Comment les développeurs CGT peuvent surmonter les obstacles à l’accès au marché, à la réglementation et à la commercialisation
Principaux points à retenir
- Il est essentiel de sensibiliser davantage les payeurs à la valeur clinique et économique de la CGT pour surmonter les obstacles à l'accès au marché et assurer le remboursement.
- Un engagement précoce auprès des organismes de réglementation et l’exploitation de voies accélérées peuvent aider les développeurs CGT à maintenir la conformité et à accélérer la mise sur le marché.
- Maintenir une visibilité de bout en bout tout au long du parcours du patient et relever les défis logistiques de manière proactive sont essentiels pour une commercialisation réussie de la CGT.
- Des modèles de tarification et de remboursement innovants, tels que la tarification basée sur les résultats, sont essentiels pour un accès durable au marché et la viabilité à long terme des CGT.
PC: Alors que les CGT se développent pour servir des populations de patients plus larges, quelles stratégies les développeurs peuvent-ils utiliser pour surmonter les obstacles à l’accès au marché tels que le scepticisme des payeurs et les voies de remboursement limitées ?
Kevin Chinn : Pour surmonter ces défis, il est essentiel de sensibiliser les payeurs à la valeur clinique et économique du produit, y compris son innocuité, son efficacité et sa durabilité.
La réalisation d’une analyse du paysage du marché et l’engagement précoce des payeurs permettent aux développeurs d’obtenir des commentaires sur le profil du produit cible, les besoins en matière de preuves et la proposition de valeur, ce qui peut éclairer les décisions critiques, telles que la conception des essais cliniques, la sélection des critères d’évaluation et les méthodologies de collecte de données. Les informations recueillies lors des engagements des payeurs, associées aux résultats des essais cliniques, à l’économie de la santé et à la recherche sur les résultats, ainsi qu’aux données probantes du monde réel (RWE), permettront aux développeurs de créer un ensemble de données probantes qui met en valeur la valeur du produit et répond aux questions des principales parties prenantes concernant la sécurité clinique, l’efficacité et la rentabilité.
La communication préalable à l’approbation, menée conformément à la loi, peut être un moyen efficace de fournir des preuves solides de l’innocuité clinique, de l’efficacité et de la rentabilité. Environ la moitié des payeurs américains interrogés par Cencora1 ont indiqué que l’échange d’informations préalable à l’approbation (PIE) a un impact sur le calendrier d’accès des patients à certaines catégories de produits, en particulier l’oncologie, les produits pour les maladies rares et les thérapies cellulaires et géniques. Grâce à PIE, les développeurs peuvent partager des informations telles que des informations générales sur l’état de la maladie, des aperçus de produits et d’indications, des projections d’utilisation par les patients, des résultats d’études cliniques et des informations sur les prix.
La mobilisation des intervenants devrait s’étendre jusqu’à l’approbation réglementaire et à la phase de lancement commercial. Par exemple, les développeurs doivent continuer à partager des données et des informations actualisées provenant de la surveillance post-commercialisation et des études RWE afin de définir une position plus définie qui souligne la valeur clinique et économique du produit, aidant ainsi à différencier le produit sur le marché.
PC: Compte tenu de l’évolution rapide du paysage réglementaire dans le domaine de la CGT, quelles considérations clés les développeurs doivent-ils prioriser pour rester en conformité, tout en accélérant la mise sur le marché ?
Chinn : Planifiez tôt. C’est vrai pour la plupart des produits, mais c’est particulièrement pertinent pour les développeurs CGT dans un environnement réglementaire en évolution rapide dans lequel il est possible de tirer parti de diverses voies conçues pour faciliter le développement et l’examen accélérés.
Grâce à la planification et à l’engagement avec les organismes de réglementation compétents pendant la phase de développement, les fabricants seront mieux placés pour créer et exécuter une stratégie bien définie qui les aidera à maintenir la conformité aux exigences mondiales, à atténuer le risque de retards et à optimiser plus efficacement la voie d’entrée sur le marché. La participation des organismes de réglementation peut fournir aux développeurs des commentaires précieux, notamment sur l’alignement potentiel d’un plan de critères d’évaluation cliniques et la clarté sur la voie réglementaire qui pourrait s’appliquer à leur produit. La recherche montre2 que l’utilisation d’au moins une des voies accélérées de la FDA - en particulier les approches Priority Review, Breakthrough Therapy, Accelerated Approval et Fast Track3 - a contribué, en moyenne, à accélérer le calendrier de développement de 3,5 ans.
