Cómo los desarrolladores de CGT pueden superar los obstáculos de acceso al mercado, regulatorios y de comercialización
Conclusiones clave
- Aumentar la concienciación de los pagadores sobre el valor clínico y económico de CGT es crucial para superar las barreras de acceso al mercado y garantizar el reembolso.
- El compromiso temprano con los organismos reguladores y el aprovechamiento de las vías aceleradas pueden ayudar a los desarrolladores de CGT a mantener el cumplimiento y acelerar el tiempo de comercialización.
- Mantener una visibilidad de principio a fin a lo largo de todo el recorrido del paciente y abordar los desafíos logísticos de forma proactiva es esencial para el éxito de la comercialización de CGT.
- Los modelos innovadores de fijación de precios y reembolsos, como la fijación de precios basada en resultados, son fundamentales para el acceso sostenible a los mercados y la viabilidad a largo plazo de las CGT.
PC: A medida que las CGT se expanden para servir a poblaciones de pacientes más amplias, ¿qué estrategias pueden utilizar los desarrolladores para superar las barreras de acceso al mercado, como el escepticismo de los pagadores y las vías de reembolso limitadas?
Kevin Chinn: Para superar los desafíos, es fundamental aumentar la concienciación de los pagadores sobre el valor clínico y económico del producto, incluida su seguridad, eficacia y durabilidad.
Llevar a cabo un análisis del panorama del mercado e involucrar a los pagadores desde el principio permite a los desarrolladores obtener información sobre el perfil del producto objetivo, las necesidades probatorias y la propuesta de valor, todo lo cual puede informar decisiones críticas, como el diseño de ensayos clínicos, la selección de criterios de valoración y las metodologías de recopilación de datos. Los conocimientos obtenidos de las interacciones con los pagadores, junto con los resultados de los ensayos clínicos, la economía de la salud y la investigación de resultados, y la evidencia del mundo real (RWE), permitirán a los desarrolladores crear un paquete de evidencia que muestre el valor del producto y aborde las preguntas de las partes interesadas clave relacionadas con la seguridad clínica, la eficacia y la rentabilidad.
La comunicación previa a la aprobación, realizada de conformidad con la ley, puede ser una forma eficaz de proporcionar pruebas sólidas de seguridad clínica, eficacia y rentabilidad. Alrededor de la mitad de los pagadores estadounidenses encuestados por Cencora1 indicaron que el intercambio de información previo a la aprobación (PIE) afecta el momento del acceso de los pacientes a determinadas categorías de productos, específicamente oncología, productos para enfermedades raras y terapias celulares y génicas. A través de PIE, los desarrolladores pueden compartir información como antecedentes sobre el estado de la enfermedad, descripciones generales de productos e indicaciones, proyecciones de uso de pacientes, resultados de estudios clínicos e información sobre precios.
La participación de las partes interesadas debe extenderse a través de la aprobación regulatoria y la fase de lanzamiento comercial. Por ejemplo, los desarrolladores deben seguir compartiendo datos e información actualizados de la vigilancia posterior a la comercialización y de los estudios de RWE para forjar una posición más definida que subraye el valor clínico y económico del producto, ayudando a diferenciarlo en el mercado.
PC: Dada la rápida evolución del panorama normativo en el espacio de CGT, ¿qué consideraciones clave deben priorizar los desarrolladores para cumplir con la normativa y, al mismo tiempo, acelerar el tiempo de comercialización?
Chinn: Planifique con anticipación. Eso es cierto para la mayoría de los productos, pero es particularmente relevante para los desarrolladores de CGT en un entorno regulatorio en rápida evolución en el que existe el potencial de capitalizar varias vías diseñadas para facilitar el desarrollo y la revisión acelerados.
