Optimiser la stratégie de distribution pour élargir l’accès des patients aux thérapies cellulaires et géniques

Les patients d’abord

Dans sa présentation, Melissa a fait part des principaux éléments à prendre en compte concernant les besoins de la patiente. Où et comment sont-ils traités ? Quelles sont les spécialités médicales qu’ils consultent ? Ont-ils des comorbidités qui ont un impact sur le traitement ? Certaines maladies rares se présentent de différentes manières, de sorte que le patient peut être vu par un certain nombre de spécialistes différents.

Il est également important de tenir compte de la façon dont les thérapies sont administrées et de l’endroit où elles sont administrées, a-t-elle noté. Est-ce qu’ils remplissent un script dans une pharmacie et rentrent chez eux ? Reçoivent-ils un traitement dans le cadre du cabinet médical ? Est-ce qu’on les voit dans la collectivité ? Ou sont-ils vus dans un hôpital local ou se rendent-ils dans un centre d’excellence ou chez un spécialiste spécifique ? Cela peut se produire si le cabinet que le patient fréquente ne peut pas prendre en charge l’achat et la facturation du produit – c’est là que le cabinet est responsable des coûts initiaux d’achat d’un produit pour l’administration en cabinet.

Il est essentiel de comprendre le paysage des patients et des fournisseurs de soins pour aider les patients qui pourraient bénéficier d’un traitement à y accéder et pour aider leurs médecins à fournir des soins de suivi.

« Nous commençons à constater un intérêt et une sensibilisation accrus à l’égard du système de santé en général et de la part des fournisseurs communautaires pour l’accès à ces nouvelles thérapies et leur mise en œuvre dans leur milieu de soins actuel », a déclaré Susan, et bien qu’il y ait des défis pour les fournisseurs communautaires d’accéder à ces thérapies, il y a eu une adoption accrue.

S’attaquer à la logistique

Néanmoins, les thérapies cellulaires et géniques présentent des défis uniques. En ce qui concerne le stockage, par exemple, de nombreuses thérapies géniques nécessitent un stockage devant la chaîne du froid à -80 °C, tandis que les thérapies cellulaires nécessitent généralement une cryoconservation à des températures inférieures à -140 °C. Cela signifie qu’il faut disposer de congélateurs très spécialisés ou même d’un laboratoire de thérapie cellulaire stocker le produit, ce qui n’est pas toujours pratique pour une clinique, a déclaré Melissa.

Dans le même temps, les cellules fraîches ont des exigences particulières en matière d’expédition et de manutention, nécessitant une coordination étroite entre la fabrication, le centre et le patient. Les produits autologues ont également des exigences en matière de suivi de la chaîne de traçabilité, de sorte qu’une installation devra être en mesure de gérer cela.

Le coût est un autre facteur clé, a expliqué Melissa. En tant que traitements uniques, il s’agit de produits coûteux, un produit coûtant 4,25 millions de dollars pour une dose unique. Même si le site est familier avec l’achat et la facturation, il pourrait ne pas être à l’aise à un prix aussi élevé.

Il peut y avoir une logistique pour les patients à prendre en compte, par exemple, s’ils doivent voyager hors de l’État. La façon dont le régime de soins de santé du patient gère cela peut varier, ce qui augmente le risque pour l’établissement en ce qui concerne le remboursement, a expliqué Melissa. Certaines entreprises font appel à une pharmacie spécialisée, qui peut assumer le risque de remboursement, ce qui permet au site de se concentrer sur les soins aux patients.

Les centres peuvent également être confrontés à des contraintes de capacité et d’espace, car beaucoup traitent également des patients dans le cadre d’essais cliniques. De plus, il peut y avoir des considérations cliniques. Certaines thérapies doivent être administrées par le biais d’une intervention chirurgicale, de sorte que le cabinet devrait être à l’aise pour les réaliser.

