Dincolo de tablourile de bord publice: Utilizarea Registrului Național al Cancerului din Germania pentru cercetarea farmaceutică – Informații dintr-o inițiativă de cercetare ZfKD

ZfKD oferă două niveluri distincte de acces la date. În primul rând, un browser de date disponibil public permite utilizatorilor să exploreze statistici epidemiologice agregate, inclusiv incidență, prevalență, mortalitate și supraviețuire. Aceste analize sunt disponibile la un nivel relativ grosier de clasificare a bolilor, de obicei pe baza codurilor ICD-10-GM din trei cifre sau a grupărilor mai largi de cancer, mai degrabă decât pe clasificări mai granulare, de exemplu, pe codurile ICD-10-GM din patru cifre sau pe codurile ICD-O-3. Ca atare, browserul de date disponibil publicului oferă acces rentabil și eficient la analize epidemiologice la nivel înalt și este utilizat pe scară largă pentru a susține dovezile descriptive în depunerea dosarelor AMNOG germane. Cu toate acestea, natura agregată a datelor limitează aplicabilitatea acestora la întrebările de cercetare care necesită definiții mai detaliate ale bolilor sau stratificarea rafinată a pacienților.

În al doilea rând, dincolo de acest browser de date disponibil publicului, ZfKD oferă, de asemenea, acces bazat pe aplicații la seturi de date mai detaliate pentru proiectele de cercetare aprobate în conformitate cu §8 din Legea privind datele din registrul federal german de cancer (Bundeskrebsregisterdatengesetz, BKRG).  

Prin această cale, solicitanții pot solicita seturi de date epidemiologice sau clinice extinse. Setul de date epidemiologic oferă informații care acoperă anii 1999-2023, inclusiv datele demografice ale pacienților, diagnosticele de cancer, caracteristicile tumorii, evoluția bolii și starea vitală. În plus, accesul la setul de date clinic este disponibil pentru anii mai recenți (2020-2023) (datele din 2024 sunt așteptate să devină disponibile la mijlocul anului 2026), ceea ce permite analizarea căilor de tratament detaliate, inclusiv proceduri chirurgicale, radioterapie, terapii sistemice și evenimente de urmărire selectate. Accesul la aceste seturi de date este supus unui proces structurat de aplicare și unei evaluări cuprinzătoare a riscurilor de protecție și reidentificare a datelor efectuate de ZfKD și de comitetul său științific. Cererile aprobate, inclusiv rezumatele corespunzătoare, sunt publicate într-un director public de pe site-ul ZfKD. 

Pentru companiile farmaceutice, această cale formală de acces permite analize care nu sunt fezabile doar cu date agregate, în special pentru întrebări complexe de cercetare epidemiologică și RWE care necesită stratificare în funcție de caracteristicile clinice și biologice.

Pe lângă proiectele ZfKD în curs de desfășurare în colaborare cu companii farmaceutice, Cencora a desfășurat o inițiativă sponsorizată intern pentru a demonstra potențialul analitic al accesării oficiale a acestor seturi de date detaliate din registrul clinic al cancerului. Studiul de bază este intitulat "Căile de tratament și caracteristicile clinice în rândul pacienților cu cancer de sân metastatic în Germania: O analiză descriptivă retrospectivă cu date din 2020 până în 2023." (https://edoc.rki.de/handle/176904/12927).

Această inițiativă de cercetare se concentrează pe pacienții cu cancer de sân metastatic nou diagnosticat (mBC) din Germania și își propune să îmbunătățească înțelegerea modelelor de tratament din lumea reală și a caracteristicilor pacienților din această populație. Cancerul de sân rămâne cel mai frecvent cancer în rândul femeilor din Germania, iar boala metastatică este asociată cu morbiditate și mortalitate substanțială. Progresele în terapiile sistemice și strategiile de tratament bazate pe biomarkeri au crescut complexitatea procesului de luare a deciziilor clinice, subliniind nevoia de date detaliate din lumea reală.