A través de la planificación y la interacción con los organismos reguladores pertinentes durante la fase de desarrollo, los fabricantes estarán mejor posicionados para crear y ejecutar una estrategia bien definida que les ayude a mantener el cumplimiento de los requisitos globales, mitigar el riesgo de retrasos y optimizar el camino para llegar al mercado de manera más eficiente. Involucrar a los reguladores puede proporcionar a los desarrolladores información valiosa, incluida la posible alineación de un plan de criterios de valoración clínicos y la claridad sobre qué vía regulatoria podría aplicarse a su producto. Las investigaciones demuestran2 que el uso de al menos una de las vías aceleradas de la FDA, específicamente los enfoques de Revisión Prioritaria, Terapia Innovadora, Aprobación Acelerada y Vía Rápida3, ayudó, en promedio, a acelerar el cronograma de desarrollo en 3.5 años.
Los desarrolladores deben tener en cuenta varios factores clave para cumplir con los requisitos de química, fabricación y controles (CMC), entre los que se incluyen:
- Potencia: Los desarrolladores pueden reducir el riesgo de retrasos y alinear las pruebas de calidad del producto con las expectativas regulatorias mediante la identificación de atributos críticos de calidad (CQA) para la seguridad, eficacia y calidad de su producto. Por ejemplo, un CQA de potencia, que debe ser medible, escalable y razonable de evaluar durante los plazos comprimidos de un programa comercial, puede ayudar a garantizar que el producto final se fabrique de manera consistente, sea seguro y efectivo.
- Comparabilidad: Para que las pruebas de comparabilidad de lotes sean eficaces, los desarrolladores deben conservar las muestras de los ensayos de fase I para poder establecer parámetros para fases posteriores y, a continuación, establecer una narrativa de comparabilidad a lo largo del desarrollo. Dado que los procesos de fabricación y los ensayos de potencia pueden cambiar durante el desarrollo, su seguimiento y control es crucial para garantizar que el producto final cumpla con las normas reglamentarias de seguridad y calidad de las sustancias farmacéuticas en todos los lotes.
Los socios experimentados pueden ayudar a los desarrolladores a navegar por el panorama regulatorio de manera eficiente al facilitar interacciones productivas con los organismos reguladores, ayudar en la preparación y presentación de documentos regulatorios, garantizar el cumplimiento de los marcos regulatorios y respaldar el diseño y la ejecución de estudios de seguimiento a largo plazo.
PC: El acceso de los pacientes sigue siendo un obstáculo importante para la comercialización de CGT. ¿Cómo pueden los desarrolladores mantener una visibilidad integral a lo largo del recorrido del paciente y coordinarse eficazmente con las partes interesadas para respaldar el acceso?
Chinn: El desarrollo del tratamiento y el recorrido del paciente implican una compleja red de componentes, lo que requiere una mayor visibilidad. desde el momento en que se inscribe a un paciente hasta la administración del paciente, la coordinación de pagos y el seguimiento de resultados a largo plazo. No hay margen de error con las CGT.
Aprovechar un programa de servicios para pacientes para las inscripciones puede ayudar a orquestar los servicios y facilitar el intercambio de datos en tiempo real, lo que proporciona a los médicos y a los equipos de servicios al paciente una mayor visibilidad en todo el desarrollo del tratamiento y el recorrido del paciente. La creación de un plan de implementación integrado que involucre a todas las partes interesadas clave cerrará las brechas para facilitar un recorrido coordinado y optimizado del paciente.
PC: ¿Cuáles son los escollos más comunes a los que se enfrentan los desarrolladores de CGT al pasar de los ensayos clínicos a la distribución comercial, y cómo pueden abordarse de forma proactiva?
Chinn: Es fundamental priorizar la preparación comercial durante el desarrollo clínico. Me centraré en dos áreas clave, en particular.
Por lo general, las CGT requieren un mayor enfoque en tres elementos logísticos clave: la criticidad del tiempo, la cadena de custodia (COC) y la identidad (COI), y el transporte y almacenamiento a temperatura controlada, como el almacenamiento criogénico. Los desafíos subrayan la importancia de desarrollar un plan logístico compatible y escalable desde el principio, que aborde consideraciones clave, como elegir la solución de embalaje adecuada, navegar por las limitaciones de la capacidad de envío criogénico y los plazos de entrega estrechos, mantener una sala de embalaje secundario y garantizar un etiquetado preciso del producto. Una planificación insuficiente durante el desarrollo del producto puede dar lugar a costosos errores y retrasos.