Les développeurs doivent prendre en compte plusieurs facteurs clés pour répondre aux exigences en matière de chimie, de fabrication et de contrôle (CMC), notamment :
- Force: Les développeurs peuvent réduire le risque de retards et aligner les tests de qualité des produits sur les attentes réglementaires en identifiant les attributs de qualité critiques (CQA) pour la sécurité, l’efficacité et la qualité de votre produit. Par exemple, un CQA de puissance - qui doit être mesurable, évolutif et raisonnable à évaluer pendant les délais serrés d’un programme commercial - peut aider à garantir que le produit final est fabriqué de manière cohérente, sûr et efficace.
- Comparabilité: Pour des tests de comparabilité des lots efficaces, les développeurs doivent conserver des échantillons des essais de phase I afin d’établir des paramètres pour les phases ultérieures, puis d’établir un récit de comparabilité tout au long du développement. Étant donné que les processus de fabrication et les tests d’activité peuvent changer au cours du développement, leur surveillance et leur contrôle sont essentiels pour s’assurer que le produit final répond aux normes réglementaires en matière de sécurité et de qualité des substances médicamenteuses dans tous les lots.
Des partenaires expérimentés peuvent aider les développeurs à naviguer efficacement dans le paysage réglementaire en facilitant des interactions productives avec les organismes de réglementation, en aidant à préparer et à soumettre des documents réglementaires, en assurant la conformité aux cadres réglementaires et en soutenant la conception et l’exécution d’études de suivi à long terme.
PC: L’accès des patients reste un obstacle majeur à la commercialisation de la CGT. Comment les développeurs peuvent-ils maintenir une visibilité de bout en bout tout au long du parcours du patient et se coordonner efficacement avec les parties prenantes pour soutenir l’accès ?
Chinn : Le développement du traitement et le parcours du patient impliquent un réseau complexe de composants, ce qui nécessite une visibilité accrue. à partir du moment où un patient est enrôlé, jusqu’à l’administration du patient, à la coordination des paiements et au suivi des résultats à long terme. Il n’y a pas de place pour l’erreur avec les CGT.
L’utilisation d’un programme de services aux patients pour les inscriptions peut aider à orchestrer les services et à faciliter l’échange de données en temps réel, offrant aux médecins et aux équipes de services aux patients une visibilité accrue sur le développement du traitement et le parcours du patient. La création d’un plan de mise en œuvre intégré qui implique toutes les parties prenantes clés permettra de combler les lacunes et de faciliter un parcours patient coordonné et rationalisé.
PC: Quels sont les pièges les plus courants auxquels les développeurs CGT sont confrontés lors de la transition des essais cliniques à la distribution commerciale, et comment y remédier de manière proactive ?
Chinn : Il est essentiel de donner la priorité à la préparation commerciale pendant le développement clinique. Je me concentrerai sur deux domaines clés, en particulier.
Les CGT nécessitent généralement une attention accrue sur trois éléments logistiques clés : la criticité temporelle, la chaîne de traçabilité (COC) et l’identité (COI), ainsi que le transport et le stockage à température contrôlée, tels que le stockage cryogénique. Ces défis soulignent l’importance d’élaborer rapidement un plan logistique conforme et évolutif, qui tient compte de considérations clés, telles que le choix de la solution d’emballage appropriée, la gestion des limites de capacité d’expédition cryogénique et des délais de livraison étroits, le maintien d’une salle d’emballage secondaire et la garantie d’un étiquetage précis des produits. Une planification insuffisante lors du développement du produit peut entraîner des erreurs et des retards coûteux.
En faisant appel à des partenaires logistiques lors du développement des produits, les entreprises peuvent s’aligner sur la faisabilité et la capacité des différents modèles d’expédition et de stockage, relever de manière proactive les défis potentiels en matière de transport et identifier un réseau logistique capable de soutenir l’intégrité des produits tout au long de la chaîne d’approvisionnement, y compris une couverture constante de la chaîne du froid.
