Artículo
Mitigación del riesgo regulatorio con estrategias integrales de CMC
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Martin Mewies, PhD
Este artículo fue publicado originalmente en European Biotechnology
A medida que los medicamentos terapéuticos avanzados (ATMP) y otros productos biológicos de próxima generación avanzan hacia la aprobación, la química, la fabricación y los controles (CMC) siguen siendo la fuente más frecuente de preocupación regulatoria. En este artículo se destacan las barreras recurrentes de la CMC y las prácticas recomendadas para mitigar los retrasos o rechazos de aprobación.
A medida que los medicamentos terapéuticos más avanzados (ATMP) y otros productos biológicos de próxima generación buscan la aprobación regulatoria, los desafíos de desarrollo que enfrentan estos productos están ganando protagonismo. Las evaluaciones de las autoridades reguladoras muestran sistemáticamente que la química, la fabricación y los controles (CMC) siguen siendo el área de mayor preocupación.
El año pasado, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) publicó más de 200 cartas de respuesta completas (CRL, por sus siglas en inglés) que se habían emitido entre 2002 y 2024 para productos que ya han sido aprobados, lo que brinda una mayor transparencia en el proceso de toma de decisiones de la agencia. Además, la FDA ha rechazado o retrasado varias nuevas solicitudes de licencia de productos biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) de terapia génica y celular (CGT, por sus siglas en inglés) debido a problemas con la preparación para la fabricación.
A medida que los medicamentos terapéuticos más avanzados (ATMP) y otros productos biológicos de próxima generación buscan la aprobación regulatoria, los desafíos de desarrollo que enfrentan estos productos están ganando protagonismo. Las evaluaciones de las autoridades reguladoras muestran sistemáticamente que la química, la fabricación y los controles (CMC) siguen siendo el área de mayor preocupación.
El año pasado, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) publicó más de 200 cartas de respuesta completas (CRL, por sus siglas en inglés) que se habían emitido entre 2002 y 2024 para productos que ya han sido aprobados, lo que brinda una mayor transparencia en el proceso de toma de decisiones de la agencia. Además, la FDA ha rechazado o retrasado varias nuevas solicitudes de licencia de productos biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) de terapia génica y celular (CGT, por sus siglas en inglés) debido a problemas con la preparación para la fabricación.
Según los fabricantes de estos productos, las deficiencias incluían lagunas en el control de los procesos, datos de estabilidad inadecuados, métodos analíticos no validados y problemas continuos tras las inspecciones de las Buenas Prácticas de Fabricación (GMP).
Estos problemas de CMC y GMP están bien documentados en Europa, donde la mayoría de los productos biológicos y todos los ATMP pasan por el Procedimiento Centralizado (PC) con la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). La agencia cuenta con un marco de documentación establecido desde hace mucho tiempo y cada producto está sujeto a los informes públicos de evaluación europeos (EPAR), ya sea que se apruebe o deniegue la autorización. La publicación de las CRL de la FDA ahora permite a los observadores evaluar de manera más rigurosa las áreas de interés y preocupación respectivas entre las autoridades sanitarias.
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