Al involucrar a los socios logísticos durante el desarrollo del producto, las empresas pueden alinearse en la viabilidad y la capacidad de los diferentes modelos de envío y almacenamiento, abordar de manera proactiva los posibles desafíos de transporte e identificar una red logística que pueda respaldar la integridad del producto en toda la cadena de suministro, incluida una cobertura constante de la cadena de frío.
Otro posible escollo es el reto de gestionar varios proveedores para diversas necesidades. El camino desde la fabricación de terapias hasta la administración de pacientes y el seguimiento de los resultados a largo plazo está plagado de desafíos potenciales, que requieren una mayor coordinación y una ejecución impecable. Cualquier falla en la comunicación podría retrasar la disponibilidad del producto, lo que afectaría el éxito del producto y, lo que es más importante, el acceso del paciente.
PC: Dado que las CGT presentan desafíos únicos en cuanto a la fijación de precios y el reembolso, ¿qué modelos o asociaciones innovadores pueden ayudar a garantizar el acceso sostenible a los mercados y la viabilidad a largo plazo?
Chinn: A medida que más CGT en desarrollo se dirigen a poblaciones de pacientes más grandes, ya sea debido a la prevalencia de la enfermedad o porque es una terapia de primera línea, la innovación continua en los contratos y las asociaciones financieras es fundamental para desbloquear el acceso y aprovechar todo el potencial de estas terapias.
Los modelos innovadores de fijación de precios y reembolsos se están convirtiendo en una consideración presupuestaria apremiante para los pagadores. Los pagadores han expresado interés en modelos de pago alternativos,4 lo que puede ayudar a mitigar el impacto presupuestario. Un ejemplo son los modelos de precios basados en resultados, que alinean los costos con el valor demostrado al vincular el pago a la terapia para lograr puntos de referencia clínicos específicos.
Como parte de su estrategia de acceso al mercado, es cada vez más importante destacar el valor económico potencial del producto, sobre todo porque las terapias de primera línea pueden proporcionar mayores costes de compensación. Las colaboraciones con los pagadores para desarrollar acuerdos de precios innovadores, respaldados por datos exhaustivos sobre los beneficios a largo plazo y la rentabilidad, también pueden ayudar a facilitar una adopción más amplia de las CGT.
1. Penley B, Hydery T, Dragovich CM. Optimizar el momento de la interacción de intercambio de información previa a la aprobación (PIE) para productos oncológicos, productos para enfermedades raras y terapias celulares y génicas (CGT). Cencora. 14 de octubre de 2024. https://go.cencora.com/amcp-nexus-poster-optimizing-timing-of-pre-approval-information-exchange
2. Tendencias Globales en Investigación y Desarrollo 2025. Instituto IQVIA para la Ciencia de Datos Humanos. 26 de marzo de 2025. https://www.iqvia.com/-/media/iqvia/pdfs/institute-reports/global-trends-in-r-and-d-2025/iqvia-institute-rd-trends-2025-forweb.pdf
3. Vía rápida, terapia innovadora, aprobación acelerada, revisión prioritaria. Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos. 12 de junio de 2023. https://www.fda.gov/patients/learn-about-drug-and-device-approvals/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review
4. Dodda S, Hikmat Z, Sugarman R, Zheng C, Stuchiner A, Sporck M, Schroader B. Us Payer Perceptions of Innovative Contracts with Cell and Gene Therapies (Percepciones de los pagadores de contratos innovadores con terapias celulares y génicas). Xcenda. 21 de marzo de 2023. https://www.amerisourcebergen.com/-/media/assets/xcenda/english/content-assets/conference-and-poster-presentations/2023/innovative-cgt-contracts_poster_amcp-2023.pdf
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