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Atténuer les risques réglementaires grâce à des stratégies CMC globales
Cet article a été publié à l’origine sur European Biotechnology
Alors que les produits médicinaux thérapeutiques avancés (MTI) et d’autres produits biologiques de nouvelle génération progressent vers l’approbation, la chimie, la fabrication et les contrôles (CMC) continuent d’être la source la plus fréquente de préoccupations réglementaires. Cet article met en évidence les obstacles récurrents de la CMC et les meilleures pratiques pour atténuer les retards ou les refus d’approbation.
Alors que des médicaments thérapeutiques plus avancés (MTI) et d’autres produits biologiques de nouvelle génération cherchent à obtenir l’approbation réglementaire, les défis de développement que ces produits rencontrent prennent de plus en plus d’importance. Les évaluations des autorités réglementaires montrent systématiquement que la chimie, la fabrication et les contrôles (CMC) restent le domaine le plus préoccupant.
L’année dernière, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a publié plus de 200 lettres de réponse complètes (CRL) qui avaient été émises entre 2002 et 2024 pour des produits qui ont depuis été approuvés, offrant une plus grande transparence dans le processus de prise de décision de l’agence. En outre, la FDA a rejeté ou retardé plusieurs nouvelles demandes de licence de produit biologique (BLA) de thérapie cellulaire et génique (CGT) en raison de problèmes de préparation à la fabrication.
Alors que des médicaments thérapeutiques plus avancés (MTI) et d’autres produits biologiques de nouvelle génération cherchent à obtenir l’approbation réglementaire, les défis de développement que ces produits rencontrent prennent de plus en plus d’importance. Les évaluations des autorités réglementaires montrent systématiquement que la chimie, la fabrication et les contrôles (CMC) restent le domaine le plus préoccupant.
L’année dernière, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a publié plus de 200 lettres de réponse complètes (CRL) qui avaient été émises entre 2002 et 2024 pour des produits qui ont depuis été approuvés, offrant une plus grande transparence dans le processus de prise de décision de l’agence. En outre, la FDA a rejeté ou retardé plusieurs nouvelles demandes de licence de produit biologique (BLA) de thérapie cellulaire et génique (CGT) en raison de problèmes de préparation à la fabrication.
Selon les fabricants de ces produits, les lacunes comprenaient des lacunes dans le contrôle des processus, des données de stabilité inadéquates, des méthodes d’analyse non validées et des problèmes persistants à la suite d’inspections conformes aux bonnes pratiques de fabrication (BPF).
Ces problèmes de CMC et de GMP sont bien documentés en Europe, où la plupart des produits biologiques et tous les ATMP passent par la procédure centralisée (CP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA). L’agence dispose d’un cadre de documentation établi de longue date et chaque produit est soumis à des rapports publics d’évaluation européens (EPAR), qu’ils soient approuvés ou refusés. La publication des LCR par la FDA permet désormais aux observateurs d’évaluer plus rigoureusement les domaines d’intérêt et de préoccupation respectifs entre les autorités sanitaires.
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