Del potencial al valor: Tallando una rebanada del CGT 'PIE'

La importancia del intercambio de información previo a la aprobación (PIE) con los pagadores y otras consideraciones estratégicas para ayudar a sortear los desafíos actuales de acceso al mercado y los requisitos normativos para llevar al mercado terapias celulares y génicas prometedoras.

El 15 de enero de 2019, el entonces comisionado de la FDA, el Dr. Scott Gottlieb, predijo que, para 2025, la agencia aprobaría de 10 a 20 terapias celulares y génicas (CGT) por año.1 En los más de cinco años siguientes, el sector de CGT ha experimentado un tremendo crecimiento, encabezado por un récord de siete CGT que recibieron la aprobación de la FDA en 2023.

A medida que nos acercamos a 2025, la industria parece estar en camino de alcanzar la proyección de la FDA. Podríamos ver hasta 10 decisiones regulatorias en los EE. UU. este año, y con alrededor de 2000 ensayos clínicos de CGT en curso en todo el mundo,2 la cifra está a punto de aumentar en los próximos años.

Si bien la trayectoria positiva y la creciente cartera de proyectos ofrecen un enorme potencial, el camino desde el descubrimiento y el desarrollo hasta la comercialización es complejo y está plagado de desafíos que pueden afectar el éxito del producto y el acceso del paciente.

INVOLUCRAR A LOS PAGADORES DE FORMA TEMPRANA Y CONSTANTE

Las CGT presentan consideraciones y desafíos únicos, incluidos los relacionados con el acceso del paciente, los requisitos normativos y el acceso al mercado.

Los pagadores, por ejemplo, se enfrentan a varias preguntas al evaluar los productos CGT, incluida la forma de equilibrar el valor clínico potencial a largo plazo con el costo de la terapia y la incertidumbre con respecto a la durabilidad a largo plazo en el momento de la aprobación regulatoria.

Las preguntas persistentes entre los pagadores subrayan la importancia tanto de involucrar a los pagadores desde el principio como de demostrar el valor del producto, incluida su durabilidad, seguridad y eficacia.

Sin embargo, los desarrolladores de CGT, en particular las empresas biofarmacéuticas precomerciales, suelen tener una experiencia más limitada y menos recursos que las empresas farmacéuticas más grandes, y es posible que no estén tan familiarizados con la forma de involucrar a los pagadores.

Los desarrolladores pueden iniciar ese proceso participando en estudios de mercado con los pagadores de diversas maneras para obtener comentarios sobre el perfil del producto objetivo, las necesidades probatorias, la propuesta de valor e incluso la secuencia de lanzamiento por indicación cuando corresponda para las marcas de indicaciones múltiples. El resultado de la investigación de mercado ayudará a informar el diseño del ensayo clínico, la selección de criterios de valoración y la planificación comercial proactiva si la investigación se lleva a cabo lo suficientemente temprano en el ciclo de vida del producto.

Después de la comunicación inicial, los desarrolladores deben considerar la posibilidad de participar en un intercambio de información previo a la aprobación (PIE) con los pagadores, lo que les permite compartir información, como descripciones generales de la empresa cuando corresponda, antecedentes sobre el estado de la enfermedad, descripción general del producto y las indicaciones, proyecciones de uso de pacientes, resultados de estudios clínicos e información de precios.

Según una investigación dirigida por un equipo de expertos de Cencora y presentada en Academy of Managed Care Pharmacy 2024,3 el 60 % de los pagadores encuestados dijeron que preferían información sobre las terapias CGT más de seis meses antes de la aprobación regulatoria anticipada, y el 16 % dijo que prefería recibir la información más de un año antes de la decisión.

A la hora de diseñar su estrategia de participación en PIE, los desarrolladores deben considerar la posibilidad de aprovechar los canales personales tradicionales, así como los canales digitales, para comunicar información relacionada con el producto. Por ejemplo, FormularyDecisions4 de Cencora es una plataforma segura en línea que facilita el intercambio de información entre pagadores y desarrolladores examinados. Los desarrolladores de CGT que aún no tengan equipos de campo establecidos pueden subcontratar equipos de cuentas de pagadores para que participen en PIE en su nombre.

