Răspunsul la provocările legate de accesul pe piața bolilor rare cu HEOR

Prea multe companii biofarmaceutice ajung să se lupte pentru a face față provocărilor de rambursare atunci când lansează noi terapii pentru boli rare – și acest lucru nu ar trebui să se întâmple.

Respectarea celor mai bune practici pentru încorporarea datelor privind economia sănătății și cercetarea rezultatelor (HEOR) în procesul de planificare a lansării vă poate ajuta să evitați probleme precum dovezi insuficiente de valoare și lipsa de aliniere cu prioritățile plătitorilor - probleme care pot duce la un acces slab și la o adoptare lentă.

Datele HEOR sprijină inițiativele de acces la piață în mai multe moduri, inclusiv:

• Conectarea și traducerea rezultatelor studiilor clinice în rezultate medicale reale
• Vă ajută să comunicați pacienților și plătitorilor valoarea inovațiilor în terapia bolilor rare
• Identificarea intervențiilor optime pentru grupuri de pacienți foarte specifice

Pentru a utiliza cât mai bine HEOR, acest pas ar trebui să înceapă devreme în procesul de dezvoltare. De exemplu, dacă știți că un medicament este eficient pentru diabetul de tip 2, HEOR poate identifica cea mai mare nevoie nesatisfăcută, oferind informații contextuale și rafinând populația optimă de pacienți. HEOR vă ajută să vă dați seama cum un anumit medicament umple golurile, asigurându-vă că datele pe care le colectați sunt relevante pentru un public plătitor - examinând datele clinice și prioritizând valoarea din perspectiva costurilor.

În acest moment, HEOR și dovezile din lumea reală pot ajuta la furnizarea unui context valoros pentru dimensiunea potențială a populației țintă de pacienți, restrângând-o pe baza unor criterii relevante, cum ar fi vârsta, sexul, comorbiditățile, mutațiile genetice etc.

Strategia HEOR identifică nevoile nesatisfăcute și lacunele în date și apoi generează datele pentru a umple aceste lacune, pentru a ajuta la demonstrarea valorii unui produs către un plătitor și pentru a depăși orice obstacol de rambursare sau de acces la piață.

De exemplu, o companie care dezvoltă un medicament pentru distrofia musculară Duchenne (DMD) va naviga prin mai multe mutații genetice diferite. Deoarece populația generală de DMD este foarte mică, separarea acestora în diferite subgrupuri are ca rezultat un număr și mai mic de pacienți - grupuri care sunt dificil de identificat și cuantificat. Un anumit procent va avea o mutație specifică, altul va avea o a doua, o a treia și așa mai departe, fiecare subgrup ajungând să vadă eficacitate sau siguranță diferită pentru noua terapie. Provocarea acestei companii este de a identifica dimensiunea oportunității lor specifice, precum și de a lucra pentru a identifica care subgrup este ținta optimă pentru tratament. Aici HEOR este incredibil de valoros.

În plus, studiile RWE pot ajuta la dezvoltarea brațelor de control sintetice. Aceștia analizează datele despre pacienți și pot aborda deficiențele studiilor clinice prin evaluarea rezultatelor în subpopulațiile de pacienți. Pentru unele afecțiuni ultra-rare, este posibil să aveți nevoie de RWE pentru brațul de control sintetic sau pentru alte date contextuale care să susțină depunerea de către Administrația pentru Alimente și Medicamente (FDA) și, eventual, de către Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA).

Pe măsură ce parcurgeți procesul de dezvoltare, există câteva bune practici pe care ar trebui să le luați în considerare să le implementați. Acestea includ:

• Începerea devreme care vă oferă suficient spațiu pentru a aduna date la momentul potrivit pentru a răspunde nevoilor plătitorului
• Compilarea unui dosar de preaprobare
• Crearea unei strategii de generare de dovezi care să vă susțină mesajele de valoare (dacă doriți să o spuneți, aveți nevoie de dovezi care să le susțină) și care să fie semnificative pentru plătitori

Companiile biofarmaceutice ar trebui să facă parte din discuțiile inițiale despre criteriile finale relevante pentru plătitor, gândindu-se la datele contextuale suplimentare despre nevoia nesatisfăcută și povara bolii.

Rețineți că succesul reglementărilor în spațiul orfan este doar o parte a imaginii și nu garantează un câștig comercial. Veți avea nevoie de clinicieni care fac și muncă de reglementare. Scopul oricărui program clinic este de a obține aprobarea de reglementare, astfel încât succesul comercial va necesita colaborarea cu părțile interesate dincolo de spațiul de reglementare. Să știți, de asemenea, că munca dumneavoastră este mai mult decât un simplu joc de acces la piață. Este posibil să aveți nevoie de criterii finale suplimentare în studiile dvs. pentru a îndeplini cerințele de reglementare.

Din cauza complexității și incertitudinii acestui proces, un partener de comercializare este adesea o resursă neprețuită, ajutându-vă să vă conectați munca la măsurile de calitate de care plătitorii și IDN-urile sunt cel mai preocupați.

Partenerul dvs. de comercializare poate interveni ca traducător atunci când v-ați concentrat pe pași critici, cum ar fi navigarea pe căile de reglementare și evaluarea eficacității terapiei. Ei pot traduce aceste puncte finale într-un mod semnificativ pentru plătitori, cum ar fi impactul asupra măsurilor de calitate. Această încrucișare de la criteriile adecvate de reglementare poate avea loc în mai multe moduri, inclusiv printr-o strategie de resurse umane și o cercetare de piață.

"Companiile biofarmaceutice pot vedea beneficii, cum ar fi înlocuirea grupurilor de pacienți cu date pe care un partener le poate ajuta să le dezvolte. Acesta este într-adevăr un efort de a obține informații suplimentare pe care nu le aveți în prezent pentru a vă susține cazul în ceea ce privește rambursarea și alte preocupări. Este nevoie de conversații interne și cu potențialii parteneri încă de la început." Kim McLeod, Director senior, Științific, AmerisourceBergen.

Referință
1. Distrofia musculară Duchenne. Centrul Național pentru Avansarea Științelor Translaționale. 8 noiembrie 2021. Accesat la 31 august 2022. Disponibil online la adresa: https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/6291/duchenne-muscular-dystrophy