Responder a los desafíos del acceso al mercado de las enfermedades raras con HEOR

Demasiadas empresas biofarmacéuticas terminan luchando para enfrentar los desafíos de reembolso cuando lanzan nuevas terapias para enfermedades raras, y esto no debería tener que suceder.

Seguir las prácticas recomendadas para incorporar los datos de la economía de la salud y la investigación de resultados (HEOR) en el proceso de planificación del lanzamiento puede ayudarle a evitar problemas, como la falta de pruebas de valor y la falta de alineación con las prioridades de los pagadores, problemas que pueden dar lugar a un acceso deficiente y a una adopción lenta.

Los datos de HEOR respaldan las iniciativas de acceso a los mercados de múltiples maneras, entre ellas:

• Conectar y traducir los resultados de los ensayos clínicos con resultados de salud del mundo real
• Le ayudamos a comunicar el valor de las innovaciones en el tratamiento de las enfermedades raras a los pacientes y a los pagadores
• Identificación de las intervenciones óptimas para poblaciones de pacientes muy específicas

Para hacer el mejor uso de HEOR, este paso debe comenzar temprano en el proceso de desarrollo. Por ejemplo, si sabe que un medicamento es eficaz para la diabetes tipo 2, HEOR puede identificar la mayor necesidad insatisfecha, proporcionando información contextual y refinando la población óptima de pacientes. HEOR le ayuda a determinar cómo un medicamento en particular llena los vacíos, lo que garantiza que los datos que recopile sean relevantes para una audiencia de pagadores, examinando los datos clínicos y priorizando el valor desde una perspectiva de costos.

En este punto, la HEOR y la evidencia del mundo real pueden ayudar a proporcionar un contexto valioso para el tamaño potencial de su población de pacientes objetivo, reduciéndola en función de criterios relevantes como la edad, el sexo, las comorbilidades, las mutaciones genéticas, etc.

La estrategia HEOR identifica las necesidades insatisfechas y las brechas de datos y luego genera los datos para llenar esas brechas para ayudar a demostrar el valor de un producto a un pagador y superar cualquier obstáculo de reembolso o acceso al mercado.

Por ejemplo, una empresa que desarrolla un medicamento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD, por sus siglas en inglés) navegará por varias mutaciones genéticas diferentes. Dado que la población total de DMD es muy pequeña1, separarlos en diferentes subgrupos da como resultado un número aún menor de pacientes, grupos que son difíciles de identificar y cuantificar. Un cierto porcentaje tendrá una mutación específica, otro tendrá una segunda, una tercera, y así sucesivamente, y cada subgrupo podrá ver una eficacia o seguridad diferente para la nueva terapia. El reto de esta empresa es identificar el tamaño de su oportunidad específica, así como trabajar para identificar qué subgrupo es el objetivo óptimo para el tratamiento. Aquí es donde HEOR es increíblemente valioso.

Además, los estudios de RWE pueden ayudar a desarrollar brazos de control sintéticos. Revisan los datos de los pacientes y pueden abordar las deficiencias de los ensayos clínicos evaluando los resultados en subpoblaciones de pacientes. En el caso de algunas afecciones ultrarraras, es posible que necesite RWE para su brazo de control sintético o para obtener otros datos contextuales que respalden la presentación de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) y, potencialmente, de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).

A medida que avanza en el proceso de desarrollo, hay algunas prácticas recomendadas que debe considerar implementar. Entre ellas se encuentran:

• Obtener un comienzo temprano que le brinde suficiente espacio para recopilar datos en el momento adecuado para abordar las necesidades de los pagadores
• Elaboración de un expediente previo a la aprobación
• Crear una estrategia de generación de pruebas que respalde tus mensajes de valor (si quieres decirlo, necesitas pruebas que lo respalden) y que sea significativo para los pagadores

Las empresas biofarmacéuticas deben participar en los debates iniciales sobre los criterios de valoración relevantes para los pagadores, pensando en sus datos contextuales adicionales en torno a la necesidad insatisfecha y la carga de la enfermedad.

Tenga en cuenta que el éxito regulatorio en el espacio huérfano es solo una parte del panorama y no garantiza una victoria comercial. Necesitará médicos que también estén haciendo trabajo regulatorio. El objetivo de cualquier programa clínico es obtener la aprobación regulatoria, por lo que el éxito comercial requerirá trabajar con las partes interesadas más allá del espacio regulatorio. Sepa también que su trabajo es más que una simple jugada de acceso al mercado. Es posible que necesite criterios de valoración adicionales en sus ensayos para cumplir con los requisitos normativos.

Debido a la complejidad e incertidumbre de este proceso, un socio de comercialización suele ser un recurso inestimable, que le ayuda a conectar su trabajo con las medidas de calidad que más preocupan a los pagadores y a los IDN.

Su socio de comercialización puede intervenir como traductor cuando usted ha estado muy concentrado en pasos críticos, como navegar por las vías regulatorias y evaluar la eficacia de la terapia. Pueden traducir esos criterios de valoración de una manera que sea significativa para los pagadores, como el impacto en las medidas de calidad. Este cruce de puntos de conexión apropiados para la normativa puede ocurrir de múltiples maneras, incluso a través de una estrategia de RRHH y una investigación de mercado.

"Las empresas biofarmacéuticas pueden ver beneficios, como reemplazar los grupos de pacientes con datos que un socio puede ayudarles a desarrollar. Este es realmente un esfuerzo para obtener información adicional que actualmente no tiene para respaldar su caso en términos de reembolso y otras inquietudes. Requiere conversaciones internas y con socios potenciales desde el principio". Kim McLeod, directora sénior de asuntos científicos de AmerisourceBergen.

Referencia
1. Distrofia muscular de Duchenne. Centro Nacional para el Avance de las Ciencias Traslacionales. 8 de noviembre de 2021. Consultado el 31 de agosto de 2022. Disponible en línea en: https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/6291/duchenne-muscular-dystrophy