Ensuite, il y a les considérations relatives à la gestion des événements indésirables. Le centre dispose-t-il d’un chariot d’urgence ? Le produit doit-il être administré en milieu hospitalier ? Peut-on l’administrer en milieu communautaire ou en consultation externe ?

« Du point de vue du payeur, le milieu communautaire se heurte souvent à des obstacles, car son interprétation de la notice est que ces thérapies doivent être administrées en milieu hospitalier », a déclaré Susan. « Pour ce faire, nous devons démontrer, au moyen d’essais cliniques ou de données probantes du monde réel, l’innocuité de la prestation de ces thérapies dans le cadre communautaire où se trouvent la majorité des patients. » 

Planification de la stratégie de marché

Une fois que les centres désireux et capables de traiter les patients par thérapie cellulaire ou génique ont été identifiés, les entreprises doivent tenir compte de la taille du réseau, qui variera en fonction de la population de patients.

Pour les maladies très rares, cela n’a pas de sens d’avoir un grand réseau de centres à travers les États-Unis, mais il est également important de prendre en compte la couverture géographique afin que les patients n’aient pas à voyager trop loin, a noté Melissa dans sa présentation.

Déterminez les bons marchés pour un lancement. Après les États-Unis, les entreprises pourraient vouloir s’implanter en Europe, au Canada et en Asie, par exemple. Il est essentiel de comprendre les défis et les exigences logistiques potentiels de ces marchés lorsque l’on envisage des partenaires. La chaîne d’approvisionnement doit également être une priorité, car elle pourrait avoir un impact sur l’emplacement des installations de fabrication.

De plus, réfléchissez à la façon dont la stratégie peut évoluer, non seulement en termes de portée du marché, mais aussi en ce qui concerne les indications futures ou les lancements de nouveaux produits.

Gardez un œil sur le paysage concurrentiel, a conseillé Melissa. Quel impact cela peut-il avoir sur la stratégie de distribution ? Si le réseau d’une entreprise est trop restrictif et que cela a un impact sur l’accès à un traitement, les médecins peuvent envisager un produit concurrent pour leurs patients.

Avec le lancement de sa thérapie génique ADSTILADRIN®(nadofaragene firadenovec-vncg), une nouvelle thérapie génique à base de vecteur d’adénovirus non réplicatif pour le traitement des patients adultes atteints d’un cancer de la vessie non invasif musculaire (NMIBC) à haut risque, à Bacille de Calmette-Guérin (BCG) avec carcinome in situ (CIS) avec ou sans tumeurs papillaires, la compréhension des cliniques qui ont choisi de participer à un programme d’expérience précoce a été primordiale pour Ferring pendant les 4 premiers mois suivant le lancement. « C’est pourquoi nous nous sommes coordonnés avec chaque clinique pour gérer les attentes, puis nous nous sommes alignés sur la meilleure façon d’offrir une expérience transparente aux clients et, surtout, aux patients », a déclaré Morgan.   

Travailler avec des cabinets et des partenaires

Le fait de s’engager tôt auprès des sites peut aider les médecins à comprendre un nouveau traitement afin qu’ils puissent mieux traiter leurs patients. Ces centres peuvent également fournir des commentaires sur ce qui fonctionne pour eux et ce qui fonctionne pour leurs patients. Cela peut aider les entreprises à réfléchir aux types de ressources d’assistance ou aux processus d’intégration. Un engagement précoce peut également fournir des informations sur les contraintes de capacité potentielles ou les problèmes de trésorerie.

Au cours de la table ronde, Susan a souligné l’importance de travailler avec les cabinets pour mettre en œuvre des thérapies cellulaires et géniques, y compris l’éducation de leur personnel sur les nouveaux processus.

« Il s’agit d’un investissement important de leur part, et nous devons être conscients de la nécessité de leur donner le temps de se lever et d’aller de l’avant, puis d’être en mesure de renforcer le processus afin qu’ils puissent le répéter au fur et à mesure que d’autres thérapies de ce type deviennent disponibles », a-t-elle déclaré.