Los conocimientos obtenidos de las primeras conversaciones con los pagadores ayudarán a las empresas biofarmacéuticas a desarrollar un paquete de pruebas que muestre los beneficios potenciales de la terapia y justifique su valor, al tiempo que aborda las preocupaciones y prioridades de las principales partes interesadas, como por ejemplo:

• Evidencia clínica. Presentar datos sólidos de ensayos clínicos con criterios de valoración clínicamente significativos y medibles, que muestren la durabilidad, seguridad y eficacia de la terapia.
• Análisis de costo-efectividad. Compare el costo de la terapia con el de la atención estándar e incorpore estimaciones de años de vida ajustadas por calidad.
• Perspectiva del paciente. Destacar el impacto de la terapia en la mejora de la calidad de vida de los pacientes y la reducción de la carga de enfermedad.
  Las empresas biofarmacéuticas deben seguir interactuando con los pagadores incluso después del lanzamiento comercial, compartiendo datos e información actualizados de la vigilancia posterior a la comercialización y estudios de evidencia del mundo real para respaldar aún más el valor del producto.

ESTABLECIMIENTO DE UNA ESTRATEGIA REGULATORIA SÓLIDA

El desarrollo de medicamentos y las consideraciones regulatorias están estrechamente entrelazadas. Al igual que la participación de los pagadores, los desarrolladores deben involucrar a los organismos reguladores en las primeras etapas de planificación.

De hecho, durante la Cumbre sobre Terapia Génica y Celular de Cencora a mediados de mayo,5 la Dra. Nicole Verdun, directora de la Oficina de Productos Terapéuticos del Centro de Evaluación e Investigación Biológica (CBER) de la FDA, dijo que la comunicación temprana con la FDA es clave para obtener comentarios y una posible alineación con un plan de criterios de valoración clínicos.

Al establecer una estrategia regulatoria bien definida en las primeras etapas del proceso de desarrollo clínico, las empresas estarán mejor posicionadas para mitigar el riesgo de retrasos regulatorios y optimizar el camino para llegar al mercado de manera eficiente, lo que incluye aprovechar las iniciativas regulatorias diseñadas para facilitar un proceso de desarrollo más rápido.

Las estrategias deben tener en cuenta varias consideraciones clave, entre ellas:

• Análisis comparativo. Los planes deben incluir un mecanismo para comparar fácilmente un fármaco en fase III en investigación con el fármaco utilizado en la fase I y la fase II. Esto es particularmente importante cuando se prepara para la presentación de una solicitud de licencia de productos biológicos en los EE. UU.
• Marco de química, fabricación y controles (CMC). El marco CMC requiere información exhaustiva sobre el proceso de fabricación, la validación, el control de datos y los métodos analíticos, lo que subraya la importancia de una documentación exhaustiva y el cumplimiento de las directrices y los precedentes.
• Domina los protocolos. Es fundamental comprender el diseño de los ensayos, los métodos estadísticos y las restricciones reglamentarias. Por ejemplo, CBER publicó recientemente un borrador de guía para el uso de protocolos maestros, que describen el uso de ensayos en canasta y paraguas como enfoques innovadores para aumentar la probabilidad de éxito de los productos.

Para navegar por el panorama regulatorio de manera eficiente, los desarrolladores pueden trabajar con socios que pueden facilitar interacciones productivas con los organismos reguladores, ayudar en la preparación y presentación de documentos regulatorios, garantizar el cumplimiento de los marcos regulatorios y respaldar el diseño y la ejecución de estudios de seguimiento a largo plazo.

LIBERAR EL POTENCIAL DE ESTAS TERAPIAS

A medida que la FDA continúa explorando nuevas iniciativas diseñadas para ayudar a acelerar el desarrollo de CGT, se necesita colaboración entre los organismos reguladores y las partes interesadas de la industria para apoyar el desarrollo y la comercialización de estas terapias innovadoras y garantizar que puedan llegar a los pacientes que las necesitan.

Los próximos cinco años son tremendamente prometedores para las CGT, incluida la oportunidad de alcanzar el crecimiento potencial que la FDA proyectó hace cinco años.

Sin embargo, para alcanzar el potencial y llevar estas terapias innovadoras a pacientes de todo el mundo, los desarrolladores de CGT deben sortear con éxito los desafíos a lo largo del camino hacia la comercialización. La planificación estratégica y la participación temprana de las partes interesadas, incluidos los pagadores y los reguladores, pueden ayudar a los desarrolladores a navegar por el mercado y desbloquear el potencial de su terapia. 


Lung-I Cheng, PhD, es vicepresidente y director de la línea de servicios de terapia celular y génica; Jenna Dale, MBA, es Directora Asociada de Acceso al Mercado y Comercialización; ambos con Cencora