Accesul la datele registrului clinic al cancerului ZfKD pentru această inițiativă de cercetare a necesitat depunerea unei cereri formale în conformitate cu §8 BKRG. Aplicația a inclus o schiță cuprinzătoare a studiului care descria obiectivele științifice, abordarea metodologică și obiectivele analitice ale proiectului.

O componentă cheie a procesului de aplicare a fost specificarea detaliată și justificarea variabilelor solicitate. Aceasta a inclus variabile demografice, informații legate de tumoare (codurile ICD 10-GM și ICD-O, stadializarea metastazelor ganglionilor tumorali, clasificarea și locurile de metastaze), variabile legate de terapie (proceduri chirurgicale, radioterapie și tratamente sistemice) și informații despre starea vitală. Selecția variabilelor a fost aliniată cu obiectivele studiului și concepută pentru a minimiza utilizarea datelor la ceea ce era strict necesar pentru scopul cercetării.

În paralel, a fost necesară o documentație extinsă privind protecția datelor și securitatea informațiilor. Aceasta a inclus o declarație de protecție a datelor specifică proiectului care descrie scopul prelucrării datelor, restricțiile de acces, mediul de stocare și procedurile de ștergere a datelor, precum și documentația la nivel de organizație a măsurilor de securitate tehnice și organizatorice. Aceste măsuri au inclus sisteme certificate de management al securității informațiilor, medii cu acces controlat și reguli clare care reglementează stocarea, backup-ul și ștergerea datelor.

Este important de menționat că ZfKD efectuează o evaluare independentă a riscului de reidentificare pentru fiecare solicitare de date. Acolo unde este necesar, se pot aplica măsuri de atenuare a riscurilor, cum ar fi reducerea granularității anumitor variabile (de exemplu, vârsta) sau furnizarea de rezultate agregate. În prezenta inițiativă de cercetare, datele la nivel individual au fost procesate exclusiv într-un mediu securizat, iar rezultatele studiului sunt raportate numai în formă agregată.

Inițiativa de cercetare ilustrează nivelul ridicat de protecție a datelor și guvernanță asociat cu accesul la date ZfKD. Prelucrarea datelor este strict limitată la scopul de cercetare aprobat, iar accesul este restricționat la personalul desemnat al proiectului cu roluri definite. Stocarea datelor are loc într-o infrastructură securizată situată în Uniunea Europeană, iar datele sunt șterse la finalizarea proiectului.

Din perspectiva industriei farmaceutice, aceste cerințe necesită o planificare atentă și o colaborare strânsă între echipele științifice, juridice și de protecție a datelor. În același timp, acestea oferă asigurări autorităților de reglementare, furnizorilor de date și publicului că datele sensibile privind sănătatea sunt gestionate în mod responsabil și în conformitate cu cadrele legale aplicabile, inclusiv legislația privind registrele naționale de cancer și Regulamentul general privind protecția datelor.

Această inițiativă de cercetare internă demonstrează că cercetarea condusă de industrie folosind date detaliate din registrul clinic al cancerului ZfKD este fezabilă în cadrul legal și de guvernanță existent. Pe măsură ce experiența cu procesul de aplicare crește, fluxurile de lucru continuă să se maturizeze și, pe măsură ce setul de date este extins anual, datele ZfKD pot juca un rol din ce în ce mai important în generarea de dovezi oncologice în Germania.

Pentru companiile farmaceutice, în special cele care dezvoltă sau comercializează terapii oncologice, luarea în considerare timpurie a datelor din registrul cancerului în strategiile de generare a dovezilor poate oferi informații valoroase despre căile de tratament din lumea reală și populațiile de pacienți. Atunci când sunt combinate cu date despre cererile de despăgubire și alte surse RWE, datele ZfKD au potențialul de a spori robustețea și credibilitatea analizelor care susțin evaluarea tehnologiei medicale, accesul la piață și luarea deciziilor strategice mai largi în sistemul de sănătate german.