Travailler avec des partenaires qui entretiennent des relations actives avec ces installations peut aider à rationaliser le flux de travail et à offrir une plus grande visibilité sur des questions clés telles que les prix et les besoins en ressources.

Les ententes avec les fournisseurs principaux peuvent aider à fournir une approche plus coordonnée de l’accès et de la prestation aux divers sites de soins, a déclaré Susan. « Cela donne à ces clients une approche plus cohérente et plus transparente en ce qui concerne l’endroit où aller, où ils en sont dans le processus et le fait d’avoir les bonnes finances afin que le paiement de ces thérapies soit relatif à la livraison du traitement. »

Morgan a souligné l’importance de l’engagement des partenaires de distribution dans toutes les thérapies pour les maladies rares.

« Les professionnels de la santé et les administrateurs de bureau doivent comprendre les avantages médicaux (par rapport aux prestations pharmaceutiques), partager leurs connaissances avec leurs pairs et maintenir ce sentiment d’urgence pour assurer des soins rapides aux patients », a-t-elle déclaré. Avec le lancement d’ADSTILADRIN, l’objectif était le suivant : 1. rationaliser l’acquisition de produits et d’autres processus administratifs, et 2. démontrant que l’instillation d’ADSTILADRIN aiderait les patients à rester avec leur urologue plutôt que d’avoir à se déplacer chez un oncologue, et ainsi peut-être améliorer la continuité des soins. Cependant, il a fallu du temps à ces urologues pour acquérir plus d’expérience avec le produit et pour amener les payeurs à couvrir en vertu d’une politique générale plutôt  que d’évaluer patient par patient.

« Il est essentiel de communiquer avec vos partenaires de distribution et votre équipe de remboursement sur le terrain pour comprendre comment chaque payeur abordera la passation de contrats, puis tirer parti de ces connaissances », a-t-elle ajouté.

[1] Considérations d’impact des processus de post-production sur les produits pharmaceutiques cellulaires et géniques, Cytotherapy, juin 2022. https://www.sciencedirect.com/science/article/abs/pii/S146532492200010X

[1] Fournir des thérapies cellulaires et géniques aux patients : des solutions pour réaliser le potentiel de la prochaine génération de médicaments, la thérapie génique. https://www.nature.com/articles/s41434-019-0074-7

[1] Avec des prix dépassant les 4 millions de dollars, des enjeux élevés définissent le paysage de la thérapie cellulaire et génique, la découverte et le développement de médicaments. https://www.drugdiscoverytrends.com/how-price-safety-and-efficacy-shape-the-cell-and-gene-therapy-landscape/#:~:text=With%20prices%20topping%20%244%20million,promettre%20et%20justifier%20le%coût%20F&text=Cellule%20et%20gène%20thérapies%20souvent,venir%20à%20un%20extraordinaire%20coût.

Avec des prix dépassant les 4 millions de dollars, des enjeux élevés définissent le paysage de la thérapie cellulaire et génique, la découverte et le développement de médicaments. https://www.drugdiscoverytrends.com/how-price-safety-and-efficacy-shape-the-cell-and-gene-therapy-landscape/#:~:text=With%20prices%20topping%20%244%20million,promettre%20et%20justifier%20le%20coût%3F&text=Cellule%20et%20gène%20thérapies%20souvent,venir%20à%20un%20extraordinaire%20coût.

[1] Ouvrir l’accès au marché des thérapies géniques aux États-Unis, McKinsey & Company. https://www.mckinsey.com/industries/life-sciences/our-insights/unlocking-market-access-for-gene-therapies-in-the-united-states

Ouvrir l’accès au marché des thérapies géniques aux États-Unis, McKinsey & Company. https://www.mckinsey.com/industries/life-sciences/our-insights/unlocking-market-access-for-gene-therapies-in-the-united-states