Un autre piège potentiel est le défi de gérer plusieurs fournisseurs pour divers besoins. Le chemin de la fabrication des thérapies à l’administration aux patients et au suivi des résultats à long terme est parsemé de défis potentiels qui nécessitent une coordination renforcée et une exécution sans faille. Toute rupture de communication pourrait retarder la disponibilité des produits, ce qui aurait un impact sur leur succès et, plus important encore, sur l’accès des patients.
PC: Alors que les CGT introduisent des défis uniques en matière de tarification et de remboursement, quels modèles ou partenariats innovants peuvent aider à garantir un accès durable au marché et une viabilité à long terme ?
Chinn : Alors que de plus en plus de CGT en développement ciblent des populations de patients plus larges, que ce soit en raison de la prévalence de la maladie ou parce qu’il s’agit d’un traitement de première ligne, il est essentiel d’innover continuellement dans les contrats et les partenariats financiers pour débloquer l’accès et réaliser le plein potentiel de ces thérapies.
Les modèles novateurs de tarification et de remboursement deviennent une considération budgétaire urgente pour les payeurs. Les payeurs ont exprimé leur intérêt pour d’autres modèles de paiement4, qui pourraient aider à atténuer l’impact budgétaire. Un exemple est celui des modèles de tarification basés sur les résultats, qui alignent les coûts sur la valeur démontrée en liant le paiement à la réalisation de critères cliniques spécifiques.
Dans le cadre de leur stratégie d’accès au marché, il est de plus en plus important de mettre en évidence la valeur économique potentielle du produit, d’autant plus que les traitements de première ligne peuvent offrir des coûts de compensation plus importants. Les collaborations avec les payeurs pour développer des accords de tarification innovants, soutenus par des données complètes sur les avantages à long terme et la rentabilité, peuvent également contribuer à faciliter une adoption plus large des CGT.
1. Penley B, Hydery T, Dragovich CM. Optimiser le calendrier de l’engagement d’échange d’informations préalable à l’approbation (PIE) pour les produits d’oncologie, les produits pour les maladies rares et les thérapies cellulaires et géniques (TCG). Cencora. 14 octobre 2024. https://go.cencora.com/amcp-nexus-poster-optimizing-timing-of-pre-approval-information-exchange
2. Tendances mondiales de la R&D 2025. Institut IQVIA pour la science des données humaines. 26 mars 2025. https://www.iqvia.com/-/media/iqvia/pdfs/institute-reports/global-trends-in-r-and-d-2025/iqvia-institute-rd-trends-2025-forweb.pdf
3. Procédure accélérée, thérapie révolutionnaire, approbation accélérée, examen prioritaire. Food & Drug Administration des États-Unis. 12 juin 2023. https://www.fda.gov/patients/learn-about-drug-and-device-approvals/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review
4. Dodda S, Hikmat Z, Sugarman R, Zheng C, Stuchiner A, Sporck M, Schroader B. Perceptions des payeurs américains des contrats innovants avec des thérapies cellulaires et géniques. Xcenda. 21 mars 2023. https://www.amerisourcebergen.com/-/media/assets/xcenda/english/content-assets/conference-and-poster-presentations/2023/innovative-cgt-contracts_poster_amcp-2023.pdf
Cencora.com fournit des traductions automatiques pour faciliter la lecture du site Web dans des langues autres que l’anglais. Pour ces traductions, des efforts raisonnables ont été faits pour fournir une traduction précise, cependant, aucune traduction automatique n’est parfaite et n’est pas destinée à remplacer les traducteurs humains. Ces traductions sont fournies en tant que service aux utilisateurs de Cencora.com et sont fournies « en l’état ». Aucune garantie d’aucune sorte, expresse ou implicite, n’est donnée quant à l’exactitude, la fiabilité ou l’exactitude de ces traductions effectuées de l’anglais vers une autre langue. Certains contenus (tels que les images, les vidéos, Flash, etc.) peuvent ne pas être traduits avec précision en raison des limitations du logiciel de traduction.
Toute divergence ou différence créée lors de la traduction de ce contenu de l’anglais vers une autre langue n’est pas contraignante et n’a aucun effet juridique pour la conformité, l’application ou toute autre fin. Si des erreurs sont identifiées, veuillez nouscontacter. Si vous avez des questions sur l’exactitude des informations contenues dans ces traductions, veuillez vous référer à la version anglaise de la page.