HEOR ile nadir hastalıklar pazarına erişimin zorluklarına yanıt veriyoruz

Çok fazla biyofarma şirketi, nadir hastalıklar için yeni tedaviler başlatırken geri ödeme zorluklarını karşılamak için çabalıyor ve bunun olması gerekmiyor.

Sağlık ekonomisi ve sonuç araştırması (HEOR) verilerini lansman planlama sürecine dahil etmek için en iyi uygulamaları takip etmek, yetersiz değer kanıtı ve ödeyen öncelikleriyle uyum eksikliği gibi sorunlardan kaçınmanıza yardımcı olabilir - yetersiz erişime ve yavaş alıma neden olabilecek sorunlar.

HEOR verileri, pazar erişim girişimlerini aşağıdakiler de dahil olmak üzere çeşitli şekillerde destekler:

• Klinik deney sonuçlarını gerçek dünyadaki sağlık sonuçlarına bağlama ve çevirme
• Nadir hastalık tedavisi yeniliklerinin değerini hastalara ve ödeme yapanlara aktarmanıza yardımcı olur
• Son derece spesifik hasta popülasyonları için en uygun müdahalelerin belirlenmesi

HEOR'dan en iyi şekilde yararlanmak için bu adımın geliştirme sürecinin erken aşamalarında başlaması gerekir. Örneğin, bir ilacın Tip 2 diyabet için etkili olduğunu biliyorsanız, HEOR karşılanmamış en büyük ihtiyacı belirleyebilir, bağlamsal bilgi sağlayabilir ve optimal hasta popülasyonunu iyileştirebilir. HEOR, belirli bir ilacın boşlukları nasıl doldurduğunu anlamanıza yardımcı olarak, topladığınız verilerin ödeme yapan bir kitleyle alakalı olmasını sağlar - klinik verileri inceler ve maliyet perspektifinden değere öncelik verir.

Bu noktada, HEOR ve gerçek dünya kanıtları, hedef hasta popülasyonunuzun potansiyel boyutu için değerli bir bağlam sağlamaya yardımcı olabilir ve onu yaş, cinsiyet, komorbiditeler, genetik mutasyonlar vb. gibi ilgili kriterlere göre daraltabilir.

HEOR stratejisi, karşılanmamış ihtiyaçları ve veri boşluklarını tanımlar ve ardından bir ürünün değerini bir ödeyene göstermeye ve herhangi bir geri ödeme veya pazara erişim engelinin üstesinden gelmeye yardımcı olmak için bu boşlukları dolduracak verileri oluşturur.

Örneğin, Duchenne musküler distrofisi (DMD) için bir ilaç ürünü geliştiren bir şirket, birkaç farklı genetik mutasyonda gezinecektir. DMD'nin genel popülasyonu çok küçük olduğundan1, bunları farklı alt gruplara ayırmak, tanımlanması ve ölçülmesi zor olan daha az sayıda hastayla sonuçlanır. Belirli bir yüzde belirli bir mutasyona sahip olacak, diğeri ikinci, üçüncü vb. olacak ve her alt grup yeni tedavi için farklı etkinlik veya güvenlik görecek. Bu şirketin zorluğu, özel fırsatlarının boyutunu belirlemenin yanı sıra, hangi alt grubun tedavi için en uygun hedef olduğunu belirlemeye çalışmaktır. HEOR'un inanılmaz derecede değerli olduğu yer burasıdır.

Ek olarak, RWE çalışmaları sentetik kontrol kollarının geliştirilmesine yardımcı olabilir. Hastalarla ilgili verileri gözden geçirirler ve hasta alt popülasyonlarındaki sonuçları değerlendirerek klinik çalışmaların eksikliklerini giderebilirler. Bazı ultra nadir durumlarda, sentetik kontrol kolunuz için veya Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ve potansiyel olarak Avrupa İlaç Ajansı (EMA) sunumunu destekleyecek diğer bağlamsal veriler için RWE'ye ihtiyacınız olabilir.

Geliştirme süreciniz üzerinde çalışırken, uygulamayı düşünmeniz gereken birkaç en iyi uygulama vardır. Bunlar şunları içerir:

• Ödeyenlerin ihtiyaçlarını karşılamak için doğru zamanda veri toplamanız için size yeterli alan sağlayan erken bir başlangıç yapmak
• Ön onay dosyası oluşturma
• Değer mesajlarınızı destekleyen (söylemek istiyorsanız, bunu destekleyecek kanıtlara ihtiyacınız var) ve ödeme yapanlar için anlamlı olan bir kanıt oluşturma stratejisi oluşturmak

Biyofarma şirketleri, karşılanmamış ihtiyaç ve hastalık yükü etrafındaki ek bağlamsal verilerini düşünerek, ödeyenle ilgili uç noktalar hakkında önceden tartışmaların bir parçası olmalıdır.

Yetim alanındaki düzenleyici başarının resmin yalnızca bir parçası olduğunu ve ticari bir kazancı garanti etmediğini unutmayın. Aynı zamanda düzenleyici çalışmalar yapan klinisyenlere ihtiyacınız olacak. Herhangi bir klinik programın amacı, düzenleyici onay almaktır, bu nedenle ticari başarı, düzenleyici alanın ötesindeki paydaşlarla çalışmayı gerektirecektir. Ayrıca, işinizin sadece bir pazar erişim oyunundan daha fazlası olduğunu bilin. Mevzuat gereksinimlerini karşılamak için denemelerinizde ek uç noktalara ihtiyacınız olabilir.

Bu sürecin karmaşıklığı ve belirsizliği nedeniyle, bir ticarileştirme ortağı genellikle paha biçilmez bir kaynaktır ve çalışmalarınızı ödeme yapanların ve IDN'lerin en çok endişe duyduğu kalite ölçütlerine bağlamanıza yardımcı olur.

Ticarileştirme ortağınız, düzenleyici yollarda gezinmek ve tedavi etkinliğini değerlendirmek gibi kritik adımlara aşırı odaklandığınızda çevirmen olarak devreye girebilir. Bu uç noktaları, kalite ölçümlerini etkilemek gibi ödeme yapanlar için anlamlı bir şekilde çevirebilirler. Mevzuata uygun uç noktalardan bu çapraz yürüyüş, bir İK stratejisi ve pazar araştırması dahil olmak üzere çeşitli şekillerde gerçekleşebilir.

"Biyofarma şirketleri, hasta gruplarını bir ortağın geliştirmelerine yardımcı olabileceği verilerle değiştirmek gibi faydalar görebilir. Bu gerçekten, geri ödeme ve diğer endişeler açısından davanızı desteklemek zorunda olmadığınız ek bilgi alma çabasıdır. Bu, şirket içinde ve potansiyel ortaklarla erkenden görüşmeler gerektiriyor." Kim McLeod, Kıdemli Direktör, Bilimsel, AmerisourceBergen.

Referans
1. Duchenne kas distrofisi. Ulusal Translasyonel Bilimleri Geliştirme Merkezi. 8 Kasım 2021. 8 Kasım 2021 tarihinde kaynağından arşivlendi. Erişim tarihi: 31 Ağustos 2022. Çevrimiçi olarak şu adresten ulaşılabilir: https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/6291/duchenne-muscular-dystrophy