sont combinées de manière réfléchie avec les données relatives aux demandes de remboursement et à d’autres sources de données du monde réel, les données de ZfKD ont le potentiel d’améliorer la robustesse et la crédibilité des analyses soutenant l’évaluation des technologies de la santé, l’accès au marché et la prise de décision stratégique plus large dans le système de santé allemand.
Pour les sociétés pharmaceutiques, en particulier celles qui développent ou commercialisent des thérapies oncologiques, la prise en compte précoce des données des registres du cancer dans les stratégies de génération de données probantes peut offrir des informations précieuses sur les parcours de traitement et les populations de patients dans le monde réel. Lorsqu’elles sont combinées de manière réfléchie avec les données relatives aux demandes de remboursement et à d’autres sources de données du monde réel, les données de ZfKD ont le potentiel d’améliorer la robustesse et la crédibilité des analyses soutenant l’évaluation des technologies de la santé, l’accès au marché et la prise de décision stratégique plus large dans le système de santé allemand.
Note: Sources énumérées ci-dessous
Clause de non responsabilité :
Cet article résume la compréhension du sujet par Cencora sur la base d’informations accessibles au public au moment de la rédaction (voir les sources énumérées) et de l’expertise des auteurs dans ce domaine. Les recommandations formulées dans l’article peuvent ne pas s’appliquer à toutes les situations et ne constituent pas des conseils juridiques. Les lecteurs ne doivent pas se fier à l’article pour prendre des décisions liées aux sujets abordés.
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Sources
- Bundeskrebsregisterdatengesetz (BKRG). Consulté le 18 mai 2026. https://www.gesetze-im-internet.de/bkrg/
- Gerchow K, Viering TC, Stremel T, Seidel K, Jacob C. HTA22 S’adapter au changement : analyse de l’estimation des tendances dans les dossiers AMNOG selon les lignes directrices révisées de l’ACS. Valorisez la santé. 2025; 28(12) :S404.
- Gerchow K, Viering TC, Stremel T, Seidel K, Jacob C. HTA353 utilisation des données probantes du monde réel (RWE) dans les dossiers AMNOG suite à la révision des exigences du module 3 dans le cadre de l’ACS de 2024. Valorisez la santé. 2025; 28(12) :S475.
- Nordstrom BL, Whyte JL, Stolar M, Mercaldi C, Kallich JD. Identification du cancer métastatique dans les données des demandes de remboursement. Médicament pharmacoépidémiol Saf. 2012; 21(Suppl 1) :21-28.
- Institut Robert Koch ; Association des registres du cancer basés sur la population en Allemagne. Le cancer en Allemagne 2019/2020. 14e éd. Berlin, Allemagne ; 2024. Consulté le 18 mai 2026. https://www.krebsdaten.de/Krebs/EN/Content/Publications/Cancer_in_Germany/cancer_chapters_2019_2020/cancer_germany_2019_2020.pdf
- Seidel K, Schnaidt S, Viering T, Löpmeier JF, Borchert K, Jacob C. HTA92 10 ans d’AMNOG : importance des études de données probantes du monde réel dans le processus allemand d’évaluation des bénéfices. Valorisez la santé. 2022; 25(12) :S314.
- Zentrum für Krebsregisterdaten (ZfKD). Centre allemand pour les données du registre du cancer. Institut Robert Koch. Consulté le 18 mai 2026. https://www.krebsdaten.de/Krebs/DE/Content/Forschungsdaten/FAQ_Antragstellung/faq_antragstellung_node.html
- Zentrum für Krebsregisterdaten (ZfKD). Centre allemand pour les données du registre du cancer. Institut Robert Koch. Consulté le 18 mai 2026. https://www.krebsdaten.de/Krebs/DE/Content/ZfKD/zfkd_node.html
- Zentrum für Krebsregisterdaten (ZfKD). Page d’accueil du Centre allemand des données du registre du cancer. Institut Robert Koch. https://www.krebsdaten.de/Krebs/EN/Home/homepage_node.html
- Zentrum für Krebsregisterdaten (ZfKD). Centre allemand pour les données du registre du cancer. Institut Robert Koch. Consulté le 18 mai 2026. https://www.krebsdaten.de/Krebs/DE/Content/Forschungsdaten/forschungsdaten_node.html
- Miglietta F, Bottosso M, Griguolo G, Dieci MV, Guarneri V. Avancées majeures dans le traitement du cancer du sein métastatique : quand élargir les options signifie prolonger la survie. Omnium ESMO. 2022; 7(2):100409.
