Desbloqueo del acceso: Creación de una estrategia nacional para apoyar a los canadienses con enfermedades raras

El acceso a la atención médica es una frase de uso frecuente. 

En algunos casos, significa la capacidad de un paciente para recibir atención primaria o una consulta de un especialista. En otros casos, puede significar el acceso a atención quirúrgica o productos farmacéuticos críticos, como vacunas o tratamientos curativos y que prolongan la vida. Hay una serie de factores que pueden afectar el acceso a la atención. Sin embargo, las barreras son particularmente pronunciadas para los pacientes canadienses que viven con enfermedades raras. 

Uno de cada 12 canadienses, alrededor de 3 millones de personas, vive con una enfermedad rara. Dos tercios son niños. No existe una definición perfecta que abarque las más de 6.800 enfermedades raras, entre las que se encuentran la fibrosis quística, la esclerosis múltiple y la hemofilia. Pero las enfermedades raras suelen ser crónicamente debilitantes o potencialmente mortales. Para muchos pacientes, el acceso a la atención puede retrasarse o descarrilarse por una variedad de factores, incluidos los retrasos en el diagnóstico, los desafíos de reembolso o las limitadas opciones terapéuticas disponibles. Hay tratamientos para solo alrededor del 10 por ciento de las enfermedades raras, y solo el 60 por ciento de esos tratamientos para enfermedades raras llegan a Canadá. Incluso cuando hay tratamientos disponibles, el acceso al producto varía mucho dependiendo, en parte, de dónde vive el paciente, cómo se paga el tratamiento y qué tipo de cobertura tienen el paciente y sus familias.  

El Ministerio de Salud de Canadá dio un paso positivo y muy necesario para abordar este problema de larga data y las disparidades de acceso existentes cuando anunció planes para desarrollar una estrategia nacional de medicamentos para enfermedades raras. Con los primeros 500 millones de dólares asignados a esta estrategia en 2022, este año representa un momento monumental para acelerar este esfuerzo urgente y establecer formalmente un marco nacional único para garantizar un acceso equitativo y coherente a las terapias, independientemente de dónde vivan los pacientes o del acceso a la financiación que tengan. A medida que Health Canada elabora el marco inicial en colaboración con las partes interesadas de todo el sector, es fundamental que tengan en cuenta los factores a lo largo de todo el recorrido del paciente e implementen un proceso innovador de aprobación y cobertura, en el que el pago esté idealmente vinculado a estudios a largo plazo del mundo real sobre la eficacia y la seguridad. 

Apoyo a lo largo de todo el recorrido del paciente
Debido a la falta de comprensión y concienciación sobre la enfermedad, un paciente puede tardar, en promedio, siete años en recibir un diagnóstico preciso de una enfermedad rara. Pero incluso después de que los pacientes reciben un diagnóstico y se les prescribe un medicamento, su proceso de tratamiento es complejo, especialmente cuando los pacientes están bastante enfermos y tienen poco apoyo para navegar por este difícil proceso. Cada recorrido del paciente es único. Una comprensión limitada de los mecanismos y criterios de reembolso públicos y privados, junto con la complejidad del papeleo y los requisitos de las pruebas, puede retrasar el tratamiento y causar un aumento de la ansiedad y el miedo entre los pacientes y cuidadores. Muchas terapias indicadas para enfermedades raras tienen requisitos de administración únicos que requieren capacitación personalizada adicional y seguridad y monitoreo clínico continuos. Los procesos de reembolso pueden ser desalentadores, y los pacientes y sus familias a menudo tienen muchas preguntas sobre cómo acceder a los servicios de apoyo especializados.

