Preuves du monde réel : L’importance des thérapies contre les maladies rares
La prise de décisions concernant les traitements contre les maladies rares nécessite des données solides, mais ces données peuvent être difficiles à obtenir. Les essais cliniques randomisés, une riche source de données, ne sont pas toujours réalisables en raison de la petite taille de ces populations. Belinda Yap, directrice, Health Economics & Outcomes Research (HEOR), explique comment vous pouvez utiliser les données probantes du monde réel (RWE) pour combler ce manque de données avant et après le lancement.
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Comment RWE est-il utilisé pour compléter les données relatives aux traitements contre les maladies rares ?
Ainsi, les thérapies contre les maladies rares peuvent poser des défis uniques aux décideurs en matière de soins de santé en raison des données d'essais cliniques moins rigoureuses disponibles pour éclairer leurs avantages et leurs risques potentiels. Les contraintes inhérentes aux études sur les maladies rares, par exemple, le petit nombre de patients éligibles, l’hétérogénéité du groupe de patients, la courte durée de l’essai, les patients pédiatriques, ainsi que le désir des patients et de leurs soignants de recevoir un traitement actif, peuvent rendre peu plausible la réalisation d’ECR classiques ou d’essais cliniques randomisés.Comment RWE est-il utilisé dans la phase de pré-lancement ?
Ainsi, au cours de la phase de pré-lancement, les données probantes du monde réel, ou RWE, peuvent combler cette lacune dans les connaissances en fournissant des preuves supplémentaires dont les organismes de réglementation, les évaluateurs de l’évaluation des technologies de la santé ou de l’ETS et les parties prenantes en matière de remboursement ont besoin pour prendre des décisions. RWE peut donc être mis à profit pour aider à surmonter les incertitudes et les inquiétudes quant à la valeur des traitements dans les décisions pré-commercialisation, et donc avoir un impact positif sur l’accès à l’innovation médicale pour les patients atteints de maladies rares.Comment RWE est-il utilisé dans la phase post-lancement ?
Ainsi, en passant du pré-lancement au post-lancement, RWE peut jouer un rôle clé dans l’évaluation de la valeur promise et de la manière dont les thérapies contre les maladies rares offrent la valeur promise, tant du point de vue clinique que du point de vue du système de santé. Les RWE post-lancement peuvent être utilisées pour éclairer l’innocuité et l’efficacité à long terme, les modèles d’utilisation, obtenir l’approbation conditionnelle des régulateurs, mettre en œuvre des OBA ou des accords basés sur les résultats avec les payeurs, soutenir la négociation des prix et aider à façonner les messages de valeur.Quel est le rôle de RWE au Canada ?
Le gouvernement canadien s’est donc engagé à investir dans une stratégie nationale pour les traitements des maladies rares, y compris l’amélioration de la collecte sur l’utilisation des RWE. Par conséquent, on s’attend à ce que RWE joue un rôle de plus en plus important au Canada en soutenant divers types de prise de décision en matière de soins de santé dans le traitement des maladies rares.
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