De uitdagingen van markttoegang voor zeldzame ziekten aangaan met HEOR

Te veel biofarmaceutische bedrijven worstelen uiteindelijk om terugbetalingsuitdagingen aan te gaan bij het lanceren van nieuwe therapieën voor zeldzame ziekten - en dit zou niet moeten gebeuren.

Door best practices te volgen voor het opnemen van gegevens over gezondheidseconomie en uitkomstenonderzoek (HEOR) in het lanceringsplanningsproces, kunt u problemen voorkomen, waaronder onvoldoende bewijs van waarde en gebrek aan afstemming op de prioriteiten van de betaler - problemen die kunnen leiden tot slechte toegang en trage acceptatie.

HEOR-gegevens ondersteunen markttoegangsinitiatieven op meerdere manieren, waaronder:

• Klinische onderzoeksresultaten verbinden en vertalen naar gezondheidsresultaten in de praktijk
• Helpt u de waarde van innovaties op het gebied van therapie voor zeldzame ziekten te communiceren aan patiënten en betalers
• Het identificeren van de optimale interventies voor zeer specifieke patiëntenpopulaties

Om optimaal gebruik te maken van HEOR, moet deze stap vroeg in het ontwikkelingsproces beginnen. Als u bijvoorbeeld weet dat een medicijn effectief is voor diabetes type 2, kan HEOR de grootste onvervulde behoefte identificeren, contextuele informatie verstrekken en de optimale patiëntenpopulatie verfijnen. HEOR helpt u erachter te komen hoe een bepaald medicijn hiaten opvult, zodat de gegevens die u verzamelt relevant zijn voor een betalerspubliek - klinische gegevens onderzoeken en prioriteit geven aan waarde vanuit een kostenperspectief.

Op dit punt kunnen HEOR en real-world bewijs helpen om waardevolle context te bieden voor de potentiële omvang van uw doelpatiëntenpopulatie, door deze te beperken op basis van relevante criteria zoals leeftijd, geslacht, comorbiditeiten, genetische mutaties, enz.

De HEOR-strategie identificeert onvervulde behoeften en hiaten in de gegevens en genereert vervolgens de gegevens om die hiaten op te vullen om de waarde van een product aan een betaler aan te tonen en eventuele hindernissen op het gebied van terugbetaling of markttoegang te overwinnen.

Een bedrijf dat bijvoorbeeld een geneesmiddel voor Duchenne spierdystrofie (DMD) ontwikkelt, zal door verschillende genetische mutaties navigeren. Aangezien de totale populatie van DMD erg klein is1, resulteert het opsplitsen van deze in verschillende subgroepen in nog kleinere aantallen patiënten - groepen die moeilijk te identificeren en te kwantificeren zijn. Een bepaald percentage zal een specifieke mutatie hebben, een ander zal een tweede, een derde, enzovoort hebben, waarbij elke subgroep een andere werkzaamheid of veiligheid voor de nieuwe therapie te zien krijgt. De uitdaging van dit bedrijf is het identificeren van de omvang van hun specifieke kans en het identificeren van welke subgroep het optimale doelwit is voor behandeling. Dit is waar HEOR ongelooflijk waardevol is.

Bovendien kunnen RWE-studies helpen bij de ontwikkeling van synthetische draagarmen. Ze beoordelen gegevens over patiënten en kunnen de tekortkomingen van klinische onderzoeken aanpakken door de resultaten in subpopulaties van patiënten te beoordelen. Voor sommige uiterst zeldzame aandoeningen hebt u mogelijk RWE nodig voor uw synthetische controle-arm of voor andere contextuele gegevens ter ondersteuning van de indiening door de Food and Drug Administration (FDA) en mogelijk het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA).

Terwijl u uw ontwikkelingsproces doorloopt, zijn er een paar best practices die u zou moeten overwegen te implementeren. Deze omvatten:

• Een vroege start die u voldoende ruimte geeft om op het juiste moment gegevens te verzamelen om aan de behoeften van de betaler te voldoen
• Een pre-goedkeuringsdossier opbouwen
• Het creëren van een strategie voor het genereren van bewijs die uw waardeboodschappen ondersteunt (als u het wilt zeggen, heeft u bewijs nodig om het te ondersteunen), en die zinvol is voor betalers

Biofarmaceutische bedrijven moeten vooraf deelnemen aan discussies over voor de betaler relevante eindpunten, waarbij ze moeten nadenken over hun aanvullende contextuele gegevens over de onvervulde behoefte en ziektelast.

Houd er rekening mee dat succes op het gebied van regelgeving in de weesruimte slechts een deel van het plaatje is en geen garantie is voor een commerciële overwinning. U hebt clinici nodig die ook regelgevend werk doen. Het doel van elk klinisch programma is om goedkeuring van de regelgevende instanties te krijgen, dus commercieel succes vereist samenwerking met belanghebbenden buiten de regelgevende ruimte. Weet ook dat uw werk meer is dan alleen een markttoegangsspel. Mogelijk hebt u extra eindpunten in uw onderzoeken nodig om te voldoen aan wettelijke vereisten.

Vanwege de complexiteit en onzekerheid van dit proces is een commercialiseringspartner vaak van onschatbare waarde, die u helpt uw werk te verbinden met de kwaliteitsmaatregelen waar betalers en IDN's zich het meest zorgen over maken.

Uw commercialiseringspartner kan ingrijpen als vertaler wanneer u hypergefocust bent op cruciale stappen, zoals het navigeren door regelgevingstrajecten en het beoordelen van de werkzaamheid van de therapie. Ze kunnen die eindpunten vertalen op een manier die zinvol is voor betalers, zoals het beïnvloeden van kwaliteitsmaatregelen. Dit cross-walking van voor de regelgeving geschikte eindpunten kan op meerdere manieren gebeuren, onder meer via een HR-strategie en marktonderzoek.

"Biofarmaceutische bedrijven kunnen voordelen zien, zoals het vervangen van patiëntengroepen door gegevens die een partner hen kan helpen ontwikkelen. Dit is echt een poging om aanvullende informatie te krijgen die u momenteel niet nodig heeft om uw zaak te ondersteunen op het gebied van vergoeding en andere zorgen. Het vereist gesprekken intern en met potentiële partners in een vroeg stadium." Kim McLeod, Senior Directeur, Wetenschappelijk, AmerisourceBergen.

Referentie
1. Duchenne spierdystrofie. Nationaal Centrum voor het bevorderen van translationele wetenschappen. 8 november 2021. Geraadpleegd op 31 augustus 2022. Online beschikbaar op: https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/6291/duchenne-muscular-dystrophy