El poder del compromiso del paciente con la innovación de CGT
La Fundación Emily Whitehead se centra en apoyar a los niños y sus familias en la lucha contra el cáncer a través de tratamientos novedosos, que no se limitan a las terapias CAR-T. El presidente del consejo de administración y director ejecutivo interino de la fundación, George Eastwood, se unió a la cumbre ThinkLive CGT de dos días de Cencora en mayo de 2024 para compartir su experiencia con la fundación y la importancia del compromiso y los programas de apoyo a los pacientes.
Después de muchos años en el ámbito de la terapia génica y celular, colaborando con empresas líderes para resolver los desafíos que implica el desarrollo y la fabricación de terapias basadas en células, especialmente en la fabricación, George estuvo en una cumbre en Boston hace unos 8 años, donde escuchó a Tom Whitehead compartir la historia de Emily. A lo largo de los años, George se involucró cada vez más con la fundación, ayudando a guiarla hacia una estrategia más profunda y amplia para apoyar a los pacientes a lo largo de todo su viaje.
"Hay tantos desafíos logísticos y políticos que existen en todo el ecosistema de terapia avanzada y estamos trabajando para apoyar a los pacientes en ese viaje", dijo.
La clave de este viaje es integrar la voz del paciente en la historia de valor de las CGT, y eso no es posible sin saber cómo es la vida de esos pacientes, señaló George.
"He visto a padres y pacientes invitar a las compañías farmacéuticas a su sala de estar para ver cómo es, y esas partes interesadas obtienen una visión drásticamente diferente cuando lo hacen, en lugar de depender solo de los números y los datos en el desarrollo de medicamentos", dijo.
Aquí es donde organizaciones como la Fundación Emily Whitehead ayudan a crear conciencia sobre el viaje del paciente.
Sin embargo, George anotó que llegar a más pacientes requerirá un diagnóstico y un tratamiento más temprano en el recorrido del paciente. Agregó que, en una iniciativa de investigación reciente para ayudar a guiar a los pacientes, la fundación encontró que alrededor del 70% de los pacientes informaron que no recibieron apoyo de la industria farmacéutica en su viaje.
"La responsabilidad recae en nosotros, en los grupos de pacientes, en las organizaciones sin fines de lucro y en las organizaciones de defensa para ayudar a construir y conectar esas historias, mucho antes del tratamiento", dijo.
Si bien la industria farmacéutica y los proveedores de servicios pueden desempeñar un papel en la creación de compromiso, puede haber desconfianza por parte de los pacientes cuando se comparte información desde un sitio patrocinado por el fabricante, incluso cuando esa información no tiene marca.
Otro desafío que George señaló es que puede ser difícil encontrar ensayos aprobados para CAR-T y otras terapias celulares y génicas. Esto se hace más difícil debido a lo que George denomina malos actores en el espacio de la medicina regenerativa que realizan ensayos que tienen un estado regulatorio incierto de la FDA.
Una iniciativa importante destinada a abordar esta barrera es TrueTrials, que se centra en acelerar los ensayos clínicos en medicina regenerativa destacando solo las instalaciones clínicas que brindan tratamientos basados en células dentro de los estudiosautorizados por la FDA.
Otro de los retos a los que se enfrentan a menudo las CGT es la prensa negativa en torno al coste de estas terapias. Pero, como ha relatado Tom Whitehead, el costo para Medicare de cuidar a Emily durante 22 meses fue de 2 millones de dólares sin cura. El costo actual de Kymriah es de $473,000 por un tratamiento único y Emily no ha pasado un día en el hospital durante los últimos 12 años.
"Los CAR-T tienen un precio alto y es fácil separarlo y criticarlo en los medios de comunicación, pero necesitamos comprender el viaje total, comenzando con el diagnóstico, el tratamiento e incluso más allá de la fecha de curación, observando la salud mental y el apoyo a lo largo del camino, y realmente mirando ese panorama completo cuando estamos decidiendo el valor. ", dijo.
Construyendo puentes y conexiones
Para superar algunos de estos desafíos, George señaló la importancia de conocer a los pacientes donde están y comprender mejor los viajes y las luchas que enfrentan los cuidadores.
También hay funciones importantes para las empresas del sector que no están desarrollando terapias (proveedores de tecnología y servicios, organizaciones de desarrollo y fabricación por contrato (CDMO) para conectar antes a la industria farmacéutica con los pacientes.
«Empresas como Cencora pueden ayudar a construir algunos de esos puentes entre la industria farmacéutica y los grupos de defensa para establecer equipos de múltiples partes interesadas que puedan proporcionar a los pacientes la información que necesitan, cuando la necesitan», dijo. Por ejemplo, una CDMO podría hacer que un paciente vaya al sitio y hable sobre su experiencia con un producto que el sitio está fabricando, anotó George. "Hay formas interesantes en las que los proveedores de herramientas pueden integrarse y ayudar a concienciar a los pacientes".
Algunos ejemplos son la mejora de la integración de datos y la interoperabilidad entre plataformas para atender mejor a los pacientes y agilizar los procesos para los desarrolladores de fármacos.
El énfasis para los desarrolladores de fármacos debe estar en incorporar la voz del paciente y pensar en el recorrido del paciente.
"Nunca se puede empezar demasiado pronto ni interactuar demasiado", dijo George. "Haga preguntas y aprenda en el camino, asóciese con las organizaciones adecuadas como la Fundación Emily Whitehead, incluso para conectarse con pacientes con experiencias raras que son atípicas. Además, ¿podemos construir mejores soluciones que sean más integradas y más universales para entregar más medicamentos?"
"Solo han pasado 12 años desde que Emily recibió tratamiento y seis o siete años desde la primera aprobación", agregó George. "Hay mucha integración y entendimiento por suceder. Y solo podemos hacerlo trabajando con todo el ecosistema, ya sean los pacientes y su trayectoria, los cuidadores clínicos, las enfermeras orientadoras y los médicos que se encuentran en estas instituciones. ¿Cómo podemos involucrarnos y aprender más a medida que ofrecemos más terapias?"
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