Esas barreras pueden verse agravadas por los desafíos relacionados con la asequibilidad. En 2019, había 93 medicamentos para enfermedades raras aprobados en Canadá que costaban más de 100.000 dólares por paciente al año, según la Junta de Revisión de Precios de Medicamentos Patentados. Los costos de estos medicamentos también pueden representar un desafío para la sostenibilidad a largo plazo de los planes de medicamentos patrocinados por el gobierno y el empleador. Para controlar el impacto de estos medicamentos en los presupuestos del sistema de salud, el Ministerio de Salud del Canadá puede incorporar opciones específicas, como modelos de pago por desempeño o el reparto de costos y la mancomunación de riesgos. 

Los programas de apoyo al paciente, financiados por los fabricantes, desempeñan un papel valioso para ayudar a muchos pacientes a navegar por el sistema de atención médica y acceder a sus medicamentos al proporcionar servicios, como soluciones de asistencia financiera y apoyo para reembolsos, que permiten a los pacientes comenzar las terapias antes. Por ejemplo, las enfermeras clínicas y de campo brindan educación y capacitación sobre autoinyecciones, brindan un riguroso monitoreo de seguridad y administran inyecciones e infusiones en clínicas privadas locales o en los hogares de los pacientes. A través de sus programas de apoyo al paciente, Innomar Strategies ayudó a más de 10.000 pacientes a acceder a medicamentos para enfermedades raras en 2020. La compleja trayectoria del paciente subraya la demanda de asistencia integral. Por ello, es fundamental que el marco nacional vaya más allá del acceso a la medicación, sino que también tenga en cuenta los servicios necesarios para acceder y obtener tratamiento. 

Uso de datos del mundo real para enfatizar los resultados
Un componente clave para optimizar el acceso de los pacientes a estas terapias, tanto ahora como en el futuro, es establecer un proceso eficaz para recopilar y analizar datos y pruebas del mundo real. Los datos proporcionarán claridad sobre el uso y la eficacia de los tratamientos, lo cual es fundamental no solo para enfatizar los resultados de los pacientes, sino también para proporcionar a los responsables de la toma de decisiones la información necesaria para respaldar las decisiones regulatorias y de reembolso. El uso de datos y pruebas del mundo real es particularmente importante para estas terapias, ya que se dirigen a enfermedades que afectan a un pequeño número de personas. Durante la fase de desarrollo del producto, los ensayos clínicos para las terapias de enfermedades raras a menudo involucran a menos pacientes y es más probable que no sean aleatorios, factores que dificultan la generación de los datos y la información que buscan los pagadores. 

Como parte de su estrategia, el Ministerio de Salud del Canadá puede establecer un sistema nacional de recopilación y análisis de datos. Existe una oportunidad significativa para aprovechar las fuentes de datos actuales y crear asociaciones entre los proveedores de servicios integrados y los pagadores públicos para recopilar evidencia del mundo real para respaldar la estrategia general de uso de datos del mundo real para informar la toma de decisiones. Este proceso de recopilación de datos, que puede iniciarse tras la aprobación del producto por parte de Health Canada, puede acelerar el acceso de los pacientes a las terapias y ayudar a los reguladores a saber antes cómo funciona el fármaco en un entorno del mundo real. Además, Health Canada puede buscar oportunidades para unirse a una red internacional para obtener acceso y contribuir a un conjunto más amplio de datos del mundo real. Al trabajar con países de todo el mundo, Canadá puede adoptar las mejores prácticas para mejorar el acceso de los pacientes y aprovechar los conjuntos de datos existentes para respaldar las decisiones sobre los productos disponibles en Canadá. 

Si bien el mayor enfoque e inversión para construir esta estrategia representa un paso monumental hacia adelante, es importante mantener este impulso e impulsar un cambio a largo plazo que impacte positivamente en la vida de los canadienses que viven con enfermedades raras. Para el Día de las Enfermedades Raras en 2023, es fundamental que Health Canada, en colaboración con las partes interesadas de todo el sector, tome medidas significativas para presentar una estrategia nacional que respalde adecuadamente las necesidades únicas de los pacientes y cuidadores para garantizar un acceso coherente y justo a los medicamentos y servicios que necesitan.