Relever les défis de l’accès au marché des maladies rares avec HEOR

Trop d'entreprises biopharmaceutiques finissent par se démener pour relever les défis de remboursement lorsqu'elles lancent de nouveaux traitements pour les maladies rares, et cela ne devrait pas avoir à se produire.

Suivre les meilleures pratiques pour intégrer les données de l’économie de la santé et de la recherche sur les résultats (HEOR) dans le processus de planification du lancement peut vous aider à éviter des problèmes tels que des preuves insuffisantes de la valeur et un manque d’alignement avec les priorités des payeurs, des problèmes qui peuvent entraîner un accès médiocre et une adoption lente.

Les données HEOR soutiennent les initiatives d’accès au marché de multiples façons, notamment :

• Relier et traduire les résultats des essais cliniques en résultats concrets pour la santé
• Nous vous aidons à communiquer la valeur des innovations en matière de traitement des maladies rares aux patients et aux organismes payeurs
• Identifier les interventions optimales pour des populations de patients très spécifiques

Pour tirer le meilleur parti de HEOR, cette étape doit commencer tôt dans le processus de développement. Par exemple, si vous savez qu’un médicament est efficace pour le diabète de type 2, HEOR peut identifier le plus grand besoin non satisfait, fournir des informations contextuelles et affiner la population de patients optimale. HEOR vous aide à comprendre comment un médicament particulier comble les lacunes, en veillant à ce que les données que vous recueillez soient pertinentes pour un public de payeurs, en examinant les données cliniques et en hiérarchisant la valeur du point de vue des coûts.

À ce stade, l’HEOR et les preuves du monde réel peuvent aider à fournir un contexte précieux pour la taille potentielle de votre population de patients cible, en la réduisant en fonction de critères pertinents tels que l’âge, le sexe, les comorbidités, les mutations génétiques, etc.

La stratégie HEOR identifie les besoins non satisfaits et les lacunes en matière de données, puis génère les données nécessaires pour combler ces lacunes afin d'aider à démontrer la valeur d'un produit pour un payeur et de surmonter les obstacles au remboursement ou à l'accès au marché.

Par exemple, une entreprise qui met au point un produit médicamenteux contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) devra composer avec plusieurs mutations génétiques différentes. Comme la population globale de DMD est très petite1, le fait de les séparer en différents sous-groupes permet d’obtenir un nombre encore plus faible de patients, des groupes difficiles à identifier et à quantifier. Un certain pourcentage aura une mutation spécifique, un autre en aura une deuxième, une troisième, et ainsi de suite, chaque sous-groupe constatant une efficacité ou une innocuité différente pour la nouvelle thérapie. Le défi de cette entreprise est d'identifier l'ampleur de leur opportunité spécifique ainsi que de travailler à identifier quel sous-groupe est la cible optimale pour le traitement. C’est là que HEOR est incroyablement précieux.

De plus, les études RWE peuvent aider à développer des bras de contrôle synthétiques. Ils examinent les données sur les patients et peuvent remédier aux lacunes des essais cliniques en évaluant les résultats dans des sous-populations de patients. Pour certaines maladies ultra-rares, vous aurez peut-être besoin de RWE pour votre bras de contrôle synthétique ou pour d’autres données contextuelles à l’appui de la soumission à la Food and Drug Administration (FDA) et éventuellement à l’Agence européenne des médicaments (EMA).

Au fur et à mesure que vous avancez dans votre processus de développement, vous devriez envisager de mettre en œuvre quelques bonnes pratiques. Il s’agit notamment de :

• Démarrer tôt qui vous donne suffisamment de marge de manœuvre pour collecter des données au bon moment afin de répondre aux besoins des payeurs
• Constitution d’un dossier de pré-approbation
• Créer une stratégie de génération de données probantes qui soutient vos messages de valeur (si vous voulez le dis-le, vous avez besoin de preuves pour les soutenir), et qui est significative pour les payeurs

Les sociétés biopharmaceutiques devraient participer aux discussions préalables sur les critères d’évaluation pertinents pour les payeurs, en réfléchissant à leurs données contextuelles supplémentaires concernant les besoins non satisfaits et le fardeau de la maladie.

Gardez à l'esprit que le succès réglementaire dans l'espace orphelin n'est qu'une partie du tableau et ne garantit pas un gain commercial. Vous aurez besoin de cliniciens qui font également du travail de réglementation. L’objectif de tout programme clinique est d’obtenir l’approbation réglementaire, de sorte que le succès commercial nécessitera de travailler avec des parties prenantes au-delà de l’espace réglementaire. Sachez également que votre travail est plus qu’un simple jeu d’accès au marché. Vous aurez peut-être besoin de critères d’évaluation supplémentaires dans vos essais pour répondre aux exigences réglementaires.

En raison de la complexité et de l’incertitude de ce processus, un partenaire de commercialisation est souvent une ressource inestimable, vous aidant à relier votre travail aux mesures de qualité qui préoccupent le plus les payeurs et les IDN.

Votre partenaire de commercialisation peut intervenir en tant que traducteur lorsque vous vous êtes concentré sur des étapes critiques telles que la navigation dans les voies réglementaires et l'évaluation de l'efficacité du traitement. Ils peuvent traduire ces points de terminaison d'une manière significative pour les payeurs, par exemple en ayant un impact sur les mesures de qualité. Ce recoupement à partir des critères réglementaires appropriés peut se faire de plusieurs façons, notamment par le biais d’une stratégie RH et d’une étude de marché.

« Les entreprises biopharmaceutiques peuvent y voir des avantages, comme le remplacement des groupes de patients par des données qu’un partenaire peut les aider à développer. Il s'agit vraiment d'un effort pour obtenir des informations supplémentaires que vous n'avez pas actuellement pour étayer votre cas en termes de remboursement et d'autres préoccupations. Cela nécessite des conversations à l’interne et avec des partenaires potentiels dès le début. Kim McLeod, directrice scientifique principale, AmerisourceBergen.

Référence
1. Dystrophie musculaire de Duchenne. Centre national pour l’avancement des sciences translationnelles. 8 novembre 2021. Consulté le 31 août 2022. Disponible en ligne à l’adresse : https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/6291/duchenne-muscular-dystrophy